中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR1800016124
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2018-05-13 20:31:07
注册时间： Date of Registration：	2018-05-13 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	DEP－Ru方案挽救治疗难治／复发噬血细胞综合征的临床研究
Public title：	DEP-Ru regimen as a salvage therapy for refractory /relapsed hemophagocytic lymphohistiocytosis.
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	芦可替尼、多柔比星脂质体、依托泊苷、甲基强的松龙（DEP－Ru）方案挽救治疗难治／复发噬血细胞综合征的临床研究
Scientific title：	Ruxolitinib, liposomal doxorubicin, etoposide and methylprednisolone (DEP-Ru) as a salvage therapy for refractory /relapsed hemophagocytic lymphohistiocytosis.
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	王晶石	研究负责人：	王昭
Applicant：	Wang Jingshi	Study leader：	Wang Zhao
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 13520280731	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 13910623679
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	wangjingshi987@126.com	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	zhaowww263@yahoo.com
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	北京市西城区永安路95号	研究负责人通讯地址：	北京市西城区永安路95号
Applicant address：	95 Yongan Road, Xicheng District, Beijing, China	Study leader's address：	95 Yongan Road, Xicheng District, Beijing, China
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	首都医科大学附属北京友谊医院
Applicant's institution：	Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
研究负责人所在单位：	首都医科大学附属北京友谊医院
Affiliation of the Leader：	Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	2018-P2-053-01	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	首都医科大学附属北京友谊医院伦理委员会
Name of the ethic committee：	Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	1990-01-01 00:00:00
伦理委员会联系人：	崔焱
Contact Name of the ethic committee：	Cui Yan
伦理委员会联系地址：	北京市西城区永安路95号
Contact Address of the ethic committee：	95 Yongan Road, Xicheng District, Beijing, China
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：		伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

首都医科大学附属北京友谊医院

Primary sponsor：

Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市西城区永安路95号

Primary sponsor's address：

95 Yongan Road, Xicheng District, Beijing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	北京	市(区县)：
Country：	China	Province：	Beijing	City：
单位(医院)：	首都医科大学附属北京友谊医院	具体地址：	北京市西城区永安路95号
Institution hospital：	Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University	Address：	95 Yongan Road, Xicheng District, Beijing, China

经费或物资来源：

课题经费及自筹经费

Source(s) of funding：

Project funding and self-financing

研究疾病：

噬血细胞综合征

Target disease：

hemophagocytic lymphohistiocytosis

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

III期临床试验

Study phase：

3

研究设计：

连续入组

Study design：

Sequential

研究目的：

以难治／复发性HLH患者为主要研究对象，评价DEP－Ru方案（芦可替尼、脂质体多柔比星、依托泊苷、甲强龙）治疗难治／复发HLH的临床疗效。

Objectives of Study：

This study aimed to investigate the efficacy and safety of ruxolitinib together with liposomal doxorubicin, etoposide and methylprednisolone (DEP-Ru) as a salvage therapy for refractory /relapsed hemophagocytic lymphohistiocytosis.

药物成份或治疗方案详述：

脂质体多柔比星25mg/m2 d1 足叶乙甙 100mg/m2 d1 甲基强的松龙2mg/kg/d d1-5 芦可替尼 0.3mg/kg/d 每日分两次服用。

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

doxorubicin (doxorubicin hydrochloride liposome injection) 25 mg/m2 day 1; etoposide 100 mg/m2 was administered day1; methylprednisolone 2 mg/kg days 1 to 5,then gradually reduce; ruxolitinib 0.3mg/kg/d。This regimen was repeated after 2 weeks.

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1)根据纽约心脏协会（NYHA）评分认定II级以上心脏病患者（含II级）；
2)曾使用过多柔比星总累积剂量≥300mg/m2或表柔比星总累积剂量≥450mg/ m2，或既往应用蒽环类药物引起心脏病变受试者
3)妊娠期或哺乳期妇女以及在本试验过程中拒绝采取适当避孕措施的育龄患者。
4)对脂质体阿霉素、依托泊苷和芦可替尼成分过敏或者较严重的过敏体质者；
5)内脏器官活动性大出血(包括消化道出血、肺泡出血、颅内出血等)；
6）不能控制的感染（包括肺部感染、肠道感染等）；
7）有严重精神疾病；
8）有非黑色素瘤皮肤癌病史；
9）在试验和／或随访阶段无法依从的患者；
10) 同时参加其他临床研究者。

Exclusion criteria：

1. Heart function above grade II (NYHA);
2. Accumulated dose of doxorubicin above 300mg/m2 or epirubicin above 450mg/m2;
3. Pregnancy or lactating Women;
4. Allergic to Pegaspargase, doxorubicin or etoposide;
5. Active bleeding of the internal organs;
6. uncontrollable infection;
7. Serious mental illness;
8. Non-melanoma skin cancer history;
9. Patients unable to comply during the trial and/or follow-up phase;
10. Participate in other clinical research at the same time.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2018-06-01 00:00:00至 To 1990-01-01 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2018-06-01 00:00:00 至 To 2021-06-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	Case series	样本量：	80
Group：	Case series	Sample size：	80
干预措施：	DEP-Ru方案	干预措施代码：
Intervention：	DEP-Ru regimen	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	北京	市(区县)：
Country：	China	Province：	Beijing	City：
单位(医院)：	首都医科大学附属北京友谊医院	单位级别：	三级甲等
Institution hospital：	Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University	Level of the institution：	Tertiary Hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	可溶性CD25	指标类型：	主要指标
Outcome：	sCD25	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	中性粒细胞	指标类型：	主要指标
Outcome：	neutrophil	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	血红蛋白	指标类型：	主要指标
Outcome：	hemoglobin	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	血小板	指标类型：	主要指标
Outcome：	thrombocyte	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	血清铁蛋白	指标类型：	主要指标
Outcome：	ferritin	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	甘油三酯	指标类型：	主要指标
Outcome：	triglyceride	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	谷丙转氨酶	指标类型：	主要指标
Outcome：	glutamic-pyruvic transaminase	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	噬血现象	指标类型：	主要指标
Outcome：	Hemophagocytosis	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	NK细胞活性	指标类型：	主要指标
Outcome：	NK activity	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	纤维蛋白原	指标类型：	主要指标
Outcome：	Fibrinogen	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	总胆红素	指标类型：	主要指标
Outcome：	Total bilirubin	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	血液	组织：
Sample Name：	Blood	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

标本中文名：	骨髓液	组织：
Sample Name：	bone marrow	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	1	岁 years
最大 Max age	70	岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

非随机

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

non-random

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：
Blinding：

是否共享原始数据： IPD sharing	是Yes
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	www.boshicloud.com
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	www.boshicloud.com
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	www.boshicloud.com
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	www.boshicloud.com
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	有/Yes
注册人： Name of Registration：	2018-05-13 20:31:07