ChiCTR2600123248 版本V1.0 版本创建时间2026/04/23 09:55:08 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2600123248 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2026-04-23 09:54:56 

注册时间：

Date of Registration：

2026-04-23 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

一项评价罗培干扰素治疗伴有驱动基因突变的年轻原发性血小板增多症的有效性和安全性的多中心临床研究

Public title：

A Multicenter Study to Assess the Efficacy and Safety of ropeginterferon alfa-2b in young adults with Essential Thrombocythemia (ET)

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项评价罗培干扰素治疗伴有驱动基因突变的年轻原发性血小板增多症的有效性和安全性的多中心临床研究

Scientific title：

A Multicenter Study to Assess the Efficacy and Safety of ropeginterferon alfa-2b in young adults with Essential Thrombocythemia (ET)

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

黄健 

研究负责人：

黄健 

Applicant：

Huang Jian 

Study leader：

Huang Jian 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 18867961032

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 13588010568

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

househuang@zju.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

13588010568@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国浙江省杭州市上城区庆春路79号

研究负责人通讯地址：

中国浙江省杭州市上城区庆春路79号

Applicant address：

No. 79, Qingchun Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang, China

Study leader's address：

No. 79, Qingchun Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

浙江大学附属第一医院

Applicant's institution：

The FIrst Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University

研究负责人所在单位：

浙江大学医学院附属第一医院

Affiliation of the Leader：

The FIrst Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

浙大一院伦审2026研第068号-会（[2026C]IIT Ethics Approval No.068）

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

浙江大学医学院附属第一医院IIT伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Clinical Research Ethics Committee of the First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2026-04-16 00:00:00

伦理委员会联系人：

吕朵

Contact Name of the ethic committee：

Lv Duo

伦理委员会联系地址：

中国浙江省杭州市上城区庆春路79号

Contact Address of the ethic committee：

No. 79, Qingchun Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 571 87236596

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

lvduo8905@foxmail.com

研究实施负责（组长）单位：

浙江大学医学院附属第一医院

Primary sponsor：

The FIrst Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国浙江省杭州市上城区庆春路79号

Primary sponsor's address：

No. 79, Qingchun Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

浙江

市(区县)：

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

浙江大学医学院附属第一医院

具体地址：

中国浙江省杭州市上城区庆春路79号

Institution
hospital：

The FIrst Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University

Address：

No. 79, Qingchun Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang, China

经费或物资来源：

自选课题（自筹）

Source(s) of funding：

Self-selected topic (self-funded)

Target disease：

Essential Thrombocythemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

主要目的： 评价罗培干扰素治疗伴有基因突变的年轻原发性血小板增多症（ET）患者分子学疗效的多中心临床研究。 次要目的： 评估患者完全血液学缓解率（ELN2013标准)； 评估患者MPN-SAF TSS临床症状负荷的变化； 评估无进展生存期（PFS）和无事件生存期（EFS）； 评估其他非驱动基因从基线至第12个月的变化； 评估患者治疗后脾脏改善； 评估罗培干扰素的安全性。  

Objectives of Study：

Primary Objective: To evaluate the molecular efficacy of ropeginterferon in young patients with essential thrombocythemia (ET) harboring gene mutations in a multicenter clinical study.Secondary Objectives:To assess the complete hematological remission rate of patients (per ELN 2013 criteria);To evaluate changes in the clinical symptom burden of patients measured by MPN-SAF TSS;To assess progression-free survival (PFS) and event-free survival (EFS);To evaluate changes in other non-driver genes from baseline to Month 12;To assess splenic improvement in patients after treatment;To evaluate the safety profile of ropeginterferon.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.能够理解并自愿签署知情同意书（ICF），有意愿和能力完成方案 要求的定期访视、治疗计划、实验室检查及其他试验过程； 2.签署ICF时年龄大于18岁的男性或女性患者； 3.根据2016 WHO 骨髓增殖性肿瘤诊断标准，年龄＜65岁，不考虑风 险状态，诊断为 ET 并有降细胞治疗指征。 4.根据修订版欧洲骨髓纤维化分级共识标准（附录 10），骨髓纤维 化等级评分为 0 或 1 级； 5.既往未接受过针对ET的降细胞治疗； 6.良好的肝功能：定义为总胆红素≤1.5×正常值范围上限（ULN）， 国际标准化比值（INR）≤1.5×ULN，白蛋白>3.5 g/dL，丙氨酸氨基 转移酶（ALT）≤2.5×ULN，天冬氨酸氨基转移酶（AST） ≤2.5×ULN； 7.研究给药前 72 小时内评估的血小板计数>450 × 10^9 /L（450 k/μL），中性粒细胞绝对值ANC≥0.75 × 10^9 /L； 8.筛选时肌酐清除率≥40 mL/min（根据 Cockcroft-Gault 公式）； 9.具有生育能力的男性和女性，以及绝经时间小于2年的所有女性必须同意在直至最后一剂研究药物给药后 28 天内使用可接受的避孕方式； 10.经研究者评估，患者预期寿命>5年。

Inclusion criteria

1.Ability to understand and voluntarily sign the Informed Consent Form (ICF), and willingness and ability to complete the protocol-required scheduled visits, treatment plan, laboratory tests, and other trial procedures. 2.Male or female patients aged >18 years at the time of signing the ICF. 3.Diagnosed with ET according to the 2016 WHO diagnostic criteria for myeloproliferative neoplasms, aged <65 years, regardless of risk status, and with an indication for cytoreductive therapy. 4.Bone marrow fibrosis grade is 0 or 1 according to the revised European Consensus for Grading Myelofibrosis (Appendix 10). 5.No prior cytoreductive therapy for ET. 6.Good hepatic function: defined as total bilirubin <=1.5 × upper limit of normal (ULN), international normalized ratio (INR) <= 1.5 × ULN, albumin > 3.5 g/dL, alanine aminotransferase (ALT) <= 2.5 × ULN, and aspartate aminotransferase (AST) <= 2.5 × ULN. 7.Platelet count >450 × 10^9/L (450 k/μL) and absolute neutrophil count (ANC) >=0.75 × 10^9/L assessed within 72 hours prior to study drug administration. 8.Creatinine clearance >=40 mL/min at screening (calculated using the Cockcroft-Gault formula). 9.Men and women of childbearing potential, and all women with menopause duration less than 2 years, must agree to use an acceptable method of contraception from screening until 28 days after the last dose of study drug. 10.Patient life expectancy >5 years as assessed by the investigator.

排除标准：

1. 症状性脾肿大患者； 2. 干扰素 α 的任何禁忌症或对干扰素 α 过敏； 3. 合并重度或严重疾病且研究者认为可能影响患者参加本研究的情况； 4. 重要器官移植史 ； 5. 妊娠或哺乳期女性； 6. 存在研究者判断会影响研究结果或可能削弱方案依从性的其它任何 疾病的患者，； 7. 控制不佳的糖尿病（糖化血红蛋白＞8%）； 8. 活动性血栓栓塞并发症和腹腔出血； 9. 过去5 年内有任何恶性肿瘤病史（但经充分治疗的非黑色素瘤皮肤 癌、前列腺癌切除术后状态且检测不到前列腺特异性抗原[PSA]、 经根治性治疗的宫颈原位癌、乳腺导管原位癌[DCIS]、1期 1级子宫内膜癌或经根治性治疗且在研究前≥2 年无疾病证据的其他实体 瘤包括淋巴瘤，[无骨髓受累]除外）； 10. 最近一年内有酒精或药物滥用史； 11. 具有真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）、原发性血小板 增多症或任何非 PV 的骨髓增殖性肿瘤（MPN）的既往病史或有 证据表明目前存在上述疾病； 12. 在过去 3 个月内，外周血中有原始细胞； 13. 在研究药物首次用药前 4 周内使用过任何试验药物或试验药物合 并用药，或未从之前给予的任何研究药物引起的效应中恢复。 14. 哺乳或妊娠期女性患者。

Exclusion criteria：

1.Patients with symptomatic splenomegaly. 2.Any contraindication to interferon alfa or hypersensitivity to interferon alfa; 3.Presence of severe or serious concomitant diseases that, in the investigator’s opinion, may affect the patient’s participation in this study. 4.History of vital organ transplantation; 5.Female patients who are pregnant or breastfeeding; 6.Patients with any other diseases that, in the investigator’s judgment, may affect the study results or compromise protocol compliance. 7.Poorly controlled diabetes mellitus (HbA1c > 8%); 8.Active thromboembolic complications and intra-abdominal bleeding; 9.History of any malignancy within the past 5 years (except adequately treated non-melanoma skin cancer, post-resection prostate cancer with undetectable prostate-specific antigen [PSA], radically treated carcinoma in situ of the cervix, ductal carcinoma in situ of the breast [DCIS], stage 1 grade 1 endometrial cancer, or other solid tumors including lymphoma with no evidence of disease for >=2 years prior to study entry after radical treatment [without bone marrow involvement]). 10.History of alcohol or drug abuse within the past 1 year; 11.History of or evidence of current post-polycythemia vera myelofibrosis (PPV-MF), essential thrombocythemia, or any myeloproliferative neoplasm (MPN) other than polycythemia vera (PV). 12.Presence of blasts in peripheral blood within the past 3 months; 13.Use of any investigational product or combination investigational product within 4 weeks prior to the first dose of study drug, or failure to recover from effects caused by any prior investigational product. 14.Female patients who are breastfeeding or pregnant.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-05-05 00:00:00至 To 2028-05-05 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2026-05-05 00:00:00 至 To 2028-05-05 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

30

Group：

Experimental Group

Sample size：

干预措施：

罗培干扰素

干预措施代码：

Intervention：

Ropeginterferon alfa-2b Injection

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Zhejiang 

City：

 

单位(医院)：

浙江大学医学院附属第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The FIrst Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Zhejiang 

City：

 

单位(医院)：

绍兴市人民医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Shaoxing People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Zhejiang 

City：

 

单位(医院)：

金华市人民医院 

单位级别：

三级乙等 

Institution
hospital：

Jinhua People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary B

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Zhejiang 

City：

 

单位(医院)：

嘉兴市第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Hospital of Jiaxing

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

CALR、JAK-2和MPL的数值

指标类型：

主要指标

Outcome：

Values of CALR, JAK2, and MPL

Type：

Primary indicator

测量时间点：

24周

测量方法：

实时荧光定量 PCR

Measure time point of outcome：

Week 24

Measure method：

Quantitative Real-Time Polymerase Chain Reaction

指标中文名：

评价ET患者罗培干扰素治疗12个月时分子学缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

To evaluate the molecular remission rate of ET patients treated with ropeinterferon for 12 months

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

基于ELN2013标准评估患者治疗12个月的完全血液学缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

The complete hematological response (CR) rate at 12 months of treatment was evaluated based on the ELN2013 criteria

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

评价治疗6个月、12个月的JAK2、CALR、MPL基因负荷随时间变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

JAK2, CALR, MPL gene burden was evaluated with time after 6 and 12 months of treatment the

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

其他非驱动基因突变从随治疗时间的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Other nondriver mutations were changed from time to treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

患者MPN-SAF TSS临床症状负荷的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Changes in clinical symptom burden of MPN-SAF TSS in patients

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血栓栓塞事件发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence of thromboembolic events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

评估无进展生存期（PFS）和无事件生存期（EFS）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Progression-free survival (PFS) and event-free survival (EFS) were evaluated.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

评估脾脏大小改善或无进展患者比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

The proportion of patients with improvement or no progression in spleen size was evaluated

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

生活质量（EQ-5D-3L）评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Quality of life (EQ-5D-3L) was assessed

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

患者骨髓活检变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The patient's bone marrow biopsy changes

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

探索患者停药可能性

指标类型：

次要指标

Outcome：

The possibility of drug withdrawal was explored

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

N/A

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 65 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-04-23 09:54:56