ChiCTR2600117671 版本V1.0 版本创建时间2026/01/27 16:36:25 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2600117671 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2026-01-27 16:36:18 

注册时间：

Date of Registration：

2026-01-27 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

JV001治疗扩张型心肌病心衰患者的探索性临床研究

Public title：

An Exploratory Clinical Study of JV001 in the Treatment of Patients With Heart Failure Due to Dilated Cardiomyopathy

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

JV001治疗扩张型心肌病心衰患者的探索性临床研究

Scientific title：

An Exploratory Clinical Study of JV001 in the Treatment of Patients With Heart Failure Due to Dilated Cardiomyopathy

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

胡昊 

研究负责人：

韩薇 

Applicant：

Hao Hu 

Study leader：

Wei Han 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 21 3880 4518

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 21 3880 4518

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

huhaohh@yeah.net

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

dr.hanwei@foxmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市浦东新区即墨路150号

研究负责人通讯地址：

上海市浦东新区即墨路150号

Applicant address：

150 Jimo Road, Pudong New Area, Shanghai

Study leader's address：

150 Jimo Road, Pudong New Area, Shanghai

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海市东方医院

Applicant's institution：

Shanghai Dongfang Hospital

研究负责人所在单位：

上海市东方医院

Affiliation of the Leader：

Shanghai East Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

【2022】研审第(116)号，【2022】研审第(116)号修正1，【2022】研审第(116)号修正2

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

上海市东方医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Shanghai East Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2022-09-30 00:00:00

伦理委员会联系人：

萧王文

Contact Name of the ethic committee：

Wangwen Xiao

伦理委员会联系地址：

上海市浦东新区即墨路150号

Contact Address of the ethic committee：

150 Jimo Road, Pudong New Area, Shanghai

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 21 38804518

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

xiaodwm@163.com

研究实施负责（组长）单位：

上海市东方医院

Primary sponsor：

Shanghai East Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市浦东新区即墨路150号

Primary sponsor's address：

150 Jimo Road, Pudong New Area, Shanghai

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海市东方医院

具体地址：

上海市浦东新区即墨路150号

Institution
hospital：

Shanghai East Hospital

Address：

150 Jimo Road, Pudong New Area, Shanghai

经费或物资来源：

上海愈方生物科技有限公司

Source(s) of funding：

Shanghai Juvensis Therapeutics Biotechnology Company Limited

Target disease：

Heart Failure Due to Dilated Cardiomyopathy

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

1.主要目的 评价JV001单次冠脉给药在DCM心衰患者中的安全性、耐受性，为进一步临床研究推荐合理的给药方案。 2.次要目的 （1）评估JV001治疗DCM心衰的有效性； （2）评估JV001单次冠脉给药在DCM心衰患者中的免疫原性； （3）评估JV001单次冠脉给药在DCM心衰患者中的载体脱落情况。 3.探索性目的 （1）探索DCM心衰患者中JV001单次冠脉给药后心脏能量代谢功能改变； （2）探索DCM心衰患者中JV001单次冠脉给药后心肌纤维化相关的CMR影像学改变； （3）探索DCM心衰患者中JV001单次冠脉给药对心脏相关分子标志物改变； （4）探索DCM心衰患者中JV001单次冠脉给药对细胞及免疫因子等相关指标改变。  

Objectives of Study：

1. Primary Objective To evaluate the safety and tolerability of a single coronary administration of JV001 in patients with DCM and heart failure, and to recommend a reasonable dosing regimen for further clinical research. 2. Secondary objectives (1) To evaluate the efficacy of JV001 in the treatment of DCM heart failure; (2) evaluate the immunogenicity of JV001 after a single coronary administration in DCM patients with HF; (3) To evaluate the carrier shedding of JV001 after a single coronary administration in DCM patients with heart failure. 3. Exploratory purposes (1) To explore the changes of cardiac energy metabolism after a single intracoronary administration of JV001 in DCM patients with heart failure; (2) To investigate the myocardial fibrosis-related changes on CMR imaging after a single coronary administration of JV001 in DCM patients with heart failure; (3) To explore the effect of a single coronary administration of JV001 on cardiac biomarkers in DCM patients with heart failure; (4) To explore the effect of single coronary administration of JV001 on cellular and immune factors in patients with DCM.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.确诊DCM>=1年，且当前NYHA为II~IV级； 2.筛选前6个月经心脏超声左室射血分数（LVEF）<=35%； 3.接受指南推荐的规范化药物治疗>=3个月仍有症状；或不能耐受指南推荐的规范化药物治疗（需提供临床证据），但研究者评估可能从研究药物中获益的受试者；或1年内因心衰住院2次以上并需要静脉注射利尿剂治疗，病情稳定2周以上； 4.试验前有能力理解和自愿签署知情同意书，并能够按照试验方案要求完成研究； 5.男性或女性：（1）男性受试者必须同意在治疗访视后至少6个月内采取避孕措施；（2）女性受试者未怀孕、未哺乳；（3）有生育能力的女性同意在给药后至少6个月内遵守避孕指导。

Inclusion criteria

(1) diagnosed DCM>=1 year, and current NYHA class II-IV; (2) Left ventricular ejection fraction (LVEF) < 35% at 6 months before screening; 3. Patients still had symptoms after receiving standardized drug therapy recommended by the guidelines for >=3 months; Or unable to tolerate standard guideline-recommended drug therapy (clinical evidence required), but investigator assessed subjects who might benefit from the study drug; Or more than 2 hospitalizations due to heart failure within 1 year requiring intravenous diuretics, and the condition was stable for more than 2 weeks; 4. Have the ability to understand and voluntarily sign the informed consent before the trial, and be able to complete the study in accordance with the requirements of the trial protocol; 5. Male or female: (1) Male subjects must agree to use contraception for at least 6 months after the treatment visit; (2) The female subjects were not pregnant or breastfeeding; And (3) women of childbearing potential agree to follow contraceptive instructions for at least 6 months after dosing.

排除标准：

1.除扩张型心肌病之外的心脏疾病（包括但不限于严重的心脏瓣膜病、甲亢心、先心病、急性病毒性心肌炎、急性冠状动脉综合征、肥厚梗阻型心肌病、心包疾病、心肌淀粉样变性、浸润性心肌病、未矫正的甲状腺疾病或左室室壁瘤等）所引起的心衰患者； 2.冠状动脉造影左冠状动脉主干（LM）、左前降支（LAD）、左回旋支（LCX）或右冠状动脉（RCA）血管狭窄程度>50%； 3.研究者认为可能会影响本试验的未得到控制的心律失常； 4.筛选前6个月内的急性心肌梗死； 5.既往存在研究者认为可能影响本试验免疫异常的受试者（包括但不限于先天性免疫缺陷、红斑狼疮、原发性血管炎、系统性硬化病、抗磷脂综合征、自身免疫性肝病、自身免疫性甲状腺炎）； 6.既往有肿瘤病史不超过5年或现患肿瘤者，或病理检查证实有癌前病变者（包括但不限于乳腺导管原位癌、宫颈不典型增生等）； 7.已知的活动性肝病（活动性甲型肝炎、慢性乙型肝炎或丙型肝炎病毒感染、非心源性肝硬化等）； 8.筛选前2周内发生急性感染且需要使用静脉抗生素治疗，或目前存在感染且需接受抗感染治疗； 9.有播散性单纯疱疹感染或复发性（>1次）或播散性带状疱疹病史者； 10.筛选前3个月内或给药后3个月内可能接受冠状动脉介入治疗（PCI）、冠脉搭桥术（CABG）、ICD/永久性起搏器/CRT植入、射频消融术、心室减容术、瓣膜修补或成形术、主动脉内球囊反搏、被动约束装置（如CorCap?心脏支持装置）、心脏辅助装置植入、心脏移植或其他心脏手术； 11.筛选前4周内献血>=400 mL，或有严重的失血且失血量至少相当于400mL，或在8周内接受过输血者； 12.有冠脉造影相关禁忌症； 13.具有MRI检测禁忌症，包括但不限于：体内安装心脏起搏器、除颤器、人工心脏瓣膜、动脉瘤术后金属夹、植入体内的药物灌注装置、植入体内的任何电子装置（神经刺激器、骨骼生长刺激器）、血管内栓塞钢圈、滤器、心电记录监护器、体内有弹片或铁砂粒者、骨折手术后固定钢板及钢钉、人工耳蜗、眼内金属异物等；幽闭恐惧症等； 14.在过去五年内曾有药物滥用史或试验前3个月使用过毒品者； 15.正在参与其他临床试验，或其他临床试验结束未满3个月； 16.肝功能异常：ALT或AST >正常值上限（ULN）的3倍； 17.肾功能异常：肾小球滤过率<30mL/min或依赖透析； 18.血液系统疾病：(1)血小板减少症定义为筛选前30天内血小板<50,000个/μL；(2)贫血定义为筛选前30天内血红蛋白<10g/dL或依赖输血；(3)中性粒细胞减少症定义为筛选前30天内中性粒细胞绝对值<1500 mm^3； 19.已知AIDS或HIV阳性状态，或先前诊断为免疫缺陷且中性粒细胞绝对计数<1000个细胞/mm^3； 20.梅毒螺旋体抗体阳性且快速血浆反应素试验（RPR）阳性者； 21.AAV9中和抗体滴度>1：50； 22.有活动性结核史者，或者筛选时有活动性或潜伏性结核感染者； 23.筛选前4周，或者计划在试验过程中接种活（减毒）疫苗者； 24.筛选前3个月内每日吸烟量大于20支或习惯性使用含尼古丁制品，筛选前6个月内每周饮酒量大于14单位酒精（1单位酒精=360mL啤酒或45mL酒精含量为40%的烈酒或150mL葡萄酒）或给药前2天服用过含酒精的制品者； 25.研究者认为有其他可能对本治疗不耐受或终点评价产生影响的系统疾病。

Exclusion criteria：

1.Patients with heart failure caused by heart diseases other than dilated cardiomyopathy (including but not limited to severe valvular heart disease, hyperthyroidism, congenital heart disease, acute viral myocarditis, acute coronary syndrome, hypertrophic obstructive cardiomyopathy, pericardial disease, myocardial amyloidosis, infiltrative cardiomyopathy,uncorrected thyroid disease, or left ventricularaneurysm); 2.Coronary angiography has a degree of narrowing of the left main coronary artery (LM), left anteriordescending branch (LAD), left circumflex branch(LCX) or right coronary artery (RCA) > 50%; 3.Uncontrolled arrhythmias that the investigatorbelieves would affect this trial; 4.Acute myocardial infarction within 6 monthsbefore screening; 5.Previous presence of subjects with immunological abnormalities that the investigators believe could affect this trial (including but not limited to congenital immunodeficiency, lupusery thematosus, primary vasculitis, systemic sclerosis, antiphospholipid syndrome,autoimmune liver disease, autoimmune thyroiditis); 6.Those who have a history of tumor for less than 5 years or currently have a tumor, or those who have precancerous lesions confirmed by pathological examination (including but not limited to breast ductal carcinoma in situ, cervicaldysplasia, etc.); 7.Known progress liver disease (active hepatitis A, chronic hepatitis B or C virus infection, non-cardiogenic cirrhosis, etc.); 8.Acute infection developed within 2 weeks prior to screening requiring intravenous antibiotic therapy, or current infection requiring anti-infective therapy; 9.Those who have a history of disseminated herpes simplex infection or recurrent (> 1 times) or disseminated herpes zoster; 10.Percutaneous coronary intervention (PCI), coronary bypass grafting (CABG), Implantable Cardioverter Defibrillator (ICD)/ permanentpacemaker/ Cardiac resynchronisation therapy (CRT) implantation, radiofrequency ablation,ventricular volume reduction, valve repair orplasty, intra-aortic balloon counterpulsation, passive restraint devices (e.g., CorCap? cardiacsupport devices), cardiac assist device implantation, heart transplantation, or other cardiac surgery may be received within 3 months prior to screening or within 3 months after administration; 11.Those who donated >= 400 mL of blood within 4 weeks prior to screening, or who had significant blood loss equivalent to at least 400 mL, or who received blood transfusions within 8 weeks; 12.Subjects with contraindications for coronary angiography; 13.Contraindications for Magnetic Resonance Imaging (MRI) detection, including but not limited to: pacemaker, defibrillator, artificial heart valve,metal clip after aneurysm surgery, drug perfusiondevice implanted in the body, any electronic device implanted in the body (neurostimulator, bone growth stimulator), intravascular embolization steel ring, filter, ECG recording monitor, shrapnel or iron sand in the body, fixed steel plate and nails after fracture surgery, cochlear implant, intraocular metal foreign body,etc. Claustrophobia, etc. 14.Those who have a history of substance abuse within the past five years or have used drugs in the 3 months prior to the test; 15.Patients are participating in other clinical trials, or have been completed less than 3 months after the end of other clinical trials; 16.Abnormal liver function: ALT or AST > 3 times the upper limit of normal value (ULN); 17.Abnormal renal function: glomerular filtration rate< 30 mL/min or dialysis-dependent; 18.Hematologic disorders: (1)thrombocytopenia is defined as <50,000 platelets/μL within 30 days prior to screening; 1.(2)Anaemia is defined as haemoglobin <10g/dL or dependence on blood transfusion; 2.(3)Neutropenia is defined as an absolute neutrophil value < 1500 mm^3 within 30 days prior to screening g/dL within 30 days prior to screening; 19.Acquired immunodeficiency syndrome (AIDS) or human immunodeficiency virus (HIV) positive, or previously diagnosed immunodeficiency with anabsolute neutrophil count < 1000 cells/mm^3; 20.Those who are positive for treponema pallidumantibodies and positive for rapid plasma reagintest (RPR); 21.AAV9 neutralizing antibody titer > 1:50; 22.Subjects with a history of active tuberculosis, or active, or inactive TB infection at screening; 23.4 weeks prior to screening, or those who plan to receive a live (attenuated) vaccine during the trial; 24.Those who smoked more than 20 cigarettes per day or habitually used nicotine-containing products in the 3 months prior to screening, drank more than 14 units of alcohol per week (1 unit of alcohol = 360 mL of beer or 45 mL of spirits or 150 mL of wine with 40% alcohol content) or took alcohol-containing products 2 days before administration. 25.The investigators believe that there are other conditions that would have an impact on intolerance to this treatment or endpoint evaluation.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-10-01 00:00:00至 To 2027-11-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2023-03-30 00:00:00 至 To 2024-06-12 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

12

Group：

Experimental Group

Sample size：

干预措施：

JV001注射液，拟进行2个剂量坡度爬坡试验，分别为2×10^11vg/kg和6×10^11vg/kg

干预措施代码：

Intervention：

For JV001 injection, two dose slope climbing tests were planned, 2×10^11vg/kg and 6×10^11vg/kg, respectively

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海市东方医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai East Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

六分钟步行试验

指标类型：

次要指标

Outcome：

6-minute Walk Test (6MWT)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

JV001单次冠脉给药28天内的剂量限制性毒性（DLT）

指标类型：

主要指标

Outcome：

Dose-limiting toxicity (DLT) within 28 days of a single intracoronary infusion of JV001

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心脏结构改变

指标类型：

次要指标

Outcome：

Myocardial remodeling

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心衰标记物NT-pro BNP

指标类型：

次要指标

Outcome：

N-terminal Prohormone Brain Natriuretic Peptide Tests

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

基线，第2, 4, 12, 26, 52周

测量方法：

Measure time point of outcome：

Baseline, Week 2, 4, 12, 26, 52

Measure method：

指标中文名：

给药1年内不良事件和严重不良事件的发生率，安全性指标的变化。

指标类型：

主要指标

Outcome：

Incidence of adverse events and serious adverse events within 1 year of administration

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

左心室射血分数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Left ventricular ejection fraction

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

AAV9载体、目的基因（TERT）载量

指标类型：

次要指标

Outcome：

AAV9 Vector, Target Gene (TERT) Payload

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

ADA/NAb

指标类型：

次要指标

Outcome：

ADA/NAb

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

结束

/Completed

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

研究结束后，通过ResMan(www.medresman.org.cn)方式共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

After the end of the study, it was shared by ResMan (www.medresman.org.cn).

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

e-CRF；EDC

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

e-CRF;EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-01-27 16:36:18