ChiCTR2000041485 版本V1.1 版本创建时间2021/03/13 23:48:15 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2000041485 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2021-03-13 23:47:52 

注册时间：

Date of Registration：

2020-12-27 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

达那唑对环孢素无效的非输血依赖型再生障碍性贫血治疗疗效的优效性、前瞻研究

Public title：

Efficacy of Danazol after no response to cyclosporin in transfusion independent aplastic anemia: a prospective study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

达那唑对环孢素无效的非输血依赖型再生障碍性贫血治疗疗效的优效性、前瞻研究

Scientific title：

Efficacy of Danazol after no response to cyclosporin in transfusion independent aplastic anemia: a prospective study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

赵婧余 

研究负责人：

施均 

Applicant：

Zhao Jingyu 

Study leader：

Shi Jun 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 13752253515

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 13752253515

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

zhaojingyu@ihcams.ac.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

shijun@ihcams.ac.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

天津市和平区南京路288号

研究负责人通讯地址：

天津市和平区南京路288号

Applicant address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

Study leader's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

Applicant's institution：

Institute of Hematology & Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

研究负责人所在单位：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

Affiliation of the Leader：

Institute of Hematology & Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

IIT2020031-EC-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院血液病医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2020-12-03 00:00:00

伦理委员会联系人：

张雅丽

Contact Name of the ethic committee：

Zhang Yali

伦理委员会联系地址：

天津市和平区南京路288号

Contact Address of the ethic committee：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 22-23909095

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

ec@ihcams.ac.cn

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

Primary sponsor：

Institute of Hematology & Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College

研究实施负责（组长）单位地址：

天津市和平区南京路288号

Primary sponsor's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

天津

市(区县)：

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

具体地址：

和平区南京路288号

Institution
hospital：

Institute of Hematology & Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences

Address：

288 Nanjing Road, Heping District

经费或物资来源：

无

Source(s) of funding：

self-raised

Target disease：

transfusion independent aplastic anemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

评估达那唑联合环孢素对环孢素一线治疗无效患者的疗效及安全性。  

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy of Danazol after no response to cyclosporin in transfusion independent aplastic anemia.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1)年龄>14岁。
2)经外周血以及骨髓检查明确诊断为获得性再生障碍性贫血。
3)中性粒细胞＞0.5×10^9/L，并且无血小板及红细胞输注依赖。
4)既往无免疫抑制治疗史，或加用免疫抑制治疗时间≤4周。
5)既往无雄激素治疗史，或加用雄激素治疗时间≤4周。
6)自愿签署知情同意书，理解本试验的性质、目的和试验程序并且自愿遵守试验要求者。

Inclusion criteria

1) Aged > 14 years.
2) Aplastic anemia is clearly diagnosed from the peripheral blood smear and bone marrow examination.
3) Transfusion independence with ANC > 0.5 x 10^9/L.
4) Never received immunosuppressive therapy(IST) before or received IST less than 4weeks.
5) Never received androgen therapy before or received androgen therapy less than 4weeks.
6) Can fully understand and voluntarily sign informed consent forms.

排除标准：

1)再生障碍性贫血伴有溶血性PNH克隆者。
2)先天性再生障碍性贫血或其他先天性骨髓衰竭症。
3)严重的肝肾功能异常:治疗后ALT或AST仍＞2.5倍正常上限，或总胆红素＞2倍正常上限，或肌酐清除率<60ml/min。
4)合并实体肿瘤或放化疗后。
5)哺乳期和孕期妇女。
6)研究者认为不适合入组或可能因为其他原因不能完成本试验者。

Exclusion criteria：

1) Aplastic anemia patients with PNH clones.
2) Diagnosed with congenital aplastic anemia or other congenital bone marrow failure.
3) Patients with abnormal liver function, i.e. ALT or AST > 2.5ULN, or TB > 2ULN, or CrCl < 60 ml/min/1.73 m^2.
4) Experienced a solid tumor or received radiation therapy/chemotherapy.
5) Nursing women.
6) Inability to understand or to follow study procedures.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-01-01 00:00:00至 To 2025-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2021-01-01 00:00:00 至 To 2025-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

152

Group：

experimental group

Sample size：

干预措施：

环孢素联合达那唑

干预措施代码：

Intervention：

Cyclosporine combined with danazol

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

76

Group：

control group

Sample size：

干预措施：

环孢素

干预措施代码：

Intervention：

Cyclosporine

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Tianjin 

City：

 

单位(医院)：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Institute of Hematology & Hospital of Blood Diseases, Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

高质量缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

superior remission rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

治疗后6月

测量方法：

Measure time point of outcome：

6 month within treatment

Measure method：

指标中文名：

疾病进展率

指标类型：

次要指标

Outcome：

rate of progression

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

复发率

指标类型：

次要指标

Outcome：

relapse rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

药物不良事件／严重不良事件发生率

指标类型：

副作用指标

Outcome：

incidence of SE/SAE

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

保存在在具有保藏资质的院所病理细胞库

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

外周血

组织：

Sample Name：

peripheral blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

保存在在具有保藏资质的院所病理细胞库

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

未使用

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Not used

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

开放

Blinding：

Open-label

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

涉及患者信息，不共享 请阅读网页注册指南中关于“原始数据共享”的内容。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

not share

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集和管理基于医院信息His系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection and management based on the hospital information system.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2020-12-27 05:42:28