中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2600119371
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2026-02-26 09:44:25
注册时间： Date of Registration：	2026-02-26 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	一项在心脏淀粉样变患者中评价维立西呱治疗的随机、双盲、安慰剂对照研究
Public title：	Evaluation of the Efficacy and safety of Vericiguat therapy in Patients with Cardiac Amyloidosis: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled study
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	一项在心脏淀粉样变患者中评价维立西呱治疗的随机、双盲、安慰剂对照研究
Scientific title：	Evaluation of the Efficacy and safety of Vericiguat therapy in Patients with Cardiac Amyloidosis: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled study
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	王锦溪	研究负责人：	张宇辉
Applicant：	Jinxi Wang	Study leader：	Yuhui Zhang
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 137 1897 9680	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 159 0131 4243
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	wxslbzfw@163.com	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	yuhuizhangjoy@163.com
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	中国北京市西城区北礼士路167号	研究负责人通讯地址：	中国北京市西城区北礼士路167号
Applicant address：	No. 167 Beilishi Road, Xicheng District, Beijing, China	Study leader's address：	No. 167 Beilishi Road, Xicheng District, Beijing, China
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	中国医学科学院阜外医院
Applicant's institution：	Fuwai Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
研究负责人所在单位：	中国医学科学院阜外医院
Affiliation of the Leader：	Fuwai Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	2025-3015	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	中国医学科学院阜外医院伦理委员会
Name of the ethic committee：	Ethics Committee of Fuwai Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2026-01-13 00:00:00
伦理委员会联系人：	张海波
Contact Name of the ethic committee：	Haibo Zhang
伦理委员会联系地址：	中国北京市西城区北礼士路167号
Contact Address of the ethic committee：	No. 167 Beilishi Road, Xicheng District, Beijing, China
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 10 8839 6281	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院阜外医院

Primary sponsor：

Fuwai Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

研究实施负责（组长）单位地址：

中国北京市西城区北礼士路167号

Primary sponsor's address：

No. 167 Beilishi Road, Xicheng District, Beijing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	北京	市(区县)：
Country：	China	Province：	Beijing	City：
单位(医院)：	中国医学科学院阜外医院	具体地址：	中国北京市西城区北礼士路167号
Institution hospital：	Fuwai Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences	Address：	No. 167 Beilishi Road, Xicheng District, Beijing, China

经费或物资来源：

中央高水平医院临床科研业务费研究项目

Source(s) of funding：

Central High-level Hospital Clinical Research Business Fund Project

研究疾病：

心脏淀粉样变性

Target disease：

Cardiac Amyloidosis

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

其它

Study phase：

N/A

研究设计：

随机平行对照

Study design：

Parallel

研究目的：

通过高质量前瞻性随机对照试验探索维立西呱用于心脏淀粉样变患者的安全性和有效性，补充该特殊心衰人群的循证医学证据，积累循证经验。

Objectives of Study：

To explore the safety and efficacy of vericiguat in patients with cardiac amyloidosis through high-quality prospective randomized controlled trials, thereby supplementing the evidence-based medical data for this specific heart failure population and accumulating evidence-based experience.

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

Inclusion criteria

1) Immunoglobulin light chain cardiac amyloidosis patients aged 18-75 years, the diagnosis of cardiac amyloidosis should meet the following criteria: abnormal serum free light chain quantification or ratio or abnormal blood/urine immunofixation electrophoresis; Amyloidosis was confirmed by abdominal fat, bone marrow and other tissues biopsy. There was imaging evidence of cardiac involvement (interventricular septal thickness > 12mm, excluding other heart diseases). Or light chain cardiac amyloidosis confirmed by endomyocardial biopsy;
2) Patients with immunoglobulin light chain cardiac amyloidosis who achieved at least partial response (PR) after at least 4 cycles of anti-plasma cell therapy;
3) Stable heart failure (NYHA class II-IV) lasting more than 4 weeks;
4) NT-proBNP>=450pg/mL (without AF); NT-proBNP>=600pg/mL (with atrial fibrillation);
5) Systolic blood pressure >90mmHg before randomization.
Note: Partial response (PR) was defined as:
Patients with dFLC>50 mg/L: dFLC decreased >50%;
Patients with dFLC between 20 and 50 mg/L: dFLC<10 mg/L

排除标准：

若符合以下任一条件，则不能入选： 1）血液动力学不稳定的急性失代偿性心力衰竭，以及随机前14天内行机械性血液动力学支持或有创性机械通气；随机前7天内接受静脉正性肌力药物，血管活性药物治疗，静脉利尿剂治疗； 2）高血压控制不佳，定义为在随机化之前两次独立检查时静息收缩压≥180mmHg和/或舒张压≥110mmHg； 3）筛选期6分钟步行距离＞450米或KCCQ-CSS评分＞90分； 4）筛查前 3个月内发生过心肌梗死、不稳定型心绞痛，或进行过经皮冠状动脉介入治疗（PCI）或心脏手术，或筛查前 6个月内植入心脏再同步化治疗（CRT）装置； 5）转甲状腺素蛋白型心脏淀粉样变； 6）筛查前6个月内有晕厥病史、卒中或 TIA；筛查前6个月内接受过重大手术； 7）合并活动性心肌炎、未纠正的严重心律失常、缩窄性心包炎、具有临床意义的先天性心脏病； 8）合并肝、肾、造血系统、神经系统、内分泌系统等严重原发性疾病、肿瘤患者及精神病患者； 9）筛查时非心衰原因导致的转氨酶、胆红素超过正常值上限3倍；患有肾脏疾病或 eGFR < 15 mL/min/1.73m2或有透析史； 10）合并未纠正的甲状腺疾病、感染、自身免疫性疾病、严重贫血、肺栓塞、慢性阻塞性肺病加重、任何类型的重度肺动脉高压； 11）研究者认为患者在随机化后3个月内可能需接受这些治疗：计划的血运重建、植入型心律转复除颤器（ICD）或心脏再同步治疗（CRT）植入； 12）6个月内需要介入或外科干预的重度瓣膜狭窄/关闭不全； 13）有心脏移植史，或半年内计划行心室辅助/心脏移植手术； 14）预期寿命小于 12 个月； 15）对本研究药物任何成分有过敏史； 16）由于严重的合并症、社会或经济问题，或有不遵守医疗方案的历史，可能会影响患者理解和/或遵守方案或后续程序的能力，从而无法遵守所有研究要求； 17）筛查前 30 天内曾参加（定义为自筛查起不足 30 天）或正在参加慢性心衰试验或参与研究性药物或器械研究； 18）孕妇或哺乳期妇女； 19）不能签署知情同意书。

Exclusion criteria：

Patients who meet any of the following criteria will be excluded: 1) Hemodynamically unstable acute decompensated heart failure, or mechanical hemodynamic support/invasive mechanical ventilation within 14 days prior to randomization; intravenous inotropic agents, vasoactive drugs, or intravenous diuretics within 7 days prior to randomization. 2) Poorly controlled hypertension, defined as resting systolic blood pressure >=180 mmHg and/or diastolic blood pressure >=110 mmHg on two separate measurements prior to randomization. 3) Six-minute walk distance >450 meters or KCCQ-CSS score >90 points during the screening period. 4) Myocardial infarction, unstable angina, percutaneous coronary intervention (PCI), or cardiac surgery within 3 months prior to screening; or cardiac resynchronization therapy (CRT) device implantation within 6 months prior to screening. 5) Transthyretin-type cardiac amyloidosis. 6) History of syncope, stroke, or transient ischemic attack (TIA) within 6 months prior to screening; major surgery within 6 months prior to screening. 7) Comorbid active myocarditis, uncorrected severe arrhythmia, constrictive pericarditis, or clinically significant congenital heart disease. 8) Severe primary diseases of the liver, kidneys, hematopoietic system, nervous system, endocrine system, etc.; cancer patients; or psychiatric disorders. 9) Non-heart failure-related transaminase or bilirubin levels exceeding 3 times the upper limit of normal at screening; renal disease or eGFR <15 mL/min/1.73m^2, or history of dialysis. 10) Uncorrected thyroid disorders, infections, autoimmune diseases, severe anemia, pulmonary embolism, exacerbation of chronic obstructive pulmonary disease, or any type of severe pulmonary hypertension. 11) The investigator deems that the patient may require the following treatments within 3 months after randomization: planned revascularization, implantable cardioverter-defibrillator (ICD), or cardiac resynchronization therapy (CRT) implantation. 12) Severe valvular stenosis/regurgitation requiring interventional or surgical treatment within 6 months. 13) History of heart transplantation, or planned ventricular assist device/heart transplant surgery within 6 months. 14) Life expectancy less than 12 months. 15) History of allergy to any component of the study drug. 16) Severe comorbidities, social or economic issues, or history of noncompliance with medical regimens that may affect the patient’s ability to understand and/or adhere to the protocol or follow-up procedures, thereby preventing compliance with all study requirements. 17) Participation in another chronic heart failure trial or investigational drug/device study within 30 days prior to screening (defined as less than 30 days from screening) or current participation in such a study. 18) Pregnant or breastfeeding women. 19) Inability to provide written informed consent.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-01-01 00:00:00至 To 2027-06-30 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-03-03 00:00:00 至 To 2026-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	试验组	样本量：	100
Group：	Experimental group	Sample size：	100
干预措施：	给予维立西呱（5mg/d起始，滴定至10mg/d或最大耐受剂量）	干预措施代码：
Intervention：	Administer vericiguat (starting at 5 mg/day and titrating to 10 mg/day or the maximum tolerated dose).	Intervention code：

组别：	安慰剂对照组	样本量：	100
Group：	Placebo control group	Sample size：	100
干预措施：	给予维立西呱安慰剂（5mg/d起始，滴定至10mg/d或最大耐受剂量）	干预措施代码：
Intervention：	Administer placebo of vericiguat (starting at 5 mg/day and titrating to 10 mg/day or the maximum tolerated dose).	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	北京	市(区县)：
Country：	China	Province：	Beijing	City：
单位(医院)：	中国医学科学院阜外医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Fuwai Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	内蒙古自治区	市(区县)：	赤峰
Country：	China	Province：	Inner Mongolia Autonomous Region	City：	Chifeng
单位(医院)：	赤峰学院附属医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Chifeng University Affiliated Hospital	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	湖南	市(区县)：
Country：	China	Province：	Hunan	City：
单位(医院)：	湖南省人民医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Hunan Provincial People's Hospital	Level of the institution：	Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	首次给药后第24周6分钟步行距离较基线变化	指标类型：	主要指标
Outcome：	Change in 6-minute walk distance from baseline at week 24 after the first dose administration.	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	首次给药后第24周心血管死亡及心衰恶化再入院的复合终点	指标类型：	次要指标
Outcome：	Composite endpoint of cardiovascular death and heart failure worsening rehospitalization at week 24 after the first dose administration	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	首次给药后第24周心血管死亡、全因死亡、心衰恶化再入院	指标类型：	次要指标
Outcome：	Cardiovascular death, all-cause death, and heart failure worsening rehospitalization at week 24 after the first dose administration	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	首次给药后第24周KCCQ-CSS、KCCQ-OSS评分较基线变化	指标类型：	次要指标
Outcome：	Change in KCCQ-CSS and KCCQ-OSS scores from baseline at week 24 after the first dose administration	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	首次给药后第24周KCCQ-CSS、KCCQ-OSS评分相对基线提高≥5分、≥10分、≥15分的受试者比例	指标类型：	次要指标
Outcome：	Proportion of subjects with an increase in KCCQ-CSS and KCCQ-OSS scores of >=5, >=10, and >=15 points from baseline at week 24 after the first dose administration	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	首次给药后第24周心肺运动试验Peak VO2较基线变化	指标类型：	次要指标
Outcome：	Change in Peak VO? from baseline in cardiopulmonary exercise testing at week 24 after the first dose administration	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	首次给药后第24周NT-proBNP较基线变化	指标类型：	主要指标
Outcome：	Change in NT-proBNP from baseline at week 24 after the first dose administration	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	血液	组织：
Sample Name：	Blood	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	18	岁 years
最大 Max age	75	岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

研究者采用完全随机化方式进行随机

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

The researchers used a completely randomized approach for randomization.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：	双盲
Blinding：	Double blind

是否共享原始数据： IPD sharing	否No
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	无
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	None
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	采用病例记录表
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	Adopt Case Record Form
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	暂未确定/Not yet
注册人： Name of Registration：	2026-02-26 09:44:20