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一项探究MDS/AML患者（根据2022年ICC标准）的治疗模式、临床结局以及医疗资源利用的多国家、真实世界研究
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注册号：

Registration number：

 ChiCTR2400087565 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2024-07-30 15:38:04 

注册时间：

Date of Registration：

 2024-07-30 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

一项探究MDS/AML患者（根据2022年ICC标准）的治疗模式、临床结局以及医疗资源利用的多国家、真实世界研究

Public title：

Multi-country Real World Study to explore treatment patterns, clinical outcomes, and healthcare resource utilization in patients with MDS/AML per ICC 2022 criteria

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项探究MDS/AML患者（根据2022年ICC标准）的治疗模式、临床结局以及医疗资源利用的多国家、真实世界研究

Scientific title：

Multi-country Real World Study to explore treatment patterns, clinical outcomes, and healthcare resource utilization in patients with MDS/AML per ICC 2022 criteria

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

郭文娟 

研究负责人：

肖志坚 

Applicant：

Wenjuan Guo 

Study leader：

Zhijian Xiao 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 182 1775 1408

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 138 2108 5716

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 wenjuan.guo@abbvie.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zjxiao@ihcams.ac.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

石门一路288号,兴业太古汇香港兴业中心二座29-30楼

研究负责人通讯地址：

天津市和平区南京路288号

Applicant address：

29-30F,HKRI Centre Two, HKRI TaikooHui, 288 Shimen Road (No.1)

Study leader's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

艾伯维医药贸易(上海)有限公司

Applicant's institution：

AbbVie Pharmaceutical Trading (Shanghai) Co., Ltd.

研究负责人所在单位：

中国医学科学院血液病医院

Affiliation of the Leader：

Hematology and Blood Diseases Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 QT2023012-EC-1;QT2023012-EC-2

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Review Committee of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2024-01-09 00:00:00

伦理委员会联系人：

王启柔

Contact Name of the ethic committee：

Qirou Wang

伦理委员会联系地址：

天津市和平区南京路288号

Contact Address of the ethic committee：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 22 2390 9095

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院血液病医院

Primary sponsor：

Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

研究实施负责（组长）单位地址：

天津市和平区南京路288号

Primary sponsor's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

艾伯维医药贸易 (上海)有限公司

具体地址：

石门一路288号,兴业太古汇香港兴业中心二座29-30楼

Institution
hospital：

AbbVie Pharmaceutical Trading (Shanghai) Co., Ltd.

Address：

29-30F,HKRI Centre Two, HKRI TaikooHui, 288 Shimen Road (No.1)

经费或物资来源：

申办者

Source(s) of funding：

sponsor

研究疾病：

骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病  

Target disease：

Myelodysplastic syndrome/acute myeloid leukemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 回顾性研究 

Study phase：

Retrospective study

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

主要目的： 1.在多个国家的真实世界背景中，描述MDS/AML患者(根据2022年ICC标准)的一线治疗模式 以及至首次接受治疗的时间。这些患者至少需要进行6个月的随访(除非因死亡提前终止)，直 至末次记录的联系或因任何原因死亡。同时还将收集治疗前6个月内死亡患者的数据。 次要目的： 1.评估同种异体SCT的发生率和时间 2.根据2006年、2023年 国际工作组(IWG) MDS以及2022年 ELN AML疗效标准 ，在真实世界背景中使用临床结局对MDS/AML患者的缓解和缓解持续时间进行评估。 3.根据2022年ICC标准，描述MDS/AML患者的后续治疗方案。 4.描述符合MDS/AML诊断标准的患者人口统计学信息、是否存在血细胞减少症、细胞遗传学和 分子特征，以及其疾病特征。 5.描述主要关注的治疗期间不良事件。 6.描述HCRU。 探索性目的： 7.描述各亚组间的差异(包括治疗、预后分层评分(IPSS、IPSS-R)以及地区)。  

Objectives of Study：

Primary objective: 1.To describe frontline treatment patterns and time to first treatment in patients with MDS/AML per ICC 2022 criteria with a minimum follow-up of 6 months (unless due to death), until the last recorded contact or death from any cause, in the real-world setting in multiple countries. Data will also be collected from patients who died within the first 6 months of treatment. Secondary objectives: 1.To assess rate and timing of allogeneic SCT 2.To assess response and duration of response using clinical outcomes per the International Working Group (IWG) 2006, 2023 MDS and 2022 ELN AML response criteria in the real-world setting in MDS/AML patients. 3.To describe subsequent lines of treatment for patients with MDS/AML per ICC 2022 criteria. 4.To describe patient demographics, presence of cytopenia, cytogenetic and molecular profile and disease characteristics at the time diagnostic criteria for MDS/AML were met. 5.To describe the main treatment-emergent adverse events of interest. 6.To describe HCRU. Exploratory objectives: 7.Describe any differences between subgroups (treatment, prognostic stratification score (IPSS, IPSS-R), geography).

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1.在诊断时年龄小于18岁的患者。 2.MDS由既存骨髓增殖性肿瘤(MPN)演变而来； MDS/MPN包括慢性粒单核细胞白血病( CMML)、不典型慢性髓系白血病(aCML)、幼年型粒单核细胞白血病(JMML)、未分 类的MDS/MPN，以及治疗相关的MDS (tMDS)和具有急性髓系白血病定义突变或细胞遗传 学异常的MDS。 3.当前或既往参加过临床试验。

Exclusion criteria：

1.Patients aged < 18 years at the age of diagnosis. 2.MDS evolving from a pre-existing myeloproliferative neoplasm (MPN); MDS/MPN including chronic myelomonocytic leukemia (CMML), atypical chronic myeloid leukemia (aCML), juvenile myelomonocytic leukemia (JMML) unclassified MDS/MPN, and therapy related MDS (tMDS), MDS with acute myeloid leukemia defining mutations or cytogenetics. 3.Current or previous participation in clinical trials.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-11-01 00:00:00至 To 2024-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2024-04-16 00:00:00 至 To 2024-06-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

连续入组

样本量：

 50

Group：

Case series

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院血液病医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海市第六人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 南昌市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Nanchang

City：

单位(医院)：

 南昌大学第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Nanchang University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

 四川大学华西医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

West China Hospital of Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

从诊断为MDS/AML（根据2022年ICC标准）至初始治疗或BSC的时间

指标类型：

主要指标

Outcome：

Time from when diagnostic MDS/AML criteria (per the ICC 2022) were met to initial treatment or BSC.

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

初始治疗、每日一次给药、治疗持续时间、治疗调整（治疗中断、剂量减少、剂量继续）、进行缓解评估的骨髓活检时间，以及（如有）治疗终止和调整变更的原因，包括在符合新的MDS/AML诊断标准的患者中使用的支持治疗药物/非积极治疗。

指标类型：

主要指标

Outcome：

Initial treatment, daily dosing, duration of treatment, treatment modification (i.e.,dose treatment interruptions, dose reductions, dose continuations), timing of bone marrow biopsy for response assessment, and where available, the reason rationale for treatment discontinuation and modification change if available, including supportive care agents/no active treatment in patients diagnosed with the new MDS/AML criteria.

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

患者的人口统计学信息与疾病特征

指标类型：

次要指标

Outcome：

Patient demographics and disease characteristics.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

后续治疗、每日一次给药、治疗持续时间、剂量调整（即周期结束时暂停给药的持续时间、周期结束时缩短给药的持续时间、周期间的给药延迟和剂量减少），以及（如有）治疗终止和调整的原因，包括在符合新的MDS/AML诊断标准的患者中使用的支持治疗药物或非积极治疗。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Subsequent treatments, daily dosing, duration of treatments, dosage modification (i.e., duration of end-of-cycle dose holds, reduced duration at end of cycle, dose delays between cycles, dose reductions), and where available, the reason rationale for treatment discontinuation and modification change if available, including supportive care agents/no active treatments in patients diagnosed with the new MDS/AML criteria.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

根据2006年和2023年IWG MDS疗效评估标准评估的临床缓解情况，根据2006年和2023年 IWG MDS以及2022年ELN AML疗效标准评估的临床结局。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Clinical response as per 2006 and 2023 IWG MDS response criteria, AML clinical response as per ELN 2022 criteria. Clinical outcomes as per IWG 2006 and 2023 MDS and AML ELN 2022 response criteria .

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

被诊断为MDS/AML的患者至转化为AML的时间及其转化比率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to AML transformation and rate of transformation to AML in patients diagnosed with MDS/AML.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

在一线及后续治疗阶段，治疗1个月和2个月的早期死亡率。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Rate of early death at 1 and 2 months of treatment in frontline and subsequent lines of treatment.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

需要静脉注射抗生素、抗真菌药物或抗病毒药物治疗的感染病例数量。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Number of infections requiring intravenous antibiotics, antifungals, or antivirals.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

3级和4级治疗中出现的血细胞减少症（根据CTCAE v5），以及发热性中性粒细胞减少症和TLS（肿瘤溶解综合征，包括临床和实验室检查）（根据Howard标准）的发生率。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Rate of grade 3 and 4 treatment-emergent cytopenia as per CTCAE v5, febrile neutropenia, and TLS (tumor lysis syndrome (clinical and laboratory) based on Howard criteria .

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

在符合MDS/AML诊断标准仍需输血的患者中，实现非依赖输血（TI）的患者百分比。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Percentage of patients achieving transfusion independence (TI) who weretransfusion dependent when MDS/AML diagnostic criteria were met.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

符合新的MDS/AML诊断标准的患者的HCRU，基于中位输血需求次数、粒细胞刺激因子、促红细胞生成素、抗生素、抗病毒或抗真菌药物使用、住院、门诊和急诊室就诊次数

指标类型：

次要指标

Outcome：

HCRU in patients diagnosed with the new MDS/AML criteria, based on median number transfusion requirements, granulocyte stimulating factor, erythropoiesis stimulating agent, antibiotic, antiviral, or antifungal utilization, hospitalizations, number of outpatient and ER visits.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

各国及其他亚组之间在治疗模式、患者与疾病特征、临床结局、不良事件、预后风险分层评分以及HCRU方面的差异。

指标类型：

附加指标

Outcome：

Differences in treatment patterns, patient and disease characteristics, clinical outcomes, adverse events, prognostic risk stratification score, and HCRU between countries and other subgroups.

Type：

Additional indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

NA

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

结束

/Completed

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Electronic Data Capture, EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2024-07-30 15:37:43
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