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在中国血管性血友病受试者中评价 rVWF 的安全性、有效性和药代动力学
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注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500108310 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-08-28 10:37:26 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-08-28 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

在中国血管性血友病受试者中评价 rVWF 的安全性、有效性和药代动力学

Public title：

Safety, Efficacy, and Pharmacokinetic Evaluation of rVWF in Chinese Subjects With von Willebrand Disease

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项在血管性血友病中国患者中评价重组 von Willebrand 因子(rVWF) 联合或不联合百因止治疗出血事件的安全性、疗效和药代动力学的临床研究

Scientific title：

A Clinical Study to Evaluate the Safety, Efficacy and Pharmacokinetics of Recombinant von Willebrand Factor (rVWF) With or Without ADVATE in the Treatment of Bleeding Episodes in Chinese Subjects Diagnosed With von Willebrand Disease

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

茹运红 

研究负责人：

余自强 

Applicant：

Yunhong Ru 

Study leader：

Ziqiang Yu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 15919328976

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 512 65223637

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 yunhong.ru@thermofisher.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 yuziqiang@suda.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国上海市黄浦区天津路155号恒基名人商业大厦1101室, 200001

研究负责人通讯地址：

苏州市平海路899号

Applicant address：

Unit 1101, Henderson Metropolitan, No. 155, Tianjin Road, Huangpu District, Shanghai, 200001, China

Study leader's address：

No. 899 Pinghai Road, Suzhou City

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

百时益医药研发（北京）有限公司

Applicant's institution：

PPD PHARMACEUTICAL DEVELOPMENT (BEIJING) CO., LTD

研究负责人所在单位：

苏州大学附属第一医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 （2025）伦审批第305 号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

苏州大学附属第一医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

First Affiliated Hospital of Soochow University Medical Ethics Committee

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-05-26 00:00:00

伦理委员会联系人：

陆周琳

Contact Name of the ethic committee：

Lu ZhouLin

伦理委员会联系地址：

苏州市平海路899号

Contact Address of the ethic committee：

No. 899 Pinghai Road, Suzhou City

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 512 67972861

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 809580153@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

苏州大学附属第一医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

研究实施负责（组长）单位地址：

苏州市平海路899号

Primary sponsor's address：

No. 899 Pinghai Road, Suzhou City

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

江苏省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

苏州大学附属第一医院

具体地址：

苏州市平海路899号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Address：

No. 899 Pinghai Road, Suzhou City

经费或物资来源：

TAK-577-3002研究

Source(s) of funding：

Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.

研究疾病：

血管性血友病  

Target disease：

von Willebrand disease

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 III期临床试验 

Study phase：

3

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

主要目的：通过评估不良事件 (AE)（包括血栓形成、超敏反应和免疫原性）评价维因止的安全性 次要目的： •通过评估每起出血事件的维因止和百因止输注次数和经体重调整的用量以及至出血事件消退时间，评价维因止联合或不联合重组凝血因子 VIII（rFVIII；百因止）用于出血事件按需治疗的止血有效性 •表征维因止的药代动力学 (PK) 和药效学(PD) •评价维因止联合或不联合百因止用于接受择期手术/牙科手术（如果需要手术）的受试者围手术期出血管理的止血有效性  

Objectives of Study：

Primary Objective: To evaluate the safety of VONVENDI by assessing AEs, including thrombogenicity, hypersensitivity and immunogenicity Secondary Objectives: •To evaluate hemostatic efficacy of VONVENDI with or without ADVATE for OD treatment of bleeding episodes by assessing the number of infusions and the weight adjusted consumption of VONVENDI and ADVATE per bleeding episode, and time to resolution of the bleeding episodes •To characterize PK and PD of VONVENDI •To evaluate the hemostatic efficacy of VONVENDI with or without ADVATE for perioperative bleeding management in subjects undergoing elective surgical/dental procedures, if surgery is required

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1. 受试者被诊断为患有假性 VWD 或 VWD 以外的其他遗传性或获得性凝血障碍（例如血小板定性和定量异常或 PT/INR 升高 > 1.4）。
2. 受试者在筛选时有 VWF 抑制物病史或存在 VWF 抑制物。
3. 受试者具有有记录的 VWF:RCo 半衰期 < 6 小时的病史。
4. 受试者既往或当前存在 FVIII 抑制物，且滴度 ≥ 0.6 BU/mL（通过 Bethesda 测定法或经Nijmegen 改良的 Bethesda 方法测定）。
5. 已知受试者对研究药物的任何组分（例如小鼠或仓鼠蛋白）过敏。
6. 受试者有免疫系统疾病病史，不包括季节性过敏性鼻炎/结膜炎、轻度哮喘、食物过敏或动物过敏。
7. 受试者有血栓栓塞事件病史。
8. 受试者为人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性，CD4 绝对计数 < 200/mm3。
9. 在签署知情同意书前 30 天内，受试者接受过除抗逆转录病毒治疗以外的免疫调节药物治疗（例如 α-干扰素），或剂量相当于氢化可的松大于 10 mg/天的皮质类固醇类药物（不包括局部治疗 [如软膏、鼻喷雾剂]）；
10. 获得知情同意时，受试者已怀孕或处于哺乳期。
11. 受试者在入组前 30 天内参加过另一项涉及 IP 或试验用器械的临床研究，或计划在本研究期间参加另一项涉及 IP 或试验用器械的临床研究。
12. 受试者被诊断为患有进行性致死性疾病和/或预期寿命短于 15 个月。
13. 受试者是实施本研究的研究团队成员，或与其中一名研究团队成员有依赖关系。依赖关系包括近亲（即子女、伴侣/配偶、兄弟姐妹、父母）和员工。
14. 受试者在筛选时患有急性疾病（例如，流行性感冒、流感样综合征、过敏性鼻炎/结膜炎、非季节性哮喘）。
15. 受试者被诊断为患有严重肝病，其证据包括但不限于以下任何一项：血清 ALT 大于正常值上限的 5 倍；低白蛋白血症；门静脉高压（如存在其他不明原因的脾肿大、食管静脉曲张病史）或归类为 Child-Pugh B 级或 C 级的肝硬化。
16. 受试者被诊断为患有肾病，血清肌酐水平 ≥ 2.5 mg/dL。
17. 受试者在筛选时的血小板计数 < 100,000/mL（2B 型 VWD 受试者除外，将根据血小板计数的历史趋势和研究者对受试者病情的医学评估评价其筛选时的血小板计数）。
18. 受试者患有宫颈或子宫疾病，导致月经过多或子宫不规则出血（包括感染、异型增生）。
19. 根据研究者的判断，受试者患有其他可能给受试者带来额外风险的具有临床意义的合并疾病（例如未受控制的高血压）。
20. 研究者确定受试者无法或不愿意配合研究程序。

Exclusion criteria：

1. Subject has been diagnosed with pseudo VWD or another hereditary or acquired coagulation disorder other than VWD (eg, qualitative and quantitative platelet disorders or elevated PT/INR >1.4); 2. Subject has a history or presence of a VWF inhibitor at screening; 3. Subject has a documented history of a VWF:RCo half-life of <6 hours; 4. Subject has a history or presence of a FVIII inhibitor with a titer >=0.6 BU/mL (by Bethesda assay or Bethesda method with Nijmegen modification); 5. Subject has a known hypersensitivity to any of the components of the study drugs, such as to mouse or hamster proteins; 6. Subject has a medical history of immunological disorders, excluding seasonal allergic rhinitis/conjunctivitis, mild asthma, food allergies or animal allergies; 7. Subject has a medical history of a thromboembolic event; 8. Subject is HIV positive with an absolute CD4 count <200/ mm3; 9. Subject has been treated with an immunomodulatory drug, other than antiretroviral chemotherapy eg, α-interferon, or corticosteroid agents at a dose equivalent to hydrocortisone greater than 10 mg/day (excluding topical treatment [eg, ointments, nasal sprays]), within 30 days prior to signing the informed consent (or assent, if appropriate); 10. Subject is pregnant or lactating at the time informed consent is obtained; 11. Subject has participated in another clinical study involving an IP, or investigational device within 30 days prior to enrollment or is scheduled to participate in another clinical study involving an IP or investigational device during the course of this study; 12. Subject is diagnosed with progressive fatal disease and/or has a life expectancy of less than 15 months; 13. Subject is member of the study team conducting this study or in a dependent relationship with one of the study team members. Dependent relationships include close relatives (ie, children, partner/spouse, siblings, parents) as well as employees; 14. Subject has an acute illness (eg, influenza, flu-like syndrome, allergic rhinitis/conjunctivitis, nonseasonal asthma) at screening; 15. Subject is diagnosed with significant liver disease, as evidenced by, but not limited to, any of the following: serum ALT greater than 5 times the upper limit of normal; hypoalbuminemia; portal vein hypertension (eg, presence of otherwise unexplained splenomegaly, history of esophageal varices) or liver cirrhosis classified as Child-Pugh class B or C; 16. Subject has been diagnosed with renal disease, with a serum creatinine level >=2.5 mg/dL; 17. Subject has a platelet count <100,000/mL at screening (except for subjects with type 2B VWD, whose platelet count(s) at screening will be evaluated taking into consideration historical trends in platelet counts and the investigator’s medical assessment of the subject’s condition); 18. Subject has cervical or uterine conditions causing menorrhagia or metrorrhagia (including infection, dysplasia);; 19. Subject has other clinically significant comorbid illness (e.g., uncontrolled hypertension) that may pose additional risk to the subject, in the judgment of the investigator; 20. Investigator determines that the subject is unable or unwilling to cooperate with study procedures.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-03-21 00:00:00至 To 2028-12-28 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-09-26 00:00:00 至 To 2026-10-23 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

维因止静脉输注组

样本量：

 20

Group：

Vonvendi Intravenous infusion group

Sample size：

干预措施：

维因止静脉输注

干预措施代码：

Intervention：

Vonvendi Intravenous infusion

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

 苏州大学附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shandong

City：

单位(医院)：

 济南市中心医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Jinan Central Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院北京协和医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College.

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海交通大学医学院附属瑞金医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

 南方医科大学南方医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Southern Medical University Southern Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

 华中科技大学同济医学院附属同济医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Tongji Hospital, Tongji Medical College ,Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

AE 和 SAE 的发生率、严重程度和因果关系

指标类型：

主要指标

Outcome：

Incidence, severity, and causality of AEs and SAEs

Type：

Primary indicator

测量时间点：

整个研究期间

测量方法：

AE评估、实验室检测

Measure time point of outcome：

Throughout the study

Measure method：

AE evaluation, Laboratory tests

指标中文名：

血栓栓塞事件、重度超敏反应发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Incidence of thromboembolic events, severe hypersensitivity reactions

Type：

Primary indicator

测量时间点：

整个研究期间

测量方法：

AE评估、实验室检测

Measure time point of outcome：

Throughout the study

Measure method：

AE evaluation, Laboratory tests

指标中文名：

免疫原性： VWF 和 FVIII 的中和（抑制）抗体的形成 ; VWF 和 FVIII 结合抗体的形成 ; CHO 蛋白、小鼠 IgG 和 rFurin 抗体形成

指标类型：

主要指标

Outcome：

Immuogenicity:Development of neutralizing (inhibitory) antibodies to VWF and FVIII;Development of binding antibodies to VWF and FVIII ;Development of antibodies to CHO proteins, murine IgG, and rFurin

Type：

Primary indicator

测量时间点：

整个研究期间

测量方法：

AE评估、实验室检测

Measure time point of outcome：

Throughout the study

Measure method：

AE evaluation, Laboratory tests

指标中文名：

每起出血事件的维因止联合或不联合百因止输注次数

指标类型：

主要指标

Outcome：

Number of infusions of VONVENDI with or without ADVATE per bleeding episode

Type：

Primary indicator

测量时间点：

12个月的出血事件按需治疗期

测量方法：

输注次数

Measure time point of outcome：

12 months of OD bleeding episodes treatment period

Measure method：

Number of infusions

指标中文名：

具有临床意义的异常实验室结果、ECG 和生命体征

指标类型：

主要指标

Outcome：

Clinically significant abnormal findings in clinical laboratory results, ECG, and vital signs

Type：

Primary indicator

测量时间点：

整个研究期间

测量方法：

AE评估、实验室检测

Measure time point of outcome：

Throughout the study

Measure method：

AE evaluation, Laboratory tests

指标中文名：

每起出血事件的百因止输注次数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Number of infusions of ADVATE per bleeding episode

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

12个月的出血事件按需治疗期

测量方法：

输注次数

Measure time point of outcome：

12 months of OD bleeding episodes treatment period

Measure method：

Number of infusions

指标中文名：

至出血事件消退时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to resolution of bleeding episodes

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

12个月的出血事件按需治疗期

测量方法：

输注次数

Measure time point of outcome：

12 months of OD bleeding episodes treatment period

Measure method：

Number of infusions

指标中文名：

每起出血事件经体重调整的维因止和百因止用量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Weight adjusted consumption of VONVENDI and ADVATE per bleeding episode

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

12个月的出血事件按需治疗期

测量方法：

输注次数

Measure time point of outcome：

12 months of OD bleeding episodes treatment period

Measure method：

Number of infusions

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

全血

组织：

Sample Name：

Whole blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

N/A

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

/

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

/

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集和管理由eCRF/EDC构成

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection and Management consist of eCRF/EDC.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2025-08-28 10:37:06
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