ChiCTR2600117565 版本V1.0 版本创建时间2026/01/26 16:40:51 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2600117565 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2026-01-26 16:40:39 

注册时间：

Date of Registration：

2026-01-26 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的多中心、前瞻性II期临床研究

Public title：

A multicenter, prospective, phase II clinical study of hytrombopag ethanolamine tablets combined with immunosuppressive therapy in newly diagnosed patients with non-severe aplastic anemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治非重型再生障碍性贫血患者的多中心、前瞻性II期临床研究

Scientific title：

A multicenter, prospective, phase II clinical study of hytrombopag ethanolamine tablets combined with immunosuppressive therapy in newly diagnosed patients with non-severe aplastic anemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

郭艳秋 

研究负责人：

付蓉 

Applicant：

Guo Yanqiu 

Study leader：

Fu Rong 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 22 6081 7073

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 22 6081 7073

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

qiuzhilongmao@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

furong8369@tmu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市浦东新区海科路1288号

研究负责人通讯地址：

天津市和平区鞍山道154号

Applicant address：

No. 1288, Haikou Road, Pudong New Area, Shanghai

Study leader's address：

No. 154, Anshan Road, Heping District, Tianjin

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

江苏恒瑞医药股份有限公司

Applicant's institution：

Jiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.

研究负责人所在单位：

天津医科大学总医院

Affiliation of the Leader：

Tianjin Medical University General Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

IRB2025-YX-492-01;IRB2025-YX-492-02

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

天津医科大学总医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Tianjin Medical University General Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2026-01-16 00:00:00

伦理委员会联系人：

常虹

Contact Name of the ethic committee：

Chang Hong

伦理委员会联系地址：

天津市和平区鞍山道154号

Contact Address of the ethic committee：

No. 154, Anshan Road, Heping District, Tianjin

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 22 6036 3203

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

天津医科大学总医院

Primary sponsor：

Tianjin Medical University General Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

天津市和平区鞍山道154号

Primary sponsor's address：

No. 154, Anshan Road, Heping District, Tianjin

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

天津

市(区县)：

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

天津医科大学总医院

具体地址：

天津市和平区鞍山道154号

Institution
hospital：

Tianjin Medical University General Hospital

Address：

No. 154, Anshan Road, Heping District, Tianjin

经费或物资来源：

自选课题

Source(s) of funding：

Self-selected topic

Target disease：

Aplastic anemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

主要研究目的：评价海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治非重型再生障碍性贫血（NSAA）患者的有效性。 次要研究目的：评价海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗初治 NSAA 患者的安全性。  

Objectives of Study：

Primary Study Objective: To evaluate the efficacy of hetrombopag olamine tablets in combination with immunosuppressive therapy for treatment-na?ve non-severe aplastic anemia (NSAA) patients. Secondary Study Objective: To assess the safety of hetrombopag olamine tablets in combination with immunosuppressive therapy for treatment-na?ve NSAA patients.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄>=18岁，性别不限； 2.6个月内诊断为非重型再生障碍性贫血：符合 AA 诊断标准但未达到 SAA 诊断标准： AA 诊断标准：全血细胞减少伴骨髓（BM）细胞减少，且无异常浸润或骨髓纤维化。且至少符合以下两项：血红蛋白浓度（HGB）<100g/L、血小板计数（PLT）<50×10^9/L 、中性粒细胞计数（ANC）<1.5×10^9/L。 SAA 诊断标准：（1）骨髓细胞增生程度＜正常的25％；如>=正常的25％但＜50％，则残存的造血细胞应＜30％。（2）血常规需具备下列三项中的两项：ANC＜0.5×10^9/L；网织红细胞绝对值＜60×10^9/L；PLT＜20×10^9/L。 TD-NSAA（输血依赖型NSAA）：符合 NSAA标准，入组前8周需输注至少一次红细胞或血小板；或者血红蛋白（HGB）＜ 60 g/L（患有心血管疾病的患者中＜ 80 g/L）；或者血小板计数低于 10×10^9/L（在有出血倾向患者中低于 20×10^9/L）； NTD-NSAA（非输血依赖型NSAA）：符合 NSAA标准，未达到TD-NSAA标准； 3.不适合或无法接受造血干细胞移植（HSCT）治疗； 4.重要器官功能良好：（1）肝功能：总胆红素<=1.5 ULN；ALT、AST<=3 ULN；（2）肾功能：血清肌酐<=1.5 ULN或肌酐清除率>=30 mL/min（Cockcroft-Gault）； 5.ECOG评分<=2分； 6.自愿加入本研究，签署知情同意书，有良好的依从性并愿意配合随访。

Inclusion criteria

1. Age >=18 years old, regardless of gender; Non-severe aplastic anemia diagnosed within 2.6 months: met the criteria for AA but not SAA: AA was diagnosed as pancytopenia with bone marrow (BM) cytopenia without abnormal infiltration or myelofibrosis. At least two of the following criteria were met: hemoglobin concentration (HGB) <100g/L, platelet count (PLT) <50×10^9/L, neutrophil count (ANC) <1.5×10^9/L. SAA diagnostic criteria: (1) the degree of bone marrow cell proliferation was less than 25% of normal; If >= 25% of normal but < 50%, the remaining hematopoietic cells should be < 30%. (2) Blood routine examination should have two of the following three items: ANC < 0.5×10^9/L; Reticulocyte count < 60×10^9/L; The platelet count was less than 20×10^9/L. Transfusion-dependent NSAA (TD-NSAA) : patients who met the NSAA criteria and required at least one red blood cell or platelet transfusion 8 weeks before enrollment; Or hemoglobin (HGB) < 60 g/L (< 80 g/L in patients with cardiovascular disease); Or a platelet count of less than 10×10^9 per liter (less than 20×10^9 per liter in patients with a tendency to bleed); NTD-NSAA (non-transfusion-dependent NSAA) : met the NSAA criteria but did not meet the TD-NSAA criteria; 3. Not suitable or unable to receive hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) treatment; 4. Good vital organ function: (1) Liver function: total bilirubin <=1.5 ULN; ALT, AST<=3 ULN; (2) Renal function: serum creatinine <=1.5 ULN or creatinine clearance >=30 mL/min (Cockcroft-Gault); 5.ECOG score <=2; 6. Voluntarily participate in this study, sign the informed consent form, have good compliance and are willing to cooperate with follow-up.

排除标准：

1．其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病； 2．筛选时染色体核型分析显示有克隆性细胞遗传学异常； 3．再障伴有溶血性PNH克隆； 4．入组前接受>=4周持续的免疫抑制（CsA 时间>=12周）对再障进行治疗，或治疗时间<=4周但免疫抑制剂洗脱时间未超过1周或5个半衰期； 5．入组前接受>=4周持续的TPO-RA对再障进行治疗，或治疗时间<=4周但TPO-RA洗脱时间未超过2周或5个半衰期； 6．既往有造血干细胞移植史者； 7．入组前12个月内发生过深静脉血栓、心肌梗塞、脑梗死或外周动脉栓塞的患者； 8．既往有肝硬化病史或门静脉高压症病史； 9．经规范治疗后仍无法控制的出血和/或感染患者； 10．筛选时有未控制的高血压（>180/100 mmHg），严重心律失常（如完全性左束支传导阻滞，QT间期延长 [Bazetts公式]，尖端扭转性室速等），III/IV级（纽约心脏协会分级）的充血性心力衰竭； 11．已知或怀疑对海曲泊帕乙醇胺原料药、ATG、ALG或CsA禁忌或高敏者； 12．筛选前5年内受试者发生过任何器官系统的恶性实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发，但局部皮肤基底细胞癌除外；既往或筛选时发现有血液肿瘤的受试者； 13．妊娠期或哺乳期妇女；育龄妇女或伴侣为育龄妇女的男性受试者拒绝在服药期间到最后一次服药后28天内避孕； 14.研究者判定不适合参加研究的任何其他情况。

Exclusion criteria：

1. Pancytopenia caused by other causes and bone marrow hypoproliferative diseases; 2. Karyotype analysis showed clonal cytogenetic abnormalities at the time of screening. 3. Aplastic anemia with hemolytic PNH clone; 4. Prior to enrollment, aplastic anemia patients were treated with immunosuppression (CsA duration >=4 weeks) or with immunosuppression duration <=4 weeks but immunosuppression washout time less than 1 week or 5 half-lives; 5. Prior to enrollment, patients were treated with TPO-RA for >=4 weeks or TPO-RA for <=4 weeks without TPO-RA washout for more than 2 weeks or 5 half-life periods; 6. Patients with previous history of hematopoietic stem cell transplantation; 7. Patients with a history of deep vein thrombosis, myocardial infarction, cerebral infarction, or peripheral artery embolism within 12 months before enrollment; 8. Previous history of liver cirrhosis or portal hypertension; 9. Patients with uncontrolled bleeding and/or infection after standard treatment; 10. Uncontrolled hypertension (>180/100 mmHg), severe arrhythmias (e.g., complete left bundle branch block, prolonged QT interval [Bazetts' formula], torsade de pointes, etc.), and congestive heart failure class III/IV (New York Heart Association classification) at screening; 11. Known or suspected contraindication or hypersensitivity to hatrombopag, ATG, ALG or CsA; twelve A history of a malignant solid tumor in any organ system within 5 years prior to screening, regardless of treatment, metastasis, or recurrence, except for local skin basal cell carcinoma; Subjects with previous or screening findings of hematologic neoplasms; 13. Women who are pregnant or lactating; Women of reproductive age or male subjects whose partner was a woman of reproductive age refused to use contraception while taking the drug until 28 days after the last dose; 14. Any other circumstances deemed by the investigator to preclude participation in the study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-01-15 00:00:00至 To 2028-09-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2026-01-27 00:00:00 至 To 2028-07-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

TD-NSAA治疗组

样本量：

38

Group：

TD-NSAA Treatment Group

Sample size：

干预措施：

海曲泊帕+标准免疫抑制治疗（ATG+GsA）

干预措施代码：

Intervention：

Hetrombopag+ standard IST (ATG + GsA)

Intervention code：

组别：

NTD-NDAA治疗组

样本量：

38

Group：

NTD-NSAA Treatment Group

Sample size：

干预措施：

海曲泊帕+环孢素A组

干预措施代码：

Intervention：

Hetrombopag+ CsA

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Tianjin 

City：

 

单位(医院)：

天津医科大学总医院  

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Tianjin Medical University General Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

24周总体血液学缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

24-week Overall Hematological Response Rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

12周总体血液学缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

12-week Overall Hematological Response Rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

12、24周完全缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

12- and 24-week Complete Response Rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

12、24周部分缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

12- and 24-week Partial Response Rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

脱离红细胞/血小板输血依赖比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of Red Blood Cell/Platelet Transfusion Dependence Detached

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

达到血液学缓解的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to Hematologic Response

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

生活质量评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Quality of life score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性

指标类型：

次要指标

Outcome：

Safety

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

CRF;EDC

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF,EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-01-26 16:40:39