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中国接受帕博丽珠单抗治疗的晚期实体瘤儿童患者临床特征、治疗模式及临床结局的观察性回顾性研究
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注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500113104 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-11-25 08:50:48 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-11-25 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

中国接受帕博丽珠单抗治疗的晚期实体瘤儿童患者临床特征、治疗模式及临床结局的观察性回顾性研究

Public title：

An observational retrospective study on the clinical characteristics, treatment modalities and clinical outcomes of children with advanced solid tumors treated with pembrolizumab in China

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

中国接受帕博丽珠单抗治疗的晚期实体瘤儿童患者临床特征、治疗模式及临床结局的观察性回顾性研究

Scientific title：

An observational retrospective study on the clinical characteristics, treatment modalities and clinical outcomes of children with advanced solid tumors treated with pembrolizumab in China

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

崔晓雪 

研究负责人：

张翼鷟 

Applicant：

Xiaoxue Cui 

Study leader：

Yizhuo Zhang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 133 1154 9409

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 20 8734 2460

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 cuixx@1yongcloud.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zhangyzh@sysucc.org.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市朝阳区广顺北大街33号院1号楼5层1单元601室

研究负责人通讯地址：

广州市越秀区东风东路651号

Applicant address：

Room 601, Unit 1, Floor 5, Building 1, Yard 33, Guangshun North Street, Chaoyang District, Beijing

Study leader's address：

No. 651 East Dongfeng Road, Yuexiu District, Guangzhou

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

重庆壹永科技集团有限公司

Applicant's institution：

Chongqing Yiyong Technology Group Co., Ltd

研究负责人所在单位：

中山大学肿瘤防治中心

Affiliation of the Leader：

Sun Yat-sen University Cancer Prevention Center(YNMT)·

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 B2025-737-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中山大学肿瘤防治中心伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Cancer Prevention Center, Sun Yat-sen University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-10-27 00:00:00

伦理委员会联系人：

潘旭芝

Contact Name of the ethic committee：

Xuzhi Pan

伦理委员会联系地址：

广东省广州市东风东路651号1号楼八楼838

Contact Address of the ethic committee：

838, 8th Floor, Building 1, 651 Dongfeng East Road, Guangzhou City, Guangdong Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 20 8734 3009

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 llwyh@sysucc.org.cn

研究实施负责（组长）单位：

中山大学肿瘤防治中心

Primary sponsor：

Sun Yat-sen University Cancer Prevention Center(YNMT)·

研究实施负责（组长）单位地址：

广州市越秀区东风东路651号

Primary sponsor's address：

No. 651 East Dongfeng Road, Yuexiu District, Guangzhou

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广东

市(区县)：

广州

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

中山大学肿瘤防治中心

具体地址：

广州市越秀区东风东路651号

Institution
hospital：

Sun Yat-sen University Cancer Prevention Center(YNMT)·

Address：

No. 651 East Dongfeng Road, Yuexiu District, Guangzhou

经费或物资来源：

默沙东研发（中国）有限公司

Source(s) of funding：

Merck Research & Development (China) Co., LTD

研究疾病：

晚期实体瘤  

Target disease：

Advanced solid tumors

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 回顾性研究 

Study phase：

Retrospective study

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

1、了解中国儿童晚期实体瘤患者的人口学与基线特征。 2、了解中国儿童晚期实体瘤患者的治疗模式。 3、了解中国儿童晚期实体瘤患者使用帕博丽珠单抗治疗的临床结局可获得性。 4、定性评估国家抗肿瘤药物监测系统（NATDSS）作为真实世界数据（RWD）来源用于历史队列研究的适用性。 5、定量评估NATDSS中关键数据元素的相关性与可靠性。 6、评估NATDSS中关键变量的相关性。 7、评估NATDSS中关键数据要素的可靠性。  

Objectives of Study：

1. To understand the demographic and baseline characteristics of Chinese children with advanced solid tumors. 2. To understand the treatment patterns of children with advanced solid tumors in China. 3. To investigate the availability of clinical outcomes in Chinese children with advanced solid tumors treated with pembrolizumab. 4. Qualitative assessment of the applicability of the National Antinoplastic Drug Surveillance System (NATDSS) as a source of real-world data (RWD) for historical cohort studies. 5. Quantitatively evaluate the correlation and reliability of key data elements in NATDSS. 6, to evaluate the correlation of key variables in the NATDSS. 7, to evaluate the reliability of key data elements in NATDSS.

药物成份或治疗方案详述：

研究类型 这是一项利用二手数据的观察性研究。根据CDE的指导要求，本可行性评估将分为两个阶段进行。 第一阶段旨在评估NATDSS用于开展历史队列研究的可及性，具体包括可访问性、伦理问题、合规性、代表性、关键变量的覆盖范围、样本量以及源数据的更新状况。将尝试通过与供应商的访谈或问卷调查来评估数据的可访问性。 第二阶段旨在评估NATDSS的数据相关性和可靠性，并了解正在采用或将要采用的数据整理机制（数据标准和通用数据模型），以评估帕博利珠单抗在中国晚期实体肿瘤儿童患者中的疗效。主要内容包括：1）关键变量的完整性（人口学特征、治疗模式等）；2）帕博利珠单抗使用及临床结局评估的准确性；3）接受MSI-H/dMMR检测的患者数量。 对二手数据进行描述性分析，以评估所选数据源的相关性和可靠性。 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

Type of STUDY This was an observational study using secondary data. In accordance with the CDE guidance requirements, this feasibility assessment will be conducted in two phases. Phase I aimed to evaluate the accessibility of NATDSS for conducting historical cohort studies in terms of accessibility, ethical issues, compliance, representativability, coverage of key variables, sample size, and source data update status. Attempts will be made to assess the accessibility of the data through interviews with providers or questionnaires. Phase II aimed to evaluate the data relevance and reliability of NATDSS and understand the data collation mechanisms (data standard and common data model) that are or will be adopted to evaluate the efficacy of pembrolizumab in Chinese children with advanced solid tumors. The main contents included: 1) the completeness of key variables (demographic characteristics, treatment patterns, etc.); 2) accuracy of pembrolizumab use and outcome assessment; 3) the number of patients with MSI-H/dMMR testing. Secondary data were analyzed descriptively to assess the relevance and reliability of the selected data sources.  

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1、无明确一线治疗记录。

Exclusion criteria：

1. There was no clear first-line treatment record.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-10-28 00:00:00至 To 2026-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-12-22 00:00:00 至 To 2026-03-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

观察组

样本量：

 200

Group：

Observation group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None'

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 中山大学肿瘤防治中心 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Sun Yat-sen University Cancer Prevention Center(YNMT)·

Level of the institution：

Top three

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

了解中国儿童晚期实体瘤患者的人口学与基线特征

指标类型：

主要指标

Outcome：

To investigate the demographic and baseline characteristics of Chinese children with advanced solid tumors

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

将对接受帕博利珠单抗治疗方案的患者的人口学和基线特征、治疗模式及临床结局进行描述性分析。连续变量将以均值±标准差（SD）或中位数（四分位数间距，IQR）表示。分类变量将以频数（百分比）表示，包括性别、肿瘤类型及其他名义数据

Measure time point of outcome：

Measure method：

Descriptive analyses of demographic and baseline characteristics, treatment patterns, and clinical outcomes of the patients who received the pembrolizumab regimen will be performed. Continuous variables will be presented as mean ± standard deviation (SD) or median (interquartile range, IQR). Categorical variables are presented as frequencies (percentages) and include sex, tumor type, and other nominal data

指标中文名：

了解中国儿童晚期实体瘤患者的治疗模式

指标类型：

主要指标

Outcome：

To investigate the treatment patterns of advanced solid tumors in children in China

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

将对接受帕博利珠单抗治疗方案的患者的人口学和基线特征、治疗模式及临床结局进行描述性分析。连续变量将以均值±标准差（SD）或中位数（四分位数间距，IQR）表示。分类变量将以频数（百分比）表示，包括性别、肿瘤类型及其他名义数据

Measure time point of outcome：

Measure method：

Descriptive analyses of demographic and baseline characteristics, treatment patterns, and clinical outcomes of the patients who received the pembrolizumab regimen will be performed. Continuous variables will be presented as mean ± standard deviation (SD) or median (interquartile range, IQR). Categorical variables are presented as frequencies (percentages) and include sex, tumor type, and other nominal data

指标中文名：

了解中国儿童晚期实体瘤患者使用帕博丽珠单抗治疗的临床结局可获得性

指标类型：

主要指标

Outcome：

To investigate the availability of clinical outcomes of pembrolizumab in children with advanced solid tumors in China

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

将对接受帕博利珠单抗治疗方案的患者的人口学和基线特征、治疗模式及临床结局进行描述性分析。连续变量将以均值±标准差（SD）或中位数（四分位数间距，IQR）表示。分类变量将以频数（百分比）表示，包括性别、肿瘤类型及其他名义数据

Measure time point of outcome：

Measure method：

Descriptive analyses of demographic and baseline characteristics, treatment patterns, and clinical outcomes of the patients who received the pembrolizumab regimen will be performed. Continuous variables will be presented as mean ± standard deviation (SD) or median (interquartile range, IQR). Categorical variables are presented as frequencies (percentages) and include sex, tumor type, and other nominal data

指标中文名：

定性评估国家抗肿瘤药物监测系统（NATDSS）作为真实世界数据（RWD）来源用于历史队列研究的适用性

指标类型：

主要指标

Outcome：

To qualitatively evaluate the applicability of the National Antinoplastic Drug Surveillance System (NATDSS) as a source of real-world data (RWD) for historical cohort studies

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

将对接受帕博利珠单抗治疗方案的患者的人口学和基线特征、治疗模式及临床结局进行描述性分析。连续变量将以均值±标准差（SD）或中位数（四分位数间距，IQR）表示。分类变量将以频数（百分比）表示，包括性别、肿瘤类型及其他名义数据

Measure time point of outcome：

Measure method：

Descriptive analyses of demographic and baseline characteristics, treatment patterns, and clinical outcomes of the patients who received the pembrolizumab regimen will be performed. Continuous variables will be presented as mean ± standard deviation (SD) or median (interquartile range, IQR). Categorical variables are presented as frequencies (percentages) and include sex, tumor type, and other nominal data

指标中文名：

定量评估NATDSS中关键数据元素的相关性与可靠性

指标类型：

主要指标

Outcome：

To quantitatively assess the correlation and reliability of key data elements in NATDSS

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

将对接受帕博利珠单抗治疗方案的患者的人口学和基线特征、治疗模式及临床结局进行描述性分析。连续变量将以均值±标准差（SD）或中位数（四分位数间距，IQR）表示。分类变量将以频数（百分比）表示，包括性别、肿瘤类型及其他名义数据

Measure time point of outcome：

Measure method：

Descriptive analyses of demographic and baseline characteristics, treatment patterns, and clinical outcomes of the patients who received the pembrolizumab regimen will be performed. Continuous variables will be presented as mean ± standard deviation (SD) or median (interquartile range, IQR). Categorical variables are presented as frequencies (percentages) and include sex, tumor type, and other nominal data

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

None

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

China National center for Bioinformation (https://ngdc.cncb.ac.cn/gsub/)

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

China National center for Bioinformation (https://ngdc.cncb.ac.cn/gsub/)

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

无

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

None

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-11-25 08:50:20
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