ChiCTR2000041536 版本V1.2 版本创建时间2021/03/15 01:18:32 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2000041536 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2021-03-15 01:17:05 

注册时间：

Date of Registration：

2020-12-27 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

刘会兰医师：请于伦理委员会批准后才开始征募参试者，并与我们联系上传伦理批件。 含TMLI预处理方案的非血缘脐血移植治疗难治性重型再生障碍性贫血的初步研究

Public title：

Preliminary study of umbilical cord blood transplantation conditioned with TMLI for refractory severe aplastic anemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

含TMLI预处理方案的非血缘脐血移植治疗难治性重型再生障碍性贫血的初步研究

Scientific title：

Preliminary study of umbilical cord blood transplantation conditioned with TMLI for refractory severe aplastic anemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

刘会兰 

研究负责人：

刘会兰 

Applicant：

Huilan Liu 

Study leader：

Huilan Liu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 551-62283347

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 551-62283347

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

huilanl@ustc.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

huilanl@ustc.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

安徽省合肥市庐阳区庐江路17号

研究负责人通讯地址：

安徽省合肥市庐阳区庐江路17号

Applicant address：

17 Lujiang Road, Luyang District, Hefei, Anhui, China

Study leader's address：

17 Lujiang Road, Luyang District, Hefei, Anhui, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中国科学技术大学附属第一医院

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medcine, University of Science and Technology of China

研究负责人所在单位：

中国科学技术大学附属第一医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medcine, University of Science and Technology of China

是否获伦理委员会批准：

否/No

Approved by ethic committee：

No

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

批准本研究的伦理委员会名称：

Name of the ethic committee：

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2013-08-26 00:00:00

伦理委员会联系人：

Contact Name of the ethic committee：

伦理委员会联系地址：

Contact Address of the ethic committee：

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国科学技术大学附属第一医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medcine, University of Science and Technology of China

研究实施负责（组长）单位地址：

安徽省合肥市庐阳区庐江路17号

Primary sponsor's address：

17 Lujiang Road, Luyang District, Hefei, Anhui, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

安徽

市(区县)：

合肥

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

中国科学技术大学附属第一医院

具体地址：

庐阳区庐江路17号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medcine, University of Science and Technology of China

Address：

17 Lujiang Road, Luyang District

经费或物资来源：

中央高校基本科研业务费专项资金

Source(s) of funding：

the Fundamental Research Funds for the Central Universities

Target disease：

refractory severe aplastic anemia

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评价采用含TMLI预处理方案的移植治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效，在不增加移植相关毒性的情况下解决脐血移植植入失败率高的问题。  

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy of umbilical cord blood transplantation (UCBT) conditioned with TMLI for refractory severe aplastic anemia, to address the high failure rate of umbilical cord blood transplantation without increasing graft-related toxicity.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1、14-50岁，性别不限；
2、经《AA诊断与治疗中国专家共识（2017年版）》确诊的重型再生障碍性贫血患者；
3、免疫抑制剂（包括环孢素）治疗6个月以上无效的患者；
4、无HLA相合同胞供体；
5、同意并签署知情同意书。

Inclusion criteria

1.Patients aged 14-50 years, male or female.
2.Patients with severe aplastic anemia diagnosed by the Chinese Expert Consensus on the Diagnosis and Treatment of AA (2017 version).
3.Patients who have been treated with immunosuppressants (including cyclosporine) for more than 6 months and have failed.
4.Patients without HLA-matched sibling donor.
5.Patients who have given their consent and signed the informed consent form.

排除标准：

1、合并严重心肺、肝肾功能不全:肺水肿，胸腔积液；超声心动图LVEF<50%;血胆红素>35μmol/L，AST/ALT在正常值上限2倍以上；血肌酐>150μmol/L；
2、存在任何不可控的活动性感染；
3、复发性或进行性恶性肿瘤；
4、传染性疾病（如HAV、HBV、HCV及结核病患者活动期，HIV阳性患者等）；
5、存在预期无法由研究方案改善的固定性、不可逆缺陷（包括肺部浸润、挛缩等）；
6、药物滥用者；
7、3月内参与任何临床试验者；
8、对研究干预措施存在禁忌症或不能理解或不能遵从研究方案；
9、无法完成治疗计划和随访观察的患者；
10、由研究者判断不符合本研究要求或者其他原因不能参与研究的患者。

Exclusion criteria：

1. Patients with severe cardiopulmonary, hepatic or renal insufficiency: pulmonary edema, pleural effusion; LVEF < 50%; blood bilirubin > 35 μmol/L, AST/ALT more than 2 times the upper limit of normal values; blood creatinine > 150 μmol/L.
2. Presence of any uncontrollable active infection.
3. Recurrent or progressive malignancy.
4. Infectious diseases (e.g. HAV, HBV, HCV and TB patients with active disease, HIV positive patients, etc.).
5. Presence of fixed, irreversible defects that are not expected to be improved by the study protocol (including pulmonary infiltrates, contractures, etc.)
6. Substance abusers.
7. Those participating in any clinical trial within 3 months
8. Those with contraindications to study interventions or unable to understand or comply with the study protocol
9. Patients who are unable to complete the treatment plan and follow-up observations.
10. Patients who, in the judgment of the investigator, do not meet the requirements of the study or are otherwise unable to participate in the study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-01-01 00:00:00至 To 2022-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2021-01-01 00:00:00 至 To 2022-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

25

Group：

Trial group

Sample size：

干预措施：

含TMLI预处理方案的非血缘脐血移植

干预措施代码：

Intervention：

umbilical cord blood transplantation conditioned with TMLI

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Anhui 

City：

 

单位(医院)：

中国科学技术大学附属第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medcine, University of Science and Technology of China

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

1年总体生存率

指标类型：

主要指标

Outcome：

1 year overall survival

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

中性粒细胞植入率

指标类型：

次要指标

Outcome：

incidence of neutrophil engraftment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血小板植入率

指标类型：

次要指标

Outcome：

incidence of platelet engraftment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

急性移植物抗宿主病发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

incidences of acute graft-vs-host-disease (aGVHD)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

慢性移植物抗宿主病发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

incidences of chronic graft-vs-host-disease (cGVHD)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

1年无病生存率

指标类型：

次要指标

Outcome：

1 year disease-free survival (DFS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 14 岁 years
最大 Max age 50 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

未使用

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Not used

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

N/A

Blinding：

N/A

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

临床试验公共管理平台：http://www.medresman.org.cn

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

ResMan, http://www.medresman.org.cn

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表和电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form(CRF) and Electronic Data Capture(EDC)

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2020-12-27 22:44:44