中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR1900021211
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2019-02-01 20:35:03
注册时间： Date of Registration：	2019-02-01 00:00:00
注册号状态：	补注册
Registration Status：	Retrospective registration
注册题目：	評估艾曲波帕加地塞米松作為免疫血小板減少性紫癜（ITP）一線治療的安全性和有效性
Public title：	A pilot study for evaluation of the safety and efficacy of eltrombopag plus pulsed dexamethasone as first line therapy for subjects with idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP)
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	評估艾曲波帕加地塞米松作為免疫血小板減少性紫癜（ITP）一線治療的安全性和有效性
Scientific title：	A pilot study for evaluation of the safety and efficacy of eltrombopag plus pulsed dexamethasone as first line therapy for subjects with idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP)
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	鄭彥銘	研究负责人：	鄭彥銘
Applicant：	Gregory Cheng	Study leader：	Gregory Cheng
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+853 88971925	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+853 88971925
申请注册联系人传真： Applicant Fax：	+853 28821788	研究负责人传真： Study leader's fax：	+853 28821788
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	GregoryCheng@um.edu.mo	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	GregoryCheng@um.edu.mo
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	澳門科技大學E座，202室	研究负责人通讯地址：	澳門科技大學E座，202室
Applicant address：	Block E, Room 202, Macau University of Science and Technology, Avenida Wai Long, Taipa, Macau, China	Study leader's address：	Block E, Room 202, Macau University of Science and Technology, Avenida Wai Long, Taipa, Macau, China
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	澳門科大醫院
Applicant's institution：	University Hospital, Macau
研究负责人所在单位：	澳門科大醫院
Affiliation of the Leader：	University Hospital, Macau

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	UH/CREC/2015/10	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	澳門科大醫院倫理委員會
Name of the ethic committee：	University Hospital ethic committee
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2014-08-25 00:00:00
伦理委员会联系人：	林偉基
Contact Name of the ethic committee：	Lam Wai Kei
伦理委员会联系地址：	澳門氹仔偉龍馬路澳門科技大學H座
Contact Address of the ethic committee：	Block H, Macau University of Science and Technology, Avenida Wai Long, Taipa, Macau, China
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 853 2882 1838	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：	wklam@must.edu.mo

研究实施负责（组长）单位：

澳門科大醫院

Primary sponsor：

University Hospital, Macau

研究实施负责（组长）单位地址：

澳門氹仔偉龍馬路澳門科技大學H座

Primary sponsor's address：

Block H, Macau University of Science and Technology, Avenida Wai Long, Taipa, Macau, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中國	省(直辖市)：	澳门特別行政區	市(区县)：
Country：	China	Province：	Macau SAR	City：
单位(医院)：	澳門科大醫院	具体地址：	澳門氹仔偉龍馬路澳門科技大學H座
Institution hospital：	University Hospital, Macau	Address：	Block H, Macau University of Science and Technology, Avenida Wai Long, Taipa, Macau

经费或物资来源：

瑞士诺华制药(香港)有限公司

Source(s) of funding：

Novartis Pharmaceuticals (HK) Ltd

研究疾病：

免疫性血小板减少

Target disease：

immune thrombocytopenia (ITP)

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

探索性研究/预试验

Study phase：

0

研究设计：

非随机对照试验

Study design：

Non randomized control

研究目的：

研究12周的艾曲波帕加3個療程大劑量地塞米松作為ITP患者的一線治療能否增加長期緩解患者的比率（完成治療6個月後，血小板維持> 50,000 /微升以上）

Objectives of Study：

To evaluate whether a 12-week course of eltrombopag plus pulsed dexamethasone as first line therapy for ITP patients can increase the proportion of patients with prolonged response. (defined as proportion of patients with platelet counts > 50,000/μl at 6 months after completion of therapy and free of ITP rescue therapy)

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

Inclusion criteria

A subject will be eligible for inclusion in this study only if all of the following criteria apply:
1. Subject has signed and dated a written informed consent.
2. Adults (≥18 years) diagnosed with ITP according to the American Society for Hematology/British Committee for Standards in Haematology (ASH/BCSH) Guidelines. In addition, the peripheral blood smear should support the diagnosis of ITP with no evidence of other disease causative of thrombocytopenia (e.g., pseudo thrombocytopenia, myelofibrosis). The physical examination should be normal or at least not show signs suggestive of any disease likely to be associated with thrombocytopenia.
3. No prior ITP treatment except platelet transfusions
4. Subject has no intercurrent medical event, including evidence of any thrombosis.
5. Normal prothrombin time (PT/INR) and activated partial thromboplastin time
(aPTT), no history of hypercoagulable state.
6. The following clinical chemistries must be within the normal reference range:
creatinine, ALT, AST, total bilirubin, total albumin and alkaline phosphatase.
7. Subject is practicing an acceptable method of contraception (documented in chart).
8. Subject is able to understand and comply with protocol requirements and instructions.

排除标准：

如參加研者有下列任何情況將不會獲納入這項研究中。
1. 除ITP以外，任何臨床相關的血小板異常。
2. 活躍惡性腫瘤或癌症治療的歷史。患者完全緩解惡性病史超過5年可獲納入這項研究
3. 動脈或靜脈血栓（中風，短暫性腦缺血發作，心肌梗死，深靜脈血栓形成或肺栓塞）的歷史。
4. 兩個或以上以下風險因素：凝血因子V Leiden，激素替代療法，全身含有雌激素，吸煙，糖尿病，高膽固醇血症，高血壓，癌症。
5. 心臟疾病（包括充血性心臟衰竭，心律失常需要治療），或靜息12導聯心電圖的臨床顯著異常。
6. 哺乳期或懷孕的女性受試者。
7. 酒精/藥物濫用史。
8. 30天或5個半衰期內（以較長者為準）服用其他研究藥物。

Exclusion criteria：

A subject will not be eligible for inclusion in this study if any of the following criteria apply
1. Any clinically relevant abnormality, other than ITP, identified on the screening examination, or any other medical condition or circumstance, which in the opinion of the investigator makes the subject unsuitable for participation in the study or suggests another diagnosis.
2. History of active malignancy or on cancer therapy. Patients with a history of malignancy in complete remission for longer than 5 years are eligible
3. History of arterial or venous thrombosis (stroke, transient ischemic attack, myocardial infarction, deep vein thrombosis or pulmonary embolism).
4. ≥ two of the following risk factors: Factor V Leiden, hormone replacement therapy, systemic contraception containing estrogen, smoking, diabetes, hypercholesterolemia, medications for hypertension or cancer.
5. Pre-existing cardiac disease (including congestive heart failure, and arrhythmia requiring treatment), or clinically significant findings on resting 12-lead ECG at screening.
6. Female subjects who are nursing or pregnant (positive serum or urine β-human
chorionic gonadotrophin (β-hCG) pregnancy test) at screening or pre-dose on Day 1.
7. History of alcohol/drug abuse.
8. Treatment with an investigational drug within 30 days or five half-lives (whichever is longer) preceding the first dose of study medication

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2015-04-01 00:00:00至 To 2019-09-30 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2015-04-01 00:00:00 至 To 2019-09-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	1	样本量：	60
Group：	1	Sample size：	60
干预措施：	服用12個星期的艾曲波帕，每天25至75毫克和1至3次地塞米松(每4個星期一次，每次4天，每天40毫克)	干预措施代码：
Intervention：	eltrombopag 25-75mg daily for 3 months plus pulsed dexamethasone, 40mg daily for 4 days repeated every 4 weeks for 1-3 courses	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中國	省(直辖市)：	澳門	市(区县)：
Country：	China	Province：	Macau SAR	City：
单位(医院)：	澳門科大醫院	单位级别：	三级医院
Institution hospital：	University Hospital, Macau	Level of the institution：	Tertiary Hospital

国家：	中国	省(直辖市)：	深圳	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shenzhen	City：
单位(医院)：	深圳市第二人民医院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	Shenzhen Second People's Hospital	Level of the institution：	Tertiary A Hospital

国家：	中国	省(直辖市)：	上海	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	复旦大学中山医院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	Zhongshan Hospital, Fudan University	Level of the institution：	Tertiary A Hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	长期缓解患者比率	指标类型：	主要指标
Outcome：	prolonged response rate	Type：	Primary indicator
测量时间点：	治疗完成后6个月	测量方法：	血常规检查
Measure time point of outcome：	6 months off treatment	Measure method：	CBC

指标中文名：	早期缓解率	指标类型：	次要指标
Outcome：	Early response rate	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	治疗第4周时	测量方法：	血常规检查
Measure time point of outcome：	4 weeks treatment	Measure method：	CBC

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	血液	组织：
Sample Name：	Blood	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	18	岁 years
最大 Max age	100	岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

单臂非随机试验

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Single arm Non randomized study

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：	N/A
Blinding：	N/A
试验完成后的统计结果（上传文件）：	点击下载
Calculated Results after the Study Completed(upload file)：	download

是否共享原始数据： IPD sharing	是Yes
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	通过联系本人邮箱分享数据：GregoryCheng@um.edu.mo; ResMan
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	Via ResMan By contacting my personal email: GregoryCheng@um.edu.mo
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	病例记录表
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	CRF
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	暂未确定/Not yet
注册人： Name of Registration：	2019-02-01 20:35:03