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Efficacy and safety of famitinib in the treatment of unresectable advanced desmoid tumors: a prospective, single-arm clinical study

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注册号：

Registration number：

ChiCTR2500096838 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-04-24 11:37:24 

注册时间：

Date of Registration：

2025-02-07 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

法米替尼治疗不可手术切除的进展期硬纤维瘤的有效性和安全性的前瞻性、单臂临床研究

Public title：

Efficacy and safety of famitinib in the treatment of unresectable advanced desmoid tumors: a prospective, single-arm clinical study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

法米替尼治疗不可手术切除的进展期硬纤维瘤的有效性和安全性的前瞻性、单臂临床研究

Scientific title：

Efficacy and safety of famitinib in the treatment of unresectable advanced desmoid tumors: a prospective, single-arm clinical study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

李舒 

研究负责人：

樊征夫 

Applicant：

Shu Li 

Study leader：

Zhengfu Fan 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 10 8819 6745

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 10 8819 6745

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

lishu_doctor@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

zhengfufan@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市海淀区阜成路52号北京大学肿瘤医院

研究负责人通讯地址：

北京市海淀区阜成路52号北京大学肿瘤医院

Applicant address：

Peking University Cancer Hospital, No. 52 Fucheng Road, Haidian District, Beijing

Study leader's address：

Peking University Cancer Hospital, No. 52 Fucheng Road, Haidian District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

北京大学肿瘤医院

Applicant's institution：

Peking University Cancer Hospital

研究负责人所在单位：

北京大学肿瘤医院

Affiliation of the Leader：

Peking University Cancer Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2024YJZ138

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

北京肿瘤医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Peking University Cancer Hosptial Ethical Committee

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-12-16 00:00:00

伦理委员会联系人：

陆婷

Contact Name of the ethic committee：

Ting Lu

伦理委员会联系地址：

北京市海淀区阜成路52号北京大学肿瘤医院

Contact Address of the ethic committee：

Peking University Cancer Hospital, No. 52 Fucheng Road, Haidian District, Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 88196391

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

北京大学肿瘤医院

Primary sponsor：

Peking University Cancer Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市海淀区阜成路52号北京大学肿瘤医院

Primary sponsor's address：

Peking University Cancer Hospital, No. 52 Fucheng Road, Haidian District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

北京

Country：

China

Province：

Beijing

City：

Beijing

单位(医院)：

北京大学肿瘤医院

具体地址：

北京市海淀区阜成路52号北京大学肿瘤医院

Institution
hospital：

Peking University Cancer Hospital

Address：

Peking University Cancer Hospital, No. 52 Fucheng Road, Haidian District, Beijing

经费或物资来源：

江苏恒瑞医药股份有限公司

Source(s) of funding：

Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd

Target disease：

desmoid tumor

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 II期临床试验 

Study phase：

2

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

研究者根据 RECIST v1.1 标准评估法米替尼用于硬纤维瘤的客观缓解率 （ORR）。 评估法米替尼用于硬纤维瘤的6 个月无进展生存率、12 个月无进展生存率、 无进展生存期（PFS）、疾病控制率（DCR）、安全性。  

Objectives of Study：

The researchers evaluated the objective remission rate (ORR) of famitinib for hard fibroma according to the RECIST v1.1 standard. The 6-month progression-free survival rate, 12-month progression-free survival rate, progression-free survival time (PFS), disease control rate (DCR) and safety of famitinib for hard fibroma were evaluated.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

患者必须满足以下所有入选标准才可入组本试验： 1. 病理确诊的硬纤维瘤。 2. 存在符合 RECIST1.1 标准的可测量病灶。 3.男女不限，年龄＞＝18 岁，<70 岁。 4. ECOG 体力状况 0-2 分。 5. 在过去 6 个月内有影像学证据证明复发或疾病进展 (根据 RECIST 标准) 。 6. 影像学评估符合不可手术标准如下： （1）根治手术会造成皮肤、肌肉等软组织的大块缺损，导致肢体外观的巨大改 变及功能的丧失或需进行补片修补、皮瓣修复等重大重建手术；（2）根治手术 势必累及主要的血管、神经；（3）肿瘤累及骨骼，在保留骨骼的前提下无法达 到安全切缘；（4）通过向患者交待病情，患者经过权衡利弊，拒绝尝试手术； （5）截肢手术不予考虑。 7. 主要器官功能正常，即符合下列标准： 血红蛋白（Hb）＞＝95g/L， 中性粒细胞（ANC）＞＝1.5×10^9/L， 血小板计数（PLT）＞＝80×10^9/L， 血清肌酐（Cr）＜＝ 1.5×正常上限（ULN），血尿素氮（BUN）＜＝ 2.5×正 常上限（ULN）； 总胆红素（TB）＜＝ ULN； 谷草转氨酶（AST）和谷丙转氨酶（ALT）＜＝2.5×ULN； 白蛋白（ALB）＞＝ 35g/L 凝血酶原时间（PT）和部分促凝血酶原时间（PTT）＜＝1.2×ULN 左心室射血分数＞＝50%； 8. 患者知情同意，并且签署书面的同意书。 9. 患者依从性良好， 自愿按计划接受随诊、治疗、实验室检查及其它研究步骤

Inclusion criteria

Patients must meet all of the following selection criteria to be enrolled in this trial: 1. Hard fibroma confirmed by pathology. 2. There are measurable lesions in accordance with the RECIST1.1 standard. 3. Male or female, >= 18 years old, & lt;70 years old. 4. The physical condition of ECOG is 0-2. 5. In the past 6 months, there has been imaging evidence of recurrence or disease progression (according to RECIST criteria). 6. Imaging evaluation meets the inoperable criteria as follows: (1) radical surgery can cause large defects of skin, muscles and other soft tissues, resulting in huge changes in the appearance and loss of function of the limbs, or major reconstruction operations such as patch repair and skin flap repair; (2) radical surgery is bound to involve major blood vessels and nerves; (3) the tumor is involved in the bone and the safe cutting edge cannot be reached on the premise of preserving the bone. (4) by explaining the patient's condition, the patient refused to try the operation after weighing the pros and cons; (5) amputation was not considered. 7. The function of the main organs is normal, that is, the following criteria are met: hemoglobin (Hb) >= 95g/L Neutrophils (ANC) >= 1.5 × 10^9 Gy / L, platelet count (PLT) >=80 × 10^9 / L, serum creatinine (Cr) <= 1.5 × normal upper limit (ULN), blood urea nitrogen (BUN) <= 2.5 × normal upper limit (ULN), total bilirubin (TB) <= ULN; glutamic oxaloacetic transaminase (AST) and glutamic pyruvic transaminase (ALT) <= 2.5 × ULN Albumin (ALB) >= 35g/L prothrombin time (PT) and partial prothrombin time (PTT) <=1.2 × ULN left ventricular ejection fraction >=50%; 8. The patient informed consent and signed a written consent form. 9. The patient has good compliance and voluntarily accepts follow-up, treatment, laboratory examination and other research steps as planned.

排除标准：

1.既往接受过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物（如安罗替尼、培唑帕尼、 索 拉非尼等）进行治疗； 2. 伴胸腔积液或腹水，引起呼吸道综合征(＞＝CTC AE 2 级呼吸困难[2 级呼吸困 难指少量活动时呼吸短促；影响工具性日常生活活动])； 3. 5 年内出现过或当前同时患有其它恶性肿瘤，治愈的子宫颈原位癌、非黑色 素瘤的皮肤癌和表浅的膀胱肿瘤除外 [Ta (非浸润性肿瘤) ，Tis (原位癌) 和 T1 (肿瘤浸润基膜)] ，入组前 30 天内仍存在其他尚需接受治疗的恶性肿瘤； 4. 入组前 4 周内或在本次研究用药期间计划进行全身抗肿瘤治疗，包括细胞 毒疗法、信号转导抑制剂、免疫疗法 (或在接受试验药物治疗前 6 周内使 用过丝裂霉素 C)。入组前 4 周内进行过扩野放疗（EF-RT）或在分组前 2 周 内进行过拟评估肿瘤病灶的限野放疗； 5. 由于任何既往治疗引起的高于 CTC AE(4.0) 1 级以上的未缓解的毒性反应，不 包括脱发； 6. 具有影响口服药物的多种因素（比如无法吞咽、慢性腹泻和肠梗阻等）者； 7. 存在任何重度和/或未能控制的疾病的患者，包括： （1）血压控制不理想的（收缩压＞＝150 mmHg ，舒张压＞＝100 mmHg）患者； （2）显著临床意义的心血管疾病史者，包括但不局限于：（1）充血性心衰（NYHA 分级＞2 级）；（2）不稳定性心绞痛；（3）过去 6 个月中 发生过心肌梗塞； （4）任何需要治疗或者干预的室上性心律失常或室性心律失常； （3）活动性或未能控制的严重感染(＞＝CTCAE 2 级感染) ，需要抗生素、抗病毒 药或抗真菌药控制的严重感染者； （4）肝硬化、失代偿性肝病，活动性肝炎或慢性肝炎需接受抗病毒治 （5）肾功能衰竭需要血液透析或腹膜透析； （6）有免疫缺陷病史，包括 HIV 阳性或患有其它获得性、先天性免疫缺陷疾 病，或有器官移植史者； （7）糖尿病控制不佳（空腹血糖（FBG）＞10mmol/L）； （8） 尿常规提示尿蛋白＞＝++ ，且证实 24 小时尿蛋白定量＞1.0 g 者； （9） 具有癫痫发作并需要治疗的患者； （10）甲状腺功能减退患者：TSH>4.2mlU/L； （11）患有任何可能增加胃肠出血或胃肠穿孔风险的疾病的受试者：如活动期消 化道溃疡、已知的管腔内的转移病灶、炎性肠病、研究开始前 28 天内有腹部瘘、 胃肠穿孔或腹腔内脓肿的病史； （12）已知存在的遗传性或获得性出血及血栓倾向（如血友病人，凝血机能障碍， 血小板减少，脾功能亢进等）； 8. 分组前 28 天内接受了重大外科治疗、切开活检或明显创伤性损伤； 9. 影像学显示肿瘤已侵犯重要血管周或经研究者判断在后续研究期间肿瘤极 有可能侵袭重要血管而引起致命大出血的患者； 10. 不管严重程度如何，存在任何出血体质迹象或病史的患者；在分组前 4 周 内，出现任何出血或流血事件＞＝CTCAE 3 级的患者，存在未愈合创口、溃疡 或骨折；入组前 2 个月内存在明显的咳鲜血、或每日咯血量达 2.5ml 或以上； 11. 6 个月内发生过动/静脉血栓事件，如脑血管意外（包括暂时性缺血性发作）、 深静脉血栓及肺栓塞者； 12. 凝血功能异常（INR＞1.5 或 PT＞1.2ULN 或 PTT >1.2 ULN），具有出血倾向或 正在接受溶栓或抗凝治疗； 13. 应用抗凝剂或维生素 K 拮抗剂如华法林、肝素或其类似药物治疗的患者； 14. 需伴随使用已知的强效 CYP3A 抑制剂（例如伊曲康唑，泰利霉素，克拉霉 素，利托那韦或柯比司他，茚地那韦，沙奎那韦，奈非那韦，波普瑞韦，特 拉匹韦）或中等强度 CYP3A 抑制剂（例如环丙沙星，红霉素，地尔硫卓， 氟康唑，维拉帕米）。法米替尼治疗开始前洗脱期至少为 2 周； 15. 需伴随使用已知的强效 CYP3A 诱导剂（例如苯巴比妥，苯妥英，利福平， 利福布汀，利福喷汀，卡马西平，奈韦拉平，贯叶连翘）或中等 强度的 CYP3A诱导剂（例如波生坦，依非韦伦，莫达非尼）。苯巴比妥或恩杂鲁胺在法米 替尼治疗开始前洗脱期至少为 5 周，其他药物为 3 周； 16. 4 周内使用有可能导致心电图QT 间期延长及尖端扭转的药物； 17. 具有精神类药物滥用史且无法戒除或有精神障碍者； 18. 妊娠或哺乳期患者； 19. 根据研究者的判断，存在可能损害受试者或者导致其无法满足或执行研究要 求的任何状况。

Exclusion criteria：

1. Previously received tyrosine kinase inhibitor (TKI) drugs (such as amlotinib, pezopanil, sorafenib, etc.) for treatment; 2. Respiratory syndrome caused by pleural effusion or ascites (>= CTC AE grade 2 dyspnea [grade 2 dyspnea refers to shortness of breath during a small amount of activity; affects instrumental activities of daily life]) 3. Other malignant tumors have occurred or are currently suffering from other malignant tumors within 5 years, except for cured cervical carcinoma in situ, non-melanoma skin cancer and superficial bladder tumor [Ta (non-invasive tumor), Tis (primary carcinoma) and T1 (tumor infiltrating basement membrane). 4.Systemic anti-tumor therapy, including cytotoxic therapy, signal transduction inhibitors, immunotherapy (or mitomycin C within 6 weeks before receiving experimental drug therapy), was planned within 4 weeks before entering the group or during the period of medication in this study. Expanded field radiotherapy (EF-RT) was performed within 4 weeks before enrollment, or field-limited radiotherapy was performed within 2 weeks before grouping. 5.Unalleviated toxicity higher than CTC AE (4. 0) 1 due to any previous treatment, excluding alopecia. 6.Patients with multiple factors affecting oral drugs (such as inability to swallow, chronic diarrhea and intestinal obstruction, etc.) 7.Patients with any severe and / or uncontrolled diseases, including: (1) patients with unsatisfactory blood pressure control (systolic blood pressure >=150 mmHg, diastolic blood pressure >=100 mmHg); (2) patients with a significant history of cardiovascular disease, including, but not limited to: (1) congestive heart failure (NYHA grade > 2); (2) unstable angina pectoris; (3) myocardial infarction in the past 6 months; (4) any supraventricular arrhythmia or ventricular arrhythmia requiring treatment or intervention. (3) active or uncontrolled severe infection (>=CTCAE grade 2 infection) that requires antibiotics, antiviral or antifungal control; (4) liver cirrhosis, decompensated liver disease, active hepatitis or chronic hepatitis need antiviral treatment;(5) Renal failure requires hemodialysis or peritoneal dialysis; (6) patients with a history of immunodeficiency, including HIV positive or other acquired, congenital immunodeficiency diseases, or a history of organ transplantation; (7) poorly controlled diabetes (fasting blood glucose (FBG) > 10mmol/L); (8) urinary protein >= + + indicated by urine routine and confirmed that 24-hour urinary protein was more than 1.0g. (9) patients with seizures requiring treatment; (10) patients with hypothyroidism: TSH>4.2mlU/L; (11) subjects with any disease that may increase the risk of gastrointestinal bleeding or perforation: such as active ulcer of the dissolving tract, known intraluminal metastases, inflammatory bowel disease, history of abdominal fistula, gastrointestinal perforation or abdominal abscess within 28 days before the start of the study. (12) known hereditary or acquired bleeding and thrombotic tendencies (e.g. hemophilia, coagulation dysfunction, thrombocytopenia, hypersplenism, etc.) 8. Received major surgical treatment, open biopsy or obvious traumatic injury within 28 days before grouping; 9. Imaging showed that the tumor had invaded the important blood vessels or was judged by the researchers to be very likely to invade the important blood vessels and cause fatal bleeding during the follow-up study; 10. Patients with any physical signs or history of bleeding, regardless of severity, had unhealed wounds, ulcers or fractures in patients with any bleeding or bleeding >=CTCAE grade 3 within 4 weeks before grouping, and significant hemoptysis or daily hemoptysis of 2.5ml or more within 2 months before admission. 11. Arteriovenous thrombosis events such as cerebrovascular accidents (including temporary ischemic attacks), deep venous thrombosis and pulmonary embolism occurred within 6 months; 12. Abnormal coagulation function (INR > 1.5 or PT > 1.2ULN or PTT & gt;1.2 ULN), with bleeding tendency or undergoing thrombolysis or anticoagulation therapy; 13. Patients treated with anticoagulants or vitamin K antagonists such as warfarin, heparin or similar drugs; 14. It should be accompanied by known potent CYP3A inhibitors (e.g. itraconazole, telithromycin, clarithromycin, ritonavir or coblistat, indenavir, saquinavir, nefenavir, popravir, terapivir) or moderate CYP3A inhibitors (e.g. ciprofloxacin, erythromycin, diltiazem, fluconazole, verapamil). The elution period before the start of famitinib treatment is at least 2 weeks; 15. Should be accompanied by known potent CYP3A inducers (such as phenobarbital, phenytoin, rifampicin, rifampicin, rifapentin, carbamazepine, nevirapine, Hypericum perforatum) or medium strength CYP3A Inducers (e.g. bosentan, ifeveren, modafinil). The elution period of phenobarbital or enzalutamide was at least 5 weeks before the start of famitinib treatment, while that of other drugs was 3 weeks. 16.4 weeks may lead to prolonged QT interval and tip torsion of ECG. 17. Those who have a history of psychotropic substance abuse and cannot be abstained or have mental disorders; 18. Pregnant or lactating patients; 19. According to the researchers' judgment, there are any conditions that may harm the subjects or cause them to be unable to meet or carry out the research requirements.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-01-26 00:00:00至 To 2027-01-25 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-02-07 00:00:00 至 To 2026-07-05 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

干预组

样本量：

42

Group：

Interventions group

Sample size：

干预措施：

苹果酸法米替尼胶囊：20 mg，每日 1 次口服，餐后约半小时内服用（每日 服药的间应尽可能相同），以温开水送服；连续服药，3 周为一个周期。

干预措施代码：

Intervention：

Famitinib malate capsule: 20 mg, oral once a day, about half an hour after meal (the daily medication should be the same as possible), take with lukewarm water; continuous medication, 3 weeks as a cycle.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

北京大学肿瘤医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Peking University Cancer Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

客观缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Objective Response Rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

用药 9 周（3 周期）进行首次疗效（影像学）评估，后续用药每 3 个周 期进行 1 次疗效评估（影像学检查MRI）

测量方法：

依据 RECIST1.1 版评价标准进行客观疗效评估的CR+PR 率

Measure time point of outcome：

The first therapeutic effect (imaging) was evaluated after 9 weeks (3 cycles), and the follow-up treatment was evaluated every 3 weeks (imaging examination MRI).

Measure method：

CR+PR rate of objective evaluation of curative effect according to the evaluation criteria of RECIST1.1 version

指标中文名：

6 个月无进展生存率

指标类型：

次要指标

Outcome：

6-month progression-free survival rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

12 个月无进展生存率

指标类型：

次要指标

Outcome：

12-month progression-free survival rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

无进展生存期

指标类型：

次要指标

Outcome：

Progression-free survival

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

疾病控制率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Disease control rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性

指标类型：

次要指标

Outcome：

,security

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

None

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 70 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病历记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-02-07 14:50:45
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