ChiCTR2000034450 版本V1.0 版本创建时间2020/07/05 22:27:00 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2000034450 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2020-07-05 22:26:14 

注册时间：

Date of Registration：

1990-01-01 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

审核中（七）MINIPDX药敏试验对儿童中枢神经系统肿瘤化疗效果的预测和一致性评估

Public title：

MINIPDX Drug Sensitivity Test for Prediction and Consistency Evaluation of Chemotherapy Effects on Children's Central Nervous System Tumors

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

MINIPDX药敏试验对儿童中枢神经系统肿瘤化疗效果的预测和一致性评估

Scientific title：

MINIPDX Drug Sensitivity Test for Prediction and Consistency Evaluation of Chemotherapy Effects on Children's Central Nervous System Tumors

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

田帅伟 

研究负责人：

马杰 

Applicant：

Shuaiwei Tian 

Study leader：

Jie Ma 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 18817821379

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 13818138498

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

tianshuairuijin@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

majie3004@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

控江路1665号

研究负责人通讯地址：

控江路1665号

Applicant address：

1655 Kongjiang Road

Study leader's address：

1655 Kongjiang Road

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海交通大学医学院附属新华医院

Applicant's institution：

Xinhua Hospital Affiliated Shanghai Jiaotong University School of Medicine

研究负责人所在单位：

Affiliation of the Leader：

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

XHEC-C-2019-026-2

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Xinhua Hospital Affiliated Shanghai Jiaotong University School of Medicine

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2019-11-13 00:00:00

伦理委员会联系人：

李劲松

Contact Name of the ethic committee：

Jinsong Li

伦理委员会联系地址：

控江路1665号

Contact Address of the ethic committee：

1655 Kongjiang Road

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

上海交通大学医学院附属新华医院

Primary sponsor：

Xinhua Hospital Affiliated Shanghai Jiaotong University School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

控江路1665号

Primary sponsor's address：

1655 Kongjiang Road

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

上海

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

Shanghai

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属新华医院

具体地址：

上海市杨浦区控江路1665号

Institution
hospital：

Xinhua Hospital Affiliated Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Address：

1655 Kongjiang Road, Yangpu District

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

Self-raising

Target disease：

Children brain tumor

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

主要目的： 1.比较临床治疗过程中根据经典治疗指南所选择针对儿童中枢神经系统肿瘤化疗方案的疗效与MINIPDX化疗药敏检测结果的差异； 2.在PDX建模成功的基础上，进行PDX药效试验，同时比较临床上所获取肿瘤标本的MINIPDX化疗药敏检测和同一肿瘤标本PDX模型化疗药效检测试验结果的一致性，在此基础上细分不同癌种进行分层对比，评价MINIPDX药敏检测在儿童中枢神经系统肿瘤化疗效果预测中的准确性； 3.为未来开展基于MINIPDX化疗药敏检测指导的儿童中枢神经系统肿瘤个体化化疗药物选择治疗提供理论基础。 次要目的： 1.建立肿瘤冰冻组织、蜡块标本库，连同上述PDX动物模型库，研究肿瘤生物学特性和分子鉴定。 2.建立药效学数据库和临床表型数据库，建立儿童中枢神经系统肿瘤个体化治疗药物疗效预测及评价体系平台。 3.收集患者外周血进行MSI检测，评估儿童中枢神经系统肿瘤中不同癌种的MSI分布情况。  

Objectives of Study：

main purpose: 1. To explore the clinical relevance of MINIPDX drug sensitivity test in the efficacy of chemotherapy regimens for central nervous system tumors in children; 2. On the basis of the successful PDX modeling, compare the consistency of the results of the MINIPDX chemotherapy sensitivity test and the PDX model chemotherapy efficacy test test, and perform stratified analysis; 3. Provide a theoretical basis for the future development of individualized chemotherapy drugs for children's central nervous system tumors based on the guidance of MINIPDX chemotherapy sensitivity testing. Secondary purpose: 1. To establish a tumor frozen tissue and wax block specimen library, together with the above PDX animal model library, to study tumor biological characteristics and molecular identification. 2. Establish a pharmacodynamic database and a clinical phenotype database, and establish a system platform for predicting and evaluating the efficacy of individualized therapeutic drugs for central nervous system tumors in children. 3. Collect the peripheral blood of patients for MSI detection and evaluate the distribution of MSI of different cancers in children's central nervous system tumors.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄为18岁以下的患儿；
2.病理组织学检查确诊的儿童中枢神经系统肿瘤患者，WHO分级为Ⅲ-Ⅳ级（术中冰冻病理）；
3.能够通过手术取得新鲜的肿瘤组织样本；
4.患者化疗后进行疗效评估时，具有符合RECIST 1.1标准的客观瘤灶，可以采用CT/MRI评价疗效；
5.KPS评分≥60，预期生存期须≥3个月，综合评估认为能够耐受手术后续治疗，包括放疗、化疗及靶向治疗的患者；
6.受试者自愿参加，签署知情同意书，依从性好，能积极治疗和配合随访。

Inclusion criteria

1. Children under the age of 18;
2. For children with central nervous system tumors diagnosed by histopathological examination, the WHO classification is Ⅲ-Ⅳ (intraoperative frozen pathology);
3. Able to obtain fresh tumor tissue samples through surgery;
4. With objective tumors that meet the RECIST 1.1 standard, CT/MRI can be used to evaluate the efficacy;
5. KPS score ≥ 60, the expected survival time must be ≥ 3 months, comprehensive evaluation of patients who can tolerate follow-up treatment of surgery, including radiotherapy, chemotherapy and targeted therapy;
6. Subjects participate voluntarily, sign an informed consent form, have good compliance, and can actively treat and cooperate with follow-up.

排除标准：

1.KPS评分≤60分或者血液生化检查提示患者不适合继续进行化疗或化疗有推迟的；
2.无法或拒绝采集肿瘤样本；
3.拒绝接受相关治疗方案或随访方案；
4.于本院住院治疗前在外院进行不规范治疗的患儿。

Exclusion criteria：

1. KPS score ≤60 points or blood biochemical examination suggests that the patient is not suitable for continuing chemotherapy or the chemotherapy is delayed;
2. Unable or refusal to collect tumor samples;
3. Refuse to accept the relevant treatment plan or follow-up plan;
4. Children undergoing irregular treatment in the external hospital before being hospitalized in our hospital.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-07-06 00:00:00至 To 2023-07-05 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2020-07-06 00:00:00 至 To 2022-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

实验组

样本量：

100

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

MinPDX+PDX+MSI

干预措施代码：

Intervention：

MinPDX+PDX+MSI

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

100

Group：

Control group

Sample size：

干预措施：

观察

干预措施代码：

Intervention：

Observation

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

 上海 

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

Shanghai 

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属新华医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Xinhua Hospital Affiliated Shanghai Jiaotong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A Hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

无事件生存时间

指标类型：

主要指标

Outcome：

EFS

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总生存时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

OS

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

肿瘤组织

组织：

Sample Name：

tumor sample

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

血样

组织：

Sample Name：

blood sample

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 10 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

N/A

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

N/A

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

文章发表

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Literature publication

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

采用CRF表进行数据采集和管理

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF tables

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2020-07-05 22:26:14