ChiCTR2000034998 版本V1.5 版本创建时间2020/07/28 01:21:38 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2000034998 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2020-07-28 01:19:21 

注册时间：

Date of Registration：

2020-07-27 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

沙利度胺治疗儿童β地中海贫血的前瞻性研究

Public title：

A prospective study of thalidomide in the treatment of β-thalassemia in children

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

沙利度胺治疗儿童β地中海贫血的前瞻性研究

Scientific title：

A prospective study of thalidomide in the treatment of β-thalassemia in children

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

洪炜聪 

研究负责人：

方建培 

Applicant：

Weicong Hong 

Study leader：

Jianpei Fang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 15622203171

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 20-81332213

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

hongwc3@mail2.sysu.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

jpfang2005@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

研究负责人通讯地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Applicant address：

107 Yanjiang Road West, Yuexiu District, Guangzhou, Guangdong, China

Study leader's address：

107 Yanjiang Road West, Yuexiu District, Guangzhou, Guangdong, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Applicant's institution：

Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

研究负责人所在单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Affiliation of the Leader：

Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2019-KY-072

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2019-10-28 00:00:00

伦理委员会联系人：

林双秀

Contact Name of the ethic committee：

Shuangxiu Lin

伦理委员会联系地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Contact Address of the ethic committee：

107 Yanjiang Road West, Yuexiu District, Guangzhou, Guangdong, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 20-81332587

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

sysyxllwyh@163.com

研究实施负责（组长）单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Primary sponsor：

Sun Yat Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University-

研究实施负责（组长）单位地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Primary sponsor's address：

107 Yanjiang Road West, Yuexiu District, Guangzhou, Guangdong, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广东

市(区县)：

广州

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

中山大学孙逸仙纪念医院

具体地址：

越秀区沿江西路107号

Institution
hospital：

Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Address：

107 Yanjiang Road West, Yuexiu District

经费或物资来源：

国家自然科学基金，广东省自然科学资金

Source(s) of funding：

National Natural Science Foundation of China, Guangdong Natural Science Committee Project

Target disease：

β-thalassemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

本研究通过沙利度胺治疗中间型和重型β地中海贫血患儿，收集患儿的病历资料，记录血红蛋白、肝功能、血红蛋白电泳等的变化并严密监测不良反应的发生，分析沙利度胺治疗β地中海贫血患儿的疗效及安全性，对影响疗效的因素进行分析，并通过RT-PCR探讨沙利度胺治疗β地中海贫血的机制。  

Objectives of Study：

In this study, thalidomide is used to treat children with intermediate and severe beta thalassemia. The medical records of the children are collected, the changes of hemoglobin, liver function and hemoglobin electrophoresis are recorded, and the occurrence of adverse reactions is closely monitored. The efficacy and safety of thalidomide in the treatment of children with beta thalassemia are analyzed, and the factors influencing the efficacy are analyzed. The thalidomide is used to explore the thalidomide The mechanism of amine treatment of β - thalassemia.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 年龄5-18岁；
2. 确诊为中间型或重型β地中海贫血；
3. 患儿家属签署知情同意书；
4. 前三个月内未参与其他临床研究项目；
5. 未服用干扰治疗效果的其他药物。

Inclusion criteria

1. Patients aged 5-18 years;
2. Patients with intermediate or severe β - thalassemia;
3. The family members of the children signed the informed consent;
4. Patients who did not participate in other clinical research projects in the first three months;
5. Patients who did not take other drugs interfering with the therapeutic effect.

排除标准：

1. 合并肝肾、心功能不全疾病；
2. 合并巨幼细胞贫血等其他贫血性疾病；
3. 合并其它恶性肿瘤性疾病或风湿免疫疾病。

Exclusion criteria：

1. Patients with liver, kidney and heart dysfunction;
2. Patients with megaloblastic anemia and other anemia diseases;
3. Patients with other malignant tumor diseases or rheumatic immune diseases.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-08-30 00:00:00至 To 2021-08-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2020-08-30 00:00:00 至 To 2021-08-30 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

干预组

样本量：

48

Group：

Intervention group

Sample size：

干预措施：

口服沙利度胺

干预措施代码：

Intervention：

Oral thalidomide

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

Guangzhou 

单位(医院)：

中山大学孙逸仙纪念医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血红蛋白

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hemoglobin

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

输血量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Transfusion

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

胎儿血红蛋白

指标类型：

次要指标

Outcome：

Fetal hemoglobin

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血小板

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Platelet

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

白细胞/中性粒细胞

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Leucocytes/neutrophils

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肝功能

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Liver function

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肾功能

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Renal function

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 5 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

本研究为自身前后对照的前瞻性研究，未设正常对照组，因此无需随机数列。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

This is a self-controlled study without normal control group, and random number sequence is not required.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

N/A

Blinding：

N/A

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

试验结束后6月，采取会议交流形式

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Data will be shared through academic meetings in 6 months after the experiment is finished.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

1.病历记录表； 2.病例采集和管理Redcap系统。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

1. Case Record Form; 2. Redcap system.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2020-07-27 20:18:50