ChiCTR2500109635 版本V1.0 版本创建时间2025/09/23 14:30:31 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500109635 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-09-23 14:30:23 

注册时间：

Date of Registration：

2025-09-23 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

中国成人和青少年血友病患者在博鳌先行区接受马塔西单抗治疗的回顾性研究

Public title：

Retrospective Study of Chinese Adults and Adolescent Patients with Hemophilia on Marstacimab in Bo'ao pilot zone

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

中国成人和青少年血友病患者在博鳌先行区接受马塔西单抗治疗的回顾性研究

Scientific title：

Retrospective Study of Chinese Adults and Adolescent Patients with Hemophilia on Marstacimab in Bo'ao pilot zone

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王学锋 

研究负责人：

王学锋 

Applicant：

Xuefeng Wang 

Study leader：

Xuefeng Wang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 21 6437 0045

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 21 6437 0045

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

wxf10339@rjh.com.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

wxf10339@rjh.com.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

海南省琼海市中原镇瑞金路197号

研究负责人通讯地址：

海南省琼海市中原镇瑞金路197号

Applicant address：

No. 197, Ruijin Road, Zhongyuan Town, Qionghai City, Hainan Province

Study leader's address：

No. 197, Ruijin Road, Zhongyuan Town, Qionghai City, Hainan Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院

Applicant's institution：

Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin-Hainan Hospital

研究负责人所在单位：

上海交通大学医学院附属瑞金医院

Affiliation of the Leader：

Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

（KY2025）伦审第（018）号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Review Committee of Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Hainan Hospital (Hainan Boao Research Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2025-07-07 00:00:00

伦理委员会联系人：

王玲

Contact Name of the ethic committee：

Ling Wang

伦理委员会联系地址：

海南省琼海市中原镇瑞金路197号

Contact Address of the ethic committee：

No. 197, Ruijin Road, Zhongyuan Town, Qionghai City, Hainan Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 898 62629196

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

1213800346@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)

Primary sponsor：

Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Hainan Hospital (Boao Research Hospital, Hainan)

研究实施负责（组长）单位地址：

海南省琼海市中原镇瑞金路197号

Primary sponsor's address：

No. 197, Ruijin Road, Zhongyuan Town, Qionghai City, Hainan Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

海南省

市(区县)：

琼海市

Country：

China

Province：

Hainan

City：

Qionghai

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)

具体地址：

海南省琼海市中原镇瑞金路197号

Institution
hospital：

RUIJIN-HAINAN HOSPITAL SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY SCHOOL OF MEDICINE(Hainan Boao Research Hospital)

Address：

No. 197, Ruijin Road, Zhongyuan Town, Qionghai City, Hainan Province

经费或物资来源：

自选课题（自筹）

Source(s) of funding：

Self-selected topic (self-funded)

Target disease：

Hemophilia

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

主要研究目的 ●通过患者偏好问卷（PPQ）回顾性评估已经接受马塔西单抗治疗1个月或接受了马塔西单抗4剂次治疗的血友病患者对治疗方式的偏好； 探索性研究目的 ●使用患者总体印象变化量表（PGI-C）描述患者切换为马塔西单抗治疗后3个月、6个月的临床状态总体印象变化； ●根据随访情况，描述患者切换为马塔西单抗后经治疗出血事件的次数；  

Objectives of Study：

Primary Objective ?Use the Patient Preference Questionnaire (PPQ) to retrospectively evaluate patients' preferences for methods of administration among hemophilia patients who have received marstacimab treatment for one month or who have received 4 doses of marstacimab. Exploratory Objectives: ?To describe patients' global impression of changes in clinical status using the Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale at 3 and 6 months after switching to marstacimab treatment. ?To describe the number of treated bleeds after switching to marstacimab treatment based on duration of follow up.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.被诊断为血友病A或血友病B，且不伴有抑制物的患者； 2.在海南博鳌先行区接受过至少1个月或至少4剂次马塔西单抗治疗的患者； 3.青少年患者（12岁<=年龄＜18岁）或成年患者（年龄>=18岁）； 4.临床医生根据患者实际情况，为符合海南博鳌先行区获批的马塔西单抗适应症的患者开具马塔西单抗处方； 5.在入组前获得参与者或法定授权代表，或能够签署知情同意书的参与者监护人的知情同意；

Inclusion criteria

1. Patients diagnosed with hemophilia A or hemophilia B without an inhibitor; 2. Patients who have received at least 1 month or at least 4 doses of matacizumab treatment in Boao Pilot Area of Hainan; 3. Adolescent patients (12 years <= age < 18 years) or adult patients (age >=18 years); 4. Clinicians prescribe matasicumab for patients with the indications approved for matasicumab in Boao Pilot Area of Hainan according to the actual conditions of patients; 5. Informed consent was obtained from the participant or a legally authorized representative or guardian of the participant who was able to sign an informed consent form before enrollment;

排除标准：

无

Exclusion criteria：

None

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-06-01 00:00:00至 To 2026-03-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-09-23 00:00:00 至 To 2026-02-28 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

马塔西单抗观察组

样本量：

23

Group：

Matacizumab observation group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 海南省 

市(区县)：

 琼海市 

Country：

China 

Province：

Hainan 

City：

Qionghai 

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院) 

单位级别：

三级 

Institution
hospital：

Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine Hainan Hospital (Boao Research Hospital, Hainan)

Level of the institution：

Tertiary

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

患者总体印象变化量表评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Patient Global Impression of Change Scale score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

患者偏好问卷

指标类型：

主要指标

Outcome：

PPQ（Patient Preference Questionnaire）

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

None

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

eCRF

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

eCRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2025-09-23 14:30:23