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氯马斯汀用于改善威廉姆斯综合征儿童认知与运动发育的随机、双盲、对照多中心临床研究
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注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600125510 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-05-27 16:55:03 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-05-27 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

氯马斯汀用于改善威廉姆斯综合征儿童认知与运动发育的随机、双盲、对照多中心临床研究

Public title：

A Randomized, Double-Blind, Controlled Multicenter Clinical Study of Clemasine for Improving Cognitive and Motor Development in Children with Williams Syndrome

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

氯马斯汀用于改善威廉姆斯综合征儿童认知与运动发育的随机、双盲、对照多中心临床研究

Scientific title：

A Randomized, Double-Blind, Controlled Multicenter Clinical Study of Clemasine for Improving Cognitive and Motor Development in Children with Williams Syndrome

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

李芳芳 

研究负责人：

季钗 

Applicant：

Li Fangfang 

Study leader：

Ji Chai 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 158 6915 2094

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 138 5716 2542

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 tingli09@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 6198011@zju.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

浙江省杭州市拱墅区武林街道竹竿巷57号

研究负责人通讯地址：

浙江省杭州市拱墅区武林街道竹竿巷57号

Applicant address：

57 Zhugan Lane, Wulin Subdistrict, Gongshu District, Hangzhou City, Zhejiang Province, China

Study leader's address：

57 Zhugan Lane, Wulin Subdistrict, Gongshu District, Hangzhou City, Zhejiang Province, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

浙江大学医学院附属儿童医院

Applicant's institution：

Children’s Hospital, Zhejiang University School of Medicine

研究负责人所在单位：

浙江大学医学院附属儿童医院

Affiliation of the Leader：

Children’s Hospital, Zhejiang University School of Medicine

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2026-IEC-0010-P-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

浙江大学医学院附属儿童医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-04-16 00:00:00

伦理委员会联系人：

李吉

Contact Name of the ethic committee：

Ji Li

伦理委员会联系地址：

浙江省杭州市滨江区滨盛路 3333 号

Contact Address of the ethic committee：

No. 3333 Binsheng Road, Binjiang District, Hangzhou City, Zhejiang Province, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 571 8667 0076

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 zuchiec@163.com

研究实施负责（组长）单位：

浙江大学医学院附属儿童医院

Primary sponsor：

Children’s Hospital, Zhejiang University School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

浙江省杭州市拱墅区武林街道竹竿巷57号

Primary sponsor's address：

57 Zhugan Lane, Wulin Subdistrict, Gongshu District, Hangzhou City, Zhejiang Province, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

浙江

市(区县)：

杭州

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

Hangzhou

单位(医院)：

浙江大学医学院附属儿童医院

具体地址：

浙江省杭州市拱墅区武林街道竹竿巷57号

Institution
hospital：

Children’s Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Address：

Children’s Hospital, Zhejiang University School of Medicine

经费或物资来源：

研究者发起的临床研究

Source(s) of funding：

Investigator-initiated clinical trial

研究疾病：

威廉姆斯综合征  

Target disease：

Williams syndrome

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

主要目的：评估氯马斯汀治疗能否通过改善白质髓鞘发育，从而促进威廉姆斯综合征儿童的认知和运动功能发育。主要关注氯马斯汀干预后认知/发育总指数的变化，以及 DTI 等 MRI 白质结构指标（如 FA、RD）在预设 ROI 的改善情况。 次要目的： 1）评估氯马斯汀对精细与粗大运动功能、社交与适应行为能力及情绪/焦虑症状的影响； 2）进一步分析多模态 MRI 其他白质参数与神经发育改善之间的关系； 3）系统评价氯马斯汀在威廉姆斯综合征儿童中的安全性和耐受性，包括不良事件、生命体征、心电图和实验室检查的变化。  

Objectives of Study：

Primary Objective: To evaluate whether clemastine treatment can promote cognitive and motor function development in children with Williams Syndrome by improving white matter myelination. It primarily focuses on changes in the overall cognitive/developmental index after clemastine intervention, as well as improvements in MRI white matter structural indicators (such as FA and RD from DTI) within predefined Regions of Interest (ROIs). Secondary Objectives: To assess the impact of clemastine on fine and gross motor functions, social and adaptive behavior abilities, and emotional/anxiety symptoms; To further analyze the relationship between other white matter parameters from multimodal MRI and improvements in neurodevelopment; To systematically evaluate the safety and tolerability of clemastine in children with Williams Syndrome, including changes in adverse events, vital signs, electrocardiograms, and laboratory examinations.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1. 合并其他遗传性疾病、染色体异常或非典型 WS 基因缺陷； 2. 心电图 QT/QTc 间期延长； 3. 过去 8 周内使用以下药物：中枢抑制剂（苯二氮卓类、巴比妥类）、影响认知/行为的精神类药物、影响髓鞘形成或 MRI 表现的药物、单胺氧化酶抑制剂（MAOI）、抗组胺药等； 4. 对氯马斯汀或类似芳基烷基胺类抗组胺药过敏； 5. 合并以下医学状况：哮喘、甲亢、闭角型青光眼、消化道梗阻、显著前列腺或膀胱出口梗阻、严重免疫缺陷等； 6. MRI 显示存在明显的脑部病变（如肿瘤、严重脑发育畸形、外伤后改变）； 7. 合并会影响研究判断的严重系统性疾病（代谢、肝肾、心肺、内分泌、免疫、神经精神等）。

Exclusion criteria：

1. Concomitant other hereditary diseases, chromosomal abnormalities, or atypical Williams syndrome (WS) genetic defects; 2. Prolonged QT/QTc interval on electrocardiography; 3. Use of the following medications within the past 8 weeks: central nervous system depressants (benzodiazepines, barbiturates), psychoactive drugs affecting cognition and behavior, drugs influencing myelination or MRI manifestations, monoamine oxidase inhibitors (MAOIs), antihistamines, and other related agents; 4. Allergy to clemastine or other arylalkylamine antihistamines; 5. Presence of any of the following comorbid medical conditions: asthma, hyperthyroidism, angle-closure glaucoma, gastrointestinal obstruction, significant prostatic or bladder outlet obstruction, severe immunodeficiency, etc.; 6. Significant intracranial lesions identified on MRI (e.g., intracranial tumors, severe cerebral malformations, post-traumatic brain changes); 7. Severe systemic comorbidities that may interfere with study assessments, including metabolic, hepatic, renal, cardiac, pulmonary, endocrine, immune, neuropsychiatric and other disorders.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-12-01 00:00:00至 To 2028-11-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-06-01 00:00:00 至 To 2028-11-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 20

Group：

Experimental Group

Sample size：

干预措施：

给予氯马斯汀富马酸盐口服制剂干预

干预措施代码：

Intervention：

Administer climastine fumarate oral preparation intervention

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

 20

Group：

Control group

Sample size：

干预措施：

给予与试验组给药方案一致外观和给药频次的安慰剂制剂

干预措施代码：

Intervention：

Administer a placebo preparation with the same appearance and dosing frequency as the administration regimen of the test group.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 浙江大学医学院附属儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Children’s Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 宁波大学附属妇女儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Women and Children's Hospital of Ningbo University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 义乌市妇幼保健院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Yiwu Maternity and Child Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

认知/发育总指数的变化

指标类型：

主要指标

Outcome：

Change in Cognitive/Developmental Quotient

Type：

Primary indicator

测量时间点：

基线及24周用药后

测量方法：

标准化儿童神经发育评估工具： Bayley-IV/Griffiths /WPPSI

Measure time point of outcome：

At baseline and following 24 weeks of drug administration

Measure method：

Standardized childhood neurodevelopmental assessment tools: Bayley?IV, Griffiths Scales, and WPPSI

指标中文名：

白质结构的DTI指标变化

指标类型：

主要指标

Outcome：

Changes in DTI indicators of white matter structure

Type：

Primary indicator

测量时间点：

基线及24周用药后

测量方法：

磁共振

Measure time point of outcome：

At baseline and following 24 weeks of drug administration

Measure method：

MRI

指标中文名：

精细与粗大运动功能的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Changes in fine and gross motor function

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

基线及24周用药后

测量方法：

儿童运动能力评估标准工具：PDMS-2 或 BOT-2

Measure time point of outcome：

At baseline and following 24 weeks of drug administration

Measure method：

Standardized assessment tools for children’s motor function: PDMS-2 or BOT-2

指标中文名：

社交能力与适应行为的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Changes in social skills and adaptive behavior

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

基线及24周用药后

测量方法：

Vineland 适应行为量表、社会反应量表

Measure time point of outcome：

At baseline and following 24 weeks of drug administration

Measure method：

Vineland Adaptive Behavior Scales, Social Responsiveness Scale

指标中文名：

情绪与焦虑等行为症状的变化

指标类型：

主要指标

Outcome：

Changes in emotional and anxiety-related behavioral symptoms

Type：

Primary indicator

测量时间点：

基线及24周用药后

测量方法：

SCARED、CBCL 等量表

Measure time point of outcome：

At baseline and following 24 weeks of drug administration

Measure method：

SCARED,CBCL

指标中文名：

其他MRI影像学指标变化：包括 AD、MD、脑区体积、灰白质厚度

指标类型：

主要指标

Outcome：

Changes in other MRI imaging indicators

Type：

Primary indicator

测量时间点：

基线及24周用药后

测量方法：

磁共振

Measure time point of outcome：

At baseline and following 24 weeks of drug administration

Measure method：

MRI

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

no

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 3 岁 years
最大 Max age 6 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

由独立的统计人员使用随机分配序列生成程序完成

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Generated by an independent statistician using a random allocation sequence generation program

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

本研究采用双盲设计。研究药物/安慰剂的分配方案对研究团队、受试者及其监护人保密。干预实施过程中，给药形式与剂量执行由指定研究护士负责，研究团队其他成员及监护人不对该方案知情。为控制评估偏倚，所有结局评估人员（包括行为量表评估者、运动评估师及影像分析人员）均独立于临床干预团队，且不接触任何分组信息及受试者干预记录。 盲法实施措施： 1.研究护士与干预团队仅负责药物/安慰剂的准备与给药，全程不参与任何研究终点评估。 2.行为测评评估者、运动评估师及影像分析人员独立开展工作，禁止访问涉及分组信息的病例系统与临床记录。 3.MRI-DTI影像数据采用匿名编码，由第三方数据管理员进行去标识化处理后交付分析，分析人员仅获取脱敏数据。 4.受试者监护人被告知在随访评估期间不得向任何评估人员透露干预相关内容。 5.分组信息由独立数据管理团队加密保存，仅在研究结束并进行数据库锁定时供统计分析使用。 6.设立盲法监督机制，由不参与干预与评估的研究协调员定期核查盲态执行情况，确保盲法完整性。

Blinding：

This study adopted a double-blind design. The allocation scheme of the study drug/placebo was kept confidential from the research team, subjects, and their guardians. During the intervention implementation, the administration form and dosage were undertaken by designated research nurses, while other members of the research team and guardians were not informed of the scheme. To control assessment bias, all outcome assessors (including behavioral scale evaluators, motor assessors, and imaging analysts) were independent of the clinical intervention team and had no access to any grouping information or subject intervention records. Blinding implementation measures: 1. Research nurses and the intervention team were only responsible for the preparation and administration of the drug/placebo, and did not participate in any study endpoint assessment throughout the process. 2. Behavioral assessors, motor assessors, and imaging analysts worked independently and were prohibited from accessing the case system and clinical records involving grouping information. 3. MRI-DTI imaging data were anonymously coded, de-identified by third-party data managers before being delivered for analysis, and analysts only obtained desensitized data. 4. Subjects' guardians were informed not to disclose any intervention-related content to any assessors during follow-up assessments. 5. Grouping information was encrypted and stored by an independent data management team, and was only used for statistical analysis when the study ended and the database was locked. 6. A blinding supervision mechanism was established, where research coordinators who did not participate in intervention and assessment regularly checked the implementation of blinding to ensure the integrity of blinding.

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not shared

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采用病历记录表形式进行采集；数据管理时采用电子数据采集系统进行双人独立录入，系统内设逻辑审核规则。行为量表数据和MRI-DTI分析结果由各专业评估人员录入，经自动校验后由数据管理员进行质量审核。所有数据存储于加密服务器，具有权限管理和访问控制。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data were collected using case report forms (CRFs). During data management, dual independent data entry was performed using an electronic data capture (EDC) system, which included built-in logic validation rules. Behavioral scale data and MRI-DTI analysis results were entered by professional evaluators from respective specialties. After automated validation, the data underwent quality review by data managers. All data were stored on an encrypted server with permission management and access controls.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2026-05-27 16:54:55
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