ChiCTR2600123540 版本V1.0 版本创建时间2026/04/27 17:34:11 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2600123540 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2026-04-27 17:34:05 

注册时间：

Date of Registration：

2026-04-27 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

基于利沙托克拉的联合方案治疗系统性轻链淀粉样变（AL）的单中心、前瞻性、非劣效性临床研究

Public title：

Single-Center, Prospective, Non-Inferiority Clinical Trial of a Lisatoclax-Based Combination Regimen for the Treatment of Systemic Light-Chain (AL) Amyloidosis

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

基于利沙托克拉的联合方案治疗系统性轻链淀粉样变（AL）的单中心、前瞻性、非劣效性临床研究

Scientific title：

Single-Center, Prospective, Non-Inferiority Clinical Trial of a Lisatoclax-Based Combination Regimen for the Treatment of Systemic Light-Chain (AL) Amyloidosis

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

史明霞 

研究负责人：

史明霞 

Applicant：

Mingxia Shi 

Study leader：

Mingxia Shi 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 871 6532 4888

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 138 8806 0581

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

shmxia2002@sina.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

shmxia2002@sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

云南省昆明市五华区西昌路295号

研究负责人通讯地址：

云南省昆明市五华区西昌路295号

Applicant address：

No. 295, Xichang Road, Wuhua District, Kunming City, Yunnan Province

Study leader's address：

No. 295, Xichang Road, Wuhua District, Kunming City, Yunnan Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

昆明医科大学第一附属医院

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

研究负责人所在单位：

昆明医科大学第一附属医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

(2026)伦审YL第22号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

昆明医科大学第一附属医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2026-02-05 00:00:00

伦理委员会联系人：

王婷

Contact Name of the ethic committee：

Ting Wang

伦理委员会联系地址：

云南省昆明市五华区西昌路295号

Contact Address of the ethic committee：

No. 295, Xichang Road, Wuhua District, Kunming City, Yunnan Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 871 6532 8584

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

昆明医科大学第一附属医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

云南省昆明市五华区西昌路295号

Primary sponsor's address：

No. 295, Xichang Road, Wuhua District, Kunming City, Yunnan Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

云南

市(区县)：

Country：

China

Province：

Yunnan

City：

单位(医院)：

昆明医科大学第一附属医院

具体地址：

云南省昆明市五华区西昌路295号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Address：

No. 295, Xichang Road, Wuhua District, Kunming City, Yunnan Province

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

Self-funded

Target disease：

Systemic Light Chain Amyloidosis

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

评估利沙托克拉联合达雷妥尤单抗和地塞米松治疗AL的疗效及安全性  

Objectives of Study：

Evaluation of the Efficacy and Safety of Lisatoclax Combined with Daratumumab and Dexamethasone in the Treatment of AL

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

系统性轻链淀粉样变组： 1.年龄＞＝18岁且＜＝80岁； 2.经组织活检病理证实有淀粉样蛋白沉积，且淀粉样蛋白的前体蛋白为免疫球蛋白轻链或重轻链； 3.血液或尿液中存在单克隆免疫球蛋白或游离轻链的证据，或骨髓检查发现有单克隆浆细胞或B细胞； 4.临床表现、体格检查、实验室或影像学检查证实有组织器官受累； 5.应满足以下至少一条可测量疾病的标准： （1）血清蛋白电泳显示单克隆蛋白＞＝10g/L （2） 24H尿蛋白电泳显示单克隆蛋白>200mg （3）dFLC>50mg/L 6.体能状态评分＜＝2分； 7.重要器官功能基本正常，满足以下要求： 血常规：中性粒细胞绝对值＞＝1.0×10^9/L，血小板计数＞＝75×10^9/L，血红蛋白＞＝80g/L（未输血情况下）； 肝肾功能：血清总胆红素<1.5×正常上限（ULN），谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）<3×正常上限（ULN）；估算肾小球滤过率（eGFR）＞＝30mL/（min·1.73m^2）； 8.自愿签署知情同意书，能配合完成试验各阶段检查与随访。 复发或难治系统性轻链淀粉样变组： 1. 既往至少接受过一种针对AL的系统性治疗，并有明确复发或难治性的证据（难治定义为在AL系统性治疗期间或治疗结束后60天内出现疾病进展，或接受>=2个周期的系统性治疗后未获得＞＝PR的疗效）； 2. 允许既往接受过CD38单抗治疗的患者入组，但除外明确的CD38单抗难治（难治标准参考上一条或由研究者判定）； 3. 其余入选标准同系统性轻链淀粉样变组。

Inclusion criteria

Systemic light amyloidosis group Age > = 18 years old and < = 80 years old; 2. The tissue biopsy pathology confirmed the deposition of amyloid protein, and the precursor protein of amyloid protein was immunoglobulin light chain or heavy light chain. 3. Evidence of the presence of monoclonal immunoglobulin or free light chains in blood or urine, or the discovery of monoclonal plasma cells or B cells in bone marrow examination; 4. Clinical manifestations, physical examination, laboratory or imaging tests confirm the involvement of tissues or organs; 5. At least one of the following measurable disease standards should be met: Serum protein electrophoresis shows that the monoclonal protein is > = 10g/L (2) 24-hour urine protein electrophoresis shows monoclonal protein >200mg (3) dFLC>50mg/L 6. Physical fitness condition score ≤ 2 points; 7. The functions of important organs are basically normal, meeting the following requirements: Blood routine: Absolute neutrophil count > = 1.0×10^9/L, platelet count > = 75×10^9/L, hemoglobin > = 80g/L (without blood transfusion); Liver and kidney function: Serum total bilirubin <1.5× upper normal limit (ULN), alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST) <3× upper normal limit (ULN); Estimated glomerular filtration rate (eGFR) > = 30mL/ (min·1.73m^2); 8. Voluntarily sign the informed consent form and be able to cooperate in completing the examinations and follow-ups at each stage of the trial. Recurrent or refractory systemic light amyloidosis group 1. At least one previous systemic treatment for AL has been received, and there is clear evidence of recurrence or refractory (refractory is defined as disease progression during or within 60 days after the end of systemic treatment for AL, or no > = PR effect has been achieved after >=2 cycles of systemic treatment); 2. Patients who have previously received CD38 monoclonal antibody treatment are allowed to be enrolled, except for those clearly refractory to CD38 monoclonal antibody (the refractory criteria refer to the previous item or are determined by the researcher). 3. The remaining inclusion criteria are the same as those for the systemic light amyloidosis group.

排除标准：

1.拟入组系统性轻链淀粉样变组的患者既往接受过轻链型淀粉样变性针对性治疗；拟入组复发或难治系统性轻链淀粉样变组的患者既往接受过靶向Bcl-2的治疗； 2.合并其他恶性肿瘤； 3.合并其他类型的淀粉样变性； 4.存在严重活动性感染（如败血症、活动性结核病、未控制的肺炎等）； 5.存在严重神经系统疾病（如癫痫持续状态、严重认知障碍、未控制的周围神经病变导致生活无法自理）； 6.合并活动性HBV/HCV感染或HIV感染； 7.对“利沙托克拉”及其任何辅料成分过敏； 8.妊娠或哺乳期女性（女性患者需在试验期间及停药后30天内采取有效避孕措施，男性患者本人及其性伴侣需在试验期间及停药后90天内采取有效避孕措施）； 9.存在严重精神疾病、药物滥用史，或无法配合试验随访的情况； 10.研究者认为不适合参与本研究的其他情况。

Exclusion criteria：

1. Patients to be enrolled in the systemic light chain amyloidosis group should have received targeted treatment for light chain amyloidosis in the past; patients to be enrolled in the recurrent or refractory systemic light chain amyloidosis group should have received treatment targeting Bcl-2 in the past; 2. Have other malignant tumors; 3. Have other types of amyloidosis; 4. Have severe active infections (such as sepsis, active tuberculosis, uncontrolled pneumonia, etc.); 5. Have severe neurological diseases (such as status epilepticus, severe cognitive impairment, uncontrolled peripheral neuropathy resulting in inability to take care of oneself); 6. Have active HBV/HCV infection or HIV infection; 7. Are allergic to "Lishatoukla" and any excipients of it; 8. Pregnant or lactating women (female patients need to take effective contraceptive measures during the trial and within 30 days after discontinuation of the treatment, male patients themselves and their sexual partners need to take effective contraceptive measures during the trial and within 90 days after discontinuation of the treatment); 9. Have severe mental disorders, drug abuse history, or situations that make it impossible to cooperate with the trial follow-up; 10. Other situations that the investigator deems not suitable for participating in this study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-09-04 00:00:00至 To 2028-03-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2026-05-06 00:00:00 至 To 2027-10-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

系统性轻链淀粉样变组

样本量：

27

Group：

Systemic light chain amyloidosis group

Sample size：

干预措施：

利沙托克拉（C1D1 200mg, C1D2 400mg, C1D3-C1D28 600mg，C2开始600mg/d，28d/Cycle，至不可耐受或研究者判断需要停药） 达雷妥尤单抗（皮下给药或静脉给药，皮下每次1800mg，静脉16mg/kg；第1-8周，每周一次（共给药8次）；第9-24周，每2周一次（共给药8次）；从第25周起，每4周一次，直到疾病进展） 地塞米松（静脉或口服给药，20mg/d，d1、d2、d8、d9、d15、d16、d22、d23给药）

干预措施代码：

Intervention：

Lishatrokla (C1D1 200mg, C1D2 400mg, C1D3 - C1D28 600mg; start at C2 with 600mg/day, 28 days per cycle, until intolerable or the investigator deems it necessary to stop the treatment) Daratumumab (administered subcutaneously or intravenously; subcutaneous 1800mg each time, intravenous 16mg/kg; for weeks 1-8, once a week (total 8 administrations); for weeks 9-24, every 2 weeks (total 8 administrations); starting from week 25, every 4 weeks until disease progression) Dexamethasone (administered intravenously or orally; 20mg/day, administered on days 1, 2, 8, 9, 15, 16, 22, and 23)

Intervention code：

组别：

复发或难治系统性轻链淀粉样变组

样本量：

5

Group：

Recurrent or refractory systemic light chain amyloidosis group

Sample size：

干预措施：

利沙托克拉（C1D1 200mg, C1D2 400mg, C1D3-C1D28 600mg，C2开始600mg/d，28d/Cycle，至不可耐受或研究者判断需要停药） 地塞米松（静脉或口服给药，20mg/d，d1、d2、d8、d9、d15、d16、d22、d23给药） 达雷妥尤单抗用法参照新诊断患者，根据患者对利沙托克拉和地塞米松的治疗反应和耐受性决定是否联用

干预措施代码：

Intervention：

Rishatoclax (C1D1 200mg, C1D2 400mg, C1D3-C1D28 600mg, C2 600mg/ day, 28d/Cycle, until intolerable or investigator's determination) Dexamethasone (intravenous or oral administration, 20mg/ day, d1, d2, d8, d9, d15, d16, d22, d23) The use of daratumumab was based on newly diagnosed patients, and the combination was based on the patient's response to and tolerance to rishatoclax and dexamethasone

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 云南 

市(区县)：

 昆明 

Country：

China 

Province：

Yunnan 

City：

Kunming 

单位(医院)：

昆明医科大学第一附属医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Kunming Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

2个疗程内获得>=非常好的部分的缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

A partial response rate of >= very good was achieved within 2 treatment courses.

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

任意时间的脏器缓解率和>=完全缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Organ response rate and >= complete response rate at any time

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

无进展生存期

指标类型：

次要指标

Outcome：

Progression-free survival period

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总生存期

指标类型：

次要指标

Outcome：

Overall survival period

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性

指标类型：

次要指标

Outcome：

Safety

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

粪便

组织：

Sample Name：

Feces

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 80 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

无

Blinding：

None

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

CRF

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-04-27 17:34:05