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鞘脂代谢失衡与地中海贫血的相关研究
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注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600120705 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-03-18 15:43:30 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-03-18 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

鞘脂代谢失衡与地中海贫血的相关研究

Public title：

Research on Sphingolipid Metabolism Disorders and Thalassemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

鞘脂代谢失衡与地中海贫血的相关研究

Scientific title：

Research on Sphingolipid Metabolism Disorders and Thalassemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

朱春江 

研究负责人：

朱春江 

Applicant：

Zhu Chunjian 

Study leader：

Zhu Chunjian 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 13977305922

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 773 2827824

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 1460352785@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 1460352785@qq.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国广东省桂林市七星区骖鸾路8号

研究负责人通讯地址：

中国广东省桂林市七星区骖鸾路8号

Applicant address：

8 Canlan Road, Qixing District, Guilin, Guangxi, China

Study leader's address：

8 Canlan Road, Qixing District, Guilin, Guangxi, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

桂林医学院附属医院

Applicant's institution：

The Affiliated Hospital of Guilin Medical University

研究负责人所在单位：

桂林医学院附属医院

Affiliation of the Leader：

The Affiliated Hospital of Guilin Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025IITLL-65

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

桂林医学院附属医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of the Affiliated Hospital of Guilin Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-09-19 00:00:00

伦理委员会联系人：

林婧

Contact Name of the ethic committee：

Lin Jing

伦理委员会联系地址：

中国广东省桂林市七星区骖鸾路8号

Contact Address of the ethic committee：

8 Canlan Road, Qixing District, Guilin, Guangxi, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 773 3638370

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 513543349@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

桂林医学院附属医院

Primary sponsor：

The Affiliated Hospital of Guilin Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国广东省桂林市七星区骖鸾路8号

Primary sponsor's address：

8 Canlan Road, Qixing District, Guilin, Guangxi, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广西壮族自治区

市(区县)：

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

单位(医院)：

桂林医学院附属医院

具体地址：

中国广东省桂林市七星区骖鸾路8号

Institution
hospital：

The Affiliated Hospital of Guilin Medical University

Address：

8 Canlan Road, Qixing District, Guilin, Guangxi, China

经费或物资来源：

广西医疗卫生重点学科（儿科）

Source(s) of funding：

Guangxi Key Medical & Health Discipline (Pediatrics)

研究疾病：

地中海贫血  

Target disease：

Thalassemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

横断面 

Study design：

Cross-sectional 

研究目的：

本研究拟通过对不同类型地中海贫血患者进行分组，抽取不同分组地中海贫血患者及健康对照组人群外周血液5ml，进行血常规、铁蛋白、网织红细胞绝对值、红细胞渗透脆性试验、非靶向脂质代谢组学分析，完善心脏及肝脏T2*MRI检查等检查，系统评估地中海贫血患者的鞘脂代谢特征，探究鞘脂代谢与地中海贫血疾病的相关性，从而探索靶向干预鞘脂代谢的潜在治疗策略，以期改善无效红细胞的生成、减少红细胞过早溶血、缓解铁过载导致的相关脏器损伤、减少非输血依赖型地中海贫血患者向输血依赖型地中海贫血患者的转变，最终改善地中海贫血患者的生存质量。  

Objectives of Study：

This study aims to systematically evaluate the sphingolipid metabolism characteristics in patients with thalassemia by grouping different types of thalassemia patients. Peripheral blood (5 ml) will be collected from various patient groups and a healthy control group. Tests will include complete blood count, ferritin, absolute reticulocyte count, erythrocyte osmotic fragility test, and untargeted lipid metabolomics analysis. Cardiac and hepatic T2*MRI examinations will also be performed to further assess organ status. The study seeks to explore the correlation between sphingolipid metabolism and thalassemia, thereby investigating potential therapeutic strategies targeting sphingolipid metabolism. The ultimate goals are to improve ineffective erythropoiesis, reduce premature hemolysis of red blood cells, alleviate iron overload-related organ damage, and decrease the progression of non-transfusion-dependent thalassemia to transfusion-dependent thalassemia, with the aim of ultimately improving the quality of life for thalassemia patients.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1.伴有地中海贫血及其并发症以外的其他疾病，如感染、肿瘤、遗传代谢性疾病和自身免疫性疾病等；
2.除地中海贫血以外合并其它引起贫血的疾病；
3.近3个月有输血史；
4.患者本人或其监护人不同意加入本研究的患者；

Exclusion criteria：

1.Presence of comorbidities other than thalassemia and its complications, such as infections, malignancies, inherited metabolic disorders, and autoimmune diseases;
2.Coexistence of other conditions that cause anemia apart from thalassemia;
3.History of blood transfusion within the past three months;
4.Patients or their legal guardians who decline to participate in the study;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-03-31 00:00:00至 To 2028-09-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-03-31 00:00:00 至 To 2028-09-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

正常对照组

样本量：

 26

Group：

Normal Control Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

α地中海贫血基因携带组

样本量：

 26

Group：

Alpha Thalassemia Gene Carrier Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

β地中海贫血基因携带组

样本量：

 26

Group：

Beta Thalassemia Gene Carrier Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

非输血依赖型地中海贫血组

样本量：

 26

Group：

Non-Transfusion Dependent Thalassemia Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

输血依赖型地中海贫血组

样本量：

 26

Group：

Transfusion Dependent Thalassemia Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 桂林医学院附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Affiliated Hospital of Guilin Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 桂林医学院附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Affiliated Hospital of Guilin Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 桂林市妇幼保健院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Guilin Maternal and Child Health Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

患者临床资料（性别、年龄、身高、体重）

指标类型：

主要指标

Outcome：

Demographic and anthropometric data (sex, age, height, weight)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

临床表现（贫血症状、黄疸表现、肝脾肿大、骨骼改变、生长发育情况、合并症）

指标类型：

主要指标

Outcome：

Clinical manifestations (anemia symptoms, jaundice, hepatosplenomegaly, skeletal changes, growth and development status, comorbidities)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

辅助检查（地中海贫血基因突变检测、血红蛋白含量、MCV、MCH、MCHC、RDW、网织红细胞绝对值、血清铁蛋白、红细胞渗透脆性试验、肝及心T2*MRI、肝脏、脾脏B超）

指标类型：

主要指标

Outcome：

Laboratory and imaging assessments (thalassemia gene mutation detection, hemoglobin level, MCV, MCH, MCHC, RDW, absolute reticulocyte count, serum ferritin, red blood cell osmotic fragility test, liver and cardiac T2* MRI, liver and spleen ultrasound)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

治疗方式（无需治疗、口服祛铁剂使用情况、输血次数等）

指标类型：

主要指标

Outcome：

Treatment regimen (no treatment, oral chelation therapy use, number of transfusions, etc.)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

脂质代谢组学分析数据

指标类型：

主要指标

Outcome：

Lipid metabolomics profiling data

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

外周血

组织：

Sample Name：

Peripheral Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 30 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

研究数据共享计划（原始数据） 1. 数据匿名化：共享前，所有原始数据将移除所有直接标识符（姓名、身份证号等），并对间接标识符（如日期、地点）进行泛化处理，确保数据无法追溯到个人。 2. 共享内容：共享的匿名化数据集包括实验室检测、代谢组学数据及临床评估结果等。 3. 共享机制：数据通过 【国家基因组科学数据中心(NGDC)】 提供受控访问。申请者需提交详细研究计划与伦理批件，经本研究数据访问委员会审批通过后，签署数据使用协议，承诺不尝试再识别数据、不将数据用于非授权目的或转让给第三方。 4. 知情同意：此数据共享计划已在知情同意书中向参与者明确说明，并获得了其同意。 5. 数据保存：数据自发表后至少保存10年，以确保其长期可用性。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Research Data Sharing Plan (Raw Data) Data Anonymization: Prior to sharing, all raw data will undergo rigorous anonymization. This involves the removal of all direct identifiers (e.g., name, national ID number) and the generalization of indirect identifiers (e.g., dates, locations) to ensure that data cannot be traced back to any individual. Shared Content: The shared anonymized dataset will include laboratory test results, metabolomics data, clinical assessment outcomes, and other relevant research data. Sharing Mechanism: Data will be made available via a controlled-access repository at the National Genomics Data Center (NGDC). Prospective users must submit a detailed research proposal and proof of ethical approval for their project. Access will be granted only after review and approval by this study's Data Access Committee. Approved users must sign a Data Use Agreement, committing not to attempt re-identification of individuals, not to use the data for unauthorized purposes, and not to transfer the data to any third party. Informed Consent: This data sharing plan has been clearly described in the study's informed consent form, and consent has been obtained from all participants or their legal guardians. Data Preservation: To ensure long-term availability, the data will be preserved for a minimum of 10 years following the publication of the primary research findings.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病历记录表、电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Report Form (CRF)、Electronic Data Capture (EDC) System

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-03-18 15:43:30
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