ChiCTR2600123534 版本V1.0 版本创建时间2026/04/27 17:10:57 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2600123534 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2026-04-27 17:10:10 

注册时间：

Date of Registration：

2026-04-27 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

泽贝妥单抗联合糖皮质激素治疗中重度寻常型天疱疮的单中心、单臂临床研究

Public title：

A Single-Center, Single-Arm Clinical Study of Zuberitamab Combined with Glucocorticoids in the Treatment of Moderate to Severe Pemphigus Vulgaris

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

泽贝妥单抗联合糖皮质激素治疗中重度寻常型天疱疮的单中心、单臂临床研究

Scientific title：

A Single-Center, Single-Arm Clinical Study of Zuberitamab Combined with Glucocorticoids in the Treatment of Moderate to Severe Pemphigus Vulgaris

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

付依婷 

研究负责人：

陈永锋 

Applicant：

Yiting Fu 

Study leader：

Yongfeng Chen 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 20 83027560

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 20 87255081

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

yiting_1828@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

gdcyf@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广东省广州市越秀区麓景路2号

研究负责人通讯地址：

广东省广州市越秀区麓景路2号

Applicant address：

2 Lujing Road, Yuexiu District, Guangzhou, Guangdong

Study leader's address：

2 Lujing Road, Yuexiu District, Guangzhou, Guangdong

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

南方医科大学皮肤病医院

Applicant's institution：

Dermatology Hosital of Southern Medical University

研究负责人所在单位：

南方医科大学皮肤病医院（广东省皮肤病医院）

Affiliation of the Leader：

Dematology Hospital of Southern Medical University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

IIT-2025-087

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

南方医科大学皮肤病医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Dermatology Hospital of Southern Medical University of Medical Ethics Committee

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2025-12-17 00:00:00

伦理委员会联系人：

文彬

Contact Name of the ethic committee：

Bin wen

伦理委员会联系地址：

广东省广州市越秀区麓景路2号

Contact Address of the ethic committee：

2 Lujing Road, Yuexiu District, Guangzhou, Guangdong

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 20 83027645

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

shanmubina@163.com

研究实施负责（组长）单位：

南方医科大学皮肤病医院（广东省皮肤病医院）

Primary sponsor：

Dematology Hospital of Southern Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

广东省广州市越秀区麓景路2号

Primary sponsor's address：

2 Lujing Road, Yuexiu District, Guangzhou, Guangdong

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广东省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

南方医科大学皮肤病医院（广东省皮肤病医院）

具体地址：

广东省广州市越秀区麓景路2号

Institution
hospital：

Dematology Hospital of Southern Medical University

Address：

2 Lujing Road, Yuexiu District, Guangzhou, Guangdong

经费或物资来源：

自选课题（自筹）

Source(s) of funding：

Optional topic (self raised)

Target disease：

Moderate-to-Severe Pemphigus Vulgaris

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

本项目旨在于通过科学的研究手段，观察500mg泽贝妥单抗在系统使用激素难以控制病情的中重度寻常型天疱疮患者中的疗效及安全性。  

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy and safety of 500mg Zuberitamab in Systemic Corticosteroid-Refractory Moderate-to-Severe Pemphigus Vulgaris.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.符合寻常型天疱疮诊断标准的患者（a:临床表现为皮肤和（或）粘膜出现松弛性水疱、糜烂，尼氏征阳性；b:组织病理学检查提示表皮内水疱和棘层松解；c:直接免疫荧光检查提示棘细胞间IgG和（或）C3网状沉积；d:抗Dsg3抗体阳性，伴或不伴抗Dsg1抗体阳性；e:间接免疫荧光阳性，a、b成立及c~e至少1项成立或a、c成立及d、e中至少1项可诊断）； 2.年龄在18--80周岁的成人患者； 3.PDAI活动性评分>=15分； 4.签署知情同意书； 5.可按计划接受治疗并随访； 6.曾经使用糖皮质激素或联合免疫抑制剂病情控制不佳（复发≥1次或糖皮质激素无法减量至≤泼尼松10mg/d或有使用免疫抑制剂有禁忌）；

Inclusion criteria

1.Patients who meet the diagnostic criteria for pemphigus vulgaris (PV), defined as: (1) Clinical presentation: flaccid blisters and/or erosions on the skin and/or mucous membranes, with a positive Nikolsky sign; (2) Histopathology: presence of intraepidermal blisters and acantholysis; (3) Direct immunofluorescence (DIF): intercellular deposition of IgG and/or C3 in the epidermis; (4) Positive anti-desmoglein 3 (anti-Dsg3) antibody, with or without positive anti-desmoglein 1 (anti-Dsg1) antibody; (5) Positive indirect immunofluorescence (IIF). (Diagnosis is confirmed if (1) and (2) are fulfilled, plus at least one of (3), (4), or (5); or if (1) and (3) are fulfilled, plus at least one of (4) or (5).); 2. Adult patients aged between 18 and 80 years; 3.Pemphigus Disease Area Index (PDAI) activity score >= 15; 4. Provision of signed informed consent; 5. Ability and willingness to adhere to the scheduled treatment and follow-up visits; 6.History of inadequate disease control with prior corticosteroid and/or immunosuppressant therapy, defined by at least one of the following: Disease relapse occurring on one or more occasions. Inability to taper the corticosteroid dose to <= 10 mg/day of prednisone (or equivalent). Presence of contraindications to immunosuppressant therapy.

排除标准：

1.既往接受过任何CD20单抗治疗者； 2.年龄<18周岁或>80周岁的患者； 3.严重心血管疾病、严重神经系统疾病、严重精神疾病、严重自身免疫病、严重肝肾损害（ALT/AST≥3ULN，肌酐清除率＜60ml/min）、未控制的活动性感染、潜伏性感染（潜伏结核感染不作为排除标准；乙肝表面抗原阳性者排除，乙肝核心抗体阳性者需要DNA载量正常范围，肝功和超声检查排除活动性肝炎、肝硬化）、恶性肿瘤病史； 4.对泽贝妥单抗及任何辅料或鼠蛋白过敏者； 5.妊娠及哺乳期妇女； 6.最近接种过疫苗或计划接种疫苗者；

Exclusion criteria：

1.Prior treatment with any CD20 monoclonal antibody; 2.Patients aged <18 years or >80 years; 3. Significant comorbid conditions, including: Severe cardiovascular, neurological, psychiatric, or autoimmune diseases. Severe hepatic or renal impairment (defined as ALT/AST >= 3 × ULN, or creatinine clearance < 60 mL/min). Uncontrolled active infections. Latent infections (with the exception of latent tuberculosis infection; however, hepatitis B surface antigen-positive patients are excluded. Patients positive for hepatitis B core antibody are eligible only if HBV DNA levels are within the normal range and both liver function tests and ultrasound imaging rule out active hepatitis or cirrhosis). History of malignancy; 4.Known hypersensitivity to Zuberitamab, any of its excipients, or murine proteins; 5.Pregnant or lactating women; 6. Recent vaccination or planned vaccination during the study period.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-04-30 00:00:00至 To 2027-04-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2026-04-30 00:00:00 至 To 2026-10-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

15

Group：

Test group

Sample size：

干预措施：

分别于第0周和第2周予以泽贝妥单抗500mg输注，起始阶段根据病情给予糖皮质激素治疗，后根据病情对糖皮质激素进行减量。在第6-9个月根据患者基线病情、疾病控制情况决定是否进行第三次治疗

干预措施代码：

Intervention：

The patients were infused with 500mg of zebetozumab at week 0 and week 2 respectively. At the initial stage, glucocorticoids were given according to the condition, and then the glucocorticoids were reduced according to the condition. At the 6th to 9th month, the third treatment was decided according to the patient's baseline condition and disease control

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

 

单位(医院)：

南方医科大学皮肤病医院（广东省皮肤病医院） 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Dematology Hospital of Southern Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

糖皮质激素减量至维持剂量所需时间（≤10mg 泼尼松/天）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to reduction of glucocorticoids to a maintenance dose (<=10 mg prednisone/day)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

所有患者均减量至维持剂量的时间

测量方法：

统计患者激素减量至维持剂量的时间（天）并计算中位数

Measure time point of outcome：

Time when all patients had reached the maintenance dose.

Measure method：

Measurement and calculation of the median time to glucocorticoid reduction to maintenance dose (in days).

指标中文名：

抗 Dsg1 抗体水平恢复正常所需时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time required for anti-Dsg1 antibody levels to return to normal range

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

所有患者抗 Dsg1 抗体水平由基线首次降至正常范围的时间

测量方法：

计算所有患者抗 Dsg1 抗体水平由基线首次降至正常范围的中位时间（天）

Measure time point of outcome：

Time from baseline to the first occurrence of anti-Dsg1 antibody levels falling within the normal ra

Measure method：

For each patient, the time from baseline to the first normalization of anti-Dsg1 antibody levels was determined. The median time (in days) to normalization was then calculated for the entire cohort.

指标中文名：

随访期间患者复发的比例、频次、病情严重程度

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of patients with relapse, frequency of relapse episodes, and severity of relapses during the follow-up period.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

整个研究周期

测量方法：

记录患者达到完全缓解后出现病情复发的人数、频次、复发时激素使用量、复方时PDAI评分

Measure time point of outcome：

The entire study period

Measure method：

For patients who achieved complete remission, the following data were recorded: the number of patients who experienced relapse; the frequency of relapse episodes; the glucocorticoid dosage at the time of relapse; and the PDAI score at relapse.

指标中文名：

病情控制所需时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

The time to disease control

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

所有患者到达病情控制的时间

测量方法：

病情控制定义为无新发病灶，原有病灶开始愈合，计算所有患者达到病情控制的中位时间

Measure time point of outcome：

The time when all patients had reached the disease control

Measure method：

Disease control was defined as the absence of new lesions and the initiation of healing in pre-existing lesions. The median time to disease control was calculated for all patients.

指标中文名：

达到完全缓解的比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Complete remission

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

52周时

测量方法：

完全缓解率 = (达到完全缓解的患者人数 / 意向治疗人群总数) × 100%，以PDAI活动性评分为参考标准

Measure time point of outcome：

At 52 weeks

Measure method：

The complete remission rate was defined as (the number of patients achieving complete remission / the total intent-to-treat population) × 100%, with the PDAI activity score serving as the reference standard.

指标中文名：

达到完全缓解的时间和完全缓解的持续时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to complete remission and the duration of complete remission

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

所有患者均达到完全缓解的时间、第52周

测量方法：

在所有患者达到完全缓解后，统计患者从研究开始到达到完全缓解所需要的时间（天），计算所有患者达到完全缓解的中位时间，并计算所有患者自达到完全缓解至52周的持续时间

Measure time point of outcome：

The time that all patients achieved complete remission and 52 weeks

Measure method：

The time to complete remission (from study initiation) and the duration of complete remission were recorded for each patient. The median values for both parameters were calculated for the entire cohort.

指标中文名：

PDAI 评分下降 50%所需时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to 50% reduction in PDAI score.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第24周、52周

测量方法：

记录患者PDAI评分相较于初始评分下降50%的时间，若访视时PDAI评分＜50%基线PDAI评分，则以最早出现PDAI评分＜50%基线PDAI评分的时间为准，并计算中位时间（天）。

Measure time point of outcome：

At 24 and 52 weeks

Measure method：

The time to a 50% reduction from baseline in the PDAI score was recorded for each patient. If a PDAI score fell below 50% of the baseline value at a scheduled visit, the time of the first occurrence of this event was used. The median time (in days) to achieve a 50% reduction was then calculated.

指标中文名：

第二次注射外周血 B 细胞清零的比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of patients with peripheral blood B-cell depletion after the second infusion

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第二次输注时

测量方法：

B细胞清零的比例 = (B细胞清零的患者人数 / 意向治疗人群总数) × 100%

Measure time point of outcome：

The second infusion

Measure method：

The proportion of patients with B-cell depletion was calculated as: (Number of patients achieving B-cell depletion / Total number of patients in the intention-to-treat population) × 100%.

指标中文名：

减量至最小治疗剂量前患者因天疱疮治疗使用糖皮质激素的累计量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Total cumulative glucocorticoid dose used for pemphigus treatment prior to dose reduction to the minimum therapeutic level.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

所有患者均减量至维持剂量的时间

测量方法：

患者减量至最小维持剂量后，计算从研究开始的累计系统使用糖皮质激素量

Measure time point of outcome：

Time when all patients had reached the maintenance dose.

Measure method：

Total cumulative systemic glucocorticoid dose from study initiation until after tapering to the minimum maintenance dose.

指标中文名：

达到完全缓解的比例

指标类型：

主要指标

Outcome：

Complete remission

Type：

Primary indicator

测量时间点：

24周

测量方法：

完全缓解率 = (达到完全缓解的患者人数 / 意向治疗人群总数) × 100%，以PDAI活动性评分为参考标准

Measure time point of outcome：

At 24 weeks

Measure method：

The complete remission rate was defined as (the number of patients achieving complete remission / the total intent-to-treat population) × 100%, with the PDAI activity score serving as the reference standard.

指标中文名：

不良事件

指标类型：

次要指标

Outcome：

Adverse event

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

整个研究周期

测量方法：

记录患者研究期间发生任何症状、体征、实验室或影像学检查的异常，计算频次。

Measure time point of outcome：

The entire study period

Measure method：

All adverse events (AEs), including any new or worsening symptoms, signs, or abnormalities in laboratory or imaging findings, were recorded throughout the study. Their frequencies were summarized.

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

NA

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 80 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

文章发表后6个月内，经研究者同意后可邮箱申请获取方式；

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Within 6 months after the publication of the article, the researchers can apply for access by email with the consent of the researchers;

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

所有研究数据将使用院内His系统、Excel表进行收集。本研究将遵循严格的数据管理流程，以确保数据的准确性、完整性和保密性。由指定研究者定期对数据进行整理、监查。数据保存在专用电脑，指定人员使用，保证数据安全。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

All research data will be collected using the hospital information system (HIS) and Excel spreadsheets. This study will adhere to stringent data management procedures to ensure data accuracy, completeness, and confidentiality. Designated investigators will regularly organize and monitor the data. The data will be stored on dedicated computers with access restricted to authorized personnel to ensure security.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-04-27 17:10:10