ChiCTR2000033783 版本V1.2 版本创建时间2020/06/12 09:58:59 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2000033783 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2020-06-12 09:54:31 

注册时间：

Date of Registration：

2020-06-12 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

芦可替尼（Ruxolitinib）治疗儿童激素耐药性急/慢性移植物抗宿主病的疗效研究

Public title：

Study for Ruxolitinib as a Therapy of Pediatric Corticosteroid-Refractory Acute /Chronic Graft-Versus-Host Disease

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

芦可替尼（Ruxolitinib）治疗儿童激素耐药性急/慢性移植物抗宿主病的疗效研究

Scientific title：

Study for Ruxolitinib as a Therapy of Pediatric Corticosteroid-Refractory Acute /Chronic Graft-Versus-Host Disease

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

杨文利 

研究负责人：

秦茂权 

Applicant：

Yang Wenli 

Study leader：

Qin Maoquan 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 15201162615

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 13601203966

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

chocolate_aiven@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

bchlcyyk@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

研究负责人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

Applicant address：

56 Lishi Road South, Xicheng District, Beijing, China

Study leader's address：

56 Lishi Road South, Xicheng District, Beijing, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Applicant's institution：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

研究负责人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Affiliation of the Leader：

Study for Ruxolitinib as a Therapy of Pediatric Corticosteroid-Refractory Acute /Chronic Graft-Versus-Host Disease

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2020-Z-044

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2020-06-02 00:00:00

伦理委员会联系人：

袁静

Contact Name of the ethic committee：

Yuan Jing

伦理委员会联系地址：

北京市西城区南礼士路56号

Contact Address of the ethic committee：

56 Lishi Road South, Xicheng District, Beijing, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 010 59616646

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院

Primary sponsor：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University, National Center for Children's Health

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市西城区南礼士路56号

Primary sponsor's address：

56 Lishi Road South, Xicheng District, Beijing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院

具体地址：

西城区南礼士路56号

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University, National Center for Children's Health

Address：

56 Lishi Road South, Xicheng District

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

self-raised funds

Target disease：

acute/chronic graft versus host disease

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

通过前瞻性、单臂研究评价芦可替尼（Rux）方案治疗儿童激素耐药性a/cGVHD的有效性及安全性。  

Objectives of Study：

This prospective study aimed to evaluate efficacy and safety of ruxolitinib for pediatric with corticosteroid-refractory acute and chronic graft versus host disease(GVHD) after allogeneic stem Cell transplantation.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1、首次接受异基因造血干细胞移植患者；
2、明确诊断的II-IV级aGVHD患者，中-重度cGVHD患者；
3、异基因造血干细胞移植后发生激素治疗无效/依赖的a/cGVHD患者；
4、年龄≥28d，＜18周岁；
5、签署知情同意书。

Inclusion criteria

1. Recipients of primary allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (including HLA-compatible or incomplete-compatible allogeneic stem cell transplantation and unrelated donor transplantation);
2. Clinically suspected of acute GVHD grade II-IV, and chronic GVHD grade moderate-severe;
3. Clinical suspicion of steroid-refractory a/cGVHD by the treating physician is also sufficient;
4. Male or female aged 28 days to 18 years;
5. Signed informed consent form before participating in the study.

排除标准：

1、有原发疾病复发证据，或在移植后复发者；
2、存在不受控制的活动性感染；
3、严重呼吸系统疾病；
4、严重肝功能异常；
5、存在严重肾功能损害，定义为肾小球滤过率＜40ml/(min·1.73m2)；
6、临床显著或未得到控制的心脏病（III或IV级充血性心力衰竭）；
7、对芦可替尼成分过敏或者较严重的过敏体质者；
8、同时参加其他临床研究者。

Exclusion criteria：

1. The primary disease recurred;
2. Uncontrolled active infections, including significant bacterial, fungal, viral or parasitic infections requiring treatment;
3. Severe respiratory diseases;
4. Cholestatic disease, or unrelieved hepatic sinus obstruction syndrome/hepatic vein occlusion;;
5. Patients with end stage renal function (GFR < 15 mL/min).
6. Presence of uncontrolled cardiopulmonary conditions (class III/IV congestive heart failure);
7. Anaphylaxis to any of the components of Ruxolitinib is known;
8. Patients who also participated in other clinical studies.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-06-03 00:00:00至 To 2021-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2020-06-03 00:00:00 至 To 2021-10-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

60

Group：

experimental group

Sample size：

干预措施：

芦可替尼

干预措施代码：

Intervention：

Ruxolitinib

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University, National Center for Children's Health

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

CR, PR, OR

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

整体生存率

指标类型：

主要指标

Outcome：

OS

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

累积非复发死亡率

指标类型：

主要指标

Outcome：

NRM

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

无事件生存率

指标类型：

主要指标

Outcome：

EFS

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性

指标类型：

次要指标

Outcome：

safty

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

外周血

组织：

Sample Name：

Peripheral blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0.1 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

非随机研究

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Non-randomized study

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

N/A

Blinding：

N/A

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

试验完成后6个月内可向研究者联系索取

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Contact researchers for data

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

case record form

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2020-06-12 09:49:58