ChiCTR2000034756 版本V1.1 版本创建时间2020/07/19 13:32:48 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2000034756 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2020-07-17 23:26:21 

注册时间：

Date of Registration：

1990-01-01 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

审核中（五）自体脐带血与脐血浆输注对脑瘫的疗效性对比和安全性评估

Public title：

Efficacy comparison and safety assessment of autologous cord blood and umbilical plasma infusion on cerebral palsy

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

自体脐带血与脐血浆输注对脑瘫的疗效性对比和安全性评估

Scientific title：

Efficacy comparison and safety assessment of autologous cord blood and umbilical plasma infusion on cerebral palsy

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

陈启慧 

研究负责人：

何展文 

Applicant：

Qihui Chen 

Study leader：

Zhanwen He 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 15626434180

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 18802033743

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

466462904@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

hezhanw@mail.sysu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

http://www.syshospital.com/

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

http://www.syshospital.com/

申请注册联系人通讯地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

研究负责人通讯地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Applicant address：

No. 107 of Yanjiang West Road, Yuexiu District, Guangzhou City, Guangdong Province

Study leader's address：

No. 107 of Yanjiang West Road, Yuexiu District, Guangzhou City, Guangdong Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

510000

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

510000

申请人所在单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Applicant's institution：

Sun Yat-sen Memorial Hospital of Sun Yat-sen University

研究负责人所在单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Affiliation of the Leader：

Sun Yat-sen Memorial Hospital of Sun Yat-sen University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2019-KY-102

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Sun Yat-sen Memorial Hospital of Sun Yat-sen University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2020-06-17 00:00:00

伦理委员会联系人：

姚和瑞

Contact Name of the ethic committee：

Herui Yao

伦理委员会联系地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Contact Address of the ethic committee：

No. 107 of Yanjiang West Road, Yuexiu District, Guangzhou City, Guangdong Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

020-81332587

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

sysyxllwyh@163.com

研究实施负责（组长）单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Primary sponsor：

Sun Yat-sen Memorial Hospital of Sun Yat-sen University

研究实施负责（组长）单位地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Primary sponsor's address：

No. 107 of Yanjiang West Road, Yuexiu District, Guangzhou City, Guangdong Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广东

市(区县)：

广州

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

中山大学孙逸仙纪念医院

具体地址：

越秀区沿江西路107号

Institution
hospital：

Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Address：

107 Yanjiang Road West, Yuexiu District

经费或物资来源：

自筹经费

Source(s) of funding：

Self-financing

Target disease：

Cerebral palsy

Target disease code：

研究类型：

治疗研究

Study type：

Treatment study

研究所处阶段：

 治疗新技术临床试验 

Study phase：

New Treatment Measure Clinical Study

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

目前，国内外的对脐带血与中枢神经系统的研究，主要集中于新生儿缺氧缺血性脑病、脑损伤等；而应用脐带血治疗脑瘫的大型临床研究机构主要位于美国与韩国。国内目前暂无中心规范地研究脐带血对脑瘫的治疗效果，本研究拟研究自体脐带血与脐血浆输注对脑瘫的疗效性适用性和安全性，对提高脑瘫患儿的预后、改善其生活质量具有重要作用。  

Objectives of Study：

At present, domestic and foreign researches on umbilical cord blood and central nervous system mainly focus on neonatal hypoxic-ischemic encephalopathy, brain injury, etc.; and the large clinical research institutions applying cord blood to treat cerebral palsy are mainly located in the United States and South Korea. At present, there is no center in China to study the therapeutic effect of umbilical cord blood on cerebral palsy. This study intends to study the efficacy and safety of autologous umbilical cord blood and umbilical plasma infusion on cerebral palsy, which has an important role in improving the prognosis of children with cerebral palsy and improving their quality of life.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1、3月-10岁在我科诊断脑性瘫痪的患儿，性别不限；
2、愿意遵循所有学习方式；
3、“脐带血组”要求有保留自体脐带血且愿意接受自体脐带血输注；
4、“脐血浆组”要求愿意输注自体脐血浆；
5、“对照组”为自愿参加本研究但拒绝自体脐带血输注及自体脐血浆输注的患儿。

Inclusion criteria

1. Children who are diagnosed with cerebral palsy in our department from 3 months to 10 years old, regardless of gender;
2. Willing to follow all learning methods;
3. The umbilical cord blood group” requires that autologous cord blood be retained and willing to accept autologous cord blood infusion;
4. The "umbilical plasma group" requires willingness to inject autologous umbilical plasma;
5. The "control group" is the children who volunteered to participate in this study but refused autologous umbilical cord blood or umbilical plasma transfusion.

排除标准：

1、存在已知的遗传性疾病；
2、有各大脏器病变：如严重小头畸形、顽固性癫痫发作、孤独症、进行性神经系统疾病、快速型心律失常、心脏/肺部/肝脏/肾脏等脏器损害；
3、既往曾接受细胞治疗，或患原发病需要细胞治疗；
4、存在与本研究相关的药物过敏；
5、监护人配合欠佳，包括对康复和随诊的不配合。

Exclusion criteria：

1. There is a known genetic disease;
2. There are major organ diseases: such as severe microcephaly, refractory epilepsy, autism, progressive neurological disease, tachyarrhythmia, heart/lung/liver/kidney and other organ damage;
3. Have received cell therapy in the past, or need primary cell disease treatment;
4. There is a drug allergy related to this study;
5. The guardian's cooperation is not good, including uncoordinated rehabilitation and follow-up.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-08-01 00:00:00至 To 2025-07-17 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2020-08-01 00:00:00 至 To 2025-07-01 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

自体脐带血组

样本量：

5

Group：

Autologous cord blood group

Sample size：

干预措施：

输注自体脐带血单个核细胞

干预措施代码：

Intervention：

Infusion of autologous cord blood mononuclear cells

Intervention code：

组别：

自体脐血浆组

样本量：

5

Group：

Autologous umbilical plasma group

Sample size：

干预措施：

输注自体脐血浆

干预措施代码：

Intervention：

Infusion of autologous umbilical plasma

Intervention code：

组别：

安慰剂对照组

样本量：

5

Group：

Placebo control group

Sample size：

干预措施：

输注等量生理盐水

干预措施代码：

Intervention：

Infusion of normal saline

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

Guangzhou 

单位(医院)：

中山大学孙逸仙纪念医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

神经心理发育

指标类型：

主要指标

Outcome：

Neuropsychological development

Type：

Primary indicator

测量时间点：

输注开始后0天、1月、3月、6月、1年、2年

测量方法：

查体、问卷、评估

Measure time point of outcome：

0 days, 1 month, 3 months, 6 months, 1 year, 2 years after infusion

Measure method：

Physical examination, questionnaire, evaluation

指标中文名：

免疫功能

指标类型：

主要指标

Outcome：

Immune Function

Type：

Primary indicator

测量时间点：

输注开始后0天、1月、3月、6月、1年、2年

测量方法：

实验室检查

Measure time point of outcome：

0 days, 1 month, 3 months, 6 months, 1 year, 2 years after infusion

Measure method：

Laboratory testing

指标中文名：

头颅MR检查

指标类型：

主要指标

Outcome：

Head MR examination

Type：

Primary indicator

测量时间点：

输注开始后0天、1月、3月、6月、1年、2年

测量方法：

影像学检查

Measure time point of outcome：

0 days, 1 month, 3 months, 6 months, 1 year, 2 years after infusion

Measure method：

Image inspection

指标中文名：

脏器功能

指标类型：

次要指标

Outcome：

Organ function

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

输注开始后0天、1月、3月、6月、1年、2年

测量方法：

实验室检查

Measure time point of outcome：

0 days, 1 month, 3 months, 6 months, 1 year, 2 years after infusion

Measure method：

Laboratory testing

指标中文名：

遗传学检查

指标类型：

次要指标

Outcome：

Genetic examination

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

输注开始前

测量方法：

实验室检查

Measure time point of outcome：

Before infusion

Measure method：

Laboratory testing

指标中文名：

不良反应监测

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Adverse reaction monitoring

Type：

Adverse events

测量时间点：

输注开始后1周内

测量方法：

监测评估

Measure time point of outcome：

Within 1 week after infusion

Measure method：

Monitoring and evaluation

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0.3 岁 years
最大 Max age 10 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

非随机对照研究。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Non-randomized controlled study.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

发表文章公开试验结果，如需要原始数据，请联系项目组成员：chqih1991@hotmail.com。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Publish the article to disclose the test results. If anyone need the original data, please contact the project team member: chqih1991@hotmail.com.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2020-07-17 23:26:17