ChiCTR2000040505 版本V1.1 版本创建时间2021/03/07 18:07:02 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2000040505 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2021-03-07 18:05:55 

注册时间：

Date of Registration：

2020-12-01 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

N-乙酰半胱氨酸用于胆道闭锁患儿的临床试验

Public title：

N-acetylcysteine in children with biliary atresia: a clinical trial

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

N-乙酰半胱氨酸用于胆道闭锁的治疗及其机理

Scientific title：

Treatment of biliary atresia with N-acetylcysteine and its mechanism

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

陈唯一 

研究负责人：

张锐忠 

Applicant：

CHEN WEIYI 

Study leader：

ZHANG RUIZHONG 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 15626182735

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 13826087834

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

chenwysdy@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

cowboy2006@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广州市天河区金穗路9号

研究负责人通讯地址：

广州市天河区金穗路9号

Applicant address：

9 Jinsui Road, Tianhe District, Guangzhou, Guangdong, China

Study leader's address：

9 Jinsui Road, Tianhe District, Guangzhou, Guangdong, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

广州市妇女儿童医疗中心

Applicant's institution：

Guangzhou Women and Children Medical Center

研究负责人所在单位：

广州市妇女儿童医疗中心

Affiliation of the Leader：

Guangzhou Women and Children Medical Center

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

62001

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

广州市妇女儿童医疗中心伦理委员会

Name of the ethic committee：

The Ethic Committee of Guangzhou Women and Children's Medical Center

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2020-11-26 00:00:00

伦理委员会联系人：

斯文越

Contact Name of the ethic committee：

SI WENYUE

伦理委员会联系地址：

广州市天河区金穗路9号

Contact Address of the ethic committee：

9 Jinsui Road, Tianhe District, Guangzhou, Guangdong, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

广州市妇女儿童医疗中心

Primary sponsor：

Guangzhou Women and Children Medical Center

研究实施负责（组长）单位地址：

广州市天河区金穗路9号

Primary sponsor's address：

9 Jinsui Road, Tianhe District, Guangzhou, Guangdong, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广东

市(区县)：

广州

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

广州市妇女儿童医疗中心

具体地址：

广州市天河区金穗路9号

Institution
hospital：

Guangzhou Women and Children Medical Center

Address：

9 Jinsui Road, Tianhe District, Guangzhou, Guangdong, China

经费或物资来源：

国家自然科学基金

Source(s) of funding：

Natural Science Foundation of China

Target disease：

biliary atresia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

研究N-乙酰半胱氨酸（N-acetylcysteine，NAC）对胆道闭锁患儿葛西术前术后的疗效及其机理  

Objectives of Study：

Study the effect and mechanism of N-acetylcysteine (NAC) on children with biliary atresia before and after Kassai operation

药物成份或治疗方案详述：

治疗方案：招募满足纳入和排除标准的80例BA患者，分组如下，1）BA术前用药组20例；2）BA术前不用药组20例；3）BA术后用药组20例；4）BA术后不用药组20例。对术前组的受试者在术前一周开始用药，静脉注射NAC（用药剂量：NAC 150mg/kg/天，即每个患儿每天使用5ml NAC溶于30ml10%糖）1周，每天一次。对术后组的受试者在术后48小时后开始用药，按上述剂量连续两周静脉滴注NAC，每天一次。检测用药前后患儿血常规、肝功能、外周血中CD177细胞比例及胞内活性氧的生成、线粒体及中性粒细胞胞外诱捕网的表达等来判断疗效。 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

Treatment plan: 80 BA patients who met the inclusion and exclusion criteria were recruited. The groups were as follows: 1) 20 BA patients with NAC before Kassai operation; 2) 20 BA patients without NAC before Kassai operation;3) 20 BA patients with NAC after Kassai operation; 4) 20 BA patients without NAC after Kassai operation. Patients in the preoperative group were treated with NAC (dosage: NAC 150mg / kg / day, i.e. 5ml NAC dissolved in 30ml 10% Glucose solution per day) for 1 week, once a day. Patients in the postoperative group were given NAC intravenously once a day for two consecutive weeks after 48 hours.To evaluate the efficacy of NAC, blood routine test, liver function, the proportion of CD177 cells in peripheral blood and the expression of reactive oxygen species, mitochondria and neutrophil extracellular traps of CD177 cells were detected before and after treatment with NAC. 

纳入标准：

1.进行葛西手术时的年龄小于或等于90天的胆道闭锁患儿
2.患儿症状及体征、术前检测（B超、肝功能等）和胆道造影诊断为胆道闭锁的患儿
3.患儿的法定监护人在了解本研究的风险和研究性质后签署知情同意书

Inclusion criteria

1. Less than or equal to 90 days of the age at time of Kasai Portoenterostomy;
2. Children diagnosed as biliary atresia by Symptoms and signs and preoperative examination (B-ultrasound, liver function) and Cholangiography;
3. The legal guardian signs a consent form after understanding the risks and nature of the research.

排除标准：

1、尽管应用了维生素K，肝脏功能仍然处于失代偿期(INR >1.3)
2、呼吸道感染急性期
3、肾功能不全
4、有严重的先天性或后天性肺部疾病、神经系统疾病、心血管疾病、代谢性疾病、内分泌疾病和肾脏疾病等，可能会干扰研究的进展和结果

Exclusion criteria：

1. Decompensated liver disease (INR >1.3) despite parenteral Vitamin K administration);
2. Active respiratory infections;
3. Renal insufficiency;
4. There are serious complication, such as congenital or acquired lung diseases, neurological diseases, cardiovascular diseases, metabolic diseases, endocrine diseases and kidney diseases, which may interfere with the progress and results of the research.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-11-01 00:00:00至 To 2021-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2020-12-01 00:00:00 至 To 2021-06-30 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

术前干预组

样本量：

20

Group：

Preoperative intervention group

Sample size：

干预措施：

N-乙酰半胱氨酸

干预措施代码：

Intervention：

N-Acetylcysteine

Intervention code：

组别：

术后干预组

样本量：

20

Group：

Postoperative intervention group

Sample size：

干预措施：

N-乙酰半胱氨酸

干预措施代码：

Intervention：

N-Acetylcysteine

Intervention code：

组别：

术前对照组

样本量：

20

Group：

Preoperative control group

Sample size：

干预措施：

常规治疗

干预措施代码：

Intervention：

Conventional therapy

Intervention code：

组别：

术后对照组

样本量：

20

Group：

postoperative control group

Sample size：

干预措施：

常规治疗

干预措施代码：

Intervention：

Conventional therapy

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

Guangzhou 

单位(医院)：

广州妇女儿童医疗中心 

单位级别：

三甲医院 

Institution
hospital：

Guangzhou Women and Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A Hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

肝功能指标

指标类型：

主要指标

Outcome：

Liver function index

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血常规

指标类型：

主要指标

Outcome：

Blood routine

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

CD177细胞数量

指标类型：

主要指标

Outcome：

CD177 cell number

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

CD177细胞内活性氧ROS的生成

指标类型：

主要指标

Outcome：

ROS production in CD177 cells

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

CD177细胞内线粒体及其膜电位的表达

指标类型：

主要指标

Outcome：

Expression of mitochondria and membrane potential in CD177 cells

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

CD177细胞内中性粒细胞胞外诱捕网的检测

指标类型：

主要指标

Outcome：

Detection of neutrophil extracellular traps in CD177 cells

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血浆中中性粒细胞胞外诱捕网的检测

指标类型：

主要指标

Outcome：

Detection of neutrophil extracellular traps in plasma

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血浆中炎症因子的检测

指标类型：

主要指标

Outcome：

Detection of inflammatory factors in plasma

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

CD177细胞mRNA测序

指标类型：

主要指标

Outcome：

mRNA sequencing of CD177 cells

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

没用采用随机方法

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

No randomization procedures were used

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

通过文章发表的形式进行公开

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Data and protocol will be shared in the form of research paper

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

广州妇女儿童医院采用安全的，互联网为基础的病例电子采集和管理系统。针对本临床试验，指派独立的专门研究人员负责录入，更新受试者的临床指标,对应的实验室数据，以及生物信息学数据，只有获得授权的人才能查阅文档。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

A secure, web-based application for patients' clinical data management that has been implemented at Guangzhou Women and Chidren's hospital.An independent researcher is assigned to record, update clinical index, laboratory data and bioinformatics data of participants. This is open to individual that has been authorized.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2020-12-01 06:02:28