ChiCTR2400093110 版本V1.2 版本创建时间2025/08/12 10:52:51 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2400093110 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2024-12-01 19:35:30 

注册时间：

Date of Registration：

2024-11-28 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

GnRHa联合PEG-rhGH/rhGH治疗特发性中枢性性早熟及快进展型青春期女童身高疗效评估

Public title：

Evaluation of the efficacy of GnRHa combined with PEG rhGH / rhGH in the treatment of idiopathic central precocious puberty and fast progressive pubertal girls' height

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

GnRHa联合PEG-rhGH/rhGH治疗特发性中枢性性早熟及快进展型青春期女童身高疗效评估

Scientific title：

Evaluation of the efficacy of GnRHa combined with PEG-rhGH / rhGH in the treatment of idiopathic central precocious puberty and fast progressive pubertal girls' height

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

尹小琴 

研究负责人：

李嫔 

Applicant：

Xiaoqin Yin 

Study leader：

Pin Li 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 15751866636

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 21 62474880

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

yinxiaoqin1991@126.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

lip@shchildren.com.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市普陀区泸定路355号

研究负责人通讯地址：

上海市泸定路355号

Applicant address：

355 Luding Road, Shanghai

Study leader's address：

No. 355, Luding Road, Shanghai

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海市儿童医院

Applicant's institution：

Shanghai Children's Hospital

研究负责人所在单位：

上海市儿童医院

Affiliation of the Leader：

Shanghai Children's Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2024R138-F01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

上海市儿童医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Review Committee, Children's Hospital of Shanghai

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-10-28 00:00:00

伦理委员会联系人：

何蕾

Contact Name of the ethic committee：

He Lei

伦理委员会联系地址：

上海市泸定路355号

Contact Address of the ethic committee：

No. 355, Luding Road, Shanghai

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 21 52976581

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

hl@shchildren.com.cn

研究实施负责（组长）单位：

上海市儿童医院

Primary sponsor：

Shanghai Children's Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市泸定路355号

Primary sponsor's address：

No. 355, Luding Road, Shanghai

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海市儿童医院

具体地址：

上海市泸定路355号

Institution
hospital：

Shanghai Children's Hospital

Address：

No. 355, Luding Road, Shanghai

经费或物资来源：

自选课题（自筹）

Source(s) of funding：

Self-financed Programs

Target disease：

Rapidly progressive central precocious puberty; Rapidly progressive puberty

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

观察不同治疗方案对快进展型CPP及EFP患儿最终成年身高及终身高获益的影响  

Objectives of Study：

Observing the effects of different treatment plans on the final adult height and final height benefits of fast-moving CPP and EFP children

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.符合CPP或快进展型EFP的诊断： （1）CPP： 女孩8岁前出现乳房发育或10岁前出现月经初潮； 线性生长及性发育Tanner分期加速，骨龄超过实际年龄≥1 岁； 盆腔B超显示卵巢增大，卵巢容积（卵巢容积=长×宽×厚×0.5233）>1ml或多个直径≥4mm的卵泡； GnRH激发试验LH峰值≥5.0 U/L且LH峰值与FSH峰值的比值≥0.6； （2）EFP： 女孩8岁-10岁后出现乳房发育； 快速进展型（短时间内性发育进程迅速，＜6个月进入下一分期；短时间内骨龄快速进展，明显超过年龄增长） 线性生长及性发育Tanner分期加速，骨龄超过实际年龄≥1 岁； ?盆腔B超显示卵巢增大，卵巢容积（卵巢容积=长×宽×厚×0.5233）>1ml或多个直径≥4mm的卵泡； GnRH激发试验LH峰值≥5.0 U/L且LH峰值与FSH峰值的比值≥0.6； 2.符合GnRHa联用PEG-rhGH /rhGH指证： GnRHa治疗开始如患儿PAH＜P3或靶身高-2SDS； GnRHa治疗过程中若患儿连续3个月生长速率GV＜0.5cm/月； 3.患儿及父母知情并自愿参与此项研究者；

Inclusion criteria

1.Diagnosis according to CPP or fast forward EFP: (1) CPP: breast development before the age of 8 or menarche before the age of 10 in girls; The Tanner stage of linear growth and sexual development accelerated, and the bone age exceeded the actual age by >= 1 year; Pelvic B-ultrasound showed enlarged ovaries with ovarian volume (ovarian volume = length × width × thickness × 0.5233) >1ml or multiple follicles >= 4mm in diameter; The peak value of LH in GnRH provocation test >= 5.0 u/l and the ratio of peak value of LH to peak value of FSH >= 0.6; (2) EFP: breast development in girls after 8-10 years of age; Rapid progression type (rapid progress of sexual development in a short time, < 6 months into the next stage; rapid progress of bone age in a short time, significantly older than age growth) accelerated linear growth and Tanner stage of sexual development, bone age older than the actual age >= 1 year; Pelvic B-ultrasound showed enlarged ovaries with ovarian volume (ovarian volume = length × width × thickness × 0.5233) >1ml or multiple follicles >= 4mm in diameter; The peak value of LH in GnRH provocation test >= 5.0 u/l and the ratio of peak value of LH to peak value of FSH >= 0.6; 2.It meets the indications of GnRHa combined with PEG rhGH / rhGH: if the PAH of children is less than P3 or the target height is -2sds at the beginning of GnRHa treatment; During GnRHa treatment, if the growth rate of children is less than 0.5cm/ month for 3 consecutive months; 3.Children and parents were informed and voluntarily participated in the study;

排除标准：

1.器质性中枢性性早熟，如各类颅内肿瘤所致的中枢性性早熟；
2.外周性性早熟转化为中枢性性早熟，如McCune-Albright综合征、先天性肾上腺皮脂增生症等；
3.患者有使用生长激素的禁忌症，如急性增生性或严重的非增生性糖尿病视网膜病变、有恶性肿瘤既往史等；
4.合并有导致生长障碍或身材矮小的病因，如GHD、SGA、ISS、Turner综合征、甲减及其他严重慢性疾病相关的身材矮小（如心功能不全、肝肾功能不全、慢性炎症性肠病）等;
5.基线期前6个月内，患者曾接受过任何一种PEG-rhGH/rhGH治疗；
6.骨骺已完全闭合的患者；
7.脊柱侧弯＞15°；
8.经研究者评估后不适合纳入的患者；

Exclusion criteria：

1.Organic central precocious puberty, such as central precocious puberty caused by various intracranial tumors;
2.Peripheral precocious puberty transforms into central precocious puberty, such as McCune Albright syndrome, congenital adrenal sebaceous hyperplasia, etc;
3.Patients have contraindications to the use of growth hormone, such as acute proliferative or severe non proliferative diabetic retinopathy, previous history of malignant tumor, etc;
4.Combined with the causes of growth disorders or short stature, such as GHD, SGA, ISS, Turner syndrome, hypothyroidism and other serious chronic disease-related short stature (such as cardiac dysfunction, liver and kidney dysfunction, chronic inflammatory bowel disease), etc;
5.The patient had received any PEG-rhGH / rhGH treatment within 6 months before the baseline period;
6.Patients whose epiphyses have been completely closed;
7.Scoliosis > 15 °;
8.Patients who were not suitable for inclusion after assessment by the investigator;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-12-01 00:00:00至 To 2028-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2024-12-01 00:00:00 至 To 2025-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

GnRHa联合rhGH组

样本量：

64

Group：

GnRHa combined with rhGH group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

组别：

GnRHa联合PEG-rhGH组

样本量：

32

Group：

GnRHa combined with PEG-rhGH group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海市儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hunan 

City：

 

单位(医院)：

湖南省人民医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Hunan Provincial People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Zhejiang 

City：

 

单位(医院)：

浙江大学医学院附属第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The FIrst Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Henan 

City：

 

单位(医院)：

河南省儿童医院郑州儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

ZHENGZHOU CHILDREN'S HOSPITAL, HENAN CHILDREN'S HOSPITAL

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangsu 

City：

 

单位(医院)：

南京市儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Nanjing Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangsu 

City：

 

单位(医院)：

苏州大学附属儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

△PAH

指标类型：

主要指标

Outcome：

Changes in PAH

Type：

Primary indicator

测量时间点：

GnRHa治疗2年以上并在治疗开始或期间联合PEG-rhGH/rhGH用药1年以上后预测身高和基线初始身高的差值

测量方法：

身高测量/cm，骨龄

Measure time point of outcome：

Difference between predicted height and baseline initial height after GnRHa treatment for more than

Measure method：

Height measurement cm；Bone Age

指标中文名：

△HtSDS_CA、△HtSDS_BA、 △GV、△BMI、△BA/CA、HG (FAH－PAH初)、△子宫卵巢大小、基础性激素水平的变化（△LH、△FSH、△E2、△PRL、△P、△T）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Changes in HtSDS_CA, HtSDS_BA, GV, BA/CA, BMI , HG (FAH-PAH(t the beginning of fah-pah)), uterine ovarian volume, and basal sex hormone levels (LH, FSH, E2, PRL, P, T))

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

GnRHa治疗2年以上并在治疗开始或期间联合PEG-rhGH/rhGH用药1年以上后的指标与基线初始指标的变化

测量方法：

1.人口学信息 2.病史 3.父母身高 4.生命体征 5.临床症状和体征体格检查 6.实验室检查 7.影像学检查

Measure time point of outcome：

Changes of GnRHa after more than 2 years of treatment and PEG rhGH / rhGH combined for more than 1 y

Measure method：

1.Demographic Information 2. Medical history 3. The parents are 4. Vital signs 5. Clinical symptoms and signs physical examination 6. Laboratory examination 7. Imaging examination

指标中文名：

肝、肾功能，甲状腺功能，空腹血糖，IGF-1等研究期间发生的所有不良事件（AE）发生率和严重不良事件（SAE）发生率。

指标类型：

主要指标

Outcome：

The incidence of all adverse events (AE) and serious adverse events (SAE) during the study period, such as liver, kidney function, thyroid function, fasting blood glucose, IGF-1, etc

Type：

Primary indicator

测量时间点：

每3个月一次评估

测量方法：

Measure time point of outcome：

Evaluated every 3 months

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

NA

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 8 岁 years
最大 Max age 16 岁 years

性别：

女性

Gender：

Female

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Don't share

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

仅EDC采集

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

EDC acquisition only

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2024-11-28 14:47:26