中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2400085950
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2024-06-21 14:32:28
注册时间： Date of Registration：	2024-06-21 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	KL002治疗晚期原发性帕金森病的安全性和耐受性临床研究
Public title：	Clinical study on the safety and tolerability of KL002 in the treatment of advanced primary Parkinson's disease
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	KL002治疗晚期原发性帕金森病的安全性和耐受性临床研究
Scientific title：	Clinical study on the safety and tolerability of KL002 in the treatment of advanced primary Parkinson's disease
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	周林甫	研究负责人：	赵钢
Applicant：	Zhou Linfu	Study leader：	Zhaogang
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 13484928704	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 29 88302081
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	zhoelfu@nwu.edu.cn	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	zhaogang@nwu.edu.cn
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	陕西省西安市新城区东郊纬什街咸宁东路512号	研究负责人通讯地址：	新城区咸宁东路512号
Applicant address：	No. 512 Xianning East Road, Weishi Street, Dongjiao, Xincheng District, Xi'an City, Shanxi Province	Study leader's address：	No. 512 Xianning East Road, Xi'an City, Shaanxi Province
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	西北大学第一医院
Applicant's institution：	Northwest University First Hospital
研究负责人所在单位：	西北大学第一医院
Affiliation of the Leader：	xbdxdyyy

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	2024KY-02	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	西北大学第一医院伦理委员会
Name of the ethic committee：	The Ethics Committee of Northwest University First Hospital
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2024-04-02 00:00:00
伦理委员会联系人：	杨华
Contact Name of the ethic committee：	Yang Hua
伦理委员会联系地址：	新城区咸宁东路512号
Contact Address of the ethic committee：	No. 512 Xianning East Road, Xi'an City, Shaanxi Province
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 29 89531040	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：	284159397@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

西北大学第一医院

Primary sponsor：

xbdxdyyy

研究实施负责（组长）单位地址：

新城区咸宁东路512号

Primary sponsor's address：

No. 512 Xianning East Road, Xi'an City, Shaanxi Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	陕西	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shaanxi	City：
单位(医院)：	西北大学第一医院	具体地址：	新城区咸宁东路512号
Institution hospital：	xbdxdyyy	Address：	No. 512 Xianning East Road, Xi'an City, Shaanxi Province

经费或物资来源：

康霖生物科技（杭州）有限公司

Source(s) of funding：

Kanglin Biotech (Hangzhou) Co., Ltd.

研究疾病：

帕金森病

Target disease：

Parkinson's disease

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

其它

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂

Study design：

Single arm

研究目的：

本研究的次要目的是评价KL002给药后受试者的安全性和耐受性，次要目的是初步判断KL002的给药对受试者的疗效。

Objectives of Study：

The primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of subjects after KL002 administration, and the secondary purpose is to preliminarily determine the therapeutic effect of KL002 administration on subjects.

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1.有过帕金森病的既往脑手术史，如脑深部电刺激术（deep brain stimulator，DBS）或丘脑毁损术，或其他脑部成像异常；
2.既往有脑损伤、中枢神经系统感染、严重认知障碍（痴呆）、严重及难治性精神障碍、药物、毒物及酒精滥用史等；
3.由创伤、脑肿瘤、感染、中毒、脑血管疾病、其他神经系统疾病或药物、化学品或毒素等因素引起的非典型帕金森病或继发性帕金森病；
4.接受过其他的基因治疗药物；
5.在筛查评估的三年内有恶性肿瘤史，但不包括经过治疗的原位癌；或控制不佳的可能增加手术风险的医疗情况；
6.慢性免疫抑制治疗，包括慢性类固醇、免疫疗法、细胞毒性疗法和化疗；
7.凝血障碍或在手术前不能暂时停止任何抗凝或抗血小板治疗；
8.妊娠或哺乳期妇女；
9.研究者认为不适合参与本研究的其他任何情况；

Exclusion criteria：

1.Prior brain surgery including deep brain stimulation or thalamotomy or abnormal brain imaging.
2.History of brain injury, central nervous system infection, severe cognitive dysfunction (dementia), severe and refractory mental disorders, drug, toxin, and alcohol abuse, etc;
3.Atypical or secondary parkinsonism, including but not limited to symptoms believed to be due to trauma, brain tumor, infection, cerebrovascular disease, other neurological disease, or to drugs, chemicals, or toxins.
4.Prior gene therapy;
5.History of malignant tumors, but does not include treated in situ cancer; or poorly controlled medical situations that may increase surgical risk within three years of screening and evaluation;
6.Chronic immunosuppressive therapy, including chronic steroids, immunotherapy, cytotoxic therapy and chemotherapy;
7.Coagulation disorders or inability to temporarily stop any anticoagulant or antiplatelet therapy before surgery;
8.Pregnant or lactating women;
9.Any other conditions that the investigator believed unsuitable for participation in this study;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-06-10 00:00:00至 To 2027-04-10 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2024-06-21 00:00:00 至 To 2025-02-20 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	低剂量组	样本量：	3
Group：	low dose group	Sample size：	3
干预措施：	KL002治疗	干预措施代码：
Intervention：	KL002 treatment	Intervention code：

组别：	中剂量组	样本量：	3
Group：	middle dose group	Sample size：	3
干预措施：	KL002治疗	干预措施代码：
Intervention：	KL002 treatment	Intervention code：

组别：	高剂量组	样本量：	3
Group：	high dose group	Sample size：	3
干预措施：	KL002治疗	干预措施代码：
Intervention：	KL002 treatment	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	陕西	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shaanxi	City：
单位(医院)：	西北大学第一医院	单位级别：	三级医院
Institution hospital：	xbdxdyyy	Level of the institution：	Tertiary

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	TEAE的数量和严重程度	指标类型：	主要指标
Outcome：	The number and severity of TEAEs	Type：	Primary indicator
测量时间点：	给药后24个月	测量方法：	记录发生的TEAE并判断严重程度
Measure time point of outcome：	24 months post KL002 administration	Measure method：	Record the occurrence of TEAEs and assess their severity

指标中文名：	体格检查和常规临床实验室分析	指标类型：	主要指标
Outcome：	Physical examination and clinical laboratory analysis	Type：	Primary indicator
测量时间点：	给药后24个月	测量方法：	门诊检查和实验室检查
Measure time point of outcome：	24 months post KL002 administration	Measure method：	Outpatient and laboratory examinations

指标中文名：	脑部MRI成像发现的改变	指标类型：	主要指标
Outcome：	Changes discovered in brain MRI imaging	Type：	Primary indicator
测量时间点：	给药后24个月	测量方法：	核磁共振成像
Measure time point of outcome：	24 months post KL002 administration	Measure method：	Magnetic resonance imaging

指标中文名：	哥伦比亚-自杀严重程度分级表	指标类型：	主要指标
Outcome：	Columbia-suicide severity rating scale	Type：	Primary indicator
测量时间点：	给药后24个月	测量方法：	量表评定
Measure time point of outcome：	24 months post KL002 administration	Measure method：	Scale evaluation

指标中文名：	相对于基线的帕金森病药物使用变化	指标类型：	次要指标
Outcome：	Changes in Parkinson's disease drug use relative to baseline	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	给药后24个月	测量方法：	记录治疗前后药物使用量
Measure time point of outcome：	24 months post KL002 administration	Measure method：	Record the amount of medication used before and after treatment

指标中文名：	运动功能评估	指标类型：	次要指标
Outcome：	Motor function assessment	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	给药后24个月	测量方法：	PD 日记、UDysRS 总分，MDS-UPDRS III评分，H&Y 量表评分
Measure time point of outcome：	24 months post KL002 administration	Measure method：	PD diary, UDysRS total score, MDS-UPDRS III score, H&Y scale score

指标中文名：	载体合成的多巴胺的量	指标类型：	次要指标
Outcome：	vector-derived dopamine	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	给药后24个月	测量方法：	质谱定量测定
Measure time point of outcome：	24 months post KL002 administration	Measure method：	Mass spectrometry quantitative determination

指标中文名：	生活质量的改变	指标类型：	次要指标
Outcome：	Changes in quality of life	Type：	Secondary indicator
测量时间点：	给药后24个月	测量方法：	利用39项帕金森病调查表（PDQ-39）来评估
Measure time point of outcome：	24 months post KL002 administration	Measure method：	Evaluate by PDQ-39

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	外周血	组织：
Sample Name：	Peripheral blood	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

标本中文名：	尿液	组织：
Sample Name：	urine	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

标本中文名：	脑脊液	组织：
Sample Name：	cerebrospinal fluid	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	30	岁 years
最大 Max age	75	岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：	无
Blinding：	None

是否共享原始数据： IPD sharing	否No
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	不共享
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	not shared
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	CRF表
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	CRF
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	无/No
注册人： Name of Registration：	2024-06-21 14:32:01