ChiCTR2600120544 版本V1.0 版本创建时间2026/03/16 17:48:25 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2600120544 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2026-03-16 17:48:16 

注册时间：

Date of Registration：

2026-03-16 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

基于转录组学特征及体内外药物敏感性试验的儿童实体肿瘤个体化临床多中心研究

Public title：

A multicenter individualized clinical study of pediatric solid tumors based on transcriptomic characteristics and in vitro and in vivo drug sensitivity tests

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

基于转录组学特征及体内外药物敏感性试验的儿童实体肿瘤个体化临床多中心研究

Scientific title：

A multicenter individualized clinical study of pediatric solid tumors based on transcriptomic characteristics and in vitro and in vivo drug sensitivity tests

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

唐银炳 

研究负责人：

王金湖;应美丹 

Applicant：

Tang Yinbing 

Study leader：

Wang Jinhu, Ying Meidan 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 134 2932 0620

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 136 0663 6547

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

tangyinbing@zju.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

wjh@zju.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国浙江省杭州市滨江区滨盛路3333号

研究负责人通讯地址：

中国浙江省杭州市滨江区滨盛路3333号

Applicant address：

3333 Bingsheng Road, Binjiang District, Hangzhou, Zhejiang, China

Study leader's address：

3333 Bingsheng Road, Binjiang District, Hangzhou, Zhejiang, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

浙江大学医学院附属儿童医院

Applicant's institution：

Children’s Hospital, Zhejiang University School of Medicine

研究负责人所在单位：

浙江大学医学院附属儿童医院

Affiliation of the Leader：

Children’s Hospital, Zhejiang University School of Medicine

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2026-IRB-0041-F-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of the Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2026-01-20 00:00:00

伦理委员会联系人：

马爱眉

Contact Name of the ethic committee：

Ma Aimei

伦理委员会联系地址：

中国江苏省南京市玄武区中山路358号

Contact Address of the ethic committee：

358 Zhongshan Road, Xuanwu District, Nanjing, Jiangsu, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 86670076

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

浙江大学医学院附属儿童医院

Primary sponsor：

Children’s Hospital, Zhejiang University School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

中国浙江省杭州市滨江区滨盛路3333号

Primary sponsor's address：

3333 Bingsheng Road, Binjiang District, Hangzhou, Zhejiang, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

浙江

市(区县)：

杭州

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

Hangzhou

单位(医院)：

浙江大学医学院附属儿童医院

具体地址：

中国浙江省杭州市滨江区滨盛路3333号

Institution
hospital：

Children’s Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Address：

3333 Bingsheng Road, Binjiang District, Hangzhou, Zhejiang Province, China

经费或物资来源：

自筹基金

Source(s) of funding：

Self-raised funds

Target disease：

Pediatric solid tumors

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

恶性肿瘤已成为仅次于意外伤害导致儿童死亡的第二大原因。本团队前期针对儿童实体肿瘤开展了大量的药物治疗策略研究，尤其是针对MYCN扩增肿瘤发现了不同机制的干预药物，例如可破坏N-Myc蛋白稳定性的首个KLHL37抑制剂奥马索龙（J Clin Invest. 2025），可破坏核孔蛋白融合N-Myc转录功能的上市抗肿瘤药物ATO（Cancer Lett. 2025），可降低N-Myc诱导神经母细胞瘤分化的候选新药HU7691（Acta Pharm Sin B. 2023）等。这些研究提示，基于上市的抗肿瘤和非抗肿瘤药物、临床试验候选新药的筛选，有望获得针对不同分子特征的儿童肿瘤个体化治疗方案。因此本研究主要聚焦如下两个研究目的： 1. 提出基于儿童实体瘤重要分子特征的个体化治疗方案：结合多组学测序与药物敏感性检测体系检测临床药物响应度与患者基因特征之间的内在规律，为临床儿童实体肿瘤的个体化治疗提供新方案。 2. 为复发难治的患儿依据转录组学特征及体内外药敏结果设计治疗新方案，提高这部分患儿的缓解率及长期生存。  

Objectives of Study：

Malignant tumors have become the second leading cause of death among children, following accidental injuries. Our team has previously conducted extensive research on drug treatment strategies for pediatric solid tumors, especially for MYCN-amplified tumors, where we have discovered various intervention drugs with different mechanisms, such as the first KLHL37 inhibitor, omasolum, which destabilizes the N-Myc protein (J Clin Invest. 2025), the marketed anti-tumor drug ATO, which disrupts the transcriptional function of N-Myc through nuclear pore protein fusion (Cancer Lett. 2025), and the candidate new drug HU7691, which reduces N-Myc-induced neuroblastoma differentiation (Acta Pharm Sin B. 2023). These studies suggest that screening based on marketed anti-tumor and non-anti-tumor drugs, as well as clinical trial candidate new drugs, may lead to individualized treatment plans for pediatric tumors with different molecular characteristics. Therefore, this study mainly focuses on the following two research objectives: 1. Propose individualized treatment plans based on important molecular characteristics of pediatric solid tumors: By integrating multi-omics sequencing and drug sensitivity testing systems to detect the intrinsic rules between clinical drug response and patient gene characteristics, we aim to provide new individualized treatment plans for pediatric solid tumors in clinical practice. 2. Design new treatment plans for relapsed and refractory patients based on transcriptomic features and in vitro and in vivo drug sensitivity results to improve the remission rate and long-term survival of these patients.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 第一部分纳入标准：(1) 儿童实体肿瘤患儿。(2) 组织样本足够进行转录组测序及PDC或PDO足够进行体外药物敏感实验检测。 2. 第二部位纳入标准：(1) 儿童实体肿瘤患儿。(2) 组织样本足够进行转录组测序及PDC或PDO足够进行体外药物敏感实验检测。(3) 关于后续的个体化干预治疗：在肿瘤出现难治或复发等临床常规治疗手段无法控制的情况下，需根据研究者判断及受试者、监护人意愿进行（签署知情同意书）。

Inclusion criteria

1. Inclusion criteria for the first part: (1) Children with solid tumors. (2) Sufficient tissue samples for transcriptome sequencing and sufficient PDC or PDO for in vitro drug sensitivity testing. 2. Inclusion criteria for the second part: (1) Children with solid tumors. (2) Sufficient tissue samples for transcriptome sequencing and sufficient PDC or PDO for in vitro drug sensitivity testing. (3) Regarding subsequent individualized intervention treatment: In cases where the tumor becomes refractory or recurrent and cannot be controlled by conventional clinical treatment methods, it will be carried out based on the researcher's judgment and the consent of the subject and their guardian (by signing the informed consent form).

排除标准：

1. 第一部分：(1) 不符合手术适应证的患儿；(2) 术中发现组织样本坏死严重、体积过小、满足临床必要检查后所剩肿瘤组织不足等其他情况。 2. 第二部分：(1) 不符合手术适应证的患儿；(2) 术中发现组织样本坏死严重、体积过小、满足临床必要检查后所剩肿瘤组织不足等其他情况；(3) 受试者、监护人拒绝参加后续的个体化干预治疗。

Exclusion criteria：

1. Part One: (1) Children who do not meet the surgical indications; (2) Other conditions were found during the operation, such as severe necrosis of the tissue sample, too small volume, and insufficient remaining tumor tissue after meeting the necessary clinical examinations. 2. Part Two: (1) Children who do not meet the surgical indications; (2) Other conditions such as severe necrosis of tissue samples, too small volume, and insufficient remaining tumor tissue after meeting the necessary clinical examinations are found during the operation; (3) The subjects and their guardians refuse to participate in the subsequent individualized intervention treatment.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-03-10 00:00:00至 To 2028-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2026-03-17 00:00:00 至 To 2028-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

检测组（第一部分）

样本量：

2000

Group：

Testing Group (Part One)

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

治疗组（第二部分）

样本量：

30

Group：

Treatment group (Part Two)

Sample size：

干预措施：

基于转录组学特征和体内外药敏结果筛选敏感药物，组成新治疗方案

干预措施代码：

Intervention：

Based on transcriptomic features and in vivo and in vitro drug sensitivity results, sensitive drugs are screened to form new treatment regimens

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建 

市(区县)：

 福州 

Country：

China 

Province：

Fujian 

City：

Fuzhou 

单位(医院)：

福建省儿童医院 

单位级别：

三级 

Institution
hospital：

Fujian Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江西 

市(区县)：

 南昌 

Country：

China 

Province：

Jiangxi 

City：

Nanchang 

单位(医院)：

江西省儿童医院 

单位级别：

三级 

Institution
hospital：

Jiangxi Provincial Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

儿童实体肿瘤多组学特征与药物敏感性综合分析结果（第一部分）

指标类型：

主要指标

Outcome：

Comprehensive analysis results of multi-omics characteristics of pediatric solid tumors and drug sensitivity (Part One)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

个体化治疗方案的有效率（第二部分）

指标类型：

主要指标

Outcome：

The effectiveness rate of individualized treatment plans (Part Two)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

疾病控制率（第二部分）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Disease control rate (Part Two)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

无进展时间（第二部分）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Progression-free survival time (Part Two)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

缓解持续时间（第二部分）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Duration of relief (Part Two)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性（第二部分）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Security (Part Two)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

肿瘤组织

组织：

Sample Name：

Tumor tissue

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

经过知情同意后保存样本，后续用于本单位经批准的其他科学研究

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

Samples will be stored after obtaining informed consent, and will be used subsequently for other scientific research approved by our institution.

标本中文名：

癌旁组织

组织：

Sample Name：

Para-carcinoma tissue

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

经过知情同意后保存样本，后续用于本单位经批准的其他科学研究

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

Samples will be stored after obtaining informed consent, and will be used subsequently for other scientific research approved by our institution.

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

经过知情同意后保存样本，后续用于本单位经批准的其他科学研究

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

Samples will be stored after obtaining informed consent, and will be used subsequently for other scientific research approved by our institution.

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

无

Blinding：

None

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集与管理由王金湖主要负责。采用病例记录表收集病例信息，使用电子Excel表，进行数据录入与管理。为保证数据的准确性，由两个数据管理员独立进行双份录入并校对。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection and management were mainly handled by Wang Jinhu. Case information was collected using case record forms, and data was entered and managed using electronic Excel sheets. To ensure the accuracy of the data, two data administrators independently conducted double-entry and cross-checked the data.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-03-16 17:48:16