ChiCTR2500113766 版本V1.0 版本创建时间2025/12/03 08:45:42 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500113766 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-12-03 08:45:35 

注册时间：

Date of Registration：

2025-12-03 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

新生儿高氨血症临床诊疗实践观察

Public title：

Clinical Practice Observation on Diagnosis and Treatment of Neonatal Hyperammonemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

新生儿高氨血症临床诊疗实践观察—一项多中心真实世界观察性研究

Scientific title：

Clinical Practice Observation on Diagnosis and Treatment of Neonatal Hyperammonemia - A Multicenter Real-World Observational Study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

董文辉 

研究负责人：

史源; 董文辉 

Applicant：

Dong Wenhui 

Study leader：

Shi Yuan; Dong Wenhui 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 15826122681

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 23 63870337

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

tonywenhui@hotmail.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

376561086@qq.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国重庆市渝中区中山二路136号

研究负责人通讯地址：

中国重庆市渝中区中山二路136号

Applicant address：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing, China

Study leader's address：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

重庆医科大学附属儿童医院

Applicant's institution：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

研究负责人所在单位：

重庆医科大学附属儿童医院

Affiliation of the Leader：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

(2025)年伦审(临研)批件第(283)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Research Ethics Committee, Children's Hospital of Chongqing Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2025-09-12 00:00:00

伦理委员会联系人：

蔡诗容

Contact Name of the ethic committee：

Cai Shirong

伦理委员会联系地址：

中国重庆市渝中区中山二路136号

Contact Address of the ethic committee：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 23 68370035

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

741223671@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

重庆医科大学附属儿童医院

Primary sponsor：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国重庆市渝中区中山二路136号

Primary sponsor's address：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

重庆市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

重庆医科大学附属儿童医院

具体地址：

中国重庆市渝中区中山二路136号

Institution
hospital：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Address：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing, China

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

Self-funded

Target disease：

Neonatal hyperammonemia secondary to organic acidemia

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

主要目的： 1.评价与传统治疗方案相比，联合卡谷氨酸治疗在新生儿有机酸血症所致高氨血症的有效性，以血氨水平降低幅度、速度，临床症状改善情况以及住院时间变化等为主要观察指标，判断其对疾病整体转归的影响； 2.评估卡谷氨酸用于新生儿有机酸血症所致高氨血症治疗的安全性，重点关注药物不良反应的发生率、类型及严重程度。 次要目的：探索卡谷氨酸在不同血氨水平患儿中与肾替代治疗的协同性以及减少肾替代治疗的比例。  

Objectives of Study：

Primary Objectives: 1. To evaluate the efficacy of carglumic acid combination therapy versus conventional treatment in neonates with hyperammonemia caused by organic acidemia, using reduction in blood ammonia levels (magnitude and rate), clinical symptom improvement, and changes in hospitalization duration as primary indicators to assess its impact on overall disease outcomes; 2. To assess the safety of carglumic acid in treating hyperammonemia caused by organic acidemia in neonates, focusing on the incidence, types, and severity of adverse drug reactions. Secondary Objective: To explore the synergy between carglumic acid and renal replacement therapy in neonates with varying blood ammonia levels, as well as its potential to reduce the proportion of patients requiring renal replacement therapy. Secondary Objective:To explore the synergistic effects between carglumic acid and renal replacement therapy (RRT) in patients with varying blood ammonia levels, and to investigate its potential to reduce the proportion requiring RRT.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.出生后0-28天的新生儿；
2.治疗前血氨>100μmol/L，且伴有高氨血症相关临床表现，如嗜睡、激惹、反应底下、惊厥、昏迷、肌张力改变、体温异常、呼吸异常（呼吸急促、呼吸暂停、呼吸节律改变等）、拒奶或喂养困难、呕吐、心律失常等；
3.父母签署知情同意书；

Inclusion criteria

1. 0-28 days after birth; 2. Blood ammonia >100μmol/L before treatment, accompanied by hyperammonemia-related clinical manifestations, such as drowsiness, irritability, underreaction, convulsion, coma, changes in muscle tension, abnormal body temperature, abnormal breathing (shortness of breath, apnea, respiratory rhythm change, etc.), refusal to feed or feeding difficulties, vomiting, arrhythmia, etc. 3. Informed consent was obtained from parents;

排除标准：

1.在高氨血症发作前已经明确诊断为除甲基丙二酸血症、丙酸血症、异戊酸血症及N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症以外的其他已知且会严重影响血氨代谢的患儿，如精氨酸酶缺乏症等。
2.临床用药剂量、疗程等治疗信息收集不完整。
3.父母要求退出研究。

Exclusion criteria：

1.Patients with pre-existing diagnosis of known ammonia metabolism disorders (other than methylmalonic acidemia, propionic acidemia, isovaleric acidemia, or N-acetylglutamate synthase deficiency) prior to hyperammonemia onset, such as arginase deficiency.
2.Incomplete documentation of therapeutic parameters including: Pharmacological dosage regimens Treatment duration;
3.Parent/guardian-initiated withdrawal from the study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-09-15 00:00:00至 To 2026-09-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-12-15 00:00:00 至 To 2026-09-30 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

对照组

样本量：

50

Group：

Control group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

卡谷氨酸组

样本量：

50

Group：

Carglumic acid group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Chongqing 

City：

 

单位(医院)：

重庆医科大学附属儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shandong 

City：

 

单位(医院)：

济南市儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Jinan Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

北京大学第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Peking University First Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Sichuan 

City：

 

单位(医院)：

四川大学华西第二医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

West China Second University Hospital of Sichuan University (WCSUH- SCU)

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Tianjin 

City：

 

单位(医院)：

天津市儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Tianjin Children Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hebei 

City：

 

单位(医院)：

河北省儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Hebei Children’s Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Henan 

City：

 

单位(医院)：

郑州大学第三附属医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The Third Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 陕西 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shaanxi 

City：

 

单位(医院)：

西安市儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Xi'an Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

 

单位(医院)：

南方医科大学珠江医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Zhujiang Hospital of Southern Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Henan 

City：

 

单位(医院)：

河南省儿童医院郑州儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Chongqing 

City：

 

单位(医院)：

重庆市妇幼保健院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Chongqing Health Center for Women and Children

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海市儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Henan 

City：

 

单位(医院)：

郑州大学第一附属医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

治疗4-6小后血氨下降率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Rate of blood ammonia reduction（4-6h）

Type：

Primary indicator

测量时间点：

治疗后4-6小时

测量方法：

按照新生儿高氨血症诊疗规范，治疗后4-6小时静脉抽血复查血氨情况。

Measure time point of outcome：

4-6 hours post-treatment

Measure method：

According to the diagnostic and treatment guidelines for neonatal hyperammonemia, venous blood should be drawn 4-6 hours post-treatment to recheck ammonia levels.

指标中文名：

临床症状改善情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Improvement of clinical symptoms

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

N/A

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 1 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

采用线下问卷表格收集专人录入的方式收集数据，数据管理人员统一整理、审核，与医疗机构收集人员沟通核实疑问数据，确保数据质量。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection was conducted through offline questionnaires, with dedicated personnel responsible for data entry. Data managers uniformly organized and reviewed the collected information, communicating with healthcare institution staff to verify any questionable data and ensure data quality

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2025-12-03 08:45:35