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Single arm and single center clinical study on safety, tolerance and efficacy of GC101 injection in patients with type 2 and 3 spinal muscular atrophy

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注册号：

Registration number：

ChiCTR2100054441 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2024-05-30 16:55:31 

注册时间：

Date of Registration：

2021-12-17 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

GC101注射液在2、3型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究

Public title：

Single arm and single center clinical study on safety, tolerance and efficacy of GC101 injection in patients with type 2 and 3 spinal muscular atrophy

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

GC101 腺相关病毒注射液在 2、3 型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究

Scientific title：

A Single-arm, Single-center Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of GC101 Adeno-associated Virus Injection in Patients with Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

何芳 

研究负责人：

封志纯 

Applicant：

He Fang 

Study leader：

Feng Zhichun 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 150 1027 1804

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 157 1100 1207

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

jxfanglovely@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

zhjfengzc@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市东城区南门仓5号

研究负责人通讯地址：

北京市东城区南门仓5号

Applicant address：

5 Nanmencang, Dongcheng District, Beijing

Study leader's address：

5 Nanmencang, Dongcheng District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

解放军总医院第七医学中心

Applicant's institution：

Seventh Medical Center of PLA General Hospital

研究负责人所在单位：

解放军总医院第七医学中心

Affiliation of the Leader：

Seventh Medical Center of PLA General Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

S2022-001-02号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

解放军总医院第七医学中心伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the Seventh Medical Center of PLA general hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2022-03-18 00:00:00

伦理委员会联系人：

杨蓉娅

Contact Name of the ethic committee：

Yang Rongya

伦理委员会联系地址：

北京市东城区南门仓5号

Contact Address of the ethic committee：

5 Nanmencang, Dongcheng District, Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 10 6672 1027

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

解放军总医院第七医学中心

Primary sponsor：

Seventh Medical Center of PLA General Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市东城区南门仓5号

Primary sponsor's address：

5 Nanmencang, Dongcheng District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

解放军总医院第七医学中心

具体地址：

东城区南门仓5号

Institution
hospital：

Seventh Medical Center of PLA General Hospital

Address：

5 Nanmencang, Dongcheng District

经费或物资来源：

基金项目

Source(s) of funding：

Fund projects

Target disease：

type 2 and 3 spinal muscular atrophy

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期临床试验 

Study phase：

1

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

主要目的：评价GC101腺相关病毒注射液(以下简称GC101)单剂量的单次给药治疗2、3型SMA受试者的临床安全性、耐受性。 次要目的：评价GC101单剂量的单次给药治疗2、3型SMA受试者的近期和远期疗效。  

Objectives of Study：

Primary Objective:To evaluate the clinical safety and tolerability of a single dose of GC101 adeno-associated virus injection (hereinafter referred to as GC101) for the treatment of subjects with type 2 and 3 spinal muscular atrophy (SMA). Secondary Objectives:To evaluate the short-term and long-term efficacy of a single dose of GC101 in the treatment of subjects with type 2 and 3 SMA.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

受试者必须满足以下所有条件才有资格参加此项研究 1. 筛选时年龄 6 月-18 周岁（不含 18 岁），性别不限； 2. 临床确诊 2、3 型 5q SMA； 3. 2 型不具备行走能力，3 型不具备行走能力或具备行走能力不具备独自蹲起能力。 4. 有独坐能力（定义：在有自身上肢支撑情况下独坐 5 秒以上） 5. 单或双手抬到嘴的高度； 6. SMN2 基因修饰突变（c.859 G>C）为阴性； 7. 受试者或其监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。

Inclusion criteria

Subjects must meet all of the following criteria to be eligible for inclusion in this study. 1.During the screening process, subjects should be aged between 6 months and 18 years (excluding 18 years old), with no gender restrictions. 2.Clinical diagnosis of Type 2 and Type 3 5q SMA; 3.Type 2 patients lack the ability to walk, while Type 3 patients either lack the ability to walk or possess the ability to walk but are unable to squat and stand up independently. 4.Possessing independent sitting ability (defined as: being able to sit independently for more than 5 seconds with the support of one's own upper limbs) 5.One or both hands can only be raised to the height of the mouth; 6.Negative for SMN2 gene modification mutation (c.859 G>C); 7.The subjects or their guardians are able to understand and are willing to comply with the requirements and procedures of the study protocol, voluntarily participate, and sign the informed consent form.

排除标准：

满足以下任何一项将不能参加此项研究 1. 参加过任何其它基因治疗临床研究； 2. 没有能力参加研究的后期随访； 3. 筛选期前30天内，使用过SMN2靶向调节药物（Spinraza 或Risdiplam） 4. 血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:10（若血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:10，则检测脑脊液Anti-AAV9中和抗体滴度。若脑脊液AntiAAV9中和抗体滴度抗体滴度＞1:10，将不能参加此项研究）； 5. 易过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应； 6. 存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症； 7. X射线检查显示严重的脊柱侧弯（≥50°）； 8. 给药后1年内计划或预期开展脊柱侧弯修复手术； 9. 有创通气支持或血氧饱和度＜95%； 10. 研究开始前两周内需要全身治疗和/或住院治疗的严重非呼吸道疾病； 11. 研究前四周内出现呼吸道感染，需要医疗护理、医疗干预或以任何方式增加支持性护理的； 12. 研究给药前四周内发生严重的非肺/呼吸道感染或伴随疾病，主要研究者 (PI) 看来会对基因转移造成不必要的风险，如重要的肾或肝 损害、已知的癫痫症、糖尿病、特发性低钙尿、系统性心肌病； 13. 细菌性脑膜炎或脑或脊髓疾病史，包括肿瘤，或磁共振成像(MRI) 或计算机断层扫描 (CT) 异常会干扰腰椎穿刺 (LP) 或脑脊液循环； 14. 给药前 24 小时内无法停止使用泻药或利尿剂； 15. 除SMA以外的其他任何严重的或活动性的疾病，研究者认为可能会干扰受试者的治疗、评价或对研究方案的依从。比如心血管疾病、肾脏疾病、肝病、内分泌疾病、恶性肿瘤、糖尿病、高敏体质、传染病、凝血机制异常、免疫缺陷症、严重的精神和神经系统疾病等情况； 16. 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性； 17. 有酒精史以及药物滥用史； 18. 研究者认为不适合参加本研究。

Exclusion criteria：

Individuals meeting any of the following criteria will be ineligible to participate in this study. 1. Having participated in any other gene therapy clinical studies; 2. Unable to participate in the late-stage follow-up of the study. 3. Within 30 days prior to the screening period, the use of SMN2-targeted modulating drugs (Spinraza or Risdiplam) has occurred. 4. Serum anti-AAV9 neutralizing antibody titer >1:10 (if serum anti-AAV9 neutralizing antibody titer >1:10, then cerebrospinal fluid anti-AAV9 neutralizing antibody titer will be measured. If cerebrospinal fluid anti-AAV9 neutralizing antibody titer >1:10, the subject will be ineligible for this study). 5. Patients with a predisposition to allergies, including those with hypersensitivity or allergic reactions to prednisolone or other corticosteroids, or their excipients, as well as those with hypersensitivity or allergic reactions to iodine or iodine-containing products. 6. Contraindications to lumbar puncture or intrathecal therapy are present. 7. X-ray examination reveals severe scoliosis of the spine (≥50°); 8. Planned or anticipated spinal scoliosis correction surgery within 1 year after administration. 9. Invasive ventilation support or blood oxygen saturation <95%; 10. Severe non-respiratory diseases requiring systemic treatment and/or hospitalization within two weeks prior to the initiation of the study. 11. Occurrence of respiratory infections within four weeks prior to the study that require medical care, medical intervention, or any increase in supportive care. 12. Occurrence of severe non-pulmonary/respiratory infections or concomitant diseases within four weeks prior to the administration of the study drug, which, in the opinion of the principal investigator (PI), may pose unnecessary risks to gene transfer, such as significant renal or liver impairment, known epilepsy, diabetes, idiopathic hypocalciuria, or systemic cardiomyopathy. 13. History of bacterial meningitis or brain or spinal cord diseases, including tumors, or magnetic resonance imaging (MRI) or computed tomography (CT) abnormalities that may interfere with lumbar puncture (LP) or cerebrospinal fluid circulation; 14. Unable to discontinue the use of laxatives or diuretics within 24 hours prior to drug administration; 15. Any serious or active disease other than SMA, which the investigator believes may interfere with the subject's treatment, evaluation, or compliance with the study protocol. Examples include cardiovascular diseases, kidney diseases, liver diseases, endocrine disorders, malignant tumors, diabetes, hypersensitivity, infectious diseases, coagulation abnormalities, immunodeficiency disorders, and severe mental and neurological disorders. 16. Human Immunodeficiency Virus (HIV) antibody-positive, or Hepatitis B surface antigen-positive, or Hepatitis C antibody-positive, or Treponema pallidum (syphilis) antibody-positive; 17. History of alcohol consumption and drug abuse; 18. The investigator deems it inappropriate for the subject to be enrolled in this study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-03-22 00:00:00至 To 2024-01-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2022-03-23 00:00:00 至 To 2023-03-23 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

10

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

GC101鞘内注射

干预措施代码：

Intervention：

GC101 intrathecal injection

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

解放军总医院第七医学中心 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Seventh Medical Center of PLA General Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

不良事件

指标类型：

主要指标

Outcome：

Adverse Events (AEs)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

D-7, D0, D1, D3, D7, D14, D28, D42, D56, D84, D112, D196 and D364

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

生命体征

指标类型：

主要指标

Outcome：

vital signs

Type：

Primary indicator

测量时间点：

D-7, D0, D1, D3, D7, D14, D28, D42, D56, D84, D112, D196 and D364

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血药浓度（病毒载量）

指标类型：

主要指标

Outcome：

PK blood sampling

Type：

Primary indicator

测量时间点：

D7, D14, D28, D42, D56, D84, D112, D196 and D364

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

免疫原性

指标类型：

主要指标

Outcome：

immunogenicity sampling

Type：

Primary indicator

测量时间点：

D14, D56 and D112

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

实验室检查

指标类型：

主要指标

Outcome：

laboratory test indicators

Type：

Primary indicator

测量时间点：

D-7, D6, D14, D28, D42, D56, D84, D112, D196 and D364

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

RULM评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Revised Upper Limb Module (RULM)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

D28, D56, D84, D112, D196, and D364

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

HFMSE评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

D28, D56, D84, D112, D196, and D364

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肌电图

指标类型：

次要指标

Outcome：

electromyography

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

D7, D28, D56, D112, D196, and D364

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

结束

/Completed

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0.5 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

未使用

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Not used

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

N/A

Blinding：

N/A

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

ResMan, http://www.medresman.org.cn, 2025年6月。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

ResMan, http://www.medresman.org.cn, June, 2025.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record form

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2021-12-17 10:52:10
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