ChiCTR2000037486 版本V1.4 版本创建时间2020/10/19 04:49:40 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2000037486 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2020-10-19 04:48:49 

注册时间：

Date of Registration：

2020-08-28 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

儿童优化Haplo-Cord后置模式在造血干细胞移植的临床研究

Public title：

Clinical study of optimized Haplo-cord postposition mode with hematopoietic stem cell transplantation in children

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

儿童优化Haplo-Cord后置模式在造血干细胞移植的临床研究

Scientific title：

Clinical study of optimized Haplo-cord postposition mode with hematopoietic stem cell transplantation in children

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

陈凯 

研究负责人：

陈凯 

Applicant：

Kai Chen 

Study leader：

Kai Chen 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 13621904798

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 13621904798

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

chenk860622@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

chenk860622@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市静安区北京西路1400弄24号

研究负责人通讯地址：

上海市静安区北京西路1400弄24号

Applicant address：

24 Lane 1400th, Beijing Road West, Jingan District, Shanghai, China

Study leader's address：

24 Lane 1400th, Beijing Road West, Jingan District, Shanghai, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

200040

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

200040

申请人所在单位：

上海市儿童医院

Applicant's institution：

Children's Hospital of Shanghai

研究负责人所在单位：

上海市儿童医院

Affiliation of the Leader：

Children's Hospital of Shanghai

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2020R098-E01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

上海市儿童医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Shanghai Children's Hospital Ethics Committee

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2020-08-28 00:00:00

伦理委员会联系人：

何蕾

Contact Name of the ethic committee：

Lei He

伦理委员会联系地址：

上海市普陀区泸定路355号

Contact Address of the ethic committee：

355 Luding Road, Putuo District, Shanghai, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 021-52976581

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

上海市儿童医院

Primary sponsor：

Children's Hospital of Shanghai

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市静安区北京西路1400弄24号

Primary sponsor's address：

24 Lane 1400th, Beijing Road West, Jingan District, Shanghai, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海市儿童医院

具体地址：

上海市静安区北京西路1400弄24号

Institution
hospital：

Children's Hospital of Shanghai

Address：

24 Lane 1400th, Beijing Road West, Jingan District

经费或物资来源：

上海申康医院发展中心

Source(s) of funding：

Shanghai Shenkang Hospital Development Center

Target disease：

pediatric hematopoietic stem cell transplantation

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

（1）检测脐血Treg/CD34+细胞水平，优化脐血选择标准，以评价脐血质量与临床疗效的意义； （2）开展儿童前瞻性、临床观察性研究，全面评价优化Haplo-Cord模式移植后患儿的造血重建、植入率、GVHD发生率、感染率以及免疫重建情况等，最终判断疗效及预后分析； （3）为继续优化儿童Haplo-Cord模式，更精准选择脐血提供有意义的数据，并为深入的机制研究奠定基础。  

Objectives of Study：

(1) The level of Treg / CD34 + cells in cord blood was detected to optimize the selection criteria of cord blood and evaluate the significance of cord blood quality and clinical efficacy; (2) A prospective, clinical observational studies was conducted to comprehensively evaluate the hematopoietic reconstitution, implantation , incidence of GVHD, infection and immune reconstitution after Haplo-cord transplantation; (3) In order to deep optimize the Haplo-cord mode hematopoietic stem cell transplantation in children, provide meaningful data for more accurate selection of cord blood, and lay the foundation for in-depth mechanism research.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

病人入组标准：①入组年龄1-18岁；②符合移植适应症；③患儿法定监护?有进行单倍体造血干细胞移植治疗的愿望和要求，并在治疗前签署知情同意书，知情同意书应告知其全部临床研究相关内容，愿意并遵守治疗方案，随访计划，实验室检查等；④患儿移植前完成血常规、肝肾功能、病毒全套、HLA抗体筛查、心电图、心超、肺功能、肺部CT等检查，排除移植禁忌症；⑤本次移植前未接受过allo-HSCT；⑥同意辅助第三方脐血输注。 脐血筛选标准：全国8家脐血库查询合适脐血，扩大筛选范围以期更大可能的寻找到满意脐血；根据HLA抗体筛查结果剔除DSA阳性脐血；HLA配型为优先考虑因素，供受者间HLA≥4/6个位点(HLA-A、B、DRBl位点血清学配型)相合；其次为脐血CD34+数目，要求至少＞1×10^5/kg；脐血的血型保证与供/受者一方一致；本中心初定脐血优化选择顺序：HLA配型＞CD34+数目＞血型＞性别来源。

Inclusion criteria

1. Aged 1 to 18 years;
2. Compliance with transplantation indications;
3. The guardian of the child has the desire and requirements for haploid hematopoietic stem cell transplantation, and sign the informed consent before treatment. The informed consent should inform all relevant contents of clinical research, and be willing to and abide by the treatment plan, follow-up plan, laboratory examination, etc.;
4. Before transplantation, blood routine examination, liver and kidney function, complete set of virus, HLA antibody screening, ECG, cardiac ultrasound, lung function, lung CT and other examinations were completed before transplantation, and the contraindications of transplantation were excluded;
5. allo-HSCT was not received before this transplantation;
6. Agreed to assist third party cord blood transfusion. Screening criteria for cord blood: 8 cord blood banks in China inquired about suitable cord blood, expanded the screening scope to find more satisfactory cord blood; eliminated DSA positive cord blood according to HLA antibody screening results; HLA matching was the priority factor, and HLA >=4/6 loci (HLA-A, B, drbl serological matching) were consistent among donors and recipients; the number of CD34 + in cord blood was more than 1x10^5/kg. The optimal selection sequence of cord blood was HLA matching > CD34+ number > blood type >gender resource.

排除标准：

（1）存在任何造血干细胞移植禁忌症； （2）存在其他严重疾病，如重要脏器功能的严重损害；呼吸衰竭、心功能不全、失代偿期肝功能不全、肾功能不全； （3）正在进行其他临床研究者； （4）同时患有其他严重的急性或慢性生理或精神疾病，或实验室检查异常，可能影响病人生命安全及依从性，影响知情同意、研究参与、随访或结果解释； （5）不同意辅助第三方脐血输注或者未筛选到符合脐血筛选标准的合格脐血。

Exclusion criteria：

(1) There are any contraindications to hematopoietic stem cell transplantation. (2) There are other serious diseases, such as serious damage of vital organs, respiratory failure, heart failure, liver insufficiency and renal insufficiency in decompensated period. (3) Other clinical researchers are in progress. (4) At the same time, suffering from other severe acute or chronic physiological or mental diseases, or abnormal laboratory examination, which may affect the patient's life safety and compliance, affect informed consent, research participation, follow-up or result interpretation. (5) They do not agree to assist the third-party cord blood transfusion or fail to screen qualified cord blood that meets the screening criteria.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-10-01 00:00:00至 To 2022-09-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2020-10-01 00:00:00 至 To 2024-09-30 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

案例系列

样本量：

60

Group：

Case series

Sample size：

干预措施：

单倍体造血干细胞移植

干预措施代码：

Intervention：

Haploid hematopoietic stem cell transplantation

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海市儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Children‘s Hospital of Shanghai

Level of the institution：

Tertiary A Hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

造血重建

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hematopoietic reconstitution

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

免疫重建

指标类型：

主要指标

Outcome：

Immune reconstitution

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

生存率

指标类型：

次要指标

Outcome：

survival rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

并发症

指标类型：

次要指标

Outcome：

complication

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 1 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无随机

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

No random

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

2023年6月30日，电子表格录入

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

30 June 2023, spreadsheet entry

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据收集和管理严格按照科学性、及时性、完整性和真实性的原则。 （1）对课题组成员进行课题培训，病例记录表（CRF）严格按照方案执行。 （2）在诊治患者同事书写研究病历，不做回顾性记录，防止数据偏失。 （3）对研究病例和病例报告所有项目均需填写，未能填写的要注明原因，保证数据完整性。 （4）保证数据真实性，对记录中任何更改只能划线，旁注改后的数据。 （5）数据采集主要来自于医疗系统中的记录。 （6）同步电子信息采集录入

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection and management strictly follow the principles of scientificity, timeliness, integrity and authenticity. (1) The project training was carried out for the members of the research group, and CRF was strictly implemented according to the scheme. (2) In the diagnosis and treatment of patients colleagues write research medical records, do not do retrospective records, to prevent data bias. (3) All items of the study case and case report should be filled in. If not, the reason should be indicated to ensure the data integrity. (4) To ensure the authenticity of the data, any change in the record can only be underlined, and the modified data can be annotated. (5) Data collection mainly comes from the records in the medical system. (6) Synchronous electronic information collection and input

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2020-08-28 11:03:09