中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2500105227
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2025-07-01 08:59:38
注册时间： Date of Registration：	2025-07-01 00:00:00
注册号状态：	补注册
Registration Status：	Retrospective registration
注册题目：	CAR-T 治疗难治性狼疮性肾炎临床研究
Public title：	Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy for Refractory Lupus Nephritis
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	CAR-T 治疗难治性狼疮性肾炎临床研究
Scientific title：	Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy for Refractory Lupus Nephritis
研究课题代号(代码)： Study subject ID：
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：	李本尚	研究负责人：	李本尚; 殷蕾
Applicant：	Benshang Li	Study leader：	Benshang Li, Lei Yin
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 181 0189 3712	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 181 0189 3712
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	leebenshang@hotmail.com	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	leebenshang@hotmail.com
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	上海市东方路1678号	研究负责人通讯地址：	上海市东方路1678号
Applicant address：	1678 Dongfang Road, Shanghai, China	Study leader's address：	1678 Dongfang Road, Shanghai, China
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：	200127	研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：	200127
申请人所在单位：	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
Applicant's institution：	Shanghai Children's Medical Center affiliated to school of medicine, Shanghai Jiaotong University
研究负责人所在单位：	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心
Affiliation of the Leader：	Shanghai Children's Medical Center affiliated to school of medicine, Shanghai Jiaotong University

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	SCMCIRB— K2022200-2	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会
Name of the ethic committee：	IRB of Shanghai Children's Medical Center affiliated to School of Medicine, Shanghai Jiaotong University
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2023-04-22 00:00:00
伦理委员会联系人：	洪莉
Contact Name of the ethic committee：	Li Hong
伦理委员会联系地址：	上海市东方路1678号
Contact Address of the ethic committee：	1678 Dongfang Road, Shanghai, China
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 38626161	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Primary sponsor：

Shanghai Children's Medical Center, Affiliated to Shanghai Jiaotong University, School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市东方路1678号

Primary sponsor's address：

1678 Dongfang Road, Shanghai, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	上海	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心	具体地址：	上海市东方路1678号
Institution hospital：	Shanghai Children's Medical Center, Affiliated to Shanghai Jiaotong University, School of Medicine	Address：	1678 Dongfang Road

经费或物资来源：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Source(s) of funding：

Shanghai Children's Medical Center, Affiliated to Shanghai Jiaotong University, School of Medicine

研究疾病：

难治性狼疮性肾炎

Target disease：

Refractory Lupus Nephritis

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

其它

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂

Study design：

Single arm

研究目的：

通过检测CAR-T细胞治疗后2周、1个月、3个月、半年、一年等时间点时患者的血常规、CRP、肝肾功能、电解质、血沉、补体C3和C4、抗核抗体（ANA）、抗双链DNA抗体、血清免疫球蛋白、淋巴细胞亚群比例和绝对计数、尿常规、24小时尿蛋白定量、尿微量蛋白系列、ECG和心彩超、EEG等指标，评估在目前应用的常规剂量下CD19-CART治疗难治性狼疮性肾炎患者的疗效和副反应。

Objectives of Study：

By monitoring indicators such as complete blood count, CRP, liver and kidney function, electrolytes, erythrocyte sedimentation rate, complement C3 and C4, antinuclear antibody (ANA), anti-dsDNA antibody, serum immunoglobulins, lymphocyte subset proportions and absolute counts, urinalysis, 24-hour urinary protein quantification, urinary microprotein series, ECG, echocardiography, and EEG at time points including 2 weeks, 1 month, 3 months, half a year, and 1 year after CAR-T cell therapy, this study aims to evaluate the efficacy and adverse reactions of CD19-CAR T treatment in patients with refractory lupus nephritis under currently used conventional dosages.

药物成份或治疗方案详述：

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

纳入标准：

Inclusion criteria

Patients with SLE with onset less than 18 years of age, refer to the diagnostic classification criteria for SLE in children based on the Expert Consensus on Clinical Diagnosis and Treatment of Systemic Lupus Erythematosus (2022 Edition), have good clinical treatment compliance, receive standardized treatment, and meet one of the following conditions:
1. Lupus nephritis, standard glucocorticoids combined with immunosuppressants, including biologics, have not reached partial remission after 6 months of treatment;
3. Lupus nephritis, standard glucocorticoid combined with immunosuppressant therapy, including biologics, has not met the DORIS criteria for lupus remission for 24 months;
4. The results of renal pathology had been obtained before enrollment;
5. The guardians of all enrolled children need to sign the informed consent form (if the child is over 8 years old, in addition to the guardian signing the informed consent form, the patient himself should also sign the children's version of the informed consent form), and enroll in the group for treatment in accordance with the ethical requirements.

排除标准：

1.存在以下一个或一个以上狼疮危象的SLE患儿，表现为急进性狼疮性肾炎、弥漫性肺泡出血、血栓性微血管病、神经精神性狼疮、弥漫性肺泡出血、心包填塞、狼疮性肠系膜血管炎、灾难性抗磷脂抗体综合征； 2.预计生存期<12周； 3.肌酐>220umol/L；ALT/AST>5倍正常值；胆红素>34umol/L； 4.无合适的静脉进行外周血淋巴细胞采集或采集数量不足； 5.存在不能控制的活动性感染，如乙肝、丙肝处于活动期、HIV、真菌、结核、EBV、CMV感染等； 6.淋巴细胞分离后体外扩增效果不好，达不到临床使用剂量； 7.治疗后早期失访（<3月），无法进行近期和远期预后评价； 8.其它干扰本项研究的系统性疾病存在； 9.单基因狼疮； 10.研究者认为可以排除的其它指标。

Exclusion criteria：

1. Children with SLE with one or more of the following lupus crises, manifested as rapidly progressive lupus nephritis, diffuse alveolar hemorrhage, thrombotic microangiopathy, neuropsychiatric lupus, diffuse alveolar hemorrhage, cardiac tamponade, lupus mesenteric vasculitis, catastrophic antiphospholipid antibody syndrome; 2. Estimated survival < 12 weeks; 3. Creatinine>220umol/L; ALT/AST > 5 times normal; bilirubin >34umol/L; 4. There is no suitable vein for peripheral blood lymphocyte collection or the number of collected is insufficient; 5. There is an active infection that cannot be controlled, such as hepatitis B, hepatitis C in the active stage, HIV, fungal, tuberculosis, EBV, CMV infection, etc.; 6. The in vitro expansion effect of lymphocytes after isolation is not good, and the dose cannot be used in clinical practice; 7. Early post-treatment loss to follow-up (< 3 months), unable to evaluate short-term and long-term prognosis; 8. Presence of other systemic diseases that interfere with this study; 9. Monogenic lupus; 10. Other indicators that the investigator believes can be excluded.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-12-01 00:00:00至 To 2026-12-31 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2024-05-29 00:00:00 至 To 2025-11-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	试验组	样本量：	60
Group：	Experimental group	Sample size：	60
干预措施：	CAR-T细胞	干预措施代码：
Intervention：	CAR-T cells	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	上海	市(区县)：
Country：	China	Province：	Shanghai	City：
单位(医院)：	上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心	单位级别：	三甲
Institution hospital：	Shanghai Children's Medical Center, Affiliated to Shanghai Jiaotong University, School of Medicine	Level of the institution：	Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	细胞因子	指标类型：	主要指标
Outcome：	Cytokines	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	SLE 血清学标志物检测	指标类型：	主要指标
Outcome：	SLE serological testing	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	肝肾功能	指标类型：	主要指标
Outcome：	Liver and kidney function	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	血液	组织：
Sample Name：	Blood	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

标本中文名：	骨髓	组织：
Sample Name：	Bone Marrow	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

标本中文名：	尿液	组织：
Sample Name：	Urine	Tissue：
人体标本去向	使用后销毁	说明
Fate of sample：	Destruction after use	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age		岁 years
最大 Max age		岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：
Blinding：
试验完成后的统计结果（上传文件）：	点击下载
Calculated Results after the Study Completed(upload file)：	download

是否共享原始数据： IPD sharing	是Yes
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	试验结束6个月后，原始数据上传ResMan 临床试验公共管理平台, http://www.medresman.org.cn。
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	The raw data was uploaded to a designated website six months after the trial ended (http://www.medresman.org.cn/login.aspx)
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	设计临床试验专用CRF，专人进行纸质记录并录入数据库，保存于研究者处，患者临床病史记录为纸质版，主管医生签字后保存于上海儿童医学中心病案室以备查阅。http://www.medresman.org.cn/login.aspx
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	All the CRFs will be saved.The medical records with the signature of the doctor in charge are all in print edition, which will be saved in the medical record department of SCMC hospital.http://www.medresman.org.cn/login.aspx
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	暂未确定/Not yet
注册人： Name of Registration：	2025-07-01 08:59:28