中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2500111349
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2025-10-30 08:46:46
注册时间： Date of Registration：	2025-10-30 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	罗普司亭N01联合免疫抑制剂（IST）治疗再生障碍性贫血的多中心、前瞻性、观察性研究
Public title：	A Multicenter, Prospective, Observational Study of Romiplostim N01 in Combination with Immunosuppressive Therapy (IST) for the Treatment of Aplastic Anemia (AA)
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	罗普司亭N01联合免疫抑制剂（IST）治疗再生障碍性贫血的多中心、前瞻性、观察性研究
Scientific title：	A Multicenter, Prospective, Observational Study of Romiplostim N01 in Combination with Immunosuppressive Therapy (IST) for the Treatment of Aplastic Anemia (AA)
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	王焱	研究负责人：	王焱
Applicant：	Wang Yan	Study leader：	Wang Yan
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 531 8926 9106	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 531 8926 9106
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	qfsyywy@163.com	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	qfsyywy@163.com
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	山东省济南市历下区千佛山街道经十路16766号	研究负责人通讯地址：	山东省济南市历下区千佛山街道经十路16766号
Applicant address：	No. 16766, Jingshi Road, Qianfoshan Subdistrict, Lixia District, Jinan City, Shandong Province	Study leader's address：	No. 16766, Jingshi Road, Qianfoshan Subdistrict, Lixia District, Jinan City, Shandong Province
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	山东第一医科大学第一附属医院
Applicant's institution：	The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
研究负责人所在单位：	山东第一医科大学第一附属医院
Affiliation of the Leader：	The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	YXLL-KY-2025(165)	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	山东第一医科大学第一附属医院（山东省千佛山医院）医学伦理委员会科研伦理分会
Name of the ethic committee：	Medical Ethics Committee of The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2025-08-28 00:00:00
伦理委员会联系人：	庞静
Contact Name of the ethic committee：	Pang Jing
伦理委员会联系地址：	山东省济南市历下区经十路16766号
Contact Address of the ethic committee：	No. 16766, Jingshi Road, Lixia District, Jinan City, Shandong Province
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 531 8926 8217	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：	13688618887@163.com

研究实施负责（组长）单位：

山东第一医科大学第一附属医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

山东省济南市历下区千佛山街道经十路16766号

Primary sponsor's address：

No. 16766, Jingshi Road, Qianfoshan Subdistrict, Lixia District, Jinan City, Shandong Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	山东省	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shandong	City：
单位(医院)：	山东第一医科大学第一附属医院	具体地址：	山东省济南市历下区千佛山街道经十路16766号
Institution hospital：	The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University	Address：	No. 16766, Jingshi Road, Qianfoshan Subdistrict, Lixia District, Jinan City, Shandong Province

经费或物资来源：

自选课题（自筹）

Source(s) of funding：

Investigator-initiated

研究疾病：

再生障碍性贫血

Target disease：

Aplastic Anemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

上市后药物

Study phase：

4

研究设计：

连续入组

Study design：

Sequential

研究目的：

评估罗普司亭N01联合IST治疗再生障碍性贫血患者中的有效性和安全性

Objectives of Study：

To Evaluate the Efficacy and Safety of Romiplostim (N01) Combined with IST in Patients with Aplastic Anemia.

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1. 妊娠或者哺乳期妇女; 2. 骨髓网状纤维分级≥2级，根据《骨髓病理学》（第二版）中网状纤维的分级标准; 3. 对注射用罗普司亭或相关成分过敏者; 4. 有任何重大医疗状况，恶性肿瘤、精神异常者; 5. 临床上显著的心脏疾病（纽约心脏协会分类的III级或IV级；不稳定型心绞痛；入组前6个月内心肌梗死；入组前6个月内伴随心脏疾病的血管成形术或支架植入；或临床上显著的心律失常; 6. 处于濒死状态或并发肝脏、肾脏、心脏、神经系统、肺部、感染性或代谢性疾病，严重程度使患者无法同意、无法遵守研究程序、无法耐受方案治疗，或可能在30天内死亡; 7. 入组前3个月内动脉或静脉血栓形成; 8. 筛查时抗人类免疫缺陷病毒抗体阳性（HIV）; 9. 育龄期女性在治疗期间不能采取恰当的避孕措施或妊娠、哺乳期患者; 10. 其他研究者认为不适合纳入的.

Exclusion criteria：

1. Pregnant or lactating women; 2. Bone marrow reticulin fiber grade >= 2, as defined by the grading criteria in Bone Marrow Pathology (Second Edition); 3. History of allergy to Romiplostim for injection or any of its components; 4. Any significant medical condition, including active malignancy or severe psychiatric disorder; 5. Clinically significant cardiac disease, including: New York Heart Association (NYHA) Class III or IV heart failure. Unstable angina. Myocardial infarction within 6 months prior to enrollment. Angioplasty or stenting for cardiac disease within 6 months prior to enrollment. Clinically significant arrhythmia; 6. Moribund status or concurrent hepatic, renal, cardiac, neurological, pulmonary, infectious, or metabolic diseases of such severity that the patient is unable to provide consent, comply with study procedures, tolerate the protocol treatment, or is likely to die within 30 days; 7. History of arterial or venous thrombosis within 3 months prior to enrollment; 8. Positive anti-HIV antibody test at screening; 9. Women of childbearing potential who are unwilling to employ adequate contraception during the treatment period, or patients who are pregnant or lactating; 10. Considered by the investigator to be unsuitable for enrollment based on the overall assessment.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-10-01 00:00:00至 To 2028-12-31 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-10-31 00:00:00 至 To 2026-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	观察组	样本量：	40
Group：	Observation group	Sample size：	40
干预措施：	无	干预措施代码：
Intervention：	None	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	山东	市(区县)：	济南
Country：	China	Province：	Shandong	City：	Jinan
单位(医院)：	山东第一医科大学第一附属医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	The First Affiliated Hospital of Shandong First Medical University	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	山东	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shandong	City：
单位(医院)：	山东省立第三医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Shandong Provincial Third Hospital	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	山东	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shandong	City：
单位(医院)：	菏泽市立医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Heze Municipal Hospital	Level of the institution：	Tertiary A

国家：	中国	省(直辖市)：	山东	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shandong	City：
单位(医院)：	山东大学齐鲁医院德州医院（德州市人民医院）	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Shandong University Qilu Hospital Dezhou Hospital (Dezhou People's Hospital)	Level of the institution：	Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	24周总血液学反应	指标类型：	主要指标
Outcome：	24-week overall hematologic response rate	Type：	Primary indicator
测量时间点：	研究参与者用药后24周	测量方法：
Measure time point of outcome：	24 weeks after participant enrollment.	Measure method：

指标中文名：	12、24周完全缓解率	指标类型：	次要指标
Outcome：	12 and 24-week complete hematologic response rate	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	研究参与者用药后12和24周	测量方法：
Measure time point of outcome：	12 and 24 weeks after participant enrollment.	Measure method：

指标中文名：	12周、24周脱离成分血输注或输血次数减少的患者比例	指标类型：	次要指标
Outcome：	The proportion of patients achieving freedom from blood component transfusion or a reduction in transfusion frequency at Weeks 12 and 24.??	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	研究参与者用药后12和24周	测量方法：
Measure time point of outcome：	12 and 24 weeks after participant enrollment.	Measure method：

指标中文名：	1年、2年疾病进展率（SAA/MDS/AML转化率）	指标类型：	次要指标
Outcome：	Disease progression rate (transformation to SAA/MDS/AML) at 1 and 2 years.??	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	研究参与者用药后1年和2年.	测量方法：
Measure time point of outcome：	12 and 24 months after participant enrollment.	Measure method：

指标中文名：	不良事件（AE）发生率和类型	指标类型：	次要指标
Outcome：	AE rate and category	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	全程测量，直至研究参与者结束用药30天后	测量方法：
Measure time point of outcome：	Assessments were performed from the first dose until 30 days after the last dose of the study drug.?	Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	无	组织：	无
Sample Name：	None	Tissue：	None
人体标本去向	其它	说明	无
Fate of sample：	0thers	Note：	None

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age		岁 years
最大 Max age		岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：
Blinding：

是否共享原始数据： IPD sharing	否No
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	无
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	None
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	数据采集：纸质CRF表；数据管理：基于电子表格的EDC管理
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	Data collection and Management:Data Collection: Data were captured using paper Case Report Forms (CRFs).Data Management: Data were managed via an Electronic Data Capture (EDC) system based on an electronic spreadsheet platform.
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	无/No
注册人： Name of Registration：	2025-10-30 08:46:33