ChiCTR2600121167 版本V1.0 版本创建时间2026/03/26 11:43:03 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2600121167 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2026-03-26 11:42:48 

注册时间：

Date of Registration：

2026-03-26 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

CLEOPATTRA：NNC6019-0001 与安慰剂相比对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 受试者心血管结局的影响

Public title：

CLEOPATTRA: Effects of NNC6019-0001 versus placebo on cardiovascular outcomes in participants with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM)

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

CLEOPATTRA：NNC6019-0001 与安慰剂相比对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 受试者心血管结局的影响

Scientific title：

CLEOPATTRA: Effects of NNC6019-0001 versus placebo on cardiovascular outcomes in participants with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM)

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

潘家标 

研究负责人：

张抒扬 

Applicant：

Pan Jiabiao  

Study leader：

Zhang Shuyang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 13020290333

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 13911667211

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

Jiabiao.Pan@iconplc.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

Shuyangzhang103@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市黄浦区西藏中路168号都市总部大楼12层

研究负责人通讯地址：

北京市东城区王府井帅府园1号

Applicant address：

12th Floor, Metropolitan Headquarters Building, 168 Middle Xizang Road, Huangpu District, Shanghai

Study leader's address：

No. 1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

爱恩康临床医学研究（北京）有限公司

Applicant's institution：

ICON CLINICAL RESEARCH LIMITED

研究负责人所在单位：

中国医学科学院北京协和医院

Affiliation of the Leader：

Peking Union Medical College Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

KS20260129

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee for Clinical Trials of Drugs at Peking Union Medical College Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2026-01-22 00:00:00

伦理委员会联系人：

董粤

Contact Name of the ethic committee：

Dong Yue

伦理委员会联系地址：

北京市东城区王府井帅府园1号

Contact Address of the ethic committee：

No. 1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 10 69154183

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

dongyue@pumch.cn

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院北京协和医院

Primary sponsor：

Peking Union Medical College Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市东城区王府井帅府园1号

Primary sponsor's address：

No. 1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

中国医学科学院北京协和医院

具体地址：

北京市东城区王府井帅府园1号

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Address：

No. 1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

经费或物资来源：

Novo Nordisk A/S

Source(s) of funding：

Novo Nordisk A/S

Target disease：

variant or wild-type transthyretin (TTR) amyloidcardiomyopathy

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 III期临床试验 

Study phase：

3

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

主要临床问题旨在探讨 NNC6019-0001 对比安慰剂（均在 SoC 的基础上添加），对ATTRwt-CM 或 ATTRv-CM 受试者复合终点事件发生次数的治疗效果。该复合终点包括 CV死亡和 CV 事件（CV 住院和 HF 急诊），且不考虑因任何原因导致的治疗中断或暂停、背景ATTR-CM 修饰治疗的变化，以及患者生存期间进行的冠状动脉介入治疗等情况  

Objectives of Study：

The main clinical issue aims to investigate the treatment effect of NNC6019-0001 compared with placebo (both added on top of SoC) on the number of composite endpoint events in subjects with ATTRwt-CM or ATTRv-CM. This composite endpoint includes CV death and CV events (CV hospitalization and HF emergency visits), regardless of treatment discontinuation or interruption for any reason, changes in background ATTR-CM modifying therapy, or coronary interventions performed during the patient’s survival.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 男性或女性。 2. 签署知情同意书时年满 18 周岁。 3. 已确诊为 ATTR-CM（ATTRwt 或 ATTRv），伴有心脏淀粉样蛋白浸润、左心室 (LV) 壁厚增加和 HF。 注：目标 ATTRv 招募量约占研究人群的 15% （1） 心脏淀粉样蛋白浸润表现为： 1）TTR 淀粉样蛋白心脏活检呈阳性，或， 2） PYP/DPD/HMDP 闪烁显像结合单光子发射计算机断层扫描 (SPECT/CT) 显示为 2或 3 级心脏摄取，以及 TTR 淀粉样蛋白心外活检呈阳性， 或， 3） PYP/DPD/HMDP 闪烁显像联合 SPECT/CT 显示为 2 级或 3 级心脏摄取，且血清游离轻链比值正常，且血清和尿蛋白电泳免疫固定（SPIE 和 UPIE）均为阴性。 注： 非侵入式诊断路径结果将由专家集中审核确认； 将使用锝-99m (99mTc) 标记的焦磷酸盐 (99m Tc-PYP)/99mTc 标记的 3,3-二膦酸-1,2-丙二羧酸 (99m Tc-DPD)/99mTc 标记的羟亚甲基二膦酸盐 (99mTc-HMDP) 进行骨示踪闪烁显像； （2）左室壁厚度增加，经超声心动图中心评估显示室间隔壁厚度>= 12 mm。 （3）慢性 HF（纽约心脏病学会分级 [NYHA] I-IV），需要持续使用袢利尿剂治疗，包括： 1) 至少 1 次有相关记录的 HF 住院，或 2) HF 史，表现为容量超负荷或心内压升高（例如颈静脉压升高、呼吸急促、X-射线或听诊肺充血体征或外周性水肿）; 4. 在随机分组访视前 4 周，接受稳定的 CV 药物治疗（定义为剂量调整不超过 50%，且未更换药物分类），但利尿剂除外。 5. 筛选时 NT-proBNP 浓度>=1000 pg/mL。注：NT-proBNP 水平在 1000-2000 pg/mL 之间的受试者可以入组，直至达到总研究人群的 35%。 6. 在筛选时的 6MWT 中行走距离 >50 米。

Inclusion criteria

1. Male or female. 2. At least 18 years old at the time of signing the informed consent. 3. Diagnosed with ATTR-CM (ATTRwt or ATTRv), with cardiac amyloid infiltration, increased left ventricular (LV) wall thickness, and HF. Note: The target recruitment for ATTRv is approximately 15% of the study population. (1) Cardiac amyloid infiltration is defined as: 1) Positive TTR amyloid cardiac biopsy, or 2) PYP/DPD/HMDP scintigraphy combined with single-photon emission computed tomography (SPECT/CT) showing grade 2 or 3 cardiac uptake, with positive TTR amyloid extracardiac biopsy, or 3) PYP/DPD/HMDP scintigraphy combined with SPECT/CT showing grade 2 or 3 cardiac uptake, with normal serum free light chain ratio and negative serum and urine protein electrophoresis immunofixation (SPIE and UPIE). Note: Non-invasive diagnostic pathway results will be centrally reviewed and confirmed by experts; Bone scintigraphy will use technetium-99m (99mTc)-labeled pyrophosphate (99m Tc-PYP)/99mTc-labeled 3,3-diphosphono-1,2-propane-dicarboxylic acid (99m Tc-DPD)/99mTc-labeled hydroxymethylene diphosphonate (99mTc-HMDP); (2) Increased LV wall thickness, with echocardiographic central assessment showing septal wall thickness >= 12 mm. (3) Chronic HF (New York Heart Association [NYHA] class I-IV), requiring ongoing loop diuretic therapy, including: 1) At least one documented HF hospitalization, or 2) History of HF, manifested as volume overload or elevated cardiac filling pressure (e.g., elevated jugular venous pressure, shortness of breath, X-ray or auscultatory signs of pulmonary congestion, or peripheral edema); 4. Receiving stable CV medication for at least 4 weeks prior to randomization visit (defined as dose adjustment not exceeding 50% and no change in drug class), except for diuretics. 5. NT-proBNP concentration >=1000 pg/mL at screening. Note: Subjects with NT-proBNP levels between 1000-2000 pg/mL may be enrolled until reaching 35% of the total study population. 6. Walking distance >50 meters in the 6MWT at screening.

排除标准：

1. 已知或怀疑对研究干预或相关产品有超敏反应。 2. 目前或既往参加过试验用 ATTR 耗竭性药物或 ATTR 基因编辑疗法的研究（接受活性治疗药物治疗）。 3. 筛选时总胆红素>3 ×正常值上限 (ULN)。 4. 目前诊断为或既往有轻链型淀粉样变、其他非 ATTR 淀粉样变性或已知的柔脑膜淀粉样变性或多发性骨髓瘤。 5. 研究者认为并非主要由 ATTR-CM 引起的 HF，例如，由于高血压、瓣膜性心脏病或缺血性心脏病引起的 HF。 6. 目前正在住院或在筛选前 14 天内住院。 7. 目前正在接受正性肌力药物治疗。 8. 未矫正的严重且具有临床意义的血流动力学改变的左侧心脏瓣膜病。注：可使用既往 2年内的超声心动图检查结果。 9. 筛选前 60 天内有急性冠脉综合征、不稳定型心绞痛、中风、短暂性脑缺血发作 (TIA)、冠状动脉血管再生、心脏设备植入、心脏瓣膜修复或大手术。 10. 曾接受过实体器官移植或计划在研究期间接受实体器官移植。 11. 中心评估的超声心动图结果显示左心室射血分数 (LVEF) < 30%。 12. 筛选前 3 年内存在恶性肿瘤或有恶性肿瘤病史（基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、宫颈原位癌、原位癌/高级别前列腺上皮内瘤变 (PIN)、低风险前列腺癌或接受稳定治疗的前列腺癌除外）。 13. 筛选时患有终末期肾病（估算肾小球滤过率 (eGFR) <15 ml/min/1.73m^2，或长期/间歇性血液透析或腹膜透析）。

Exclusion criteria：

1. Known or suspected hypersensitivity to the study intervention or related products. 2. Currently or previously participated in a study involving ATTR-depletion drugs or ATTR gene editing therapy (receiving active treatment drugs). 3. Total bilirubin >3× the upper limit of normal (ULN) at screening. 4. Currently diagnosed with or previously had light-chain amyloidosis, other non-ATTR amyloidosis, or known leptomeningeal amyloidosis or multiple myeloma. 5. Heart failure (HF) that the investigator considers not primarily caused by ATTR-CM, such as HF due to hypertension, valvular heart disease, or ischemic heart disease. 6. Currently hospitalized or hospitalized within 14 days prior to screening. 7. Currently receiving positive inotropic therapy. 8. Uncorrected severe and clinically significant left-sided valvular heart disease. Note: Echocardiography results within the past 2 years can be used. 9. Acute coronary syndrome, unstable angina, stroke, transient ischemic attack (TIA), coronary revascularization, cardiac device implantation, heart valve repair, or major surgery within 60 days prior to screening. 10. Have received or plan to receive a solid organ transplant during the study period. 11. Echocardiography results assessed by the center show left ventricular ejection fraction (LVEF) < 30%. 12. Malignant tumor or a history of malignant tumors within 3 years prior to screening (excluding basal cell or squamous cell skin cancer, cervical carcinoma in situ, in situ carcinoma/high-grade prostatic intraepithelial neoplasia (PIN), low-risk prostate cancer, or prostate cancer under stable treatment). 13. End-stage renal disease at screening (estimated glomerular filtration rate (eGFR) <15 ml/min/1.73m^2, or on long-term/intermittent hemodialysis or peritoneal dialysis).

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-03-01 00:00:00至 To 2029-04-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2026-03-30 00:00:00 至 To 2027-06-30 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

对照组

样本量：

640

Group：

Control group

Sample size：

干预措施：

安慰剂

干预措施代码：

Intervention：

Placebo

Intervention code：

组别：

试验组

样本量：

640

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

NNC6019-001

干预措施代码：

Intervention：

NNC6019-001

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

中国医学科学院北京协和医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

 

单位(医院)：

武汉大学人民医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Renmin Hospital of Wuhan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Tianjin 

City：

 

单位(医院)：

天津医科大学总医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

General Hospital of Tianjin Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 贵州省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Guizhou 

City：

 

单位(医院)：

贵州医科大学附属医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山西省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanxi 

City：

 

单位(医院)：

山西医科大学第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Hospital of Shanxi Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 吉林省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jilin 

City：

 

单位(医院)：

吉林大学中日联谊医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

China–Japan Union Hospital of Jilin University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Henan 

City：

 

单位(医院)：

郑州大学第一附属医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hunan 

City：

 

单位(医院)：

中南大学湘雅三医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The Third Xiangya Hospital of Central South University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

北京大学第三医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Peking University Third Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hebei 

City：

 

单位(医院)：

河北医科大学第二医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Hospital of Hebei Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shandong 

City：

 

单位(医院)：

济南市中心医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Jinan Central Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Fujian 

City：

 

单位(医院)：

福建医科大学附属第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shandong 

City：

 

单位(医院)：

山东大学齐鲁医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Qilu Hospital of Shandong University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hunan 

City：

 

单位(医院)：

中南大学湘雅医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Xiangya Hospital, Central South University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Tianjin 

City：

 

单位(医院)：

泰达国际心血管病医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

TEDA International Cardiovascular Hospital Zhang Yunqiang

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

 

单位(医院)：

华中科技大学同济医学院附属同济医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

 

单位(医院)：

广东省人民医院（广东省医学科学院） 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Guangdong Provincial People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

中国医学科学院阜外医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Fuwai Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 辽宁省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Liaoning 

City：

 

单位(医院)：

中国医科大学附属盛京医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Shengjing Hospital of China Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

 

单位(医院)：

南方医科大学南方医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Nanfang Hospital, Southern Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shandong 

City：

 

单位(医院)：

山东省立医院（山东省儿童医院） 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Shandong Provincial Hospital Yuan Haitao

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江西省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangxi 

City：

 

单位(医院)：

南昌大学第二附属医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Nanchang University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangsu 

City：

 

单位(医院)：

江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院） 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Jiangsu Provincial People's Hospital（The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University )

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 黑龙江省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Heilongjiang 

City：

 

单位(医院)：

哈尔滨医科大学附属第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海市胸科医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai Chest Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hunan 

City：

 

单位(医院)：

中南大学湘雅二医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Second Xiangya Hospital of Central South University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

北京大学第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Peking University First Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Anhui 

City：

 

单位(医院)：

中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院） 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of USTC (Anhui Provincial Hospital)

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Zhejiang 

City：

 

单位(医院)：

浙江大学医学院附属第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Chongqing 

City：

 

单位(医院)：

重庆医科大学附属第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

北京医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Beijing Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

eGFR的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in eGFR

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) week 104

Measure method：

指标中文名：

复合终点的发生次数

指标类型：

主要指标

Outcome：

Number of occurrences of the composite endpoint consisting

Type：

Primary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至EOS

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) up to EOS

Measure method：

指标中文名：

KCCQ-CSS的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in KCCQ-CSS

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 104

Measure method：

指标中文名：

KCCQ-OSS的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in KCCQ-OSS

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 104

Measure method：

指标中文名：

6MWD的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in 6MWD

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 104

Measure method：

指标中文名：

CV事件的发生次数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Number of occurrences of CV events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至EOS

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) up to EOS

Measure method：

指标中文名：

Norfolk-QoL-DN评分的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in annual rate of change in eGFR (eGFR slope total/chronic) j

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) week 104

Measure method：

指标中文名：

至发生CV死亡的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to occurrence of CV death

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至EOS

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) up to EOS

Measure method：

指标中文名：

至发生全因死亡的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to occurrence of all-cause death

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至EOS

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) up to EOS

Measure method：

指标中文名：

至首次出现复合CKD终点的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to first occurrence of composite CKD endpoint

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至EOS

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) up to EOS

Measure method：

指标中文名：

至因HF住院或HF急诊的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to hospitalisation due to HF or urgent HF visit

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至EOS

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) up to EOS

Measure method：

指标中文名：

至发生CV事件的时间（CV住院 b, c 和HF急诊 b）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to CV events (CV hospitalisation b, c and urgent HF visit b)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至EOS

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) up to EOS

Measure method：

指标中文名：

UPCR的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in UPCR

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

Change in UPCR

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) week 104

Measure method：

指标中文名：

复合终点的发生次数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Number of occurrences of the composite endpoint consisting

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至EOS

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) up to EOS

Measure method：

指标中文名：

从受试者角度评估的KCCQ-CSS达到具有临床意义的个体内变化阈值的受试者数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Participant achieving threshold for clinically meaningful within-patient change from the participant’s perspective in KCCQ-CSS

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 104

Measure method：

指标中文名：

eGFR年变化率的变化（eGFR总体斜率/慢性斜率）j

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in annual rate of change in eGFR (eGFR slope total/chronic)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) week 104

Measure method：

指标中文名：

从受试者角度评估的KCCQ-OSS达到具有临床意义的个体内变化阈值的受试者数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Participant achieving threshold for clinically meaningful within-patient change from the participant’s perspective in KCCQ-OSS

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 104

Measure method：

指标中文名：

从受试者角度评估的6MWT达到具有临床意义的个体内变化阈值的受试者数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Participant achieving threshold for clinically meaningful within-patient change from the participant’s perspective in 6MWT

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 104

Measure method：

指标中文名：

每搏输出量的变化 (SV)

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in stroke volume (SV)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第52周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 52

Measure method：

指标中文名：

NT-proBNP的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in NT-proBNP

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第52周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 52

Measure method：

指标中文名：

ATTR-QoL-SSF领域评分的变化e

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in ATTR-QoL-SSF domain scores

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 104

Measure method：

指标中文名：

UACR的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in UACR

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) week 104

Measure method：

指标中文名：

循环misTTR的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in circulating misTTR

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第52周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 52

Measure method：

指标中文名：

hs肌钙蛋白I的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in hs troponin I

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第52周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 52

Measure method：

指标中文名：

肌钙蛋白T的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in troponin T

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第52周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 52

Measure method：

指标中文名：

评估为胜率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Assessed as the win ratio

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) up to week 104

Measure method：

指标中文名：

KCCQ子量表（症状总分、身体限制评分、社交限制评分和QoL）的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change in subscales of KCCQ (total symptom score, physical limitations score, social limitations score, and QoL)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从基线（第0周）至第104周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From baseline (week 0) to week 104

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

计算机生成随机序列

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Computer-generated random sequence

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

对研究者和参试者设盲

Blinding：

Blinding for researchers and participants

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-03-26 11:42:48