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CAR-T治疗难治性重症肌无力临床研究
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注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600120587 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-03-17 10:06:17 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-03-17 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

CAR-T治疗难治性重症肌无力临床研究

Public title：

Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy for Refractory Myasthenia Gravis

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

CAR-T治疗难治性重症肌无力临床研究

Scientific title：

Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy for Refractory Myasthenia Gravis

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

李本尚 

研究负责人：

李本尚;王纪文 

Applicant：

Benshang Li 

Study leader：

Li Benshang; Wang Jiwen 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 18101893712

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 21 38626161

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 leebenshang@hotmail.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 leebenshang@hotmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国上海市浦东新区东方路1678号

研究负责人通讯地址：

中国上海市浦东新区东方路1678号

Applicant address：

No. 1678, Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai, China

Study leader's address：

No. 1678, Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Applicant's institution：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究负责人所在单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Affiliation of the Leader：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 SCMCIRB-K2025076-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心医学研究伦理专委会

Name of the ethic committee：

The Medical Research Ethics Committee of Shanghai Children's Medical Center, Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-06-06 00:00:00

伦理委员会联系人：

杨臻禹

Contact Name of the ethic committee：

Yang Zhenyu

伦理委员会联系地址：

中国上海市浦东新区东方路1678号

Contact Address of the ethic committee：

No. 1678, Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 21 38626015

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 yangzhenyu@scmc.com.cn

研究实施负责（组长）单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Primary sponsor：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

中国上海市浦东新区东方路1678号

Primary sponsor's address：

No. 1678, Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

具体地址：

中国上海市浦东新区东方路1678号

Institution
hospital：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Address：

No. 1678, Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai, China

经费或物资来源：

上海医药集团生物治疗技术有限公司

Source(s) of funding：

Shanghai Pharmaceutical Group Biotherapy Technology Co., Ltd

研究疾病：

重症肌无力  

Target disease：

Refractory myasthenia gravis (MG)

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

通过检测CAR-T细胞治疗后2周、1个月、2个月、3个月、6月、一年等时间点时患者的血常规、CRP、肝肾功能、电解质、包括B细胞在内的各淋巴细胞亚群比例和绝对计数、血清免疫球蛋白、MG相关自身抗体（抗AchR、MuSK或LRP4抗体等）、QMG评分、MG-ADL评分、肌电图检查（包括低频重复神经电刺激RNS和单纤维肌电图SFEMG）等指标，评估在目前应用的常规剂量下CAR-T治疗难治性MG患者的疗效和副反应。  

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy and adverse reactions of CAR-T cell therapy at the current conventional dose in patients with refractory myasthenia gravis (MG) by monitoring the following parameters at 2 weeks, 1, 2, 3, 6, and 12 months post-treatment: complete blood count, C-reactive protein (CRP), liver and kidney function, electrolytes, proportion and absolute count of lymphocyte subsets (including B cells), serum immunoglobulins, MG-related autoantibodies (e.g., anti-AChR, MuSK, LRP4), Quantitative Myasthenia Gravis Score (QMG), Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score, and electrophysiological examinations (including repetitive nerve stimulation (RNS) and single-fiber electromyography (SFEMG)).

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

符合下述条件中任何一项均不能入组参加本项研究； 1.预计生存期<2周； 2.无合适的静脉进行外周血淋巴细胞采集或采集数量不足； 3.存在不能控制的活动性感染，如乙肝、丙肝处于活动期、HIV、真菌、结核、EBV、CMV感染等； 4.3个月内使用过美罗华等影响T细胞功能的免疫制剂者； 5.淋巴细胞分离后体外扩增效果不好，达不到临床使用剂量； 6.治疗后早期失访（<3月），无法进行近期和远期预后评价； 7.其它干扰本项研究的系统性疾病存在； 8.研究者认为可以排除的其它指标；

Exclusion criteria：

Patients meeting any of the following criteria will be excluded from participation in this study:; 1.Expected survival period < 2 weeks. 2.No suitable veins for peripheral blood lymphocyte collection or insufficient quantity of cells collected. 3.Presence of uncontrolled active infections, such as active hepatitis B or C, HIV, fungal infections, tuberculosis, EBV, or CMV infection. 4.Use of immunomodulatory agents affecting T-cell function (e.g., Rituximab) within the past 3 months. 5.Poor in vitro expansion of lymphocytes after isolation, failing to reach the clinical dosage requirement. 6.Lost to follow-up early after treatment (< 3 months), making near- and long-term prognosis evaluation impossible. 7.Presence of other systemic diseases that could interfere with the study. 8.Any other condition considered by the investigator as grounds for exclusion.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-04-01 00:00:00至 To 2030-05-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-04-01 00:00:00 至 To 2030-05-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 100

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

CART细胞

干预措施代码：

Intervention：

CAR-T cells

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

CAR-T细胞扩增和持久性

指标类型：

次要指标

Outcome：

CAR-T cell expansion and persistence

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

CAR-T细胞输注后第2、7、14、28天，第3、6、36个月

测量方法：

实时定量PCR和/或流式细胞术

Measure time point of outcome：

Following CAR-T cell infusion, on Day 28 and at Months 3, 6, 12, 24, and 36

Measure method：

qPCR or Flow Cytometry

指标中文名：

T细胞注射毒性评价

指标类型：

主要指标

Outcome：

Cytoxicity Assessment

Type：

Primary indicator

测量时间点：

CAR-T细胞输注后第28天，第2、3、4、6、9、12、18、24、36个月

测量方法：

流式细胞术

Measure time point of outcome：

Following CAR-T cell infusion, on Day 28 and at Months 3, 6, 12, 24, and 36

Measure method：

Flow Cytometry

指标中文名：

MG相关自身抗体检测

指标类型：

主要指标

Outcome：

Myasthenia Gravis (MG)-Associated Autoantibody Testing

Type：

Primary indicator

测量时间点：

CAR-T细胞输注后第28天，第3、6、12、24、36个月

测量方法：

流式细胞术

Measure time point of outcome：

Following CAR-T cell infusion, on Day 28 and at Months 3, 6, 12, 24, and 36

Measure method：

Flow Cytometry

指标中文名：

QMG、MG-ADL评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Quantitative Myasthenia Gravis Score (QMG) and the Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

CAR-T细胞输注后第28天，第2、3、6、12、24、36个月

测量方法：

依据MG定量评分体系、MG日常生活质量量表进行评分

Measure time point of outcome：

Following CAR-T cell infusion, on Day 28 and at Months 3, 6, 12, 24, and 36

Measure method：

Scores were assessed using the Quantitative Myasthenia Gravis Score (QMG) and the Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL).

指标中文名：

肌电图检查

指标类型：

主要指标

Outcome：

Electromyography (EMG)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

CAR-T细胞输注后第7、28天，第2、3、4、6、12、24、36个月

测量方法：

肌电图检查

Measure time point of outcome：

Following CAR-T cell infusion, on Day 28 and at Months 3, 6, 12, 24, and 36

Measure method：

Electromyography (EMG)

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

脑脊液

组织：

Sample Name：

Cerebrospinal fluid

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

外周血

组织：

Sample Name：

Peripheral blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Bone Marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 35 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

试验结束6个月后，原始数据将上传到ResMan IPD平台。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

The raw data was uploaded to ResMan IPD website six months after the trial ended.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

设计临床试验专用CRF，专人进行纸质记录并录入数据库，保存于研究者处，患者临床病史记录为纸质版，主管医生签字后保存于上海儿童医学中心病案室以备查阅。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

All the CRFs will be saved.The medical records with the signature of the doctor in charge are all in print edition, which will be saved in the medical record department of SCMC hospital.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-03-17 10:06:10
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