中国临床试验注册中心 - 世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构

注册号： Registration number：	ChiCTR2200062878
最近更新日期： Date of Last Refreshed on：	2023-07-28 14:39:22
注册时间： Date of Registration：	2022-08-22 00:00:00
注册号状态：	预注册
Registration Status：	Prospective registration
注册题目：	一项使用Isatuximab联合泊马度胺和地塞米松治疗的中国复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者的单臂、多中心、观察性和前瞻性研究
Public title：	A single-arm, multi-center, observational, and prospective study in Chinese relapsed and/or refractory multiple myeloma patients treated with isatuximab in combination with pomalidomide and dexamethasone
注册题目简写：
English Acronym：
研究课题的正式科学名称：	一项使用Isatuximab联合泊马度胺和地塞米松治疗的中国复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者的单臂、多中心、观察性和前瞻性研究
Scientific title：	A single-arm, multi-center, observational, and prospective study in Chinese relapsed and/or refractory multiple myeloma patients treated with isatuximab in combination with pomalidomide and dexamethasone
研究课题代号(代码)： Study subject ID：	OBS17227
在二级注册机构或其它机构的注册号： The registration number of the Partner Registry or other register：	U1111-1263-4233

申请注册联系人：	Trial Transparency Team	研究负责人：	赵维莅
Applicant：	Trial Transparency Team	Study leader：	Weili Zhao
申请注册联系人电话： Applicant telephone：	+86 10 6563 4716	研究负责人电话： Study leader's telephone：	+86 135 1211 2076
申请注册联系人传真： Applicant Fax：		研究负责人传真： Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件： Applicant E-mail：	Contact-US.CN@sanofi.com	研究负责人电子邮件： Study leader's E-mail：	zwl_trial@163.com
申请单位网址(自愿提供)： Applicant website(voluntary supply)：		研究负责人网址(自愿提供)： Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：	北京市朝阳区建外大街112号	研究负责人通讯地址：	海南省琼海市中原镇康祥路41号
Applicant address：	112 Jianguo Road, Chaoyang Distric, Beijing	Study leader's address：	41 Kangxiang Road, Zhongyuan Town, Qionghai, Hainan
申请注册联系人邮政编码： Applicant postcode：		研究负责人邮政编码： Study leader's postcode：
申请人所在单位：	赛诺菲（中国）投资有限公司
Applicant's institution：	Sanofi (China) Investment Co., Ltd. Shanghai Branch
研究负责人所在单位：	上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)
Affiliation of the Leader：	Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin-Hainan Hospital (Hainan Boao Research Hospital)

是否获伦理委员会批准：	是
Approved by ethic committee：	Yes
伦理委员会批件文号： Approved No. of ethic committee：	AF-0406/1.0/2021-12-07	伦理委员会批件附件： Approved file of Ethical Committee：	查看附件View
批准本研究的伦理委员会名称：	上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院伦理委员会
Name of the ethic committee：	Ethics Committee of Ruijin Hospital Hainan Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University
伦理委员会批准日期： Date of approved by ethic committee：	2022-12-07 00:00:00
伦理委员会联系人：	王芳
Contact Name of the ethic committee：	Fang Wang
伦理委员会联系地址：	海南省琼海市中原镇康祥路41号
Contact Address of the ethic committee：	41 Kangxiang Road, Zhongyuan Town, Qionghai, Hainan
伦理委员会联系人电话： Contact phone of the ethic committee：	+86 898 6262 1907	伦理委员会联系人邮箱： Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）

Primary sponsor：

Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin-Hainan Hospital (Hainan Boao Research Hospital)

研究实施负责（组长）单位地址：

海南省琼海市中原镇康祥路41号

Primary sponsor's address：

41 Kangxiang Road, Zhongyuan Town, Qionghai, Hainan

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：	中国	省(直辖市)：	北京	市(区县)：
Country：	China	Province：	Beijing	City：
单位(医院)：	赛诺菲（中国）投资有限公司	具体地址：	朝阳区建国路112号
Institution hospital：	Sanofi (China) Investment Co., Ltd.	Address：	112 Jianguo Road, Chaoyang Distric

经费或物资来源：

赛诺菲（中国）投资有限公司

Source(s) of funding：

Sanofi (China) Investment Co., Ltd.

研究疾病：

复发和/或难治性多发性骨髓瘤

Target disease：

relapsed and/or refractory multiple myeloma

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

其它

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂

Study design：

Single arm

研究目的：

第一部分：主要目的，评估 isatuximab 联合泊马度胺和地塞米松（IPd）治疗复发和/ 或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中国患者的总体缓解率（ORR）。次要目的，描述IPd在中国RRMM患者中的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）；描述IPd在中国RRMM患者中的缓解持续时间（DOR）和至缓解时间（TTR）；描述IPd组与相关外部历史数据组之间的有效性差异（如合适）；描述IPd在中国RRMM患者中的安全性特征。第二部分：主要目的，描述IPd在中国RRMM患者中的安全性特征。次要目的，描述IPd在中国RRMM患者中的PFS和OS；在中国RRMM患者中评估IPd的ORR；描述IPd在中国RRMM患者中的DOR和TTR。

Objectives of Study：

Part I: Primary objectives: To assess the overall response rate (ORR) of isatuximab in combination with pomalidomide and dexamethasone (IPd) in Chinese patients with relapsed and/or refractory multiple myeloma (RRMM). Secondary objectives: To describe the progression free survival (PFS) and overall survival (OS) of IPd in Chinese patients with RRMM; to describe duration of response (DOR) and time to response (TTR) of IPd in Chinese patients with RRMM; to describe the differences of effectiveness between IPd arm and a relevant external historical group as appropriate; to describe the safety profile of IPd in Chinese patients with RRMM. Part II: Primary objectives: To describe the safety profile of IPd in Chinese patients with RRMM. Secondary objectives: To describe the PFS and OS of IPd in Chinese patients with RRMM; to assess the ORR of IPd in Chinese patients with RRMM; to describe DOR and TTR of IPd in Chinese patients with RRMM.

药物成份或治疗方案详述：

这是一项使用isatuximab联合泊马度胺和地塞米松治疗中国RRMM患者的单臂、多中心、观察性和前瞻性研究。本研究将分为2个部分开展：在第I部分，将收集从全国招募并在海南省接受IPd治疗的约24例患者的数据，以获得可用于评估主要终点的22例患者。将能够评估该患者人群的有效性和安全性特征。第I部分完成并达到预先规定的成功标准（见样本量计算章节）后，在获得监管机构许可的基础上，便可开始第Ⅱ部分。 -在第 I 部分，外部历史数据组将作为参考，以描述外部历史数据组和 IPd 组之间对 RRMM 治疗有效性的差异（如适用）（IPd 组和外部历史数据组之间不进行正式假设，也不进行正式对照）。将从回顾性收集临床文档数据的既有数据库中获取外部历史数据。在第Ⅱ部分，将收集在全国招募并接受治疗的约26例患者的数据，以达到共约50例患者接受IPd治疗（包括第I部分中的患者）。将能够在更大人群（包括第I部分患者的连续安全性随访）中评估安全性特征。对于第I部分和第Ⅱ部分，将前瞻性地收集符合合格性标准的患者数据，并且在这些患者入组本研究前，医生已独立开具isatuximab用药处方。没有需要强制进行的临床研究访视，治疗医生将根据患者的具体需求和当地标准诊疗常规（SoC）安排访视。随访期：随访受试者直至死亡、患者退出、失访或研究结束（定义为末例患者开始isatuximab治疗后1年），以先发生者为准。

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

This is a single-arm, multi-center, observational, and prospective study of Chinese RRMM patients treated with isatuximab combined with pomalidomide and dexamethasone. The study will be conducted with 2 parts: In Part I, data will be collected in approximately 24 patients who will be enrolled nationwide and treated with IPd in Hainan province, to obtain 22 patients evaluable for primary endpoint. This will allow to evaluate effectiveness and safety profile in this patient population. Once Part I is completed and reached the prespecified success criteria (see sample size calculation section), and upon the agreement of the regulatory agency, Part II may commence. In Part I, external historic data will serve as a reference to describe the differences of effectiveness in RRMM between the external historic group and IPd arm as appropriate (no formal hypothesis and no formal control will be performed between the IPd arm and the external historical group).The external historical data will be obtained from pre-existing database which retrospectively collected data from clinical documentation. In Part II, data will be collected in approximately 26 patients who will be enrolled and treated nationwide to have a total of 50 patients treated with IPd (including Part I patients). This will allow to evaluate the safety profile in a larger population (including the continuous safety follow up of Part I patients). For both Part I and Part II, the data will be prospectively collected from patients who meet eligibility criteria and for whom the physician has independently decided to prescribe isatuximab prior to enroll into this study. No clinical study visits are mandated, and visits will be scheduled by the treating physician according to patient-specific needs and local standard of care (SoC). Follow-up period: the participants will be followed up until death, patient withdrawal, lost to follow-up, or the end of study (defined as one year after last patient initiates isatuximab), whichever occurs first.

纳入标准：

Inclusion criteria

排除标准：

1.对isatuximab或其任何辅料有重度超敏反应的患者；
2.正在妊娠的患者对于有生育可能的女性（FCBP），不愿意根据泊马度胺的说明书采取有效的避孕措施；
3.既往曾接受过抗CD38单克隆抗体治疗；
4.根据医生的决定，不能耐受药物组合中的任意药物的患者；
5.患者正在参加须按照方案规定进行多发性骨髓瘤（MM）治疗或疾病管理的临床试验。

Exclusion criteria：

1. Patients with severe hypersensitivity to isatuximab or to any of its excipients;
2. Patient who is in pregnancy. Females of childbearing potential (FCBP) unwilling to prevent pregnancy per pomalidomide's package insert;
3. Patient with prior anti-CD38 monoclonal antibody treatment;
4. According to physician's decision, cannot tolerate any drug of the combination regimen;
5. Patient is participating in part of a clinical trial in which multiple myeloma (MM) treatment or disease management is protocol-specified.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-09-13 00:00:00至 To 2027-03-15 00:00:00

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2022-09-13 00:00:00 至 To 2026-03-13 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：	治疗组	样本量：	50
Group：	treatment group	Sample size：	50
干预措施：	无	干预措施代码：
Intervention：	Nil	Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：	中国	省(直辖市)：	海南	市(区县)：	琼海
Country：	China	Province：	Hainan	City：	Qionghai
单位(医院)：	上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院）	单位级别：	三级
Institution hospital：	Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin-Hainan Hospital (Hainan Boao Research Hospital)	Level of the institution：	Tertiary

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：	第一部分：总体缓解率（ORR）定义为研究者根据2016年国际骨髓瘤工作组（IMWG）缓解标准，评估最佳总体缓解为严格意义的完全缓解（sCR）、完全缓解（CR）、非常好的部分缓解（VGPR）和部分缓解（PR）的患者比例。	指标类型：	主要指标
Outcome：	Part 1: ORR (objective remmision rate), defined as the proportion of patients with stringent complete response (sCR), complete response (CR), very good partial response (VGPR), and partial response (PR) as best overall response assessed by Investigator using the 2016 International Myeloma Working Group (IMWG) response	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第一部分：PFS，定义为从isatuximab治疗开始日期至疾病进展（基于研究者根据2016 IMWG标准评估）或任何原因引起的死亡的时间，以先发生者为准。	指标类型：	次要指标
Outcome：	Part 1: PFS (Progression-Free Survival), defined as the time from isatuximab start date to disease progression based on Investigator assessment according to 2016 IMWG criteria or death from any cause, whichever happens first.	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第一部分：OS，定义为从isatuximab治疗开始日期至任何原因引起的死亡的时间。	指标类型：	次要指标
Outcome：	Part 1: OS (Overall Survival), defined as the time from Isatuximab start date to death from any cause	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第一部分：DOR定义为从首次缓解日至首次疾病进展日（由研究者根据IMWG标准评估）或死亡日的时间，以先发生者为准。仅确定缓解程度 ≥ PR 的受试者的缓解持续时间。	指标类型：	次要指标
Outcome：	Part 1: DOR (Duration of Response), defined as the time from the date of the first response to the date of first progressive disease as assessed by investigator per IMWG criteria or death, whichever happens first. Duration of response is determined only for participants who have achieved a response >=&#	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第一部分：TTR，定义为从isatuximab治疗开始日期至后续确认的研究者评估为首次缓解（PR或更好的缓解）日期之间的时间。	指标类型：	次要指标
Outcome：	Part 1: TTR (Time to Response), defined as the time from the date of Isatuximab start date to the date of first response (PR or better) as assessed by investigator that is subsequently confirmed	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第一部分：从外部历史数据组中观察到的ORR、PFS和OS（如合适）	指标类型：	次要指标
Outcome：	Part 1: ORR, PFS, and OS observed from external historical group as appropriate.	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第一部分：不良事件（AE）	指标类型：	次要指标
Outcome：	Part 1: Adverse events (AEs)	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第二部分：不良事件包括TEAE、≥3级的TEAE、SAE和AESI。	指标类型：	主要指标
Outcome：	Part 2: Adverse events including TEAEs (Treatment Emergent Adverse Events), TEAEs of Grade >= 3, SAEs (Serious Adverse Events), and AESIs (Adverse Events of Special Interest)	Type：	Primary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第二部分：PFS，定义为从isatuximab治疗开始日期至疾病进展（基于研究者根据2016 IMWG标准评估）或任何原因引起的死亡的时间，以先发生者为准。	指标类型：	次要指标
Outcome：	Part 2: PFS, defined as the time from isatuximab start date to disease progression based on Investigator assessment according to 2016 IMWG criteria or death from any cause, whichever happens first.	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第二部分：OS，定义为从isatuximab治疗开始日期至任何原因引起的死亡的时间。	指标类型：	次要指标
Outcome：	Part 2: OS, defined as the time from Isatuximab start date to death from any cause	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第二部分：ORR，定义为研究者根据2016 IMWG缓解标准评估为（sCR、CR、VGPR和PR）最佳总体缓解的患者比例。	指标类型：	次要指标
Outcome：	Part 2: ORR, defined as the proportion of patients with sCR, CR, VGPR, and PR) as best overall response assessed by Investigator using the 2016 IMWG response criteria	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第二部分：DOR定义为从首次缓解日至首次疾病进展日（由研究者根据IMWG标准评估）或死亡日的时间，以先发生者为准。仅确定缓解程度 ≥ PR 的受试者的缓解持续时间。	指标类型：	次要指标
Outcome：	Part 2: DOR, defined as the time from the date of the first response to the date of first progressive disease as assessed by investigator per IMWG criteria or death, whichever happens first. Duration of response is determined only for participants who have achieved a response >= PR	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

指标中文名：	第二部分：TTR，定义为从Isatuximab治疗开始日期至后续确认的研究者评估为首次缓解（PR或更好的缓解）日期之间的时间。	指标类型：	次要指标
Outcome：	Part 2: TTR, defined as the time from the date of Isatuximab start date to the date of first response (PR or better) as assessed by investigator that is subsequently confirmed	Type：	Secondary indicator
测量时间点：		测量方法：
Measure time point of outcome：		Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：	无	组织：
Sample Name：	NA	Tissue：
人体标本去向	其它	说明
Fate of sample：	0thers	Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：

最小 Min age	18	岁 years
最大 Max age	NA	岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

NA

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：
Blinding：

是否共享原始数据： IPD sharing	是Yes
共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：	可通过提交请求至vivli.org，获取个体受试者数据和支持性临床文档。在提供信息时，赛诺菲将始终保护临床试验受试者的隐私。
The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：	Individual participant data and supporting clinical documents are available for request at vivli.org. While making information available, we continue to protect the privacy of study participants.
数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：	CRF和EDC
Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：	CRF and EDC
数据与安全监察委员会： Data and Safety Monitoring Committee：	无/No
注册人： Name of Registration：	2022-08-22 16:39:36