ChiCTR2500115459 版本V1.0 版本创建时间2025/12/26 10:13:41 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500115459 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-12-26 10:13:22 

注册时间：

Date of Registration：

2025-12-26 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

JWK010注射液在眼皮肤白化1型受试者中单次单眼脉络膜上腔注射给药的安全性和有效性的临床研究方案

Public title：

Clinical study on the safety and efficacy of JWK010 injection administered as a single suprachoroidal injection in subjects with oculocutaneous albinism type 1 (OCA1)

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

JWK010注射液在眼皮肤白化1型受试者中单次单眼脉络膜上腔注射给药的安全性和有效性的临床研究方案

Scientific title：

Clinical study on the safety and efficacy of JWK010 injection administered as a single suprachoroidal injection in subjects with oculocutaneous albinism type 1 (OCA1)

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

杨依柳 

研究负责人：

陆方 

Applicant：

Yiliu Yang 

Study leader：

FangLu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 182 0045 2924

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 189 8060 2062

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

y1161606786@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

lufang@wchscu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

研究负责人通讯地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Applicant address：

#37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

Study leader's address：

#37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

四川大学华西医院

Applicant's institution：

West China Hospital, Sichuan University, Chengdu, Sichuan, China

研究负责人所在单位：

四川大学华西医院

Affiliation of the Leader：

West China Hospital of Sichuan University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2025年审(1619)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

四川大学华西医院生物医学伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee on Biomedical Research West China Hospital of Sichuan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2025-10-21 00:00:00

伦理委员会联系人：

李娜

Contact Name of the ethic committee：

Li Na

伦理委员会联系地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Contact Address of the ethic committee：

#37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 28 85423237

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

188974152@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

四川大学华西医院

Primary sponsor：

West China Hospital of Sichuan University

研究实施负责（组长）单位地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Primary sponsor's address：

#37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

四川省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

四川大学华西医院

具体地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Institution
hospital：

West China Hospital of Sichuan University

Address：

#37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

经费或物资来源：

视网膜疾病的基因治疗

Source(s) of funding：

Genevector

Target disease：

Oculocutaneous albinism (OCA)

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

主要目的：评估JWK010注射液的安全性和耐受性。 次要目的：评估JWK010注射液对受试者的视觉功能、视网膜结构和功能的影响。  

Objectives of Study：

Main objective: To evaluate the safety and tolerability of JWK010. Secondary objective: To evaluate the effects of JWK010 on visual function, retinal structure, and function of subjects.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.充分了解本试验的目的和要求，自愿参加临床实验并签署知情同意书（未成年受试者由监护人签署），能够配合按方案要求进行各种研究中需要进行的检测； 2.年龄≥5岁且≦18岁（包含临界值，以签署知情同意书时间为准），男女不限； 3.临床确诊为OCA1型，眼部和皮肤改变与OCA1型的临床表现一致； 4.经基因检测确诊TYR双等位基因存在致病性突变，且不携带其它眼科遗传病致病突变； 5.非研究眼的视力优于研究眼，且非研究眼视力不低于20/400。

Inclusion criteria

1. Fully understand the purpose and requirements of this trial, voluntarily participate in the clinical study and sign the informed consent form (for minor subjects, the informed consent form shall be signed by their guardians), and be able to cooperate with all required tests according to the study protocol; 2. Aged >=5 years and <=18 years (inclusive of the threshold values, based on the date of signing the informed consent form), regardless of gender; 3. Clinically diagnosed with OCA1 type, with ocular and cutaneous manifestations consistent with the clinical presentation of OCA1; 4. Confirmed by genetic testing to carry pathogenic mutations in both TYR alleles, without carrying pathogenic mutations associated with other ophthalmic genetic diseases; 5. The visual acuity of the fellow eye is better than that of the study eye, and the visual acuity of the fellow eye is no less than 20/400.

排除标准：

1.研究眼存在其他可能会导致视力下降的情况（例如视神经萎缩、进展期的青光眼、葡萄膜炎者）；
2.研究眼存在晶状体、角膜或者其他屈光间质浑浊影响对视网膜观察和检查者；
3.存在影响脉络膜上腔注射的眼部情况，或者影响研究终点判断的眼部情况；
4.研究眼在6个月内进行过内眼手术者；
5.既往接受过任何基因治疗或细胞治疗；
6.育龄受试者不愿意使用避孕措施；
7.存在以下情况之一:研究者认为可能影响患者参加研究的或影响研究结果的需要系统性治疗的活动性感染；乙肝表面抗原阳性，且乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸(HBV DNA)拷贝数> ULN;丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性，且HCV-RNA 拷贝数>ULN;梅毒螺旋体抗体阳性;人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性；
8.筛选前5年内诊断有恶性肿瘤（充分治疗的宫颈原位癌、基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的乳腺导管原位癌除外）；
9.患有或曾患有全身免疫系统疾病；
10.被认为具有临床意义的实验室数值异常：谷丙转氨酶和/或谷草转氨酶>2.5×ULN，总胆红素>1.5×ULN，血肌酐>1.5×ULN，凝血酶原时间≥1.5×ULN，活化部分凝血活酶时间≥1.5×ULN；
11.存在严重过敏或已知对研究方案中的治疗或检查所用药物过敏，包括研究药物过敏；
12.妊娠、哺乳期女性；筛选前2周内至给药后6个月内无法采取有效避孕措施的具有生育能力的受试者；
13.研究者认为不适合参加本研究的其他情况；

Exclusion criteria：

1. Presence of any other condition in the study eye that may cause vision loss (e.g., optic atrophy, advanced glaucoma, uveitis); 2. The presence of lens, cornea or other refractive stromal opacity in the study eye affects retinal observation and examination; 3. Presence of ocular conditions that may affect suprachoroidal injection or the assessment of study endpoints; 4. Have undergone intraocular surgery in the study eye within 6 months; 5. Have received any gene therapy or cell therapy in the past; 6. Subjects with childbearing potential are unwilling to use contraceptive measures; 7. Presence of any of the following: active infection requiring systemic treatment which, in the opinion of the investigator, may affect the patient's participation or study results; positive hepatitis B surface antigen (HBsAg) with HBV DNA copy number > ULN; positive hepatitis C virus (HCV) antibody with HCV-RNA copy number > ULN; positive Treponema pallidum antibody; positive human immunodeficiency virus (HIV) antibody; 8. Diagnosis of malignancy within 5 years prior to screening (except for adequately treated carcinoma in situ of the cervix, basal cell or squamous cell skin cancer, or ductal carcinoma in situ of the breast after radical resection); 9. Suffering or having suffered from systemic immune system diseases; 10. Abnormal laboratory values considered clinically significant: alanine aminotransferase and/or aspartate aminotransferase >2.5×ULN, total bilirubin >1.5×ULN, serum creatinine >1.5×ULN, prothrombin time >=1.5× ULN, activated partial thromboplastin time >=1.5×ULN; 11. There is severe allergy or known allergy to the drugs used for treatment or examination in the research protocol, including allergy to study drugs; 12. Pregnant or lactating women; subjects of childbearing potential who are unable to use effective contraception from 2 weeks prior to screening until 6 months after administration; 13. Other circumstances that the researcher believes are not suitable for participating in this study;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-12-23 00:00:00至 To 2030-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-12-30 00:00:00 至 To 2026-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

剂量1

样本量：

3

Group：

Dose 1

Sample size：

干预措施：

JWK010注射液低剂量：3×10^11 vg/眼

干预措施代码：

Intervention：

JWK010 Injection Low dose: 3 × 10 ^ 11 vg/eye

Intervention code：

组别：

剂量

样本量：

3

Group：

Dose 2

Sample size：

干预措施：

JWK010注射液中剂量：6×10^11 vg/眼

干预措施代码：

Intervention：

JWK010 injection medium dose: 6 × 10 ^ 11 vg/eye

Intervention code：

组别：

剂量3

样本量：

3

Group：

Dose 3

Sample size：

干预措施：

JWK010注射液高剂量：1.2×10^12 vg/眼

干预措施代码：

Intervention：

JWK010 injection high dose: 1.2 × 10 ^ 12 vg/eye

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Sichuan 

City：

 

单位(医院)：

四川大学华西医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

West China Hospital of Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

视觉功能评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Visual functional assessment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

每4周

测量方法：

Measure time point of outcome：

every four weeks

Measure method：

指标中文名：

安全性评价

指标类型：

主要指标

Outcome：

safety

Type：

Primary indicator

测量时间点：

每4周

测量方法：

基于体格检查、不良事件(AE)、生命体征、12 导联心 电图（ECG）、实验室检查、眼科检查等进行分析。

Measure time point of outcome：

every four weeks

Measure method：

Analyze based on physical examination, adverse events (AE), vital signs, 12 lead electrocardiogram (ECG), laboratory tests, ophthalmic examinations, etc.

指标中文名：

眼底结构与色素评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Retinal structure and pigment evaluation

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

电生理功能评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Electrophysiological functional assessment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

泪液

组织：

Sample Name：

tear fluid

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 5 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not sharing

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

使用病例记录表和电子病历采集系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Using CRF and electronic data capture system

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2025-12-26 10:13:22