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评价OPGx-RHO在RHO基因突变所致常染色体显性视网膜色素变性（adRP）受试者中的安全性、耐受性和初步有效性
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注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600121681 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-04-01 16:53:43 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-04-01 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

评价OPGx-RHO在RHO基因突变所致常染色体显性视网膜色素变性（adRP）受试者中的安全性、耐受性和初步有效性

Public title：

Open-Label, Dose-Exploration Study to Investigate the Safety and Tolerability of Subretinally Injected OPGx-RHO in Patients with Autosomal-Dominant Retinitis Pigmentosa (adRP) Due to Rhodopsin (RHO) Gene Mutations

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项在RHO基因突变所致常染色体显性视网膜色素变性（adRP）受试者 中评价视网膜下注射OPGx-RHO的安全性、耐受性和初步有效性的开放标 签、剂量探索的临床研究

Scientific title：

Open-Label, Dose-Exploration Study to Investigate the Safety and Tolerability of Subretinally Injected OPGx-RHO in Patients with Autosomal-Dominant Retinitis Pigmentosa (adRP) Due to Rhodopsin (RHO) Gene Mutations

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

睢瑞芳 

研究负责人：

睢瑞芳 

Applicant：

Ruifang Sui 

Study leader：

Ruifang Sui 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 10 69156354

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 13511017280

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 hrfsui@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 hrfsui@hotmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市东城区帅府园一号

研究负责人通讯地址：

王府井帅府园1号（100730）

Applicant address：

No. 1, Shuaifuyuan, Dongcheng District, Beijing

Study leader's address：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

北京协和医院

Applicant's institution：

Peking Union Medical College Hospital

研究负责人所在单位：

中国医学科学院北京协和医院

Affiliation of the Leader：

Peking Union Medical College Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 I-26PJ0522

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院北京协和医院伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

PUMCH Institutional Review Board

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-03-05 00:00:00

伦理委员会联系人：

李佳月

Contact Name of the ethic committee：

Jiayue Li

伦理委员会联系地址：

王府井帅府园1号（100730）

Contact Address of the ethic committee：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 10 69156874

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 dott1994@163.com

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院北京协和医院

Primary sponsor：

Peking Union Medical College Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

王府井帅府园1号（100730）

Primary sponsor's address：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

中国医学科学院北京协和医院

具体地址：

王府井帅府园1号（100730）

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Address：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

经费或物资来源：

北京因诺惟康医药科技有限公司

Source(s) of funding：

InnoVec Biotherapeutics Inc.

研究疾病：

RHO 基因突变所致常染色体显性视网膜色素变性（adRP）  

Target disease：

RHO-adRP

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评价单次视网膜下注射OPGx-RHO 在RHO- adRP 受试者中的安全性、耐受性和初步有效性  

Objectives of Study：

To evaluate the safety, tolerability and preliminary efficacy of a single subretinal injection of OPGx-RHO in subjects with RHO- adRP.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1、研究眼存在显著干扰视力检测、眼前节或眼底评估的屈光介质混浊或瞳孔无法散大； 2、研究眼存在糖尿病视网膜病变、视网膜静脉阻塞、病理性近视、视网膜脱离、黄斑裂孔、黄斑前膜、黄斑区视网膜萎缩等疾病，经研究者评估影响受试者安全或研究有效性评估； 3、研究眼存在活动性眼内或眼周感染（如眼睑炎、结膜炎、角膜炎、巩膜炎等）； 4、研究眼在筛选前 6 个月内有玻璃体出血史； 5、研究眼在筛选前 6 个月内进行过重要的（由研究者判断）眼部手术； 6、任意眼有青光眼病史； 7、任意眼有葡萄膜炎病史； 8、独眼或非研究眼采用 ETDRS 视力表检测的 BCVA 低于 4 个字母（相当于 Snellen 视力表的 20/800）； 9、筛选前 3 个月内有弥漫性血管内凝血和明显出血倾向者（如咯血、呕血、严重紫癜等）； 10、筛选前 6 个月内有心肌梗死、不稳定心绞痛、冠脉血运重建术史，脑血管意外史（包括 TIA），其他血栓栓塞性疾病史（如血栓栓塞性脉管炎、肺栓塞、深静脉血栓、门静脉血栓等），纽约心脏协会（NYHA）分级 >= II 级心功能不全，严重不稳定室性心律失常； 11、全身性免疫性疾病者（包括系统性红斑狼疮、强直性脊柱炎、类风湿性关节炎等）； 12、糖尿病患者具有以下任意条件者：已知有大血管并发症；筛选时糖化血红蛋白（HbA1c）> 7.5%；接受两种以上口服降糖药物或接受胰岛素或 GLP-1 受体激动剂治疗者； 13、高血压血压控制不佳者（定义为：接受降压药物治疗后，受试者坐位时收缩压 >= 160 mmHg 或舒张压 >= 100 mmHg）； 14、任何无法控制的临床疾病（如严重的精神、呼吸等系统疾病以及恶性肿瘤病史）； 15、肝、肾功能异常者：丙氨酸氨基转移酶（ALT）/天门冬氨酸氨基转移酶（AST）>= 正常值上限 2 倍；总胆红素 >= 正常值上限 1.5 倍；肌酐、尿素/尿素氮 >= 正常值上限 1.5 倍； 16、凝血功能异常者：凝血酶原时间（PT）> 正常值上限 3 秒或活化部分凝血活酶时间（APTT）> 正常值上限 10 秒；血红蛋白（Hb）< 10 g/dL； 17、乙肝表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎病毒（HCV）抗体、梅毒螺旋体抗体、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者； 18、已知对研究方案所用治疗药物或诊断药物过敏者，包括研究药物； 19、筛选前 3 个月内曾使用过全身性皮质类固醇或其他免疫抑制药物者； 20、在给药前 2 周内接受了疫苗接种，或预计在使用糖皮质激素期间需要接种疫苗； 21、给药前 14 天内使用过抗凝药物者； 22、目前正在使用或可能需要使用会引起晶体毒性或视网膜毒性的药物（如去铁敏、氯喹/羟氯喹、他莫昔芬、乙胺丁醇等）； 23、筛选前 1 个月内有外科手术史，和/或目前有未愈合伤口（伤口程度 > 三期）、中重度溃疡、骨折者； 24、筛选时存在需要全身治疗（口服、肌注或静脉用药）的感染性疾病者； 25、既往接受过任意 AAV 基因治疗产品者； 26、筛选前 3 个月内或 10 个药物半衰期（取较长时间）参加过任何药物（不包括维生素和矿物质）临床试验者； 27、妊娠期或哺乳期女性； 28、研究者认为其他需要排除者。

Exclusion criteria：

1. The study eye has opacity of the refractive medium that significantly interferes with visual acuity detection, anterior segment or fundus assessment, or the pupil cannot be dilated; 2. Diabetic retinopathy, retinal vein occlusion, pathological myopia, retinal detachment, macular hole, epimacular membrane, macular retinal atrophy and other diseases in the study eye, which are assessed by the investigator to affect the safety of the subjects or the evaluation of study effectiveness; 3. Active intraocular or periocular infection (such as blepharitis, conjunctivitis, keratitis, scleritis, etc.) in the study eye; 4. History of vitreous hemorrhage in the study eye within 6 months before screening; 5. Significant (as judged by the investigator) ocular surgery in the study eye within 6 months prior to screening; 6. History of glaucoma in any eye; 7. History of uveitis in any eye; 8. BCVA detected by ETDRS eye chart in the monocular or non-study eye is less than 4 letters (equivalent to 20/800 of the Snellen eye chart); 9. Those with diffuse intravascular coagulation and obvious bleeding tendency (such as hemoptysis, hematemesis, severe purpura, etc.) within 3 months before screening; 10. History of myocardial infarction, unstable angina, coronary revascularization, cerebrovascular accident (including TIA), history of other thromboembolic diseases (such as thromboembolic vasculitis, pulmonary embolism, deep vein thrombosis, portal vein thrombosis, etc.) within 6 months before screening, New York Heart Association (NYHA) grade >= Class II cardiac insufficiency, severe unstable ventricular arrhythmia; 11. Those with systemic immune diseases (including systemic lupus erythematosus, ankylosing spondylitis, rheumatoid arthritis, etc.); 12. Diabetic patients with any of the following conditions: known macrovascular complications; Glycated hemoglobin (HbA1c) > 7.5% at screening; Those who are receiving more than two oral hypoglycemic drugs or receiving insulin or GLP-1 receptor agonists; 13. Hypertension and poor blood pressure control (defined as: systolic blood pressure >= 160 mmHg or diastolic blood pressure >= 100 mmHg when sitting after receiving antihypertensive drugs); 14. Any uncontrollable clinical disease (such as severe psychiatric, respiratory and other system diseases and history of malignant tumors); 15. Those with abnormal liver and kidney function: alanine aminotransferase (ALT)/aspartate aminotransferase (AST) > = 2 times the upper limit of normal value; Total bilirubin >= 1.5 times the upper limit of normal; Creatinine, urea/urea nitrogen >= 1.5 times the upper limit of normal; 16. Abnormal coagulation function: prothrombin time (PT) > upper limit of normal value 3 seconds or activated partial thromboplastin time (APTT) > upper limit of normal value 10 seconds; Hemoglobin (Hb) < 10 g/dL; 17. Individuals positive for hepatitis B surface antigen (HBsAg), hepatitis C virus (HCV) antibody, syphilis treponemal antibody, or human immunodeficiency virus (HIV) antibody; 18. Individuals known to be allergic to the therapeutic or diagnostic drugs used in the study, including study drugs; 19. Individuals who have used systemic corticosteroids or other immunosuppressive drugs within 3 months prior to screening; 20. Individuals who have received vaccinations within 2 weeks prior to dosing, or are expected to require vaccination while using glucocorticoids; 21. Individuals who have used anticoagulant drugs within 14 days prior to dosing; 22. Individuals currently using or likely to require drugs that may cause crystalline toxicity or retinal toxicity (such as deferoxamine, chloroquine/hydroxychloroquine, tamoxifen, ethambutol, etc.); 23. Individuals with a history of surgery within 1 month prior to screening, and/or currently have non-healing wounds (wound grade > stage III), moderate to severe ulcers, or fractures; 24. Individuals with infectious diseases that require systemic treatment (oral, intramuscular, or intravenous) at the time of screening; 25. Individuals who have previously received any AAV gene therapy product; 26. Individuals who have participated in any drug (excluding vitamins and minerals) clinical trial within 3 months prior to screening or within 10 drug half-lives (whichever is longer); 27. Pregnant or breastfeeding women; 28. Individuals whom the investigator considers should be excluded for other reasons.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-12-23 00:00:00至 To 2031-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-04-01 00:00:00 至 To 2026-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

低剂量组

样本量：

 5

Group：

Low-dose group

Sample size：

干预措施：

OPGx-RHO低剂量

干预措施代码：

Intervention：

Low dose of OPGx-RHO injection

Intervention code：

组别：

高剂量组

样本量：

 5

Group：

High-dose group

Sample size：

干预措施：

OPGx-RHO高剂量

干预措施代码：

Intervention：

High dose of OPGx-RHO injection

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院北京协和医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

密歇根视网膜变性问卷（MRDQ）得分

指标类型：

次要指标

Outcome：

the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

给药后 52 周内

测量方法：

密歇根视网膜变性问卷（Michigan Retinal Degeneration Questionnaire，MRDQ）

Measure time point of outcome：

Within 52 weeks after administration of the medication

Measure method：

he Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ)

指标中文名：

平均敏感度

指标类型：

次要指标

Outcome：

Mean sensitivity

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

给药后 52 周内

测量方法：

静态视野和微视野检查

Measure time point of outcome：

Within 52 weeks after administration of the medication

Measure method：

Static perimetry and microperimetry examination

指标中文名：

AE的数量和严重程度

指标类型：

主要指标

Outcome：

Number and severity of adverse events (AE)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

给药后 52 周内

测量方法：

临床观察/实验室检查/12号联心电图/眼科专科检查

Measure time point of outcome：

Within 52 weeks after administration of the medication

Measure method：

Clinical observations/laboratory tests/12-ead electrocardiogram/ophthalmological examination

指标中文名：

视网膜形态：椭圆体带厚度、外核层厚度和分割

指标类型：

次要指标

Outcome：

Retinal morphology: thickness of the ellipsoid zone, thickness and segmentation of the outer nuclear layer

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

给药后 52 周内

测量方法：

OCT

Measure time point of outcome：

Within 52 weeks after administration of the medication

Measure method：

OCT

指标中文名：

DLT事件数量

指标类型：

主要指标

Outcome：

Number of DLT events

Type：

Primary indicator

测量时间点：

给药后28天内

测量方法：

临床观察/实验室检查/12号联心电图/眼科专科检查

Measure time point of outcome：

Within 28 days after administration of the medication

Measure method：

Clinical observations/laboratory tests/12-ead electrocardiogram/ophthalmological examination.

指标中文名：

BCVA和LLVA

指标类型：

次要指标

Outcome：

BCVA and LLVA

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

给药后 52 周内

测量方法：

ETDRS

Measure time point of outcome：

Within 52 weeks after administration of the medication

Measure method：

ETDRS

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 100 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表；电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form, CRF, Electronic Data Capture, EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-04-01 16:53:37
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