中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2600126558
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2026-06-11 10:00:41
注册时间： Date of Registration：	2026-06-11 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	一项评价 CG001 注射液在阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中的有效性和安全性的多中心、随机、开放 II 期临床研究
Public title：	A Multicenter, Randomized, Open-label Phase II Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of CG001 Injection in Participants with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	一项评价 CG001 注射液在阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中的有效性和安全性的多中心、随机、开放 II 期临床研究
Scientific title：	A Multicenter, Randomized, Open-label Phase II Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of CG001 Injection in Participants with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	夏林林	研究负责人：	韩冰
Applicant：	Linlin Xia	Study leader：	Bing Han
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 186 1153 7024	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 10 6915 5027
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	linlinxia@comgenpharma.com	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	hanbing_li@sina.com.cn
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	上海市浦东新区苗桥路430号1幢9楼	研究负责人通讯地址：	北京市东城区帅府园1号
Applicant address：	9th Floor, Building 1, No. 430, Miaoqiao Road Pudong New Area, Shanghai, People's Republic of China Shanghai	Study leader's address：	No. 1, Shuaifuyuan, Dongcheng District, Beijing
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	上海康景生物医药科技有限公司
Applicant's institution：	Shanghai ComGen Biopharmaceutical Co., Ltd.
研究负责人所在单位：	中国医学科学院北京协和医院
Affiliation of the Leader：	Peking Union Medical College Hospital

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	KS20260694	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会
Name of the ethic committee：	Ethics Committee for Clinical Trials of Drugs at Peking Union Medical College Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2026-04-22 00:00:00
伦理委员会联系人：	董粤
Contact Name of the ethic committee：	Dong Yue
伦理委员会联系地址：	北京市东城区帅府园1号
Contact Address of the ethic committee：	No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 10 6915 4183	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院北京协和医院

Primary sponsor：

Peking Union Medical College Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市东城区帅府园1号

Primary sponsor's address：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	北京	市(区县)：
Country：	China	Province：	Beijing	City：
单位(医院)：	中国医学科学院北京协和医院	具体地址：	北京市东城区帅府园1号
Institution hospital：	Peking Union Medical College Hospital	Address：	No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

国家：	中国	省(直辖市)：	天津	市(区县)：
Country：	China	Province：	Tianjin	City：
单位(医院)：	中国医学科学院血液病医院	具体地址：	中国医学科学院血液病医院，天津市南京路288号
Institution hospital：	Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences	Address：	288 Nanjing Road, Tianjin, China

经费或物资来源：

上海康景生物医药科技有限公司

Source(s) of funding：

Shanghai ComGen Biopharmaceutical Co., Ltd.

研究疾病：

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

Target disease：

Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

II期临床试验

Study phase：

2

研究设计：

随机平行对照

Study design：

Parallel

研究目的：

治疗 24 周，在给药2周后未输注红细胞的参与者中，血红蛋白(Hemoglobin，Hb)浓度相较于基线升高≥20g/L 的参与者比例。

Objectives of Study：

Proportion of participants with hemoglobin (Hemoglobin, Hb) concentration increased by >=20 g/L compared with baseline among participants who did not receive red blood cell transfusion after 2 weeks of dosing in the 24-week treatment period.

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

Inclusion criteria

1. The participant fully understands the purpose, nature, methods and possible adverse reactions of this trial, volunteers to participate as a participant, and voluntarily signs the informed consent form before any research procedure begins;
2. Able to communicate well with the investigator, and understand and comply with various requirements of this study;
3. Male and female participants aged 18 <= age <= 80 years, with body weight >= 50 kg for males and body weight >= 45 kg for females;
4. Participants who have been definitively diagnosed with PNH by the investigator in accordance with the PNH diagnostic criteria in the Chinese Guidelines for the Diagnosis and Treatment of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (2024 Edition), and have a PNH granulocyte clone level > 10% (detected by flow cytometry) within 6 months before screening or during the screening period;
5. Participants have not received any complement inhibitor therapy previously;
6. At least two tests (interval >= 7 days) during screening show that the serum LDH value is > 1.5 × ULN;
7. Hb concentration must meet the following conditions: the average hemoglobin level of two tests is < 10 g/dL (the interval between two tests is >= 7 days; if red blood cell (RBC) transfusion is received after the first test in the screening period, only the Hb test value of the first test in the screening period needs to meet the requirement of < 10 g/dL);
8. Participants have been vaccinated with Neisseria meningitidis vaccine and Streptococcus pneumoniae vaccine within < 3 years before the start of study treatment, or plan to receive these two vaccines, and the vaccination of both vaccines should be completed at least 14 days before the start of treatment; if vaccination is performed within < 14 days before the start of treatment or after the start of treatment, appropriate prophylactic antibiotic therapy must be given at the time of the first dose of study drug, and the therapy should continue for at least 2 weeks after completion of vaccination;
9. For female participants of childbearing potential, the pregnancy test during the screening period must be negative. They must agree not to attempt pregnancy or donate eggs from the signing of informed consent to at least 3 months after the end of study drug treatment, and use effective contraceptive measures; for male participants of childbearing potential, they must agree not to donate sperm from the signing of informed consent to at least 3 months after the end of study drug treatment, and ensure that their female partners use effective contraceptive measures.

排除标准：

1. 已知对试验药物所含任何成分具有超敏反应、过敏或速发过敏反应史（速发过敏史应符合 Sampson 标准），包括对人、人源化或鼠源化单克隆抗体具有超敏反应或已知对产品任何成分具有超敏反应； 2. 筛选前 1 个月内参加过其他干预性临床试验，或者筛选时仍在某项临床研究试验药物的 5 个半衰期内； 3. 筛选前参与者正在接受下列药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间： (1)促红细胞生成素少于 8 周； (2)免疫抑制剂（包括但不限于环孢菌素、他克莫司、霉酚酸酯或霉酚酸、环磷酰胺、甲氨蝶呤等）少于 8 周； (3)缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂少于 8 周； (4)生理剂量的糖皮质激素（泼尼松或等效剂量其他药物剂量小于 20 mg/d）少于 4 周； (5)维生素 K 拮抗剂（如华法林）且国际标准化比值稳定少于 4 周； (6)低分子量肝素或口服抗凝药（如利伐沙班）少于 4 周； (7)补铁剂、维生素 B12和叶酸少于 4 周； (8)雄激素少于 4 周； 4. 筛选时有实验室证据显示骨髓衰竭（网织红细胞<100×10⁹/L，或血小板<30×10⁹/L[在实验室检测前 7 天内不得接受血小板输注或前 14 天内不得接受升血小板药物，如重组人血小板生成素和血小板生成素受体激动剂]，或中性粒细胞<0.5×10⁹/L[在实验室检测前 14 天内不得接受短效粒细胞集落刺激因子或 28 天内不得接受长效粒细胞集落刺激因子]）的参与者； 5. 病毒学检查满足以下任何一条：乙型肝炎表面抗原（Hepatitis B surface antigen，HBsAg）阳性，且乙肝脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性；丙型肝炎病毒（Hepatitis C Virus，HCV）抗体阳性；梅毒抗体（Treponinol antibody，TPAb）阳性；人类免疫缺陷病毒（Human Immunodeficiency Virus，HIV）抗体阳性； 6. 首次给药前 14 天内发生活动性全身性细菌、病毒或真菌感染； 7. 首次给药前 7 天内出现原因不明的发热（≥38°C）； 8. 首次给药前 1 个月内接种减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何此类减毒活疫苗； 9. 根据研究者的判断，参与者在筛选前 12 个月内有滥用药物史； 10. 筛选前 5 年内的恶性肿瘤病史（已经治愈的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌除外）； 11. 既往有脾切除术史或计划在试验期间进行手术者； 12. 既往有异基因骨髓移植史； 13. 既往有荚膜细菌（如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等）或结核分枝杆菌复发性侵袭性感染史； 14. 目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷疾病、已知或疑似患有遗传性补体缺陷疾病； 15. 存在严重的合并疾病，包括但不限于严重的肝功能损伤、严重的肾脏疾病（如估算肾小球滤过率 [estimated Glomerular Filtration Rate ， eGFR]<30mL/min/1.73m2、不稳定性心绞痛或其他血液系统（如与 PNH无关的慢性贫血）病史，并且经研究者判断不适合参加研究者； 16. 妊娠期或哺乳期妇女； 17. 存在可能干扰研究实施、可能对参与者造成额外风险，或者研究者认为阻碍参与者安全参加并完成本研究的并发疾病、手术史、或异常临床实验室检查结果。

Exclusion criteria：

1. History of hypersensitivity, allergy or immediate-type hypersensitivity reaction (defined per Sampson criteria) to any component of the investigational product, including hypersensitivity to human, humanized or murine monoclonal antibodies or any excipient of the study drug. 2. Participation in another interventional clinical trial within 1 month prior to screening, or remaining within 5 half-lives of any investigational product from another clinical trial at screening. 3. Receipt of the following medications at a stable dose for insufficient duration prior to screening: (1) Erythropoietin for less than 8 weeks; (2) Immunosuppressants (including but not limited to cyclosporine, tacrolimus, mycophenolic acid/mycophenolate mofetil, cyclophosphamide, methotrexate, etc.) for less than 8 weeks; (3) Hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase inhibitors for less than 8 weeks; (4) Physiological-dose glucocorticoids (prednisone or equivalent dose <20 mg/day) for less than 4 weeks; (5) Vitamin K antagonists (e.g., warfarin) with unstable international normalized ratio (INR) maintained for less than 4 weeks; (6) Low-molecular-weight heparin or oral anticoagulants (e.g., rivaroxaban) for less than 4 weeks; (7) Iron supplements, vitamin B12 or folic acid for less than 4 weeks; (8) Androgens for less than 4 weeks. 4. Laboratory evidence of bone marrow failure at screening defined as any of the following: reticulocyte count <100×10⁹/L; platelet count <30×10⁹/L (no platelet transfusion within prior 7 days or no thrombopoietic agents such as recombinant human thrombopoietin and thrombopoietin receptor agonists within prior 14 days before lab testing); absolute neutrophil count <0.5×10⁹/L (no short-acting granulocyte colony-stimulating factor within prior 14 days or long-acting granulocyte colony-stimulating factor within prior 28 days before lab testing). 5. Serologic/viral testing positive for any of the following: Positive hepatitis B surface antigen (HBsAg) plus detectable HBV-DNA; Positive anti-hepatitis C virus (anti-HCV) antibody; Positive treponemal antibody (TPAb); Positive anti-human immunodeficiency virus (anti-HIV) antibody. 6. Active systemic bacterial, viral or fungal infection occurring within 14 days prior to the first study drug administration. 7. Unexplained fever ≥38°C within 7 days prior to the first study drug administration. 8. Receipt of any live attenuated vaccine within 1 month before first dosing, or planned administration of any live attenuated vaccine throughout the study period. 9. Documented history of substance abuse within 12 months before screening, as assessed by the Investigator. 10. History of any malignancy within 5 years prior to screening, except for cured basal cell carcinoma of the skin or in-situ cervical carcinoma. 11. Prior splenectomy or planned splenectomy during the study period. 12. Previous allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. 13. Recurrent invasive infection caused by encapsulated bacteria (e.g., Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae) or Mycobacterium tuberculosis. 14. Active primary or secondary immunodeficiency, confirmed or suspected inherited complement deficiency disorder. 15. Presence of severe concomitant diseases deemed ineligible for trial participation by the Investigator, including but not limited to severe hepatic impairment, advanced renal disease (eGFR <30 mL/min/1.73 m²), unstable angina, or chronic anemia unrelated to paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and other severe hematologic disorders. 16. Pregnant or breastfeeding female subjects. 17. Any concomitant illness, prior surgical history or clinically significant abnormal laboratory findings that may interfere with trial conduct, impose additional safety risks on the subject, or preclude safe enrollment and study completion per Investigator’s clinical judgment.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-04-21 00:00:00至 To 2027-04-21 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-06-15 00:00:00 至 To 2026-10-15 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	试验组	样本量：	30
Group：	Test group	Sample size：	30
干预措施：	CG001注射液	干预措施代码：
Intervention：	CG001 injection	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	天津	市(区县)：
Country：	China	Province：	Tianjin	City：
单位(医院)：	天津医科大学总医院	单位级别：	三甲医院
Institution hospital：	Tianjin Medical University General Hospital	Level of the institution：	Tertiary A hospital

国家：	中国	省(直辖市)：	河南省	市(区县)：
Country：	China	Province：	Henan	City：
单位(医院)：	河南省肿瘤医院	单位级别：	三甲医院
Institution hospital：	Henan Cancer Hospital	Level of the institution：	Tertiary A hospital

国家：	中国	省(直辖市)：	上海市	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	复旦大学附属华山医院	单位级别：	三甲医院
Institution hospital：	Fudan University Affiliated Huashan Hospital	Level of the institution：	Tertiary A hospital

国家：	中国	省(直辖市)：	广东省	市(区县)：
Country：	China	Province：	Guangdong	City：
单位(医院)：	广州市第一人民医院	单位级别：	三甲医院
Institution hospital：	Guabgzhou First People‘s Hospital	Level of the institution：	Tertiary A hospital

国家：	中国	省(直辖市)：	湖南	市(区县)：
Country：	China	Province：	Hunan	City：
单位(医院)：	中南大学湘雅医院	单位级别：	三甲医院
Institution hospital：	Xiangya Hospital, Central South University	Level of the institution：	Tertiary A hospital

国家：	中国	省(直辖市)：	广西壮族自治区	市(区县)：
Country：	China	Province：	Guangxi Zhuang Autonomous Region	City：
单位(医院)：	广西医科大学第一附属医院	单位级别：	三甲医院
Institution hospital：	The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University	Level of the institution：	Tertiary A hospital

国家：	中国	省(直辖市)：	北京	市(区县)：
Country：	China	Province：	Beijing	City：
单位(医院)：	北京高博博仁医院	单位级别：	二级医院
Institution hospital：	Beijing Gaobo Boren Hospital	Level of the institution：	Secondary

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	在治疗 2 周后无红细胞输注的情况下，第 18 周至 24 周治疗期间的 4 次检测中至少有 3 次 Hb 相较于基线升高≥20 g/L 的参与者比例	指标类型：	主要指标
Outcome：	The proportion of participants who had an Hb increase of >=20 g/L compared with baseline in at least 3 of the 4 tests during the treatment period from week 18 to week 24, without red blood cell transfusion after 2 weeks of treatment.	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	在治疗 2 周后无红细胞输注的情况下，第 18 周至 24 周治疗期间的 4 次测量的 Hb 水平至少有3次≥120 g/L 的参与者比例	指标类型：	次要指标
Outcome：	The primary efficacy endpoint was the proportion of participants achieving at least 3 out of 4 hemoglobin (Hb) measurements ≥ 120 g/L during the treatment period from Week 18 to Week 24, in the absence of red blood cell transfusions after the first 2 weeks of treatment.	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第 18 周至 24 周治疗期间Hb 平均值较基线的变化及百分比变化	指标类型：	次要指标
Outcome：	Change from baseline in mean hemoglobin (Hb) levels and percentage change between Weeks 18 and 24 of treatment	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	血液	组织：
Sample Name：	Blood	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	18	岁 years
最大 Max age	80	岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

采用随机系统进行简单随机化。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Simple randomization was carried out using a random system.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：	无
Blinding：	None

是否共享原始数据： IPD sharing	否No
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	无
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	None
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	CRF、EDC
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	CRFEDC
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	无/No
注册人： Name of Registration：	2026-06-11 10:00:25