中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2500100503
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2025-04-10 10:13:47
注册时间： Date of Registration：	2025-04-10 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	DT-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的有效性及安全性小样本量探索性研究
Public title：	Pilot Study on the Efficacy and Safety of DT-101 in the Treatment of Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) with a Small Sample Size
注册题目简写：	DT-101治疗RDEB的探索性临床研究
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	DT-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的有效性及安全性探索性研究
Scientific title：	Exploratory Study on the Efficacy and Safety of DT-101 in the Treatment of Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	粟娟	研究负责人：	粟娟
Applicant：	Juan Su	Study leader：	Juan Su
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 731 8975 3406	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 731 8975 3406
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	sujuanderm@csu.edu.cn	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	sujuanderm@csu.edu.cn
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	湖南省长沙市湘雅路87号	研究负责人通讯地址：	湖南省长沙市湘雅路87号
Applicant address：	No. 87 Xiangya Road, Changsha, Hunan Province	Study leader's address：	No. 87 Xiangya Road, Changsha, Hunan Province
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	中南大学湘雅医院
Applicant's institution：	Xiangya Hospital, Central South University
研究负责人所在单位：	中南大学湘雅医院
Affiliation of the Leader：	Xiangya Hospital, Central South University

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	伦审科第(202411204)号	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	中南大学湘雅医院医学伦理审查委员会
Name of the ethic committee：	Medical Ethics Review Committee of Xiangya Hospital, Central South University
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2024-11-07 00:00:00
伦理委员会联系人：	肖佩君
Contact Name of the ethic committee：	Xiao Peijun
伦理委员会联系地址：	湖南省长沙市湘雅路87号
Contact Address of the ethic committee：	No. 87 Xiangya Road, Changsha, Hunan Province
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 731 8432 7919	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中南大学湘雅医院

Primary sponsor：

Xiangya Hospital, Central South University

研究实施负责（组长）单位地址：

湖南省长沙市湘雅路87号

Primary sponsor's address：

No. 87 Xiangya Road, Changsha, Hunan Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	湖南省	市(区县)：	长沙市
Country：	China	Province：	Huna	City：	Changsha
单位(医院)：	中南大学湘雅医院	具体地址：	湖南省长沙市湘雅路87号
Institution hospital：	Xiangya Hospital Central South University	Address：	No. 87 Xiangya Road, Changsha, Hunan Province

经费或物资来源：

医院人才计划配套经费

Source(s) of funding：

Matching Funds for Hospital Talent Programs

研究疾病：

隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症

Target disease：

Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

探索性研究/预试验

Study phase：

0

研究设计：

单臂

Study design：

Single arm

研究目的：

初步评估DT-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的有效性及安全性

Objectives of Study：

Preliminary Evaluation of the Efficacy and Safety of DT-101 in the Treatment of Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB)

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

Inclusion criteria

1. Able to understand and voluntarily sign the written informed consent form.
2. Aged 2 to 60 years (inclusive of 2 and 60 years), with no gender restrictions.
3. Meets the clinical diagnosis of recessive dystrophic epidermolysis bullosa.
4. Confirmed by genetic testing to have pathogenic mutations in COL7A1, confirmed by immunofluorescence to have reduced or absent COL7A1 protein, and confirmed by immune electron microscopy to have reduced or absent anchoring fibrils.
5. The same patient has at least two skin wounds (to be treated with DT-101 formulation and placebo respectively) that meet the following criteria: 
a. Location: Similar in size (>=3cm²), located in similar anatomical regions, and similar in appearance; 
b. Appearance: Clean, with sufficient granulation tissue, well-vascularized, and free of infection; 
c. Location of the wound area: Located on the anterior and/or lateral trunk and/or upper limbs and/or lower limbs, protected from frequent trauma or friction. Excluded areas include the face and areas close to mucous membranes (urogenital, oral, or anal mucosa).
6. The investigator believes that the subject and caregiver are able to understand the study, comply with the study procedures, and are willing to return to the hospital for all necessary follow-ups.
7. Males and females of reproductive potential must use a reliable method of contraception throughout the study period and for 3 months after the last administration of DT-101.
8. Female subjects of childbearing age have a negative pregnancy test at the initial visit.

排除标准：

1.由于各种原因导致的不能按研究计划要求前往医院。 2.研究者确定的可能干扰研究治疗的安全性和有效性评估以及受试者对研究访视/程序的依从性的疾病或状况。 3.其他疾病的存在预计会使参与复杂化和/或损害这项技术的安全性，如人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型肝炎（通过乙型肝炎表面抗原筛查确定）或丙型肝炎（通过丙型肝炎抗体检测确定，或丙型肝炎聚合酶链式反应（PCR）分析的阳性结果）的活动性感染。 4.将接受给药区域的活动性感染。 5.全身感染的证据。 6.已知对产品任何成分过敏。 7.将要接受治疗的区域有鳞状细胞癌的现有证据或病史。 8.由研究者确定的活跃的药物或酒精成瘾。 9.受试者在访视1（第1周）积极接受化疗或免疫治疗。 10.对局部麻醉过敏（利多卡因/普鲁卡因乳膏）。 11.在过去3个月内使用过用于特定治疗RDEB的化学或生物研究产品。 12.先前接受过研究性基因或细胞治疗的特定创面。 13.在过去3个月内接受植皮手术。 14.在7天内服用全身抗生素的受试者。 15.孕妇或哺乳期妇女。 16.研究者确定的临床显著异常，包括但不限于血红蛋白≤色素低60g/L，白蛋白≤20/L等。 17.研究者认为不合适参加本试验的其他原因。

Exclusion criteria：

1. Inability to visit the hospital as required by the study schedule due to various reasons. 2. Any disease or condition determined by the investigator that may interfere with the assessment of the safety and efficacy of the study treatment, as well as the subject’s compliance with study visits/procedures. 3. The presence of other diseases that are expected to complicate participation and/or compromise the safety of this technique, such as active infection with human immunodeficiency virus (HIV), hepatitis B (as determined by screening for hepatitis B surface antigen), or hepatitis C (as determined by a positive test for hepatitis C antibody or a positive result of hepatitis C polymerase chain reaction (PCR) analysis). 4. Active infection in the area to be treated. 5. Evidence of systemic infection. 6. Known allergy to any component of the product. 7. Existing evidence or history of squamous cell carcinoma in the area to be treated. 8. Active drug or alcohol addiction as determined by the investigator. 9. The subject is actively receiving chemotherapy or immunotherapy at Visit 1 (Week 1). 10. Allergy to topical anesthetics (lidocaine/prilocaine cream). 11. Use of any chemical or biological investigational product for the specific treatment of RDEB within the past 3 months. 12. Previous receipt of investigational gene or cell therapy for specific wounds. 13. Receipt of skin grafting within the past 3 months. 14. Subjects who have taken systemic antibiotics within 7 days. 15. Pregnant or breastfeeding women. 16. Clinically significant abnormalities as determined by the investigator, including but not limited to hemoglobin <=60 g/L, albumin <=20 g/L, etc. 17. Other reasons determined by the investigator that make the subject unsuitable for participation in this trial.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-03-01 00:00:00至 To 2027-03-01 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-04-15 00:00:00 至 To 2026-06-15 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	试验组	样本量：	10
Group：	Test group	Sample size：	10
干预措施：	外用DT01	干预措施代码：
Intervention：	Topical DT01	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	湖南省	市(区县)：	长沙市
Country：	China	Province：	Hunan Province	City：
单位(医院)：	中南大学湘雅医院	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Xiangya Hospital, Central South University	Level of the institution：	Grade A, Level 3

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	治疗后创面愈合情况	指标类型：	主要指标
Outcome：	Wound healing status after treatment	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	评估制剂DT-101的安全性	指标类型：	次要指标
Outcome：	Assess the safety of formulation DT-101	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	皮肤	组织：
Sample Name：	skin	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	2	岁 years
最大 Max age	60	岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：
Blinding：
试验完成后的统计结果（上传文件）：	点击下载
Calculated Results after the Study Completed(upload file)：	download

是否共享原始数据： IPD sharing	是Yes
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	2027年1月，以论文形式共享原始数据
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	Jan,2027,hare raw data in the form of a manuscript.
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	CRF
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	CRF
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	暂未确定/Not yet
注册人： Name of Registration：	2025-04-10 10:13:32