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评估中国婴幼儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究
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注册号：

Registration number：

 ChiCTR1800018514 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2018-09-21 16:39:00 

注册时间：

Date of Registration：

 2018-09-21 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

评估中国婴幼儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究

Public title：

A Single Arm, Prospective, Open-label, Multi-center Study to Evaluate Efficacy and Safety in Chinese Patients with Infantile-Onset Pompe Disease with One Year Alglucosidase Alfa Treatment

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

评估中国婴幼儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的一项单组、前瞻性、开放性、多中心研究

Scientific title：

A Single Arm, Prospective, Open-label, Multi-center Study to Evaluate Efficacy and Safety in Chinese Patients with Infantile-Onset Pompe Disease with One Year Alglucosidase Alfa Treatment

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

 APOLLO-IOPD

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

刘颖 

研究负责人：

陈淑敏 

Applicant：

Ying LIU 

Study leader：

Shumin Chen 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 10 65634772

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 10 56738456

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 ying20.liu@sanofi.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 Shumin.Chen@sanofi.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京朝阳区建国路108号海航实业大厦3层

研究负责人通讯地址：

北京朝阳区建国路108号海航实业大厦3层

Applicant address：

3rd Floor, HNA Building, 108 Jianguo Road, Chaoyang District, Beijing, China

Study leader's address：

3rd Floor, HNA Building, 108 Jianguo Road, Chaoyang District, Beijing, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

赛诺菲（中国）投资有限公司

Applicant's institution：

Sanofi (China) Investment Co., Ltd.

研究负责人所在单位：

赛诺菲（中国）投资有限公司

Affiliation of the Leader：

Sanofi (China) Investment Co., Ltd.

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 SCMCIRB-L201807-02

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会

Name of the ethic committee：

IRB of Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2018-08-23 00:00:00

伦理委员会联系人：

Contact Name of the ethic committee：

伦理委员会联系地址：

Contact Address of the ethic committee：

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Primary sponsor：

Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市东方路1678号

Primary sponsor's address：

1678 Dongfang Road, Shanghai, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

赛诺菲（中国）投资有限公司上海分公司

具体地址：

上海市静安区延安中路 1228 号 18 层

Institution
hospital：

Sanofi (China) Investment Co., Ltd. Shanghai Branch

Address：

18F,1228 Middle Yan’an Road, Jing An District, Shanghai

经费或物资来源：

赛诺菲（中国）投资有限公司上海分公司

Source(s) of funding：

Sanofi (China) Investment Co., Ltd. Shanghai Branch

研究疾病：

遗传代谢类疾病  

Target disease：

Genetic and Metabolism

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 IV期临床试验 

Study phase：

4

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

主要目的：本研究的主要目的是通过测量左心室质量指数评价中国婴幼儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗延长生存期和改善心肌病的有效性。 次要目的: ?观察婴幼儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗对身体生长、运动和认知发育相比于基线期的改善。 ?观察52周阿糖苷酶α治疗对使用任何通气支持无需有创通气的中国婴幼儿期发病庞贝病患者生存率的有效性。 ?评价阿糖苷酶α治疗中国婴幼儿期发病庞贝病患者的安全性和耐受性。  

Objectives of Study：

Primary: The primary objective of this study is to evaluate effect of 52-week treatment with Alglucosidase Alfa in the extension of survival and improvement of cardiomyopathy measured by Left Ventricular Mass Index in Chinese patients with infantile-onset Pompe Disease. Secondary: ?To observe the improvement of Physical Growth, Motor and Cognitive Development of 52-week treatment with Alglucosidase Alfa in infantile-onset Pompe Disease from the baseline. To observe the efficacy on survival free of invasive ventilation, use of any ventilation support of 52- week treatment with Alglucosidase Alfa in Chinese patients with infantile-onset Pompe Disease. To evaluate the safety and tolerability of Alglucosidase Alfa in Chinese patients with infantile-onset Pompe Disease.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1 以前曾接受GAA治疗的患者
2 正在参加另一项使用任何试验用疗法的临床研究
3 病情，例如：
- 存在心力衰竭的临床体征：射血分数< 40%
- 呼吸功能不全（在室内空气或使用任何呼吸机时，O2饱和度< 90%，或CO2分压> 55 mmHg [静脉血]或> 40 mmHg [动脉血]）。
- 依赖于侵入式或非侵入式呼吸机支持的患者。
- 存在与庞贝病无关的严重先天性异常或临床显著的并发器质性疾病的患者
- 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者。

Exclusion criteria：

1. Patient who has previously been treated with GAA;
2. Patient who is participating in another clinical study using any investigational therapy;
3. Conditions/situations such as:
(1) Clinical signs of cardiac failure with ejection fraction < 40%;
(2) Respiratory insufficiency (O2 saturation < 90% or CO2 partial pressure > 55 mm Hg [venous] or > 40 mm Hg [arterial] in room air or any ventilator use);
(3) Patients who are dependent on invasive or non-invasive ventilator support;
(4) Patient with major congenital anomaly or clinically significant intercurrent organic disease unrelated to Pompe disease;
(5) Patient not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or patients potentially at risk of noncompliance to study procedures.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2018-11-01 00:00:00至 To 2022-02-17 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2018-11-06 00:00:00 至 To 2020-10-17 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 10

Group：

Case series

Sample size：

干预措施：

阿糖苷酶α治疗

干预措施代码：

Intervention：

Alglucosidase Alfa treatment

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

 上海 

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

Shanghai

单位(医院)：

 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Medical Center

Level of the institution：

Tertiary A Hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

 上海 

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

Shanghai

单位(医院)：

 上海交通大学医学院附属新华医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Xin Hua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A Hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 深圳 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Shenzhen

单位(医院)：

 深圳市儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Shenzhen Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A Hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东 

市(区县)：

 青岛 

Country：

China

Province：

Shandong

City：

Qingdao

单位(医院)：

 青岛妇女儿童医疗中心 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Qingdao Women and Children's Medical Center

Level of the institution：

Tertiary A Hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

主要终点是52周治疗后的生存率（使用Kaplan-Meier方法）和左心室质量指数相比于基线期的变化。

指标类型：

主要指标

Outcome：

Primary endpoints are survival (using Kaplan-Meier methodology); change from baseline in Left ventricular mass index at 52-week treatment.

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性：安全性评价将包括AE发生率、AE导致的停止治疗、药物相关的、严重和重度AE；临床和实验室安全性评估包括：临床血液学、生化和尿检；其它安全性终点包括rhGAA的IgG抗体（可选）、生命体征（体温、心率、呼吸频率和血压）、体格检查、听力检查和心电图（ECG）

指标类型：

次要指标

Outcome：

safety include incidence of AEs, discontinuation due to AEs, drug-related, serious, and severe AEs; Clinical and laboratory safety assessments include: clinical hematology, chemistry, and urinalysis; Other safety endpoints include anti-rhGAA antibody (Ig G) (optional), vital signs (body temperature, ECG

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

有效性： - 52周治疗后未使用侵入式呼吸机的生存率（使用Kaplan-Meier方法）。 - 52周治疗后未使用任何呼吸机的生存率（使用Kaplan-Meier方法）。 - 身体生长：第52周时身高和体重相比基线期的变化。 - 第52周时达到的关键运动发育阶段数量和相比基线期的变化。 - 第52周时GESELL发育量表相比基线期的变化。 - 第52周时每天通气（有创和无创）时间相比基线期的变化。 - 第52周时存在心力衰竭体征和/或症状的患者比例。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Efficacy: Survival free of invasive ventilator; Survival free of any ventilator; Physical growth: change from baseline; Number of motor development milestones

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

52-week

测量方法：

Kaplan-Meier methodology

Measure time point of outcome：

52-week

Measure method：

Kaplan-Meier methodology

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

抗药物抗体

组织：

血液

Sample Name：

anti - Drug antibody

Tissue：

blood

人体标本去向

 使用后保存  

说明

保存至临床研究总结报告（CSR）完成

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

Save to final Clinical Study Report ( CSR ) complete

标本中文名：

全血

组织：

血液

Sample Name：

whole blood

Tissue：

blood

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

在本中心检测后即可销毁

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

After the testing, can be destroyed in center

标本中文名：

血清

组织：

血液

Sample Name：

blood serum

Tissue：

blood

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

在本中心检测后即可销毁

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

After the testing, can be destroyed in center

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 1 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

本研究将使用非随机化方法

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

NA

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

NA

Blinding：

NA

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

Not stated

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not stated

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

Not stated

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Not stated

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2018-09-21 16:39:00
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