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Clinical Study on Constructing a Machine Learning-Based Individualized Prediction Model Using Immune Response Patterns to Enhance Inhibitor Eradication Capability in Pediatric Hemophilia A

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注册号：

Registration number：

ChiCTR2600119260 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2026-02-25 09:09:36 

注册时间：

Date of Registration：

2026-02-25 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

基于免疫应答模式构建机器学习个体化预测模型提升儿童血友病A抑制物清除能力的临床研究

Public title：

Clinical Study on Constructing a Machine Learning-Based Individualized Prediction Model Using Immune Response Patterns to Enhance Inhibitor Eradication Capability in Pediatric Hemophilia A

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

基于免疫应答模式构建机器学习个体化预测模型提升儿童血友病A抑制物清除能力的临床研究

Scientific title：

Clinical Study on Constructing a Machine Learning-Based Individualized Prediction Model Using Immune Response Patterns to Enhance Inhibitor Eradication Capability in Pediatric Hemophilia A

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

吴润晖 

研究负责人：

吴润晖 

Applicant：

Runhui Wu 

Study leader：

Wu Runhui 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 10 5961 2261

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 10 5961 7138

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

Runhuiwu@hotmail.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

runhuiwu@hotmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

研究负责人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

Applicant address：

56 nanlishi Road, Xicheng District, Beijing

Study leader's address：

Nanlishi Road 56#，Xicheng District,Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Applicant's institution：

Beijing Children's Hospital Capital Medical University

研究负责人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Affiliation of the Leader：

Beijing Childrens Hospital,Capital Medical University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

[2026]-Y-011-D

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会（B组）

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2026-02-03 00:00:00

伦理委员会联系人：

张怡

Contact Name of the ethic committee：

Zhang Yi

伦理委员会联系地址：

北京市西城区南礼士路56号

Contact Address of the ethic committee：

Nanlishi Road 56#，Xicheng District,Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 10 5853 1216

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

zyhoney819@163.com

研究实施负责（组长）单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Primary sponsor：

Beijing Childrens Hospital,Capital Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市西城区南礼士路56号

Primary sponsor's address：

Nanlishi Road 56#，Xicheng District,Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

首都医科大学附属北京儿童医院

具体地址：

北京市西城区南礼士路56号

Institution
hospital：

Beijing Childrens Hospital,Capital Medical University

Address：

Nanlishi Road 56#，Xicheng District,Beijing

经费或物资来源：

2026首都卫生发展科研专项

Source(s) of funding：

Capital's Funds for Health Improvement and Research

Target disease：

Hemophilia A

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

本研究旨在验证并应用一套融合凝血因子VIII (FVIII) 免疫应答规律与机器学习算法的免疫耐受诱导 (ITI) 个体化预测模型，以期实现儿童血友病A抑制物清除治疗的精准化。具体目的包括： 模型验证：通过回顾性队列研究，利用独立的外部数据对已构建的基于FVIII免疫应答“指数衰减模型”及机器学习算法的ITI个体化预测模型进行外部验证，评估其预测抑制物清除结局的准确性与稳健性。 临床应用与评估：开展前瞻性、单中心、单组目标值临床研究，将该预测模型应用于临床实践，指导ITI治疗方案的初始制定与动态调整（包括剂量选择及免疫抑制剂联用），并评估其在提高ITI成功率、缩短治疗时间、降低治疗成本以及改善患儿生活质量方面的临床有效性。 策略推广：最终建立一套可推广的儿童血友病A抑制物精准诊疗新策略，推动ITI治疗从“经验驱动”向“精准指导”转变，为卫生资源优化及其他罕见病管理提供科学依据。  

Objectives of Study：

This study aims to validate and implement an individualized prediction model for Immune Tolerance Induction (ITI) that integrates Factor VIII (FVIII) immune response patterns with machine learning algorithms, with the goal of achieving precision medicine in inhibitor eradication for pediatric Hemophilia A. The specific objectives are:Model Validation: To conduct a retrospective cohort study using independent external data to validate the previously constructed ITI individualized prediction model, which is based on the "exponential decay model" of FVIII immune response and machine learning algorithms, and to evaluate its accuracy and robustness in predicting inhibitor eradication outcomes.Clinical Application and Evaluation: To perform a prospective, single-center, single-arm objective performance criteria (OPC) clinical trial to apply this prediction model in clinical practice for guiding the initial formulation and dynamic adjustment of ITI treatment regimens (including dosage selection and the use of immunosuppressants). The study will assess the clinical effectiveness of the model in improving ITI success rates, shortening treatment duration, reducing treatment costs, and enhancing the quality of life for patients.Strategy Promotion: To establish a scalable, precision diagnosis and treatment strategy for inhibitor eradication in pediatric Hemophilia A.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.血友病A，中间型/重型；
2.入组时年龄＜18岁；
3.连续两次以上检测抑制物≥0.6BU；

Inclusion criteria

1.Diagnosis of moderate or severe hemophilia A; 2.Age < 18 years at the time of enrollment; 3.Inhibitor titer >= 0.6 Bethesda Units (BU), confirmed by at least two consecutive tests;

排除标准：

1.伴有其他免疫性疾病；
2.研究期间需要接受免疫预防注射、非本研究原因应用免疫抑制剂；
3.研究期间需要接受大型手术治疗；

Exclusion criteria：

1.Concomitant presence of other autoimmune diseases;
2.Requirement for immunoprophylaxis (vaccinations) or use of immunosuppressants for reasons unrelated to this study during the study period;
3.Requirement for major surgical intervention during the study period;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-01-01 00:00:00至 To 2028-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2026-03-01 00:00:00 至 To 2027-01-01 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

“个体化预测模型”指导下的治疗方案

样本量：

57

Group：

Treatment regimen guided by the "Individualized Prediction Model”

Sample size：

干预措施：

“个体化预测模型”

干预措施代码：

Intervention：

"Individualized Prediction Model”

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

首都医科大学附属北京儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Beijing Childrens Hospital,Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

ITI成功率

指标类型：

主要指标

Outcome：

ITI success rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

研究结束

测量方法：

抑制物转阴且回收率达标

Measure time point of outcome：

End of Study

Measure method：

negative inhibitor and normal recovery

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

NA

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不涉及

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not available

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

一、病例记录表，二、电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form and Electronic Data Capture

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-02-25 09:09:31
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