中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2600121716
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2026-04-02 08:20:54
注册时间： Date of Registration：	2026-04-02 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	评价阿夫凯泰在梗阻性肥厚型心肌病患者中的长期安全性和有效性的前瞻性真实世界登记研究
Public title：	Prospective Registry to Evaluate the Long-Term Safety and Effectiveness of Aficamten in Patients with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	评价阿夫凯泰在梗阻性肥厚型心肌病患者中的长期安全性和有效性的前瞻性真实世界登记研究
Scientific title：	Prospective Registry to Evaluate the Long-Term Safety and Effectiveness of Aficamten in Patients with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	杨雪	研究负责人：	宋雷
Applicant：	Xue Yang	Study leader：	Lei Song
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 10 6563 4716	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 10 8839 8866
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	Contact-US.CN@sanofi.com	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	songlqd@163.com
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	中国上海市静安区延安中路1228号嘉里中心3座19层	研究负责人通讯地址：	中国北京市西城区北礼士路167号
Applicant address：	19F, Tower III, Kerry Center, 1228 Middle Yan’an Road, Jing An District, Shanghai, China	Study leader's address：	No.167 North Lishi Road, Xicheng District, Beijing, China
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	赛诺菲(中国)投资有限公司上海分公司
Applicant's institution：	Sanofi (China) Investment Co., Ltd. Shanghai Branch
研究负责人所在单位：	中国医学科学院阜外医院
Affiliation of the Leader：	Chinese Academy of Medical Sciences Fuwai Hospital

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	2026-3062	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	中国医学科学院阜外医院伦理委员会
Name of the ethic committee：	Ethics Committee of Fuwai Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2026-03-05 00:00:00
伦理委员会联系人：	高楠
Contact Name of the ethic committee：	Nan Gao
伦理委员会联系地址：	中国北京市西城区北礼士路167号
Contact Address of the ethic committee：	No.167 North Lishi Road, Xicheng District, Beijing, China
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 10 8839 6281	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院阜外医院

Primary sponsor：

Chinese Academy of Medical Sciences Fuwai Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

中国北京市西城区北礼士路167号

Primary sponsor's address：

No.167 North Lishi Road, Xicheng District, Beijing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	上海	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	赛诺菲(中国)投资有限公司上海分公司	具体地址：	中国上海市静安区延安中路1228号嘉里中心3座19层
Institution hospital：	Sanofi (China) Investment Co., Ltd. Shanghai Branch	Address：	19F, Tower III, Kerry Center, 1228 Middle Yan’an Road, Jing An District, Shanghai, China

经费或物资来源：

赛诺菲(中国)投资有限公司上海分公司

Source(s) of funding：

Sanofi (China) Investment Co., Ltd. Shanghai Branch

研究疾病：

梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）

Target disease：

Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

其它

Study phase：

N/A

研究设计：

队列研究

Study design：

Cohort study

研究目的：

主要目的：描述oHCM患者在随访期间由于收缩功能障碍而新诊断或加重的心力衰竭 (HF) 的发生率次要目的： 1. 描述oHCM患者基线与随访期间的超声心动图和心电图参数变化 2. 描述oHCM患者基线与随访期间心肺功能的变化 3. 描述oHCM患者基线与随访期间心脏生物标志物的变化 4. 描述oHCM患者基线与随访期间健康相关生活质量（HRQoL）的变化 5. 描述oHCM患者在随访期间心脏功能改善的患者比例 6. 描述随访期间阿夫凯泰在 oHCM 患者中的安全性特征

Objectives of Study：

Primary objectives: To describe the incidence of newly diagnosed or worsening heart failure (HF) due to systolic dysfunction during follow-up among patients with oHCM Secondary objectives: 1. To describe changes in echocardiographic and electrocardiographic parameters between baseline and during follow-up among patients with oHCM 2. To describe changes in cardiopulmonary function between baseline and during follow-up among patients with oHCM 3. To describe changes in cardiac biomarkers between baseline and during follow-up among patients with oHCM 4. To describe changes in health related quality of life (HRQoL) between baseline and during follow-up among patients with oHCM 5. To describe the proportion of patients with improved cardiac function during follow-up among patients with oHCM 6. To describe the safety profile of Aficamten during follow-up among patients with oHCM

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1. 接受任何其他试验用器械或药物治疗的患者：指示日期时正在参与或将参与其他干预性临床试验，或指示日期时完成了其他干预性临床试验，但在指示日期前1个月内（或药物的5个半衰期，以较长者为准）接受了相关治疗 2. 指示日期时患有重度非心血管疾病且预期寿命不超过3 年的患者，如晚期癌症、肾衰竭或任何其他终末期疾病 3. 指示日期时患有重度认知功能障碍（例如，阿尔茨海默病或痴呆）或重度精神疾病（例如，精神分裂症或自闭症）的患者 4. 指示日期时处于妊娠期或哺乳期的女性患者 5. 指示日期时正在接受利福平治疗且无法或不计划停用利福平的患者 6. 指示日期时患有表型疾病的患者，包括Fabry病、淀粉样变性、糖原贮积症、线粒体疾病、Friedreich共济失调、血色病和畸形综合征、与高血压相关的运动员心脏或LV肥大 7. 在指示日期有任何流出道固定阻塞记录的患者，如主动脉瓣狭窄或置换 8. 在指示日期前6个月内成功接受侵入性室间隔减容治疗的患者

Exclusion criteria：

1. Patients treated with any other investigational devices or drugs: They are participating or will participate in other interventional clinical trials on the index date, OR They completed other interventional clinical trials on the index date but received relevant treatments within one month (or 5 half-lives for drugs, whichever is longer) prior to the index date 2. Patients with severe non-cardiovascular diseases and whose life expectancy does not exceed 3 years, such as advanced cancer, kidney failure or any other end-stage diseases on the index date 3. Patients with severe cognitive impairment (e.g., Alzheimer's disease or dementia) or severe mental illness (e.g., schizophrenia or autism) on the index date 4. Female patients who are pregnant or in the lactation period on the index date 5. Patients who are receiving rifampin and are unable or not planning to discontinue rifampin on the index date 6. Patients with phenocopy diseases including Fabry disease, amyloidosis, glycogenosis, mitochondrial diseases, Friedreich's ataxia, hemochromatosis and dysmorphic syndromes, athlete’s heart or LV hypertrophy associated with hypertension on the index date 7. Patients who have a record of any fixed obstruction of the outflow tract such as aortic valve stenosis or replacement on the index date 8. Patients who have been successfully treated with invasive septal reduction therapy within 6 months prior to the index date

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-04-03 00:00:00至 To 2031-11-30 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-04-03 00:00:00 至 To 2027-11-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	病例组	样本量：	400
Group：	Case group	Sample size：	400
干预措施：	无	干预措施代码：
Intervention：	N/A	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	北京	市(区县)：
Country：	China	Province：	Beijing	City：
单位(医院)：	中国医学科学院阜外医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Chinese Academy of Medical Sciences Fuwai Hospital	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	甘肃	市(区县)：
Country：	China	Province：	Gansu	City：
单位(医院)：	兰州大学第二医院（第二临床医学院）	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Lanzhou University Second Hospital (Second Clinical Medical College)	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	河南	市(区县)：
Country：	China	Province：	Henan	City：
单位(医院)：	郑州市第七人民医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Zhengzhou Seventh People's Hospital	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	河北	市(区县)：
Country：	China	Province：	Hebei	City：
单位(医院)：	河北医科大学第二医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	The Second Hospital of Hebei Medical University	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	云南	市(区县)：
Country：	China	Province：	Yunnan	City：
单位(医院)：	云南省阜外心血管病医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Yunnan Provincial Fuwai Cardiovascular Disease Hospital	Level of the institution：	Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	收缩功能障碍导致的新诊断或加重的心力衰竭（HF）发生率	指标类型：	主要指标
Outcome：	Incidence of newly diagnosed or worsening HF due to systolic dysfunction	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	静息状态及Valsalva LVOTG	指标类型：	次要指标
Outcome：	Changes in the left ventricular outflow tract (LVOTG) at rest and after Valsalva	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	心脏结构指标	指标类型：	次要指标
Outcome：	Cardiac Structural Parameters	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	通过心肺运动试验（CPET）测量的峰值摄氧量（pVO2）	指标类型：	次要指标
Outcome：	Changes in peak oxygen uptake (pVO2) measured by cardiopulmonary exercise testing (CPET)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	6分钟步行试验（6MWT）的变化	指标类型：	次要指标
Outcome：	Changes in 6-minute walk test (6MWT)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	通过血液检测测量的N末端 B型利钠肽原（NT proBNP）、B型利钠肽（BNP）和高敏心肌肌钙蛋白 I（hs-cTnI）的变化	指标类型：	次要指标
Outcome：	Changes in N terminal-pro B-type natriuretic peptide (NT-proBNP), B type natriuretic peptide (BNP) and high-sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI) measured by blood test	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	堪萨斯城心肌病调查问卷-23 （KCCQ-23）的变化	指标类型：	次要指标
Outcome：	Changes in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-23 (KCCQ-23)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	纽约心脏协会（NYHA）心功能分级改善	指标类型：	次要指标
Outcome：	Improvements in the New York Heart Association (NYHA) functional class	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	左心室射血分数（LVEF） < 50%，或LVEF < 40%的发生率	指标类型：	次要指标
Outcome：	Incidence of left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50% or incidence of LVEF < 40%	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）的发生率	指标类型：	次要指标
Outcome：	Incidence of adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	无	组织：
Sample Name：	N/A	Tissue：
人体标本去向	其它	说明
Fate of sample：	0thers	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	18	岁 years
最大 Max age		岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：
Blinding：

是否共享原始数据： IPD sharing	否No
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	无
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	None
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	病例记录表和电子采集和管理系统
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	Case Record Form and Electronic Data Capture
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	无/No
注册人： Name of Registration：	2026-04-02 08:20:47