中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2600123561
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2026-04-28 09:20:50
注册时间： Date of Registration：	2026-04-28 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	索托克拉+阿扎胞苷联合个体化靶向药物治疗初治成人急性髓系白血病的临床研究
Public title：	Clinical Study of Sonrotoclax Combined with Azacitidine Plus Individualized Targeted Drugs in the Treatment of Newly Diagnosed Adult Acute Myeloid Leukemia
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	索托克拉+阿扎胞苷联合个体化靶向药物治疗初治成人急性髓系白血病的临床研究
Scientific title：	Clinical Study of Sonrotoclax Combined with Azacitidine Plus Individualized Targeted Drugs in the Treatment of Newly Diagnosed Adult Acute Myeloid Leukemia
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	沈杨	研究负责人：	沈杨
Applicant：	Shen Yang	Study leader：	Shen Yang
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 21 6437 0045	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 21 6437 0045
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	cxj0524@163.com	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	shen_yang@126.com
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	上海市黄浦区瑞金二路197号	研究负责人通讯地址：	上海市瑞金二路197号
Applicant address：	197 Ruijin 2nd Road, Huangpu District, Shanghai	Study leader's address：	197 Ruijin 2nd Road, Shanghai, China
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	上海交通大学医学院附属瑞金医院
Applicant's institution：	Ruijin Hospital, Shanghai jiaotong University School of Medicine
研究负责人所在单位：	上海交通大学医学院附属瑞金医院
Affiliation of the Leader：	Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	(2026)临伦审第(258)号	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	上海交通大学医学院附属瑞金医院涉及人体的临床与科研项目伦理委员会
Name of the ethic committee：	Ruijin Hospital Ethics Committee, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2026-04-09 00:00:00
伦理委员会联系人：	赵彦琳
Contact Name of the ethic committee：	Zhao Yanlin
伦理委员会联系地址：	上海市瑞金二路197号
Contact Address of the ethic committee：	197 Ruijin 2nd Road, Shanghai, China
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 21 80585870	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：	zyl02d86@rjh.com.cn

研究实施负责（组长）单位：

上海交通大学医学院附属瑞金医院

Primary sponsor：

Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市瑞金二路197号

Primary sponsor's address：

197 Ruijin 2nd Road, Shanghai, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	上海市	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	上海交通大学医学院附属瑞金医院	具体地址：	上海市瑞金二路197号
Institution hospital：	Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine	Address：	197 Ruijin 2nd Road, Shanghai, China

经费或物资来源：

国家科技重大专项

Source(s) of funding：

National Major Science and Technology Project

研究疾病：

初治成人急性髓系白血病（AML，除外 APL）

Target disease：

Newly diagnosed adult acute myeloid leukemia (AML, excluding APL)

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

II期临床试验

Study phase：

2

研究设计：

单臂

Study design：

Single arm

研究目的：

本研究旨在初治成人急性髓系白血病（AML，除外 APL）患者中，评估以索托克拉（Sonrotoclax）联合阿扎胞苷（SA 方案）为基础，联合分子分型与体能状态指导的个体化靶向 / 化疗药物（X）的治疗模式，明确该精准联合方案能否提高诱导治疗缓解率、加深缓解深度并改善长期生存。

Objectives of Study：

This study aims to evaluate a treatment regimen based on sonrotoclax combined with azacitidine (SA regimen) plus individualized targeted or chemotherapeutic agents (X) guided by molecular profiling and performance status in adult patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML, excluding APL). It will determine whether this precision combination regimen can improve induction remission rate, deepen remission depth, and enhance long-term survival.

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1.FAB分型为M3，或分子水平确诊的APL； 2.复治受试者； 3.具有骨髓增殖性肿瘤（MPN）病史的受试者； 4.具有骨髓增生异常肿瘤（MDS）病史的受试者； 5.具有慢性髓系白血病（CML）病史的受试者； 6.具有混合表型急性白血病（Mixed Phenotype Acute Leukemia, MPAL）的受试者； 7.已经证实的中枢神经系统白血病；已证实存在髓外白血病（如髓系肉瘤、皮肤浸润等）的受试者（但除外如肝、脾、淋巴结受累的髓外病灶）； 8.对方案涉及到的任何一个药物存在过敏； 9.身体状况或器官系统功能障碍不能吞咽胶囊或片剂，或有显著影响胃肠功能和/或抑制小肠吸收（包括吸收不良综合症、小肠切除或控制不佳的炎性肠病）的疾病； 10.心脏功能和疾病符合下述情况之一： a) 长QTc综合征或QTc间期 >480 ms； b) II或III度房室传导阻滞；需要药物治疗的严重、未控制的心律失常； c) 在招募前 6个月内出现心肌梗死、不稳定心绞痛、严重不稳定室性心律失常病史或其他任何需要治疗的心律失常、临床严重的心包疾病病史，或有急性缺血性或活动性传导系异常的心电图证据； 11.既往或现在同时患有其它恶性肿瘤（除了得到有效控制的非黑色素瘤的皮肤基底细胞癌、乳腺/宫颈原位癌、和其它在过去6个月以上没有治疗也得到有效控制的恶性肿瘤及长期接受非化疗治疗如激素治疗的受试者）； 12.肝肾功能明显异常（血清胆红素，谷草转氨酶，谷丙转氨酶或血清肌酐超过正常参考值上限的3倍；除外研究者判断与AML相关）； 13.既往使用过其他治疗AML的药物（除外用于控制细胞数的羟基脲及阿糖胞苷），包括但不限于BCL-2、FLT3、IDH1抑制剂或其他处于临床试验阶段药物的受试者； 14.与AML不相关的凝血功能障碍； 15.HIV感染、梅毒感染、HCV感染、活动性HBV感染（HBsAg阳性、或者HBsAg阴性但HBcAb阳性，且HBV DNA＞1.0×ULN）； 16.其他无法控制的活动性感染（由研究者判断）； 17.怀孕或哺乳期妇女； 18.不能理解或遵从研究方案； 19.30天内参加其他相关临床研究（除外诊断性临床研究）； 20.研究者判断，存在不适宜参加本研究的受试者；

Exclusion criteria：

1. FAB classification as M3, or molecularly confirmed APL; 2. Refractory / relapsed subjects; 3. Subjects with a history of myeloproliferative neoplasms (MPN); 4. Subjects with a history of myelodysplastic syndromes (MDS); 5. Subjects with a history of chronic myeloid leukemia (CML); 6. Subjects with mixed phenotype acute leukemia (MPAL); 7. Documented central nervous system leukemia; or documented extramedullary leukemia (e.g., myeloid sarcoma, skin infiltration), excluding liver, spleen, and lymph node involvement; 8. Hypersensitivity or allergy to any of the study drugs; 9. Physical conditions or organ system dysfunction that impairs the ability to swallow capsules or tablets, or significantly affects gastrointestinal function and/or absorption (including malabsorption syndrome, small bowel resection, or uncontrolled inflammatory bowel disease); 10. Cardiac conditions meeting any of the following:a) Long QT syndrome or QTc interval > 480 ms;b) Second- or third-degree atrioventricular block; severe, uncontrolled arrhythmia requiring medical treatment;c) History of myocardial infarction, unstable angina, severe unstable ventricular arrhythmia, or any other treatable arrhythmia, clinically significant pericardial disease within 6 months prior to enrollment; or electrocardiographic evidence of acute ischemia or active conduction system abnormalities; 11. Previous or current concurrent malignancy other than adequately controlled non-melanoma skin basal cell carcinoma, in situ breast/cervical carcinoma, or other malignancies adequately controlled without treatment for more than 6 months; 12. Significantly abnormal liver or renal function (serum bilirubin, AST, ALT, or serum creatinine > 3 × upper limit of normal; excluding those deemed by the investigator to be related to AML); 13. Subjects who have received previous anti-AML therapies other than hydroxyurea and cytarabine for cytoreduction, including but not limited to BCL-2, FLT3, IDH1 inhibitors, or other investigational agents; 14. Coagulopathy unrelated to AML; 15. HIV infection, syphilis infection, HCV infection, or active HBV infection (HBsAg positive; or HBsAg negative / HBcAb positive with HBV DNA > 1.0 × ULN); 16. Other uncontrolled active infection (as judged by the investigator); 17. Pregnant or breastfeeding women; 18. Unable to understand or comply with the study protocol; 19. Participation in other relevant clinical studies within 30 days (excluding diagnostic studies); 20. Subjects deemed inappropriate for study participation by the investigator.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-05-01 00:00:00至 To 2028-12-31 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-05-01 00:00:00 至 To 2027-05-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	UNFIT IDH1/FLT3mut	样本量：	20
Group：	UNFIT IDH1/FLT3mut	Sample size：	20
干预措施：	在SA方案基础上，采用个体化模式加用“X”药物治疗	干预措施代码：
Intervention：	On the basis of the SA plan, individualized treatment with "X" medication is adopted	Intervention code：

组别：	UNFIT IDH1/FLT3wt	样本量：	61
Group：	UNFIT IDH1/FLT3wt	Sample size：	61
干预措施：	SA 方案：索托克拉 20mg d1、40mg d2、80mg d3、160mg d4、320mg d5-21/28；阿扎胞苷 AZA 75mg/m^2，iH，d1-d7	干预措施代码：
Intervention：	SA plan: Sotocla 20mg d1, 40mg d2, 80mg d3, 160mg d4, 320mg d5-21/28; Azacitidine AZA 75mg/m2, iH, d1-d7	Intervention code：

组别：	FIT IDH1/FLT3wt	样本量：	94
Group：	FIT IDH1/FLT3wt	Sample size：	94
干预措施：	SA方案+柔红霉素（DNR）60mg/m^2/d，d1~d3或去甲氧柔红霉素（IDA）10mg/m^2/d，d1~d3；	干预措施代码：
Intervention：	SA regimen+DNR 60mg/m2/d, d1-d3 or IDA 10mg/m2/d, d1-d3;	Intervention code：

组别：	FIT IDH1/FLT3mut	样本量：	30
Group：	FIT IDH1/FLT3mut	Sample size：	30
干预措施：	在SA方案基础上，采用个体化模式加用“X”药物治疗	干预措施代码：
Intervention：	On the basis of the SA plan, individualized treatment with "X" medication is adopted	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	上海市	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	上海交通大学医学院附属瑞金医院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	上海市	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	上海交通大学医学院附属第九人民医院黄浦分院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	Shanghai Ninth People's Hospital Huangpu Branch, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	云南省	市(区县)：
Country：	China	Province：	Yunnan	City：
单位(医院)：	云南省第一人民医院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	The First People's Hospital of Yunnan Province	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	上海市	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	上海市中医医院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	Shanghai Municipal Hospital of Traditional Chinese Medicine	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	吉林省	市(区县)：
Country：	China	Province：	Jilin	City：
单位(医院)：	吉林大学第一医院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	The First Hospital of Jilin University	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	上海市	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	中国人民解放军海军特色医学中心	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	Chinese People's Liberation Army Navy Special Medical Center	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	上海市	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	上海市静安区北站医院	单位级别：	二级甲等
Institution hospital：	Shanghai Beizhan Hospital, Jing'an District, Shanghai	Level of the institution：	Secondary A

国家：	中国	省(直辖市)：	上海市	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	上海交通大学医学院附属同仁医院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	Shanghai Tongren Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	上海市	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	上海嘉会国际医院	单位级别：	无 N/A
Institution hospital：	Shanghai Jiahui International Hospital	Level of the institution：	N/A

国家：	中国	省(直辖市)：	上海市	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	上海闸新中西医结合医院	单位级别：	无 N/A
Institution hospital：	Shanghai Zhaxin Hospital of Integrated Traditional Chinese and Western Medicine	Level of the institution：	N/A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	可评估的残留病灶（MRD）转阴率	指标类型：	次要指标
Outcome：	Minimal Residual Disease (MRD) Negativity Rate	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	SA+X方案的二疗程诱导治疗后；SA方案四疗程诱导治疗后	测量方法：	多参数流式细胞学检测、基因检测
Measure time point of outcome：	After 2 cycles of induction therapy with the SA+X regimen; after 4 cycles of induction therapy with	Measure method：	multiparameter flow cytometry (MFC) and molecular genetic testing

指标中文名：	复合完全缓解率	指标类型：	主要指标
Outcome：	Composite Complete Remission	Type：	Primary indicator
测量时间点：	SA+X方案的二疗程诱导治疗后；SA方案四疗程诱导治疗后	测量方法：	骨髓穿刺
Measure time point of outcome：	After 2 cycles of induction therapy with the SA+X regimen; after 4 cycles of induction therapy with	Measure method：	Bone marrow aspiration

指标中文名：	总治疗缓解率	指标类型：	次要指标
Outcome：	Overall Response Rate	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	SA+X方案的二疗程诱导治疗后；SA方案四疗程诱导治疗后	测量方法：	骨髓穿刺
Measure time point of outcome：	After 2 cycles of induction therapy with the SA+X regimen; after 4 cycles of induction therapy with	Measure method：	Bone marrow aspiration

指标中文名：	总生存率	指标类型：	次要指标
Outcome：	Overall Survival	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	无事件生存率	指标类型：	次要指标
Outcome：	Event-free Survival	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	不良反应	指标类型：	次要指标
Outcome：	Adverse Event	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	诱导开始至治疗结束后30天	测量方法：	参考CTCAE 6.0标准
Measure time point of outcome：	From the start of induction to 30 days after the completion of treatment	Measure method：	According to the CTCAE Version 6.0 criteria

指标中文名：	中性粒细胞及血小板恢复时间	指标类型：	次要指标
Outcome：	Time to neutrophil and platelet recovery	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	诱导开始至治疗结束后30天	测量方法：
Measure time point of outcome：	From the start of induction to 30 days after the completion of treatment	Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	外周血	组织：
Sample Name：	peripheral blood	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

标本中文名：	骨髓	组织：
Sample Name：	bone marrow	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	18	岁 years
最大 Max age		岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：	无
Blinding：	None

是否共享原始数据： IPD sharing	是Yes
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	研究公开发表后半年，邮件联系研究负责人合理获取。
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	Six months after the publication of the research, contact the research leader via email to obtain reasonable information.
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	病例记录表
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	CRF
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	有/Yes
注册人： Name of Registration：	2026-04-28 09:20:29