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GD002外泌体滴鼻液治疗婴儿癫痫性痉挛综合征的临床研究
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注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500111373 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-04-08 15:17:48 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-10-30 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

GD002外泌体滴鼻液治疗婴儿癫痫性痉挛综合征的临床研究

Public title：

Clinical study of the exosome nasal spray GD002 in the treatment of Infantile Epileptic Spasms Syndrome

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

GD002外泌体滴鼻液治疗婴儿癫痫性痉挛综合征的临床研究

Scientific title：

Clinical study of the exosome nasal spray GD002 in the treatment of Infantile Epileptic Spasms Syndrome

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

杨光 

研究负责人：

杨光 

Applicant：

Yang Guang 

Study leader：

Yang Guang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 138 1019 2267

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 10 5549 9316

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 yangg301@126.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 yangg301@sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国北京市海淀区复兴路28号

研究负责人通讯地址：

中国北京市海淀区复兴路28号

Applicant address：

28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing, China

Study leader's address：

28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中国人民解放军总医院第一医学中心

Applicant's institution：

The First Medical Centre, Chinese PLA General Hospital

研究负责人所在单位：

中国人民解放军总医院第一医学中心

Affiliation of the Leader：

The First Medical Centre, Chinese PLA General Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 伦审第S2025-404-03号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国人民解放军总医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Chinese PLA General Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-08-28 00:00:00

伦理委员会联系人：

曹江

Contact Name of the ethic committee：

Cao Jiang

伦理委员会联系地址：

中国北京市海淀区复兴路28号

Contact Address of the ethic committee：

28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 10 6693 7166

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国人民解放军总医院第一医学中心

Primary sponsor：

The First Medical Centre, Chinese PLA General Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

中国北京市海淀区复兴路28号

Primary sponsor's address：

28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

中国人民解放军总医院第一医学中心

具体地址：

中国北京市海淀区复兴路28号

Institution
hospital：

The First Medical Centre, Chinese PLA General Hospital

Address：

28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing, China

经费或物资来源：

研究者自筹

Source(s) of funding：

Investigator funded

研究疾病：

婴儿癫痫性痉挛综合征  

Target disease：

Infantile epileptic spasms syndrome

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

本研究旨在通过收集并分析GD002外泌体滴鼻液治疗IESS患儿的疗效相关因素。从而评估：1. GD002治疗IESS的安全性；2.GD002治疗IESS的有效性；3.探索IESS受试者接受GD002治疗后的药效学标志物。  

Objectives of Study：

This study aims to collect and analyze the efficacy-related factors of GD002 exosome nasal drops in the treatment of children with Infantile Epileptic Spasms Syndrome (IESS), so as to evaluate: 1.the safety of GD002 in the treatment of IESS; 2. the effectiveness of GD002 in the treatment of IESS; 3. explore the pharmacodynamic markers of IESS subjects after receiving GD002 treatment.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1.有明确可治疗病因引起的IESS（如葡糖糖转运子1缺乏综合征、甲基丙二酸血症等代谢性疾病）； 2.有结构性病因的癫痫（如缺血缺氧性脑后遗症、新生儿低血糖脑病后遗症、各种类型脑炎后遗症、脑软化、皮质发育畸形等） 3.患有可能会干扰研究结果的未能控制的其他疾病，包括但不限于感染、糖尿病、心脑血管疾病等； 4.无已知的免疫缺陷性疾病； 5.既往有严重过敏反应史，血制品过敏史； 6.存在鼻腔结构异常或病变的患者； 7.患有脑脊液鼻漏的患者； 8.家属经规范培训未能熟练正确掌握滴鼻方法的患者； 9.2周内调整过抗癫痫发作药物种类或剂量； 10.滴鼻液通过常规冷链运输到患者居住地址，无法满足冷冻状态的。 11.其它研究者认为不宜入组的情况。

Exclusion criteria：

1. IESS caused by a clear and treatable cause (e.g., Glucose Transporter Type 1 Deficiency Syndrome [GLUT1-DS], Methylmalonic Acidemia [MMA], and other metabolic diseases); 2. Epilepsy with structural etiologies (e.g., sequelae of hypoxic-ischemic encephalopathy, sequelae of neonatal hypoglycemic encephalopathy, sequelae of various types of encephalitis, cerebral softening, cortical dysplasia, etc.); 3. Suffering from other uncontrolled diseases that may interfere with the study results, including but not limited to infections, diabetes mellitus, cardiovascular and cerebrovascular diseases, etc.; 4. No known history of immunodeficiency diseases; 5. Previous history of severe allergic reactions or allergies to blood products; 6. Patients with structural abnormalities or lesions of the nasal cavity; 7. Patients with cerebrospinal fluid (CSF) rhinorrhea; 8. Patients whose guardians fail to master the correct nasal drop administration method proficiently despite standardized training; 9. Adjustments to the type or dosage of antiseizure medications (ASMs) made within 2 weeks prior to enrollment; 10. Inability to maintain the frozen state of the nasal drops after they are delivered to the patient’s residence via routine cold chain transportation; 11. Other conditions deemed unsuitable for enrollment by the investigators.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-11-01 00:00:00至 To 2026-10-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-11-05 00:00:00 至 To 2026-04-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

治疗组

样本量：

 36

Group：

Treatment group

Sample size：

干预措施：

GD002外泌体滴鼻。所研究的外泌体浓度为4×10^9 particles/mL，以双侧鼻腔滴鼻治疗的方式，每日2次滴鼻给药，每次每侧鼻孔100 uL，连续滴鼻84天。

干预措施代码：

Intervention：

GD002 exosomes nasal instillation. The concentration of the exosomes under study is 4×10^9 particles/mL. They are administered via the bilateral nasal instillation route, twice daily, with 100 μL instilled into each nostril per administration, for a consecutive period of 84 days.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 中国人民解放军总医院第一医学中心 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Medical Centre, Chinese PLA General Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

临床发作

指标类型：

主要指标

Outcome：

Clinical seizure

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

视频脑电图与BASED评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Video electroencephalogram and BASED score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

复发率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Recurrence rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

文兰适应行为量表

指标类型：

次要指标

Outcome：

Vineland Adaptive Behavior Scales

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

格塞尔发育量表

指标类型：

次要指标

Outcome：

Gesell Developmental Schedules

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

生命体征

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Vital signs

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

临床症状的异常变化

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Abnormal changes in clinical symptoms

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

实验室检查结果

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Laboratory test results

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

可能与干预手段相关的任何其它身体异常或不良事件

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Any other physical abnormalities or adverse events that may be related to the intervention

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血清

组织：

Sample Name：

Serum

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0.5 岁 years
最大 Max age 8 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

无

Blinding：

None

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

否

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

none

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-10-30 11:52:24
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