中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2600121817
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2026-04-03 11:37:06
注册时间： Date of Registration：	2026-04-03 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	一项在弥漫性毒性甲状腺肿患者中评估GenSci098单次皮下注射给药剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的I期临床研究
Public title：	A Phase I clinical study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of a single subcutaneous dose escalation of GenSci098 in patients with diffuse toxic goiter
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	一项在弥漫性毒性甲状腺肿患者中评估GenSci098单次皮下注射给药剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的I期临床研究
Scientific title：	A Phase I clinical study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of a single subcutaneous dose escalation of GenSci098 in patients with diffuse toxic goiter
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	严君	研究负责人：	单忠艳
Applicant：	Yan Jun	Study leader：	Shan Zhongyan
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 431 85101626	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 24 83283298
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	Yanjun01@genscigroup.com	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	cmushanzhongyan@163.com
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	中国吉林省长春市高新技术产业开发区越达路1718号	研究负责人通讯地址：	中国辽宁省沈阳市和平区南京北街155号
Applicant address：	1718 Yueda Road, High-tech Industrial Development Zone, Changchun, Jilin, China	Study leader's address：	155 Nanjing North Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	长春金赛药业有限责任公司
Applicant's institution：	Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.
研究负责人所在单位：	中国医科大学附属第一医院
Affiliation of the Leader：	The First Affiliated Hospital of China Medical University

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	2025YL170	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	中国医科大学附属第一医院医学伦理委员会临床医学研究专业委员会
Name of the ethic committee：	The Medical Ethics Committee of the First Hospital of China Medical University
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2025-11-10 00:00:00
伦理委员会联系人：	李博
Contact Name of the ethic committee：	Li Bo
伦理委员会联系地址：	中国辽宁省沈阳市和平区南京北街155号
Contact Address of the ethic committee：	155 Nanjing North Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 24 83282802	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：	ydyyllwyh2010@163.com

研究实施负责（组长）单位：

中国医科大学附属第一医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of China Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国辽宁省沈阳市和平区南京北街155号

Primary sponsor's address：

155 Nanjing North Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	辽宁	市(区县)：
Country：	China	Province：	Liaoning	City：
单位(医院)：	中国医科大学附属第一医院	具体地址：	中国辽宁省沈阳市和平区南京北街155号
Institution hospital：	The First Affiliated Hospital of China Medical University	Address：	155 Nanjing North Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China

经费或物资来源：

长春金赛药业有限责任公司

Source(s) of funding：

Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

研究疾病：

弥漫性毒性甲状腺肿

Target disease：

Diffuse toxic goiter

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

I期临床试验

Study phase：

1

研究设计：

单臂

Study design：

Single arm

研究目的：

评估GenSci098在弥漫性毒性甲状腺肿（GD）患者中单次皮下注射给药剂量递增的安全性和耐受性。评估GenSci098在GD患者中单次皮下注射给药的药代动力学（PK）特征。

Objectives of Study：

To evaluate the safety and tolerability of single subcutaneous ascending dose of GenSci098 in patients with Graves′ disease (GD). To evaluate the pharmacokinetic (PK) profile of GenSci098 after a single subcutaneous dose in patients with GD.

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

Inclusion criteria

1. Signed informed consent form (ICF); age ≥ 18 years.
2. Previously or at screening diagnosed with Graves' disease (GD) by a physician based on clinical and laboratory findings (provide examination reports and medical records).
3. Screening laboratory results meet the following criteria: FT4 > 1.5 × ULN and ≤ 5 × ULN; TSH < LLN; TRAb positive (based on the upper limit of normal at the study center).
4. Patients who have never received antithyroid drugs (ATDs), or those who previously received ATDs but have discontinued treatment for ≥ 4 weeks prior to screening.
5. Female subjects must meet one of the following conditions to participate:
(1) Not of childbearing potential, defined as having undergone surgical sterilization (hysterectomy, bilateral salpingectomy, bilateral tubal ligation, or bilateral oophorectomy) at least 6 weeks before dosing, or being postmenopausal (spontaneous amenorrhea for ≥ 12 months not caused by underlying disease, with serum follicle-stimulating hormone [FSH] ≥ 40 mIU/mL);
(2) Of childbearing potential, and agree to consistently use one of the following acceptable effective contraceptive methods from the screening visit until 140 days after the last dose:
1) Complete abstinence (based on the subject's preference and usual lifestyle);
2) Condoms combined with the rhythm method;
3) Oral contraceptives (estrogen and progestin), with stable use of the same contraceptive medication for at least 3 months prior to receiving study treatment;
4) Injectable or implantable hormonal contraception, intrauterine device (IUD), or intrauterine system (IUS), or other forms of hormonal contraception with similar efficacy (failure rate < 1%), such as hormonal vaginal rings or transdermal hormonal contraceptives;
5) Their male partner underwent surgical sterilization at least 6 months ago.
6. Male subjects must meet one of the following conditions to participate:
(1) Agree to use effective contraceptive measures (such as condoms combined with the rhythm method, or hormonal contraception started at least 30 days before dosing, or IUD/IUS) when engaging in sexual activity with female partners of childbearing potential from the screening visit until 140 days after the last dose, and refrain from donating sperm during this period;
(2) Agree to complete abstinence from the screening visit until 140 days after the last dose;
(3) Underwent surgical sterilization at least 6 months before study treatment.
7. Voluntarily sign the ICF, able to understand and comply with the study protocol and assessments, and attend regular follow-up visits on schedule.

排除标准：

1. 非GD原因引起的甲状腺功能亢进病史（例如毒性多结节性甲状腺肿或毒性甲状腺腺瘤）。 2. 既往接受过放射性碘（RAI）治疗或甲状腺手术治疗（甲状腺细针穿刺活检是允许的）。 3. 既往有甲状腺危象病史，和/或研究者评估目前存在相关风险。 4. 筛选前4周内服用过任何剂量的左甲状腺素（L-T4）、干燥甲状腺提取物或三碘甲状腺原氨酸。 5. 伴有活动性TED（定义为CAS>=3分）、重度软组织受累(定义为CAS评分中结膜充血和眼睑肿胀有一项及以上为重度)、或间歇性/持续性复视的TED患者。 6. 既往因TED接受过眼眶放疗或手术，或需要立即手术或药物干预TED，和/或计划在研究期间针对TED进行放疗/手术或药物治疗。 7. 存在视神经病变和/或角膜损伤证据者。 8. 筛选前3个月内使用过糖皮质激素（静脉、口服或眶内注射）、免疫抑制剂，或筛选前6个月内使用过生物制剂者。 9. 筛选期至研究结束期间，不能停止吸烟/使用烟草制品者。 10. 任何已知对试验药物组分或类似物过敏者，或以前对单克隆抗体有过敏反应。 11. 筛选前3个月内参加过其他临床试验（未接受任何干预措施者除外）或在其他临床试验的5个研究药物半衰期内（以时间长者为准）或正在参加其他临床试验者。 12. 筛选时12导联心电图提示QTcF间期延长（男性>450 ms，女性>460 ms）、12导联心电图其他指标异常有临床意义者。 13. 筛选时丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）超过正常值上限（ULN）的2倍，或总胆红素（TBIL）超过ULN的2倍，或血肌酐（Cr）>=ULN的1.5倍。 14. 筛选时处于妊娠期或哺乳期，或筛选期血妊娠试验结果阳性的女性。 15. 筛选时人类免疫缺陷病毒抗体（HIV Ab）阳性、梅毒螺旋体特异性抗体（TPPA）阳性者；筛选时丙型肝炎病毒抗体（HCV Ab）阳性者；筛选时乙肝表面抗原（HbsAg）阳性者，或正在接受抗乙型肝炎病毒治疗者。 16. 既往有吸毒史、药物滥用史或筛选时尿毒品筛查结果阳性者。 17. 合并其它自身免疫性疾病需要治疗，研究者评估不适宜参加研究的患者。 18. 已知/确诊患有恶性肿瘤病史者。 19. 有脾切除史；筛选前6个月内接受过重大手术或计划近期进行重大手术者。 20. 患有其它严重的感染性疾病、心血管疾病、呼吸系统疾病、肝胆疾病、肾脏疾病、内分泌系统疾病、消化系统疾病、血液系统疾病、神经系统疾病或有其既往史，研究者评估可能存在安全性风险者； 21. 存在具有临床意义的其他实验室检查异常，或研究者认为存在其它原因不适合参加本临床研究的患者（如可能影响临床试验的任何医学或其他情况）。

Exclusion criteria：

1. History of hyperthyroidism caused by non-Graves' disease (e.g., toxic multinodular goiter or toxic thyroid adenoma). 2. Previous treatment with radioactive iodine (RAI) or thyroid surgery (fine-needle aspiration biopsy of the thyroid is permitted). 3. History of thyroid storm, and/or currently assessed by the investigator as having related risks. 4. Use of any dose of levothyroxine (L-T4), desiccated thyroid extract, or liothyronine within 4 weeks prior to screening. 5. Patients with active Thyroid Eye Disease (TED), defined as Clinical Activity Score (CAS) ≥ 3, severe soft tissue involvement (defined as at least one of conjunctival injection or eyelid swelling being severe in the CAS score), or intermittent/persistent diplopia. 6. Previous orbital radiotherapy or surgery for TED, or requiring immediate surgical or medical intervention for TED, and/or planning radiotherapy, surgery, or medical treatment for TED during the study. 7. Evidence of optic neuropathy and/or corneal damage. 8. Use of glucocorticoids (intravenous, oral, or intraorbital injection) or immunosuppressants within 3 months prior to screening, or biologics within 6 months prior to screening. 9. Unable to stop smoking/use tobacco products from screening until the end of the study. 10. Known allergy to any component of the investigational drug or its analogs, or previous allergic reaction to monoclonal antibodies. 11. Participation in other clinical trials within 3 months prior to screening (except for those who received no interventions), or within 5 half-lives of other investigational drugs (whichever is longer), or currently participating in other clinical trials. 12. Screening 12-lead ECG showing QTcF interval prolongation (male > 450 ms, female > 460 ms), or other clinically significant abnormalities in 12-lead ECG parameters. 13. Screening alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) > 2 × upper limit of normal (ULN), or total bilirubin (TBIL) > 2 × ULN, or serum creatinine (Cr) ≥ 1.5 × ULN. 14. Female subjects who are pregnant or breastfeeding at screening, or have a positive blood pregnancy test at screening. 15. Positive human immunodeficiency virus antibody (HIV Ab) or Treponema pallidum particle agglutination assay (TPPA) at screening; positive hepatitis C virus antibody (HCV Ab) at screening; positive hepatitis B surface antigen (HBsAg) at screening, or currently receiving anti-hepatitis B virus treatment. 16. History of drug addiction or abuse, or positive urine drug screen at screening. 17. Concurrent other autoimmune diseases requiring treatment, assessed by the investigator as unsuitable for participation in the study. 18. Known or confirmed history of malignancy. 19. History of splenectomy; major surgery within 6 months prior to screening or planned major surgery in the near future. 20. Suffering from or having a history of other serious infectious, cardiovascular, respiratory, hepatobiliary, renal, endocrine, digestive, hematological, or neurological diseases, assessed by the investigator as potentially posing safety risks. 21. Presence of other clinically significant laboratory abnormalities, or other reasons deemed by the investigator as unsuitable for participation in this clinical study (such as any medical or other conditions that may affect the clinical trial).

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-09-01 00:00:00至 To 2026-12-31 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-04-07 00:00:00 至 To 2026-11-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	队列 1 (90 mg)	样本量：	6
Group：	Cohort 1 (90 mg)	Sample size：	6
干预措施：	GenSci098 90 mg，单次皮下注射	干预措施代码：
Intervention：	GenSci098 90 mg, single subcutaneous injection	Intervention code：

组别：	队列 2 (180 mg)	样本量：	6
Group：	Cohort 2 (180 mg)	Sample size：	6
干预措施：	GenSci098 180 mg，单次皮下注射	干预措施代码：
Intervention：	GenSci098 180 mg, single subcutaneous injection	Intervention code：

组别：	队列 3 (270 mg)	样本量：	6
Group：	Cohort 3 (270 mg)	Sample size：	6
干预措施：	GenSci098 270 mg，单次皮下注射	干预措施代码：
Intervention：	GenSci098 270 mg, single subcutaneous injection	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	辽宁	市(区县)：
Country：	China	Province：	Liaoning	City：
单位(医院)：	中国医科大学附属第一医院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	The First Affiliated Hospital of China Medical University	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	重庆	市(区县)：
Country：	China	Province：	Chongqing	City：
单位(医院)：	重庆医科大学附属第一医院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	河南	市(区县)：
Country：	China	Province：	Henan	City：
单位(医院)：	河南科技大学第一附属医院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology	Level of the institution：	Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	不良事件（AE）的发生率及严重程度、体格检查、生命体征、实验室检查、12 导联心电图等。	指标类型：	主要指标
Outcome：	The incidence and severity of adverse events (AE), physical examination, vital signs, laboratory tests, 12-lead electrocardiogram, etc.	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	GenSci098单次皮下注射给药后PK参数：AUC0-t、AUC0-∞、Cmax、Tmax、t1/2、CL/F、Vd/F等	指标类型：	次要指标
Outcome：	Pharmacokinetic parameters of GenSci098 after single subcutaneous administration: AUC0-t, AUC0-∞, Cmax, Tmax, t1/2, CL/F, Vd/F, etc.	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	抗药物抗体（ADA）的发生率和滴度	指标类型：	次要指标
Outcome：	Incidence and titers of anti-drug antibodies (ADA)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	D1给药前、D15、D29、D57、D113、D141	测量方法：
Measure time point of outcome：	Pre-dose on Day 1, Day 15, Day 29, Day 57, Day 113, Day 141	Measure method：

指标中文名：	中和抗体（NAb）的发生率	指标类型：	次要指标
Outcome：	Incidence of neutralizing antibodies (NAb)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	血清中甲状腺功能六项（TSH、FT3、FT4、TT3、rT3、TT4）的变化	指标类型：	次要指标
Outcome：	Changes in serum thyroid function panel (TSH, FT3, FT4, TT3, rT3, TT4)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	TRAb、TSAAb的变化	指标类型：	次要指标
Outcome：	Changes in TSH receptor antibody (TRAb) and thyroid-stimulating antibody (TSAAb)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	D1给药前、D3、D8、D15、D29、D43、D85、D113、D141	测量方法：
Measure time point of outcome：	Pre-dose on Day 1, Day 3, Day 8, Day 15, Day 29, Day 43, Day 85, Day 113, Day 141	Measure method：

指标中文名：	眼球突出度（CAS）	指标类型：	次要指标
Outcome：	Globe proptosis (CAS)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	D29、D85	测量方法：
Measure time point of outcome：	Day 29, Day 85	Measure method：

指标中文名：	复视（CAS）	指标类型：	次要指标
Outcome：	Diplopia (CAS)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	眼病生活质量（GO-QoL）	指标类型：	次要指标
Outcome：	Quality of life in ophthalmic disease (GO-QoL)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	甲状腺过氧化物酶抗体（TPOAb）的变化	指标类型：	附加指标
Outcome：	Changes in thyroid peroxidase antibody (TPOAb)	Type：	Additional indicator
测量时间点：	D29、D57、D85	测量方法：
Measure time point of outcome：	Day 29, Day 57, Day 85	Measure method：

指标中文名：	甲状腺球蛋白抗体（TgAb）的变化	指标类型：	附加指标
Outcome：	Changes in thyroglobulin antibody (TgAb)	Type：	Additional indicator
测量时间点：	D29、D57、D85	测量方法：
Measure time point of outcome：	Day 29, Day 57, Day 85	Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	血	组织：
Sample Name：	Blood	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	18	岁 years
最大 Max age	NA	岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：	无
Blinding：	None

是否共享原始数据： IPD sharing	否No
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	不共享
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	Not shared
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	数据采集和管理由两部分组成,一为病例记录表二为电子采集和管理系统
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	Data collection and management consists of two parts, one is the case record form and the other is the electronic collection and management system
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	有/Yes
注册人： Name of Registration：	2026-04-03 11:34:58