ChiCTR2600120964 版本V1.0 版本创建时间2026/03/23 17:49:53 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2600120964 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2026-03-23 17:49:48 

注册时间：

Date of Registration：

2026-03-23 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

GC801注射液静脉注射清除血清抗AAV9抗体的安全性与有效性单臂、开放、单中心、单一剂量临床研究

Public title：

Safety and Efficacy of Intravenous GC801 Injection for the Elimination of Serum Anti-AAV9 Antibodies: A Single-Arm, Open-Label, Single-Center, Single-Dose Trial

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

GC801注射液静脉注射清除血清抗AAV9抗体的安全性与有效性单臂、开放、单中心、单一剂量临床研究

Scientific title：

Safety and Efficacy of Intravenous GC801 Injection for the Elimination of Serum Anti-AAV9 Antibodies: A Single-Arm, Open-Label, Single-Center, Single-Dose Trial

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

庄璐 

研究负责人：

封志纯 

Applicant：

Lu Zhuang 

Study leader：

Zhichun Feng 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 10 8400 9079

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 10 8400 9079

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

zhlu1986@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

zhjfengzc@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市东城区南门仓5号

研究负责人通讯地址：

北京市东城区南门仓5号

Applicant address：

No. 5 Nanmencang, Dongcheng District, Beijing

Study leader's address：

No. 5 Nanmencang, Dongcheng District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

解放军总医院第七医学中心

Applicant's institution：

The Seventh Medical Center of Chinese PLA General Hospital

研究负责人所在单位：

解放军总医院第七医学中心

Affiliation of the Leader：

The Seventh Medical Center of Chinese PLA General Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

伦审第S2026-036-02号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

解放军总医院第七医学中心伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the Seventh Medical Center of Chinese PLA General Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2026-03-13 00:00:00

伦理委员会联系人：

万雷

Contact Name of the ethic committee：

Lei Wan

伦理委员会联系地址：

北京市东城区南门仓5号

Contact Address of the ethic committee：

No. 5 Nanmencang, Dongcheng District, Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 10 6672 1027

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

解放军总医院第七医学中心

Primary sponsor：

The Seventh Medical Center of Chinese PLA General Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市东城区南门仓5号

Primary sponsor's address：

No. 5 Nanmencang, Dongcheng District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

解放军总医院第七医学中心

具体地址：

北京市东城区南门仓5号

Institution
hospital：

The Seventh Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Address：

No. 5 Nanmencang, Dongcheng District, Beijing

经费或物资来源：

基金项目

Source(s) of funding：

Fund Projects

Target disease：

Pompe disease

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期临床试验 

Study phase：

1

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

探究GC801用于清除血清抗AAV9抗体的安全性和有效性特征  

Objectives of Study：

To evaluate the safety and efficacy of Intravenous GC801 Injection for the elimination of serum anti-AAV9 antibodies

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄<=8岁庞贝病患者，性别不限； 2.血清抗AAV9抗体结合抗体滴度1:1000~1:10000（含临界值）； 3.治疗时免疫球蛋白（IgG）水平在正常范围内； 4. 受试者监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。

Inclusion criteria

1. Patients with Pompe disease aged <=8 years, regardless of gender; 2. Serum anti-AAV9 binding antibody titer: 1:1000 to 1:10000 (including the cutoff values); 3. Immunoglobulin G (IgG) level within the normal range at the time of treatment; 4. The subject’s guardian is able to understand and comply with the requirements and procedures of the study protocol, and voluntarily participates and provides written informed consent.

排除标准：

1. 有原发性或继发性免疫缺陷病史或家族史； 2. 对链球菌或蛋白酶类药物过敏，对研究药物活性成分/辅料过敏，或有严重过敏反应/过敏性休克病史； 3. 筛选时血液学、生清生化指标异常有临床意义者； 4.入组前4周内出现严重感染（需系统性抗感染治疗）或其他未完全恢复且可能干扰药物评估的临床显著疾病； 5.入组前2周内接种疫苗者； 6.其他任何研究者判断不适合参加研究的情况。

Exclusion criteria：

1. History or family history of primary or secondary immunodeficiency. 2. Hypersensitivity to streptococcal or protease drugs, hypersensitivity to the active ingredient/excipients of the investigational product, or history of severe allergic reaction/anaphylactic shock. 3. Clinically significant abnormalities in hematology or serum biochemistry parameters at screening. 4. Severe infection (requiring systemic anti-infective treatment) or other clinically significant disease that has not fully resolved and may interfere with the assessment of the investigational product within 4 weeks prior to enrollment. 5. Vaccination within 2 weeks prior to enrollment. 6. Any other conditions deemed inappropriate by the investigator for participation in the study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-03-13 00:00:00至 To 2030-02-28 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2026-03-24 00:00:00 至 To 2029-11-06 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

3

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

GC801静脉注射

干预措施代码：

Intervention：

GC801 intravenous injection

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

解放军总医院第七医学中心 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The Seventh Medical Center of Chinese PLA General Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

不良事件

指标类型：

主要指标

Outcome：

Adverse Events (AEs)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

D1~D14

测量方法：

药物常见不良事件评价标准（CTCAE v5.0版）

Measure time point of outcome：

D1~D14

Measure method：

Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0

指标中文名：

实验室检查（血常规、血生化、CRP）

指标类型：

主要指标

Outcome：

Laboratory examination

Type：

Primary indicator

测量时间点：

D-14~给药前，D2,D7,D14

测量方法：

Measure time point of outcome：

D-14~,D2,D7,D14

Measure method：

指标中文名：

生命体征参数（血压、心率、呼吸、体温）

指标类型：

主要指标

Outcome：

Vital sign parameters (blood pressure, heart rate, respiratory rate, body temperature)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血清总IgG

指标类型：

次要指标

Outcome：

Serum total IgG

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

D-14~给药前，D2,D7,D14

测量方法：

Measure time point of outcome：

D-14~Before administration,D2,D7,D14

Measure method：

指标中文名：

抗AAV9结合抗体

指标类型：

主要指标

Outcome：

Anti-AAV9 binding antibodies

Type：

Primary indicator

测量时间点：

D-14~给药前，D2,D7,D14

测量方法：

Measure time point of outcome：

D-14~Before administration,D2,D7,D14

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 8 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

CRF

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-03-23 17:49:48