ChiCTR2600122157 版本V1.0 版本创建时间2026/04/09 15:18:00 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2600122157 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2026-04-09 15:17:55 

注册时间：

Date of Registration：

2026-04-09 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

罗特西普联合沙利度胺治疗β地中海贫血成人患者疗效和安全性的临床研究

Public title：

Clinical Study on the Efficacy and Safety of Luspatercept in Combination with Thalidomide for Adult Patients with β-Thalassaemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

罗特西普联合沙利度胺治疗β地中海贫血成人患者疗效和安全性的临床研究

Scientific title：

Clinical Study on the Efficacy and Safety of Luspatercept in Combination with Thalidomide for Adult Patients with β-Thalassaemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

尹晓林 

研究负责人：

尹晓林 

Applicant：

Yin Xiaolin 

Study leader：

Yin Xiaolin 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 133 2171 7899

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 133 2171 7899

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

yin-xl@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

yin-xl@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国广西壮族自治区南宁市青秀区植物路52号

研究负责人通讯地址：

中国广西壮族自治区南宁市青秀区植物路52号

Applicant address：

52 Zhiwu Road, Qingxiu District, Nanning, Guangxi, China

Study leader's address：

52 Zhiwu Road, Qingxiu District, Nanning, Guangxi, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

解放军联勤保障部队第九二三医院

Applicant's institution：

The 923rd Hospital of the People's Liberation Army

研究负责人所在单位：

解放军联勤保障部队第九二三医院

Affiliation of the Leader：

The 923rd Hospital of the People's Liberation Army

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

923LL-KY2026-002-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of the 923rd Hospital of the Joint Logistic Support Force of the People's Liberation Army of China

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2026-01-19 00:00:00

伦理委员会联系人：

李佩美

Contact Name of the ethic committee：

Li Peimei

伦理委员会联系地址：

中国广西壮族自治区南宁市青秀区植物路52号

Contact Address of the ethic committee：

52 Zhiwu Road, Qingxiu District, Nanning, Guangxi, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 771 287 0228

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院

Primary sponsor：

The 923rd Hospital of the Joint Logistics Support Force of the People's Liberation Army

研究实施负责（组长）单位地址：

中国广西壮族自治区南宁市青秀区植物路52号

Primary sponsor's address：

52 Zhiwu Road, Qingxiu District, Nanning, Guangxi, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广西壮族自治区

市(区县)：

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

单位(医院)：

中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院

具体地址：

中国广西壮族自治区南宁市青秀区植物路52号

Institution
hospital：

The 923rd Hospital of the Joint Logistics Support Force of the People's Liberation Army

Address：

52 Zhiwu Road, Qingxiu District, Nanning, Guangxi, China

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

Self-funded

Target disease：

β-Thalassaemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评估罗特西普联合沙利度胺治疗β地中海贫血成人患者的有效性和安全性。  

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy and safety of Luspatercept in combination with thalidomide for the treatment of adult patients with beta-thalassaemia.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 受试者在签署知情同意书时的年龄必须为18岁以上。 2. 受试者必须理解并自愿参加本研究，签署知情同意书。 3. 受试者必须有β-地中海贫血或HbE/β-地中海贫血诊断记录，在入组前已经接受罗特西普单药治疗12周，但未达到预期疗效。 4. 患者疾病状态稳定，ECOG评分为0-2分。 5. 良好的器官功能水平： (1) 超声心动图提示左室射血分数（LVEF）>=40%； (2) 血清总胆红素＜2倍正常值上限，谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST）＜3倍正常值上限； (3) 肌酐清除率>60 mL/min。

Inclusion criteria

1. Subjects must be aged 18 years or older at the time of signing the informed consent form. 2. Subjects must understand and voluntarily participate in this study, signing the informed consent form. 3. The subject must have a documented diagnosis of β-thalassaemia or HbE/β-thalassaemia, having received 12 weeks of single-agent treatment with Rotexip prior to enrolment without achieving the expected therapeutic effect. 4. The patient's disease status must be stable, with an ECOG performance status score of 0-2. 5. Adequate organ function levels: (1) Echocardiography demonstrating left ventricular ejection fraction (LVEF) >=40%; (2) Serum total bilirubin <2 times the upper limit of normal; alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) <3 times the upper limit of normal; (3) Creatinine clearance >60 mL/min.

排除标准：

1. 存在不能控制的癫痫病史、精神障碍或其他精神类疾病史； 2. 妊娠、哺乳期女性和不愿采取避孕措施的育龄受试者； 3. 合并严重心肺疾病等，严重的心血管疾病史，如心功能分级>=III级、心肌梗死病史等；严重的呼吸系统疾病，需要高流量、无创呼吸机及和呼吸机辅助通气； 4. 合并严重的肝肾功能损害，如总胆红素>5×正常值上限、谷丙转氨酶（ALT）或谷草转氨酶（AST）>3×正常值上限、估算的肾小球滤过率（eGFR）<30 mL/min等； 5. 合并恶性肿瘤（除外宫颈原位癌等）； 6. 有自身免疫性疾病史或免疫缺陷病史； 7. 存在其它原因引起的贫血者； 8. 存在未能纠正的出血病症； 9. 正在接受任何其他研究药物的患者； 10. 既往接受过同种异基因造血干细胞移植或基因治疗； 11. 存在干扰研究程序的其他疾病或原因； 12. 研究者判定不适合参加本研究者。

Exclusion criteria：

1. History of uncontrolled epilepsy, psychiatric disorders, or other mental illnesses; 2. Pregnant or breastfeeding women, and reproductive-age participants unwilling to use contraception; 3. Concurrent severe cardiopulmonary diseases, including history of serious cardiovascular conditions such as heart function classification >= Class III or myocardial infarction; Severe respiratory disease requiring high-flow non-invasive ventilation or ventilator-assisted ventilation; 4. Concurrent severe hepatic or renal impairment, such as total bilirubin >5× upper limit of normal, alanine transaminase (ALT) or aspartate transaminase (AST) >3× upper limit of normal, or estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min; 5. Concurrent malignant tumours (excluding cervical carcinoma in situ, etc.); 6. History of autoimmune diseases or immunodeficiency disorders; 7. Anaemia due to other causes; 8. Uncorrected bleeding disorders; 9. Patients currently receiving any other investigational medicinal products; 10. Previous allogeneic haematopoietic stem cell transplantation or gene therapy; 11. Presence of other diseases or conditions likely to interfere with the study protocol; 12. Participants deemed unsuitable for this study by the investigator.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-12-01 00:00:00至 To 2027-12-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2026-02-01 00:00:00 至 To 2027-10-12 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

罗特西普联合沙利度胺组

样本量：

30

Group：

Luspatercept + Thalidomide Group

Sample size：

干预措施：

罗特西普：1.0 mg/kg，皮下（SC）给药，每 21 天一次；沙利度胺：1.0 mg/kg，口服（PO）给药，每晚一次

干预措施代码：

Intervention：

Luspatercept: 1.0 mg/kg, subcutaneous (SC) administration, every 21 days; Thalidomide: 1.0 mg/kg, oral (PO) administration, once nightly

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

 南宁 

Country：

China 

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region 

City：

Nanning 

单位(医院)：

中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

The 923rd Hospital of the Joint Logistics Support Force of the People's Liberation Army

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

非输血依赖β地中海贫血患者治疗12周后平均血红蛋白(Hb)较基线增加>=1.5 g/dL的比例

指标类型：

主要指标

Outcome：

Proportion of non-transfusion-dependent beta thalassemia patients with mean hemoglobin (Hb) increase >=1.5 g/dL from baseline at Week 12

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

输血依赖β地中海贫血患者治疗12周后红细胞(RBC)输血负荷较基线降低>=50%的比例

指标类型：

主要指标

Outcome：

Proportion of transfusion-dependent beta thalassemia patients with reduction in red blood cell (RBC) transfusion burden >=50% from baseline at Week 12

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

非输血依赖β地中海贫血患者治疗12周后平均血红蛋白(Hb)较基线增加>=1.0 g/dL的比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of non-transfusion-dependent beta thalassemia patients with mean hemoglobin (Hb) increase >=1.0 g/dL from baseline at Week 12

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

输血依赖β地中海贫血患者治疗12周后红细胞(RBC)输血负荷较基线降低>=33%的比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of transfusion-dependent beta thalassemia patients with reduction in red blood cell (RBC) transfusion burden >=33% from baseline at Week 12

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

治疗12周后血清铁蛋白的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in serum ferritin at Week 12

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性指标（包括：不良反应发生率、治疗相关死亡率(TRM)、不良事件发生情况、器官功能损害情况）

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Safety outcomes including adverse reaction incidence, treatment-related mortality (TRM), adverse event occurrence, and organ dysfunction

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

外周血

Sample Name：

Blood

Tissue：

Peripheral blood

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age NA 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

研究结束后半年；Resman（http://www.medresman.org.cn/）

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Half a year after the conclusion of the research; Resman (http://www.medresman.org.cn/)

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集由各中心人员共同完成，记录腾讯文档表格

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The data was collected by two people and recorded as a case record

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2026-04-09 15:17:55