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难治性自身免疫性溶血性贫血CAR-T细胞治疗研究
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注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500114070 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-12-08 08:36:29 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-12-08 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

难治性自身免疫性溶血性贫血CAR-T细胞治疗研究

Public title：

Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy for refractory Autoimmune hemolytic anemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

难治性自身免疫性溶血性贫血CAR-T细胞治疗研究

Scientific title：

Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy for refractory Autoimmune hemolytic anemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

李本尚 

研究负责人：

李本尚 

Applicant：

Li Benshang 

Study leader：

Li Benshang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 21 38626161

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 21 38626161

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 leebenshang@hotmail.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 leebenshang@hotmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国上海市东方路1678号

研究负责人通讯地址：

中国上海市东方路1678号

Applicant address：

No. 1678, Dongfang Road, Shanghai, China

Study leader's address：

No. 1678, Dongfang Road, Shanghai, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Applicant's institution：

Shanghai Children's Medical Center affiliated to school of medicine, Shanghai Jiaotong University

研究负责人所在单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Affiliation of the Leader：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 SCMCIRB-K2025143-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心医学研究伦理专委会

Name of the ethic committee：

IRB of Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-07-15 00:00:00

伦理委员会联系人：

杨臻禹

Contact Name of the ethic committee：

Yang Zhenyu

伦理委员会联系地址：

中国上海市东方路1678号

Contact Address of the ethic committee：

No. 1678, Dongfang Road, Shanghai, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 21 38626015

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 yangzhenyu@scmc.com.cn

研究实施负责（组长）单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Primary sponsor：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

中国上海市东方路1678号

Primary sponsor's address：

No. 1678, Dongfang Road, Shanghai, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

具体地址：

中国上海市东方路1678号

Institution
hospital：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Address：

No. 1678, Dongfang Road, Shanghai, China

经费或物资来源：

自选课题（自筹）

Source(s) of funding：

Self-selected topic (self-funded)

研究疾病：

自身免疫性溶血性贫血  

Target disease：

Efractory Autoimmune hemolytic anemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

本项研究旨在检测CAR-T细胞治疗后2周、1个月、3个月、半年、一年等时间点的血常规（红细胞计数、血红蛋白水平）、网织红细胞百分比、血清胆红素水平、直接抗人球蛋白试验（DAT)、间接抗人球蛋白试验（IAT），评估CAR-T细胞在治疗难治性自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者的人体最大耐受剂量（Maximum tolerated dose, MTD）、安全性（Safety profile）和疾病的客观缓解率（ORR）。  

Objectives of Study：

To evaluate the maximum tolerated dose (MTD), safety profile, and objective response rate (ORR) of CAR-T cells in patients with refractory autoimmune hemolytic anemia (AIHA). This will be assessed by monitoring the following parameters at 2 weeks, 1 month, 3 months, 6 months, and 1 year post-treatment: complete blood count (red blood cell count, hemoglobin level), reticulocyte percentage, serum bilirubin level, direct antiglobulin test (DAT), and indirect antiglobulin test (IAT).

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

符合下述条件中任何一项均不能入组参加本项研究： 1.任何处于急性溶血期或存在急性溶血症状的AIHA患者； 2.预计生存期<12周； 3.基因检测存在相应靶点的基因突变或结构变异； 4.骨髓移植后复发患者GVHD严重，需要免疫抑制剂干预； 5.骨髓移植后复发时间<3月，找不到供体； 6.无法控制的活动性感染，如乙肝、丙肝处于活动期，HIV、真菌、结核、 EBV、CMV感染等； 7.治疗后早期失访（<3月），无法进行近期和远期预后评价； 8.有其它干扰本项研究的系统性疾病存在； 9.研究者认为可以排除的其它指标；

Exclusion criteria：

Those who meet any of the following conditions are not eligible to participate in this study: 1. Any AIHA patient in the acute hemolytic phase or with acute hemolytic symptoms; 2. Expected survival period <12 weeks; 3. Genetic testing shows that there are gene mutations or structural variations at the corresponding targets; 4. Patients with recurrent GVHD after bone marrow transplantation are severe and require immunosuppressant intervention. 5. Recurrence time after bone marrow transplantation is less than 3 months, and no donor can be found; 6. Uncontrollable active infections, such as active hepatitis B and C, HIV, fungal, tuberculosis, EBV, CMV infections, etc. 7. Early loss to follow-up after treatment (<3 months), making it impossible to conduct short-term and long-term prognosis evaluations; 8. There are other systemic diseases that may interfere with this research; 9. Other indicators that the researcher believes can be excluded;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-05-01 00:00:00至 To 2030-04-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-12-08 00:00:00 至 To 2030-04-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 100

Group：

Experimental Group

Sample size：

干预措施：

采用一次性静脉给药的方式，通过外周或者中央静脉进行CAR-T细胞的输注。

干预措施代码：

Intervention：

CAR-T cells are infused through peripheral or central veins by one-time intravenous administration.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

Coombs试验结果

指标类型：

主要指标

Outcome：

Coombs test results

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

CART细胞拷贝数监测

指标类型：

次要指标

Outcome：

CART cell copy number monitoring

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

骨髓和外周血的B细胞重建

指标类型：

次要指标

Outcome：

B-cell Reconstitution in Bone Marrow and Peripheral Blood

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血常规、网织红细胞

指标类型：

主要指标

Outcome：

Complete blood count 、Reticulocyte

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

细胞因子

指标类型：

主要指标

Outcome：

Cytokines

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

疾病的客观缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Objective Response Rate (ORR)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

乳酸脱氢酶、血清胆红素

指标类型：

主要指标

Outcome：

LDH、Bilirubin

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓液

组织：

Sample Name：

Bone Marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 35 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

CRF

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2025-12-08 08:36:22
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