ChiCTR2000032525 版本V1.4 版本创建时间2021/07/09 13:48:49 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2000032525 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2020-05-01 22:48:48 

注册时间：

Date of Registration：

2020-05-01 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

ACEI和β受体阻滞剂早期干预度杜氏营养不良患者亚临床心肌预防：一项前瞻性多中心的临床试验研究

Public title：

Early intervention for subclinical myocardial prevention of ACEI and beta-blocker in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective multicenter randomized controlled clinical trial

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

ACEI和β受体阻滞剂早期干预度杜氏营养不良患者亚临床心肌预防：一项前瞻性多中心的临床试验研究

Scientific title：

Early intervention for subclinical myocardial prevention of ACEI and beta-blocker in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective multicenter randomized controlled clinical trial

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

郭应坤 

研究负责人：

郭应坤 

Applicant：

Yingkun Guo 

Study leader：

Yingkun Guo 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 18180609256

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 18180609256

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

gykpanda@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

gykpanda@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

四川省成都市武侯区人民南路三段二十号

研究负责人通讯地址：

四川省成都市武侯区人民南路三段二十号

Applicant address：

20 Third Section of Renmin Road South, Chengdu, Sichuan, China

Study leader's address：

20 Third Section of Renmin Road South, Chengdu, Sichuan, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

610041

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

610041

申请人所在单位：

四川大学华西第二医院

Applicant's institution：

West China Second University Hospital, Sichuan University

研究负责人所在单位：

四川大学华西第二医院

Affiliation of the Leader：

West China Second Hospital of Sichuan University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

K2019056

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

四川大学医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Sichuan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2020-04-10 00:00:00

伦理委员会联系人：

杜陵江

Contact Name of the ethic committee：

Lingjiang Du

伦理委员会联系地址：

中国四川省成都市武侯区人民南路三段17号

Contact Address of the ethic committee：

17 Third Section of Renmin Road South, Chengdu, Sichuan, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 28-85501029

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

四川大学华西第二医院

Primary sponsor：

West China Second University Hospital, Sichuan University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国四川省成都市武侯区人民南路三段20号

Primary sponsor's address：

20 Third Section of Renmin Road South, Wuhou District, Chengdu, Sichuan, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

四川

市(区县)：

成都市

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

Chengdu

单位(医院)：

四川大学华西第二医院

具体地址：

武侯区人民南路三段20号

Institution
hospital：

West China Second University Hospital, Sichuan University

Address：

20 Third Section of Renmin Road South, Wuhou District

经费或物资来源：

2019年CSC临床研究专项基金项目

Source(s) of funding：

2019 CSC clinical research special fund project

Target disease：

Duchenne muscular dystrophy

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

1、证实DMD患者心脏磁共振量化的心肌组织学改变、心肌重构及功能从基线到药物干预后1年、2年及3年有不同程度改善或延缓发展； 2、阐明联合应用ACEIs及β受体阻滞剂治疗效果可能较单独使用一类药物更为明显； 3、探明心脏磁共振组织学指标对DMD患者早期采取临床针对性心脏治疗的指导作用，以及其对ACEIs及β受体阻滞剂药物治疗效果的动态监测作用。  

Objectives of Study：

1. To confirm the myocardial histological changes, myocardial remodeling and function of DMD patients were improved or delayed in varying degrees from baseline to 1, 2 and 3 years after drug intervention; 2. To explore whether the therapeutic effect of ACEIs combined with β - blocker is more obvious than that of one drug alone; 3. To explore the guidance function of cardiac MRI in early clinical cardiac therapy in DMD patients and its dynamic monitoring function on ACEIs and β - blocker drug therapy.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）临床怀疑患进行性肌营养不良相关疾病，并进一步经基因检测发现DMD基因突变或缺失，确诊患DMD疾病；
（2）接受过标准的皮质激素冲击治疗，但是未经血管紧张素、螺内酯、ARB及β受体阻滞剂等治疗；
（3）年龄小于18岁，性别男性，MR检查前肾功能无明显异常（血肌酐清除率大于120 mmol/L）；
（4）入选本研究前进行北极星量表评估运动功能及腿部MRI检查，初步评估显示明显骨骼肌受累，肌力减弱；
（5）无MR检查禁忌症，通过心脏磁共振T1 mapping及延迟强化发现心肌异常，但LVEF值处于正常范围；
（5）理解潜在风险/收益，同意参与研究，了解研究程序，同意完成研究随访并依从研究方案要求。

Inclusion criteria

1. The patients with DMD were suspected to have progressive muscular dystrophy related diseases, and the mutations or deletions of DMD gene were found by further gene detection.
2. Patients who have received standard corticosteroid shock therapy but have not been treated with Angiotension, spironolactone, ARB and β - blocker.
3. The renal function of the patients younger than 18 years old, male, was normal before MR examination (the clearance rate of serum creatinine was more than 120 mmol / L).
4. The patients who were assessed by Polaris scale and MRI of legs before the study were selected. The preliminary assessment showed that the skeletal muscle was obviously involved and the muscle strength was weakened.
5. In patients without contraindications of MR examination, myocardial abnormalities were found by T1 mapping and delayed enhancement, but the LVEF value was in the normal range.
6. Patients who understand the potential risks / benefits, agree to participate in the study, understand the study procedures, agree to complete the study follow-up and comply with the requirements of the study protocol.

排除标准：

（1）合并先天性心脏病、原发性心肌病的患者；
（2）严重心律不齐、频发房颤，图像质量伪影严重；
（3）血管紧张素抑制剂或螺内酯疗法的药物禁忌症；
（4）曾经参加过可能混淆该研究结果的药物或生物制剂试验。

Exclusion criteria：

1. Patients with congenital heart disease and primary cardiomyopathy.
2. Patients with serious arrhythmia, frequent atrial fibrillation and serious image quality artifacts.
3. Patients with drug contraindications for the treatment of Angiotension inhibitors or spironolactones.
4. Patients who have participated in drug or biological preparation trials that may confuse the results of the study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-05-01 00:00:00至 To 2023-05-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2020-05-01 00:00:00 至 To 2023-05-01 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

A组

样本量：

106

Group：

Group A

Sample size：

干预措施：

培哚普利

干预措施代码：

Intervention：

Perindopril

Intervention code：

组别：

B组

样本量：

106

Group：

Group B

Sample size：

干预措施：

美托洛尔

干预措施代码：

Intervention：

metoprolol

Intervention code：

组别：

C组

样本量：

106

Group：

Group C

Sample size：

干预措施：

ACEI药物及β受体阻滞剂联合用药

干预措施代码：

Intervention：

Perindopril and metoprolol

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

 成都市 

Country：

China 

Province：

Sichuan 

City：

Chengdu 

单位(医院)：

四川大学华西第二医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

West China Second University Hospital, Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海交通大学附属第六人民医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiaotong University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

Guangzhou 

单位(医院)：

中山大学孙逸仙纪念医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

临床肌力评估

指标类型：

主要指标

Outcome：

Medical Research Council Scale

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

主要运动功能评估

指标类型：

主要指标

Outcome：

Three functional tasks

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心功能

指标类型：

主要指标

Outcome：

cardiac function

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

T1 mapping 值

指标类型：

主要指标

Outcome：

Value of T1 mapping

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心肌延迟强化

指标类型：

主要指标

Outcome：

Late delayed enhancement

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心肌损伤标志物

指标类型：

次要指标

Outcome：

Markers of myocardial injury

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心电图

指标类型：

次要指标

Outcome：

electrocardiogram

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

腿部脂肪变分级

指标类型：

主要指标

Outcome：

Grading of leg steatosis

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

NYHA分级

指标类型：

主要指标

Outcome：

NYHA classification

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心肌灌注

指标类型：

次要指标

Outcome：

myocardial perfusion

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心肌酶

指标类型：

次要指标

Outcome：

Myocardial enzyme

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 1 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

由该项目组数据管理委员会采用随机数字表法对入组患者进行随机分组。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

The data management committee of the project group randomly divide the patients into groups by the method of random number table.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

双盲

Blinding：

Double blind

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

2023年10月，中国临床试验注册中心,http://www.chictr.org.cn/edit.aspx?pid=49531&htm=4

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

China clinical trial registration center, September 2023 ,http://www.chictr.org.cn/edit.aspx?pid=49531&htm=4

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

由医师对患者的数据进行采集并登记于病例记录表，由本项目数据管理委员会工作人员对数据进行管理及保存。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The doctor collects the patient's data and registers it in the case record form, and the staff of the project data management committee manages and saves the data.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2020-05-01 16:34:09