ChiCTR2500111407 版本V1.0 版本创建时间2025/10/30 17:06:47 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500111407 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-10-30 17:06:36 

注册时间：

Date of Registration：

2025-10-30 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

基于分子分型晚期胆管癌精准治疗的真实世界研究

Public title：

A Real-World Study of Precision Treatment for Advanced Cholangiocarcinoma Based on Molecular Subtyping

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

基于分子分型晚期胆管癌精准治疗的真实世界研究

Scientific title：

A Real-World Study of Precision Treatment for Advanced Cholangiocarcinoma Based on Molecular Subtyping

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

严茂林 

研究负责人：

严茂林 

Applicant：

Maolin Yan 

Study leader：

Yan Maolin 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 159 6006 6307

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 159 6006 6307

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

yanmaolin74@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

yanmaolin74@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

福建省福州市鼓楼区东街134号

研究负责人通讯地址：

福州市东街134号

Applicant address：

No. 134 Dongjie Street, Gulou District, Fuzhou City, Fujian Province, China

Study leader's address：

No. 134, East Street, Fuzhou City, Fujian province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

福州大学附属省立医院

Applicant's institution：

Provincial Hospital Affiliated to Fuzhou University

研究负责人所在单位：

福州大学附属省立医院

Affiliation of the Leader：

Fuzhou University Affiliated Provincial Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

K2025-10-009

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

福州大学附属省立医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Fuzhou University Affiliated Provincial Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2025-10-24 00:00:00

伦理委员会联系人：

练发杨

Contact Name of the ethic committee：

Lian FaYang

伦理委员会联系地址：

福州市东街134号

Contact Address of the ethic committee：

No. 134, East Street, Fuzhou City, Fujian province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 591 8821 6023

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

fjslec@163.com

研究实施负责（组长）单位：

福州大学附属省立医院

Primary sponsor：

Fuzhou University Affiliated Provincial Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

福州市东街134号

Primary sponsor's address：

No. 134, East Street, Fuzhou City, Fujian province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

福建省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Fujian

City：

单位(医院)：

福州大学附属省立医院

具体地址：

福州市东街134号

Institution
hospital：

Fuzhou University Affiliated Provincial Hospital

Address：

No. 134, East Street, Fuzhou City, Fujian province

经费或物资来源：

福建省医学创新课题;福建省科技创新联合资金项目

Source(s) of funding：

Fujian Provincial Medical Innovation Project;Fujian Provincial Joint Funding Program for Scientific and Technological Innovation

Target disease：

Histologically confirmed, unresectable advanced biliary tract tumors, including cholangiocarcinoma (intrahepatic or extrahepatic) and gallbladder cancer (diagnosed according to the criteria outlined in the 2025 CSCO Guidelines for Diagnosis and Treatment of Malignant Biliary Tumors, and confirmed through multidisciplinary discussion); carrying targetable genetic alterations, including but not limi

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

本研究是一项多中心的真实世界研究，旨在评估不同分子亚型（FGFR2融合、IDH1突变、HER2扩增等）晚期胆管癌精准治疗的疗效和安全性，为临床制定个体化治疗策略提供依据。  

Objectives of Study：

This is a multi-center, real-world study aiming to evaluate the efficacy and safety of precision treatment for advanced cholangiocarcinoma (CCA) with different molecular subtypes.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄≥18岁，且≤75岁；
2.经组织学证实的、无法切除的晚期胆道肿瘤，包括CCA（肝内或肝外）和胆囊癌（参考《2025 CSCO 胆道恶性肿瘤诊疗指南》诊断标准，且经多学科讨论后诊断）;并携带可靶向突变基因，包括但不限于：FGFR2融合/重排、IDH-1和IDH-2突变、ERBB2（HER2）扩增和/或过表达、BRAF V600E突变、KRAS突变、NRTK融合、RET融合、RNF43突变、MET扩增、EGFR突变、PIK3CA突变、BRCA1/2突变、PALB2突变、EGFR突变、VEGFR突变、dMMR/MSI-H、NRG1突变等。
3.根据RECIST 1.1标准，患者至少有一个可测量病灶（可测量病灶CT/MRI扫描长径≥10mm）；
4.ECOG评分：0-1分；
5.肝功能Child-Pugh A级或者B级；如合并梗阻性黄疸，要求总胆红素≤50umol/L。如高于50umoml/L，建议行胆道引流；
6.血常规：中性粒细胞绝对计数≥1.5×10^9/L，Hb≥8.5g/L，PLT≥75×10^9/L；
7.无严重心率失常、心衰等病史；无严重通气功能障碍及严重肺部感染病史；无急性及慢性肾功能衰竭，肌酐清除率>40mL/min；
8.预期生存时间大于3个月。

Inclusion criteria

1.Age >= 18 and <= 75 years. 2.Histologically confirmed, unresectable advanced biliary tract carcinoma, including cholangiocarcinoma (intrahepatic or extrahepatic) and gallbladder cancer (diagnosed according to the 2025 Chinese Society of Clinical Oncology (CSCO) Guidelines for Biliary Tract Malignancies and confirmed by a multidisciplinary team). Must have a documented targetable gene mutation, including but not limited to: Fibroblast Growth Factor Receptor 2 (FGFR2) fusion/rearrangement, Isocitrate Dehydrogenase (NADP(+)) 1 (IDH-1) and Isocitrate Dehydrogenase (NADP(+)) 2 (IDH-2) mutations, Erb-B2 Receptor Tyrosine Kinase 2 (ERBB2/HER2) amplification and/or overexpression, B-Raf Proto-Oncogene, Serine/Threonine Kinase (BRAF) V600E mutation, Kirsten Rat Sarcoma Viral Oncogene Homolog (KRAS) mutation, Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase (NTRK) fusion, Rearranged during Transfection (RET) fusion, Ring Finger Protein 43 (RNF43) mutation, MET Proto-Oncogene, Receptor Tyrosine Kinase (MET) amplification, Epidermal Growth Factor Receptor (EGFR) mutation, Phosphatidylinositol-4,5-Bisphosphate 3-Kinase Catalytic Subunit Alpha (PIK3CA) mutation, BRCA1 DNA Repair Associated (BRCA1)/BRCA2 DNA Repair Associated (BRCA2) mutation, Partner and Localizer of BRCA2 (PALB2) mutation, Vascular Endothelial Growth Factor Receptor (VEGFR) mutation, deficient Mismatch Repair (dMMR)/Microsatellite Instability-High (MSI-H), or Neuregulin 1 (NRG1) mutation. 3.At least one measurable lesion according to Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) version 1.1 (measurable lesion defined as longest diameter >= 10 mm on Computed Tomography (CT)/Magnetic Resonance Imaging (MRI) scan). 4.Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status of 0-1. 5.Child-Pugh class A or B liver function. For patients with obstructive jaundice, total bilirubin must be <= 50 μmol/L. Biliary drainage is recommended if total bilirubin is > 50 μmol/L. 6.Adequate hematologic function: Absolute Neutrophil Count (ANC) >= 1.5 × 10^9/L, Hemoglobin (Hb) >= 8.5 g/L, Platelets (PLT) >= 75 × 10^9/L. 7.No history of severe arrhythmia or heart failure; no severe ventilation dysfunction or severe pulmonary infection; no acute or chronic renal failure with creatinine clearance > 40 mL/min. 8.Life expectancy of more than 3 months.

排除标准：

1.入组前28天内接受过大型手术；
2.入组时存在任何未解决的既往抗癌治疗引起的≥2级（根据《不良事件通用术语标准》[CTCAE] 4.0版）毒性，脱发或2级贫血除外；
3.本研究使用的抗肿瘤药物成分或辅料过敏史；
4.存在任何活动性自身免疫性疾病或有自身免疫性疾病且预期复发患者。患者正在使用免疫抑制剂或全身激素治疗以达到免疫抑制目的；
5.合并患有其它恶性肿瘤患者；
6.存在脑转移瘤或脊髓压迫；
7.存在任何严重和/或不稳定的既有疾病、精神疾病或其他可能影响受试者安全、获得知情同意或遵守研究程序的状况；
8.孕期或哺乳期妇女；
9.器官移植患者；
10.尿常规提示≥1个+的蛋白尿患者将接受24小时尿蛋白检测，24小时尿蛋白≥1g的患者；
11.经眼科检查确认存在临床显著的角膜或视网膜疾病；
12.肝脏肿瘤负荷超过50%；
13.甲状腺功能低下或亢进者。

Exclusion criteria：

1.Major surgery within 28 days prior to enrollment. 2.Presence of any unresolved toxicity of Grade >= 2 (according to Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] v4.0) from prior anticancer therapy at the time of enrollment, with the exception of alopecia or Grade 2 anemia. 3.Known hypersensitivity to any components or excipients of the study drugs. 4.Presence of any active autoimmune disease or a history of autoimmune disease with an expected recurrence. Patients currently receiving immunosuppressants or systemic corticosteroids for immunosuppressive purposes. 5.Presence of other concurrent malignancies. 6.Presence of brain metastases or spinal cord compression. 7.Presence of any severe and/or unstable pre-existing medical conditions, mental illness, or other conditions that could compromise patient safety, the ability to provide informed consent, or adherence to the study procedures. 8.Pregnant or breastfeeding women. 9.History of organ transplantation. 10.Patients with proteinuria >= 1+ on urinalysis must undergo a 24-hour urine protein test. Patients with a 24-hour urine protein level >= 1g are excluded. 11.Clinically significant corneal or retinal disease confirmed by ophthalmologic examination. 12.Liver tumor burden exceeding 50%. 13.Hypothyroidism or hyperthyroidism.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-11-01 00:00:00至 To 2029-11-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-11-01 00:00:00 至 To 2028-11-01 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

接受基于分子分型的精准治疗的晚期胆管癌患者

样本量：

55

Group：

Precision Treatment Based on Molecular Subtyping (or Gene Mutations)

Sample size：

干预措施：

基于分子分型的精准治疗

干预措施代码：

Intervention：

Targeted drugs or immunotherapies for cholangiocarcinoma based on targetable gene mutations

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Fujian 

City：

 

单位(医院)：

福州大学附属省立医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Fuzhou University Affiliated Provincial Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Fujian 

City：

 

单位(医院)：

莆田市第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Putian first hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Fujian 

City：

 

单位(医院)：

福建医科大学附属第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Fujian 

City：

 

单位(医院)：

南平市第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

First Hospital Of Nanping

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

总生存时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Overall survival, OS

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

从开始治疗到因任何原因出现死亡或失访之间的时间

测量方法：

指受试者从治疗开始至任何原因引起死亡的时间间隔

Measure time point of outcome：

The time between receiving treatment and observing death or loss of follow-up for any reason.

Measure method：

From date of enrollment until the date of death from any cause, assessed up to 48 months

指标中文名：

疾病控制率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Disease control rate, DCR

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

自开始用药后第4周起

测量方法：

根据 RECIST v1.1 标准评估的完全缓解、部分缓解或疾病稳定所占比例。

Measure time point of outcome：

Four weeks after the initiation of medication

Measure method：

The Disease control rate (DCR) was defined as the complete response (CR) rate or the partial response (PR) rate or stable disease (SD) rate according to RECIST v1.1 criteria.

指标中文名：

转化切除率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Conversion Resection Rate, CRR

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

自开始用药后第4周起，直至手术前一天

测量方法：

治疗后达到可切除标准并进行手术切除占所有病人的比率。

Measure time point of outcome：

Four weeks after the initiation of medication until the day before surgery

Measure method：

The proportion of all enrolled patients who meet the criteria for resectability and undergo surgical resection after receiving study treatment.

指标中文名：

无进展生存时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Progression-free survival, PFS

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

进展时或末次随访时间

测量方法：

从开始接受治疗到出现疾病进展情况或者是因为各种原因出现死亡的时间间隔

Measure time point of outcome：

The time between the start of treatment and the progression of intrahepatic and/or extrahepatic tumo

Measure method：

From date of enrollment until the date of first documented progression or date of death from any cause, whichever came first, assessed up to 48 months

指标中文名：

治疗相关的不良事件

指标类型：

次要指标

Outcome：

Treatment-related adverse events, TRAEs treatment-related adverse events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

全疗程随访时

测量方法：

不良事件、严重不良事件的发生率、发生谱以及严重程度，实验室指标异常值依据NCI-CTCAE V5.0标准判断；不良事件导致的剂量暂停率、剂量终止率

Measure time point of outcome：

During the full-course follow-up

Measure method：

From the initiation of medication, with recordings made whenever an adverse reaction occurs, assessed up to 48 months

指标中文名：

肿瘤客观缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Objective response rate, ORR

Type：

Primary indicator

测量时间点：

自开始用药后第4周起

测量方法：

按照RECIST v1.1标准评定为完全缓解或部分缓解的受试者所占的比例

Measure time point of outcome：

Four weeks after the initiation of medication

Measure method：

The Objective response rate (ORR) was defined as the complete response (CR) rate or the partial response (PR) rate according to Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 criteria.

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

组织

组织：

Sample Name：

Tissue

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

粪便

组织：

Sample Name：

Fecal

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 75 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

No data sharing planned

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录本

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Report Form (CRF)

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2025-10-30 17:06:36