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儿童AA接受allo-HSCT死亡风险模型构建多中心回顾性研究方案
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注册号：

Registration number：

 ChiCTR2500107925 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2025-08-21 09:03:09 

注册时间：

Date of Registration：

 2025-08-21 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

儿童AA接受allo-HSCT死亡风险模型构建多中心回顾性研究方案

Public title：

A multicenter retrospective study for the allo-HSCT mortality risk model in children with Aplastic anemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

儿童AA接受allo-HSCT死亡风险模型构建多中心回顾性研究方案

Scientific title：

A multicenter retrospective study for the allo-HSCT mortality risk model in children with Aplastic anemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王伟 

研究负责人：

熊昊 

Applicant：

Wang Wei 

Study leader：

Xiong Hao 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 159 7290 6261

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 130 0610 7360

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 wangwei@zgwhfe.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 xionghao@zgwhfe.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

湖北武汉市江岸区香港路100号

研究负责人通讯地址：

湖北武汉市江岸区香港路100号

Applicant address：

No. 100 Hong Kong Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei

Study leader's address：

No. 100 Hong Kong Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 430016

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 430016

申请人所在单位：

武汉儿童医院

Applicant's institution：

Wuhan Children’s Hospital (Wuhan Medical Care Centre for Women and Children) Tongji College, Huazhong University of Science and Technology

研究负责人所在单位：

武汉儿童医院

Affiliation of the Leader：

Wuhan Children’s Hospital (Wuhan Medical Care Centre for Women and Children) Tongji College, Huazhong University of Science and Technology

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2024R140-E01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

武汉儿童医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Wuhan Children's Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2024-11-15 00:00:00

伦理委员会联系人：

郑好

Contact Name of the ethic committee：

Zheng Hao

伦理委员会联系地址：

湖北武汉市江岸区香港路100号

Contact Address of the ethic committee：

No. 100 Hong Kong Road, Jiang'an District, Wuhan City, Hubei

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 27 8243 8516

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 wch_irb@126.com

研究实施负责（组长）单位：

武汉儿童医院

Primary sponsor：

Wuhan Children's Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

中国湖北省武汉市江岸区香港路100号

Primary sponsor's address：

100 Hong Kong Road, Jiangan District, Wuhan City, Hubei Province, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

湖北

市(区县)：

武汉

Country：

China

Province：

Hubei

City：

Wuhan

单位(医院)：

武汉儿童医院

具体地址：

湖北武汉市江岸区香港路100号

Institution
hospital：

Wuhan Children's Hospital

Address：

100 Hong Kong Road, Jiangan District, Wuhan City, Hubei Province, China

经费或物资来源：

湖北省自然科学基金2024AFD435（熊昊）, 2024AFB410（王伟）

Source(s) of funding：

the Hubei Provincial Natural Science Foundation of China (2024AFD435 to XIONG Hao, 2024AFB410 to WANG Wei)

研究疾病：

儿童再生障碍性贫血  

Target disease：

pediatric aplastic anemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

再生障碍性贫血(AA)是儿童常见骨髓造血衰竭性疾病，以骨髓发育不全，全血细胞减少为特征，主要临床表现为感染、贫血、出血，异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是其主要治疗手段之一。在供者来源的选择上，MUD和MSD-HSCT疗效相当；“北京方案”：HID-HSCT的成功使HSCT进入人人都有供者的时代；但因遭受各种移植后并发症的困扰，包括出血性/血栓性并发症、感染和GVHD，同时还面临着供者选择的疑虑，移植后的患儿仍然无法达到理想的生活状态和长期生存；HLA不全相合是移植疗效的重要负面因素，GVHD与植入失败风险较高；供者年龄、性别及ABO相合度也影响移植疗效；AA患者的治疗指南侧重于HLA匹配的兄弟姐妹供体的可用性，然而，指南没有根据疾病严重程度提供个性化的治疗策略；目前没有儿童AA患儿接受allo-HSCT后预后模型，因此对AA患儿进行移植后的死亡风险评估尤为重要；  

Objectives of Study：

Aplastic anemia (AA) is a common bone marrow hematopoietic failure disease in children, characterized by bone marrow hypoplasia and pancytopenia. The main clinical manifestations are infection, anemia and bleeding. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) is one of the main treatment methods for it. In terms of the selection of donor sources, the efficacy of MUD and MSD-HSCT is comparable. "Beijing Plan" : The success of HID-HSCT has brought HSCT into an era where everyone has a donor. However, due to being plagued by various post-transplant complications, including hemorrhagic/thrombotic complications, infections and GVHD, as well as doubts about donor selection, the children after transplantation still cannot achieve an ideal living state and long-term survival. Incomplete HLA matching is an important negative factor for the efficacy of transplantation, and the risk of GVHD and implantation failure is relatively high. The donor's age, gender and ABO compatibility also affect the transplantation efficacy. The treatment guidelines for AA patients focus on the availability of HLA-matched sibling donors. However, the guidelines do not provide personalized treatment strategies based on the severity of the disease. At present, there is no prognostic model for children with AA after allo-HSCT. Therefore, it is particularly important to assess the risk of death for children with AA after transplantation.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1、二次及以上移植；2、家长/监护人/患者拒绝参加；3、经讨论不适合入组病例

Exclusion criteria：

1. Two or more transplants; 2. Parents/guardians/patients refuse to participate; 3. Cases that are not suitable for inclusion after discussion

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-10-01 00:00:00至 To 2026-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-10-01 00:00:00 至 To 2026-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

训练组

样本量：

 700

Group：

Training group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

none

Intervention code：

组别：

验证组

样本量：

 300

Group：

Verification group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

none

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

 武汉 

Country：

China

Province：

Hubei

City：

Wuhan

单位(医院)：

 武汉儿童医院  

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Wuhan Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广州 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

GuangZhou

City：

GuangZhou

单位(医院)：

 广州妇女儿童医疗中心 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Guangzhou Women and Children's Medical Center

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南 

市(区县)：

 长沙 

Country：

China

Province：

Hunan

City：

Changsha

单位(医院)：

 湖南省儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Hunan Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东 

市(区县)：

 济南 

Country：

China

Province：

Shandong

City：

Jinan

单位(医院)：

 山东省千佛山医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Qianfoshan Hospital of Shandong Province

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江西 

市(区县)：

 南昌 

Country：

China

Province：

Jiangxi

City：

Nanchang

单位(医院)：

 江西省儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Jiangxi Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆 

市(区县)：

 重庆 

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

Chongqing

单位(医院)：

 重庆儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Chongqing Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 陕西 

市(区县)：

 西安 

Country：

China

Province：

Shanxi

City：

Xi an

单位(医院)：

 西北妇女儿童医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Northwest Women and Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

 成都 

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

Chengdu

单位(医院)：

 四川大学华西第二医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

West China Second University Hospital, Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南 

市(区县)：

 长沙 

Country：

China

Province：

Hunan

City：

Changsha

单位(医院)：

 中南大学湘雅医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Xiangya Hospital of Central South University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

诊断到移植的时间

指标类型：

主要指标

Outcome：

The time from diagnosis to transplantation

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

供者类型

指标类型：

主要指标

Outcome：

Donor type

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

移植方案

指标类型：

主要指标

Outcome：

Transplantation plan

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

ABO血型匹配

指标类型：

次要指标

Outcome：

ABO blood group matching

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

移植前红细胞输注总量

指标类型：

次要指标

Outcome：

The total volume of red blood cell transfusion before transplantation

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

移植前中性粒细胞水平

指标类型：

主要指标

Outcome：

Neutrophil levels before transplantation

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

HCT-CI

指标类型：

次要指标

Outcome：

HCT-CI

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

造血干细胞移植合并症指数

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hematopoietic stem cell transplantation comorbidity index

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

移植后血小板数量

指标类型：

主要指标

Outcome：

Platelet count after transplantation

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

EBV/CMV感染

指标类型：

主要指标

Outcome：

EBV/CM infection

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

移植物抗宿主反应

指标类型：

主要指标

Outcome：

Graft-versus-host disease

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血栓性微血管病

指标类型：

主要指标

Outcome：

thrombotic microangiopathy

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

无

Sample Name：

None

Tissue：

none

人体标本去向

 其它  

说明

none

Fate of sample：

0thers  

Note：

none

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

研究结束后，通过ResMan(www.medresman.org.cn)方式共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

After the end of the study, it was shared by ResMan (www.medresman.org.cn).

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

CRF;EDC

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF;EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-08-21 09:02:44
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