中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2600121625
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2026-04-01 13:03:00
注册时间： Date of Registration：	2026-04-01 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	评估RG001注射液治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的安全性、耐受性和初步有效性的单中心、单臂、开放性临床研究
Public title：	A Single-Center, Single-Arm, Open-Label Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of RG001 Injection in the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	评估RG001注射液治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的安全性、耐受性和初步有效性的单中心、单臂、开放性临床研究
Scientific title：	A Single-Center, Single-Arm, Open-Label Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of RG001 Injection in the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	张淑	研究负责人：	吴士文
Applicant：	Shu Zhang	Study leader：	Shiwen Wu
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 10 5549 9136	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 10 5549 9136
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	neurozhangshu@126.com	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	wu_shiwen@outlook.com
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	北京市海淀区复兴路28号	研究负责人通讯地址：	北京市海淀区复兴路28号
Applicant address：	28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing	Study leader's address：	28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	中国人民解放军总医院
Applicant's institution：	Chinese PLA General Hospital
研究负责人所在单位：	中国人民解放军总医院
Affiliation of the Leader：	Chinese PLA General Hospital

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	S2026-131-01	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	中国人民解放军总医院医学伦理委员会
Name of the ethic committee：	Ethics Committee Of Chinese PLA General Hospital
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2026-02-05 00:00:00
伦理委员会联系人：	曹江
Contact Name of the ethic committee：	Jiang Cao
伦理委员会联系地址：	北京市海淀区复兴路28号解放军总医院
Contact Address of the ethic committee：	First Medical Center, Chinese PLA General Hospital, No. 28, Fuxing Road, Haidian District, Beijing
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 10 6693 7166	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国人民解放军总医院

Primary sponsor：

Chinese PLA General Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市海淀区复兴路28号

Primary sponsor's address：

28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	北京	市(区县)：
Country：	China	Province：	Beijing	City：
单位(医院)：	中国人民解放军总医院	具体地址：	北京市海淀区复兴路28号
Institution hospital：	Chinese PLA General Hospital	Address：	28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

Self-raised

研究疾病：

杜氏肌营养不良症

Target disease：

Duchenne Muscular Dystrophy,DMD

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

探索性研究/预试验

Study phase：

0

研究设计：

单臂

Study design：

Single arm

研究目的：

主要目的：评估RG001注射液治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的安全性及耐受性。次要目的：评估RG001注射液治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的初步有效性。

Objectives of Study：

Primary Objective: To evaluate the safety and tolerability of RG001 injection in the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Secondary Objective: To evaluate the preliminary efficacy of RG001 injection in the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1.存在活动性感染（临床符合即可）； 2.存在DMD 相关心肌病表现，包括：（1）心功能下降的临床症状或体征：如劳累性呼吸困难，足部水肿，平卧位气短，肺底湿啰音等；（2）存在心脏受累的影像学证据：心脏磁共振（cardiac magnetic resonance ，CMR）、经胸超声心动图（transthoracic echocardiography，TTE）测量的左室射血分数（left ventricular ejection fraction，LVEF）<55%；CMR提示严重的心肌纤维化、心功能不全者； 3.呼吸功能不全，需要进行有创或无创通气； 4.年龄别身体质量指数（body mass index-for-age，BMI-for-age）超过第95百分位数； 5.体重超过30公斤； 6.血清学检测提示既往或现症的HIV、乙肝病毒或丙肝病毒感染； 7.既往诊断或正在治疗的自身免疫性疾病； 8.存在显著的实验室指标异常：γ-谷氨酰转移酶（GGT）和/或碱性磷酸酶（ALP）>=3倍正常值上限（upper limit of normal，ULN）；总胆红素>=1.5×ULN；肌酐>=159μmol/L；血红蛋白（Hb）<80g/L或>180g/L；白细胞计数>10.0×10^9/L； 9.根据血肌酐值计算的肾小球滤过率（eGFR）<90ml/（min-1.73m^2）； 10.血清AAV结合抗体滴度>1:400； 11.存在合并症或需要长期药物治疗的医学情况，研究者认为增加了受试者参与试验的风险； 12.接受试验药物输注前4周以内存在严重感染，例如肺炎、肾盂肾炎或脑膜炎等； 13.筛选前6个月使用过任何研究性药物（GC除外），或外显子跳跃药物（无论是否为研究性）； 14.既往接受过任何基因治疗或细胞治疗（例如干细胞移植）； 15.研究者认为可能危害受试者安全、影响研究依从性或干扰研究结果解读的其他情况。

Exclusion criteria：

1. Presence of active infection (clinically consistent); 2. Presence of DMD-related cardiomyopathy manifestations, including: (1) Clinical symptoms or signs of cardiac function decline: such as exertional dyspnea, foot edema, orthopnea, basal lung crackles, etc.; (2) Imaging evidence of cardiac involvement: left ventricular ejection fraction (LVEF) measured by cardiac magnetic resonance (CMR) or transthoracic echocardiography (TTE) <55%; CMR indicating severe myocardial fibrosis or cardiac dysfunction; 3. Respiratory dysfunction requiring invasive or non-invasive ventilation; 4. Body mass index-for-age (BMI-for-age) above the 95th percentile; 5. Weight exceeding 30 kg; 6. Serological tests indicating past or current HIV, hepatitis B virus, or hepatitis C virus infection; 7. Previously diagnosed or currently treated autoimmune disease; 8. Presence of significant laboratory abnormality: gamma-glutamyl transferase (GGT) and/or alkaline phosphatase (ALP) >= 3 times the upper limit of normal (ULN); total bilirubin >= 1.5×ULN; creatinine >= 159 μmol/L; hemoglobin (Hb) <80 g/L or >180 g/L; white blood cell count > 10.0 × 10^9/L; 9. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) calculated by serum creatinine <90 ml/(min·1.73 m²); 10. Serum AAV binding antibody titer >1:400; 11. Presence of comorbidities or medical conditions requiring long-term medication that the investigator believes increases the risk of trial participation for the subject; 12. Serious infection within 4 weeks prior to study drug infusion, such as pneumonia, pyelonephritis, or meningitis; 13. Use of any investigational drug (except GC) within 6 months prior to screening, or exon-skipping drugs (whether investigational or not); 14. Previous gene therapy or cell therapy (e.g., stem cell transplantation); 15. Other conditions that the investigator believes may endanger the safety of the subject, affect adherence to the study, or interfere with the interpretation of study results.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-04-01 00:00:00至 To 2027-12-01 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-04-01 00:00:00 至 To 2027-12-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	低剂量组（1.2×10^13 vg/kg）	样本量：	3
Group：	Low-dose group (1.2×10^13 vg/kg)	Sample size：	3
干预措施：	RG001注射液，单次静脉输注，剂量1.2×10^13 vg/kg	干预措施代码：
Intervention：	RG001 injection, single intravenous infusion, dose 1.2×10^13 vg/kg	Intervention code：

组别：	高剂量组（6×10^13 vg/kg）	样本量：	3
Group：	High-dose group (6×10^13 vg/kg)	Sample size：	3
干预措施：	RG001注射液，单次静脉输注，剂量6×10^13 vg/kg	干预措施代码：
Intervention：	RG001 injection, single intravenous infusion, dose 6×10^13 vg/kg	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	北京	市(区县)：
Country：	China	Province：	Beijing	City：
单位(医院)：	中国人民解放军总医院第一医学中心	单位级别：	三甲
Institution hospital：	First Medical Center of Chinese PLA General Hospital	Level of the institution：	Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	不良事件和严重不良事件的发生率及严重程度	指标类型：	主要指标
Outcome：	Adverse Events and Serious Adverse Events – Incidence and Severity	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	6分钟步行测试	指标类型：	次要指标
Outcome：	6-minute walk test,6MWT	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	NSAA评分	指标类型：	次要指标
Outcome：	North Star Ambulatory Assessment score	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	mini-utrophin表达	指标类型：	次要指标
Outcome：	mini-utrophin expression	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	血液	组织：
Sample Name：	Blood	Tissue：
人体标本去向	使用后保存	说明
Fate of sample：	Preservation after use	Note：

标本中文名：	尿液	组织：
Sample Name：	Urine	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

标本中文名：	骨骼肌	组织：
Sample Name：	Skeletal muscle	Tissue：
人体标本去向	使用后保存	说明
Fate of sample：	Preservation after use	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	4	岁 years
最大 Max age	8	岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：
Blinding：

是否共享原始数据： IPD sharing	否No
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	实验结束后，联系负责人(wu shiwen@outlook.com)
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	After the experiment, contact the person in charge (wu shiwen@outlook.com)
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	病例记录表
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	Case Record Form, CRF
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	有/Yes
注册人： Name of Registration：	2026-04-01 13:03:00